폼페병에 대한 고용량 알글루코시다제 알파
2021년 8월 17일 업데이트: Taipei Veterans General Hospital, Taiwan
폼페병에 대한 고용량 알글루코시다제 알파: 장기 추적 연구
이 연구는 고용량 ERT가 폼페병 환자의 안전성과 임상적 결과를 향상시키는지 여부를 조사하는 것을 목적으로 합니다.
또한 새로운 치료법을 개발하여 폼페병 환자의 장기적인 결과를 개선할 수 있기를 바랍니다.
연구 개요
연구 유형
관찰
등록 (예상)
36
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1초 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
관찰 집단에는 본 시리즈에서 진단 및 치료를 받은 폼페병 환자가 포함되었습니다.
설명
포함 기준:
- 폼페병의 진단
- 현재 정기적인 클리닉 방문과 함께 ERT를 받고 있습니다.
- 정보에 입각한 동의서 서명에 동의
제외 기준:
- 임상 방문에 대한 후속 조치 상실
- Myozyme에 대한 알레르기
- 정보에 입각한 동의 서명 거부
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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강제 폐활량
기간: 3세 이상의 환자의 경우, 연구 전 첫 번째 테스트, 이후 6개월마다, 최대 2년.
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폐기능 검사 (단위: 예측값의 백분율)
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3세 이상의 환자의 경우, 연구 전 첫 번째 테스트, 이후 6개월마다, 최대 2년.
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최대 호기량
기간: 3세 이상의 환자의 경우, 연구 전 첫 번째 테스트, 이후 6개월마다, 최대 2년.
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폐기능 검사 (단위: 예측값의 백분율)
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3세 이상의 환자의 경우, 연구 전 첫 번째 테스트, 이후 6개월마다, 최대 2년.
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수면다원검사
기간: 생후 6개월 이상의 환자의 경우, 연구 전 첫 번째 테스트, 이후 6개월마다, 최대 2년.
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수면 장애를 진단하는 데 사용되는 종합 검사.
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생후 6개월 이상의 환자의 경우, 연구 전 첫 번째 테스트, 이후 6개월마다, 최대 2년.
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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uGLC4
기간: uGLC4는 치료 전, 이후 3개월마다, 최대 2년에 걸쳐 테스트됩니다.
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소변 포도당 사당류(단위: mmol/mol 크레아티닌).
|
uGLC4는 치료 전, 이후 3개월마다, 최대 2년에 걸쳐 테스트됩니다.
|
|
CK
기간: CK는 치료 전, 이후 3개월마다, 최대 2년에 걸쳐 검사를 받게 됩니다.
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혈액 크레아틴 키나아제(단위: 리터당 단위, U/L).
|
CK는 치료 전, 이후 3개월마다, 최대 2년에 걸쳐 검사를 받게 됩니다.
|
|
AST
기간: AST는 치료 전, 그 후 3개월마다 최대 2년까지 검사합니다.
|
혈액 아스파르테이트 아미노전이효소(단위: 리터당 단위, U/L).
|
AST는 치료 전, 그 후 3개월마다 최대 2년까지 검사합니다.
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대체
기간: ALT는 치료 전, 그 후 3개월마다 최대 2년까지 검사합니다.
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혈액 알라닌 아미노전이효소(단위: 리터당 단위, U/L).
|
ALT는 치료 전, 그 후 3개월마다 최대 2년까지 검사합니다.
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체중
기간: 체중은 치료 전, 이후 2주마다 최대 2년까지 모니터링됩니다.
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체중변화 (단위: kg, kg)
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체중은 치료 전, 이후 2주마다 최대 2년까지 모니터링됩니다.
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몸 높이
기간: 치료 전, 이후 2주마다, 최대 2년 동안 신장을 모니터링합니다.
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신장의 변화 (단위: 센티미터, cm)
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치료 전, 이후 2주마다, 최대 2년 동안 신장을 모니터링합니다.
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항체 역가
기간: 첫 번째 테스트는 첫 번째 ERT 후 한 달 후, 그 다음에는 6개월마다 최대 2년입니다.
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알글루코시다제 알파 IgG 항체 역가
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첫 번째 테스트는 첫 번째 ERT 후 한 달 후, 그 다음에는 6개월마다 최대 2년입니다.
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (예상)
2021년 9월 1일
기본 완료 (예상)
2023년 12월 31일
연구 완료 (예상)
2026년 12월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 8월 5일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 8월 17일
처음 게시됨 (실제)
2021년 8월 23일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 8월 23일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 8월 17일
마지막으로 확인됨
2021년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 2021-02-019A
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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