Более высокая доза алглюкозидазы альфа при болезни Помпе
17 августа 2021 г. обновлено: Taipei Veterans General Hospital, Taiwan
Более высокая доза алглюкозидазы альфа при болезни Помпе: долгосрочное последующее исследование
Это исследование направлено на изучение того, улучшают ли более высокие дозы ФЗТ безопасность и клинические исходы у пациентов с болезнью Помпе.
Кроме того, хотелось бы разработать новую терапевтическую рекомендацию и надеяться, что она может улучшить долгосрочные результаты лечения пациентов с болезнью Помпе.
Обзор исследования
Статус
Еще не набирают
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Ожидаемый)
36
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 1 секунда до 60 лет (Ребенок, Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Наблюдаемая популяция включала пациентов с болезнью Помпе, которые были диагностированы и пролечены в нашей серии.
Описание
Критерии включения:
- Диагностика болезни Помпе
- В настоящее время получает ФЗТ с регулярными визитами в клинику
- Согласен подписать информированное согласие
Критерий исключения:
- Потеря последующего наблюдения за визитами в клинику
- Аллергия на Миозим
- Отказаться подписать информированное согласие
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Форсированная жизненная емкость легких
Временное ограничение: Для пациентов старше 3 лет сначала тест перед исследованием, затем каждые шесть месяцев, до 2 лет.
|
Легочный функциональный тест (Единицы: процент прогностического значения)
|
Для пациентов старше 3 лет сначала тест перед исследованием, затем каждые шесть месяцев, до 2 лет.
|
|
Пиковая скорость выдоха
Временное ограничение: Для пациентов старше 3 лет сначала тест перед исследованием, затем каждые шесть месяцев, до 2 лет.
|
Легочный функциональный тест (Единицы: процент прогностического значения)
|
Для пациентов старше 3 лет сначала тест перед исследованием, затем каждые шесть месяцев, до 2 лет.
|
|
Полисомнография
Временное ограничение: Для пациентов старше 6 месяцев сначала тест перед исследованием, затем каждые шесть месяцев, до 2 лет.
|
Комплексный тест, используемый для диагностики нарушений сна.
|
Для пациентов старше 6 месяцев сначала тест перед исследованием, затем каждые шесть месяцев, до 2 лет.
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
uGLC4
Временное ограничение: uGLC4 будет тестироваться перед лечением, затем каждые три месяца, до 2 лет.
|
Тетрасахарид глюкозы в моче (Единицы: ммоль/моль креатинина).
|
uGLC4 будет тестироваться перед лечением, затем каждые три месяца, до 2 лет.
|
|
СК
Временное ограничение: КК будут проверять до начала лечения, затем каждые три месяца, до 2-х лет.
|
Креатинкиназа крови (Единицы: единицы на литр, Е/л).
|
КК будут проверять до начала лечения, затем каждые три месяца, до 2-х лет.
|
|
АСТ
Временное ограничение: АСТ будет проверяться до лечения, затем каждые три месяца, до 2-х лет.
|
Аспартатаминотрансфераза крови (Единицы: единицы на литр, Е/л).
|
АСТ будет проверяться до лечения, затем каждые три месяца, до 2-х лет.
|
|
ALT
Временное ограничение: АЛТ будет проверяться перед лечением, затем каждые три месяца, до 2-х лет.
|
Аланинаминотрансфераза крови (Единицы: единицы на литр, Ед/л).
|
АЛТ будет проверяться перед лечением, затем каждые три месяца, до 2-х лет.
|
|
Вес тела
Временное ограничение: Массу тела будут контролировать до начала лечения, затем каждые две недели до 2 лет.
|
Изменение массы тела (единица измерения: килограмм, кг)
|
Массу тела будут контролировать до начала лечения, затем каждые две недели до 2 лет.
|
|
Высота тела
Временное ограничение: Рост будет контролироваться до лечения, затем каждые две недели, до 2 лет.
|
Изменение роста (Единицы: сантиметр, см)
|
Рост будет контролироваться до лечения, затем каждые две недели, до 2 лет.
|
|
Титры антител
Временное ограничение: Первый тест будет через месяц после первой ФЗТ, затем каждые шесть месяцев, до 2-х лет.
|
Титр антител IgG к алглюкозидазе альфа
|
Первый тест будет через месяц после первой ФЗТ, затем каждые шесть месяцев, до 2-х лет.
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Ожидаемый)
1 сентября 2021 г.
Первичное завершение (Ожидаемый)
31 декабря 2023 г.
Завершение исследования (Ожидаемый)
31 декабря 2026 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
5 августа 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
17 августа 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
23 августа 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
23 августа 2021 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
17 августа 2021 г.
Последняя проверка
1 августа 2021 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Метаболические заболевания
- Заболевания головного мозга
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Генетические заболевания, врожденные
- Углеводный обмен, врожденные ошибки
- Метаболизм, врожденные ошибки
- Лизосомальные болезни накопления
- Заболевания головного мозга, Метаболические
- Заболевания головного мозга, Метаболические, Врожденные
- Лизосомальные болезни накопления, нервная система
- Болезнь накопления гликогена II типа
- Болезнь накопления гликогена
Другие идентификационные номера исследования
- 2021-02-019A
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .