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Dose mais alta de alglucosidase alfa para doença de Pompe

17 de agosto de 2021 atualizado por: Taipei Veterans General Hospital, Taiwan

Dose mais alta de alglucosidase alfa para doença de Pompe: estudo de acompanhamento de longo prazo

Este estudo tem como objetivo investigar se a ERT de dose mais alta melhora a segurança e os resultados clínicos dos pacientes com doença de Pompe. Além disso, deseja desenvolver uma nova recomendação terapêutica e espera que ela possa melhorar os resultados a longo prazo dos pacientes com a doença de Pompe.

Visão geral do estudo

Status

Ainda não está recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Antecipado)

36

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 segundo a 60 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

A população observacional incluiu pacientes com doença de Pompe diagnosticados e tratados em nossa série.

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Diagnóstico da doença de Pompe
  2. Atualmente recebendo TRE com visitas clínicas regulares
  3. Concorda em assinar o consentimento informado

Critério de exclusão:

  1. Perda de acompanhamento para consultas clínicas
  2. Alergia a Myozyme
  3. Recuse-se a assinar o consentimento informado

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Capacidade vital forçada
Prazo: Para pacientes com mais de 3 anos de idade, primeiro teste antes do estudo, depois a cada seis meses, até 2 anos.
Teste de função pulmonar (Unidades: porcentagem do valor preditivo)
Para pacientes com mais de 3 anos de idade, primeiro teste antes do estudo, depois a cada seis meses, até 2 anos.
Fluxo expiratório máximo
Prazo: Para pacientes com mais de 3 anos de idade, primeiro teste antes do estudo, depois a cada seis meses, até 2 anos.
Teste de função pulmonar (Unidades: porcentagem do valor preditivo)
Para pacientes com mais de 3 anos de idade, primeiro teste antes do estudo, depois a cada seis meses, até 2 anos.
Polissonografia
Prazo: Para pacientes com mais de 6 meses de idade, primeiro teste antes do estudo, depois a cada seis meses, até 2 anos.
Teste abrangente usado para diagnosticar distúrbios do sono.
Para pacientes com mais de 6 meses de idade, primeiro teste antes do estudo, depois a cada seis meses, até 2 anos.

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
uGLC4
Prazo: O uGLC4 será testado antes do tratamento, depois a cada três meses, até 2 anos.
Tetrassacarídeo de glicose na urina (Unidades: mmol/mol Creatinina).
O uGLC4 será testado antes do tratamento, depois a cada três meses, até 2 anos.
CK
Prazo: A CK será testada antes do tratamento, depois a cada três meses, até 2 anos.
Sangue creatina quinase (Unidades: unidades por litro, U/L).
A CK será testada antes do tratamento, depois a cada três meses, até 2 anos.
AST
Prazo: O AST será testado antes do tratamento, depois a cada três meses, até 2 anos.
Aspartato aminotransferase sanguínea (Unidades: unidades por litro, U/L).
O AST será testado antes do tratamento, depois a cada três meses, até 2 anos.
ALT
Prazo: A ALT será testada antes do tratamento, depois a cada três meses, até 2 anos.
Alanina aminotransferase sanguínea (Unidades: unidades por litro, U/L).
A ALT será testada antes do tratamento, depois a cada três meses, até 2 anos.
Peso corporal
Prazo: O peso corporal será monitorado antes do tratamento, depois a cada duas semanas, até 2 anos.
Mudança de peso corporal (Unidade: quilograma, kg)
O peso corporal será monitorado antes do tratamento, depois a cada duas semanas, até 2 anos.
Altura
Prazo: A altura corporal será monitorada antes do tratamento, depois a cada duas semanas, até 2 anos.
Alteração da altura do corpo (Unidades: centímetro, cm)
A altura corporal será monitorada antes do tratamento, depois a cada duas semanas, até 2 anos.
Títulos de anticorpos
Prazo: O primeiro teste será um mês depois da primeira ERT, depois a cada seis meses, até 2 anos.
Título de anticorpo IgG de alfa-alglucosidase
O primeiro teste será um mês depois da primeira ERT, depois a cada seis meses, até 2 anos.

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Taipei Veterans General Hospital, Taiwan

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Antecipado)

1 de setembro de 2021

Conclusão Primária (Antecipado)

31 de dezembro de 2023

Conclusão do estudo (Antecipado)

31 de dezembro de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

5 de agosto de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

17 de agosto de 2021

Primeira postagem (Real)

23 de agosto de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

23 de agosto de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

17 de agosto de 2021

Última verificação

1 de agosto de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 2021-02-019A

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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