Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Vyšší dávka alglukosidázy alfa pro Pompeho chorobu

17. srpna 2021 aktualizováno: Taipei Veterans General Hospital, Taiwan

Vyšší dávka alglukosidázy alfa pro Pompeho chorobu: Dlouhodobá následná studie

Cílem této studie je zjistit, zda vyšší dávka ERT zlepšuje bezpečnost a klinické výsledky pacientů s Pompeho chorobou. Také si přeji vyvinout nové terapeutické doporučení a doufat, že by mohlo zlepšit dlouhodobé výsledky pacientů s Pompeho chorobou.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Očekávaný)

36

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 sekunda až 60 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Observační populace zahrnovala pacienty s Pompeho chorobou, kteří byli diagnostikováni a léčeni v našem souboru.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Diagnóza Pompeho choroby
  2. V současné době dostává ERT s pravidelnými návštěvami kliniky
  3. Souhlas s podpisem informovaného souhlasu

Kritéria vyloučení:

  1. Ztracené sledování pro klinické návštěvy
  2. Alergie na Myozyme
  3. Odmítněte podepsat informovaný souhlas

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vynucená vitální kapacita
Časové okno: U pacientů starších než 3 roky první test před studií, poté každých šest měsíců až do 2 let.
Test funkce plic (jednotky: procento prediktivní hodnoty)
U pacientů starších než 3 roky první test před studií, poté každých šest měsíců až do 2 let.
Špičkový výdechový průtok
Časové okno: U pacientů starších než 3 roky první test před studií, poté každých šest měsíců až do 2 let.
Test funkce plic (jednotky: procento prediktivní hodnoty)
U pacientů starších než 3 roky první test před studií, poté každých šest měsíců až do 2 let.
Polysomnografie
Časové okno: U pacientů starších 6 měsíců první test před studií, poté každých šest měsíců až do 2 let.
Komplexní test používaný k diagnostice poruch spánku.
U pacientů starších 6 měsíců první test před studií, poté každých šest měsíců až do 2 let.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
uGLC4
Časové okno: uGLC4 bude testován před léčbou, poté každé tři měsíce, až 2 roky.
Tetrasacharid glukózy v moči (jednotky: mmol/mol kreatininu).
uGLC4 bude testován před léčbou, poté každé tři měsíce, až 2 roky.
CK
Časové okno: CK bude testována před léčbou, poté každé tři měsíce, až 2 roky.
Kreatinkináza v krvi (jednotky: jednotky na litr, U/L).
CK bude testována před léčbou, poté každé tři měsíce, až 2 roky.
AST
Časové okno: AST bude testován před léčbou, poté každé tři měsíce, až 2 roky.
Krevní aspartátaminotransferáza (jednotky: jednotky na litr, U/L).
AST bude testován před léčbou, poté každé tři měsíce, až 2 roky.
ALT
Časové okno: ALT bude testována před léčbou, poté každé tři měsíce, až 2 roky.
Krevní alaninaminotransferáza (jednotky: jednotky na litr, U/L).
ALT bude testována před léčbou, poté každé tři měsíce, až 2 roky.
Tělesná hmotnost
Časové okno: Tělesná hmotnost bude sledována před léčbou, poté každé dva týdny až po dobu 2 let.
Změna tělesné hmotnosti (jednotka: kilogram, kg)
Tělesná hmotnost bude sledována před léčbou, poté každé dva týdny až po dobu 2 let.
Výška těla
Časové okno: Tělesná výška bude sledována před léčbou, poté každé dva týdny až do 2 let.
Změna tělesné výšky (jednotky: centimetr, cm)
Tělesná výška bude sledována před léčbou, poté každé dva týdny až do 2 let.
Titry protilátek
Časové okno: První test bude o měsíc později po první ERT, poté každých šest měsíců až do 2 let.
Titr protilátek IgG proti alglukosidáze alfa
První test bude o měsíc později po první ERT, poté každých šest měsíců až do 2 let.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Taipei Veterans General Hospital, Taiwan

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Očekávaný)

1. září 2021

Primární dokončení (Očekávaný)

31. prosince 2023

Dokončení studie (Očekávaný)

31. prosince 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

5. srpna 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. srpna 2021

První zveřejněno (Aktuální)

23. srpna 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

23. srpna 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. srpna 2021

Naposledy ověřeno

1. srpna 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2021-02-019A

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Onemocnění z hromadění glykogenu typu II

Klinické studie na Alglukosidáza Alfa

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Russia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit