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轴突球体和色素性胶质细胞成人发病白质脑病的自然史研究 (ALSP)

2025年7月25日 更新者：Vigil Neuroscience, Inc.

具有轴突球体和色素性胶质细胞 (ALSP) 的成人发病白质脑病患者的自然史研究

成人发病的轴突球体和色素性神经胶质细胞白质脑病 (ALSP) 是一种罕见的、进展迅速的遗传性神经退行性疾病，目前尚无明确的治疗方案，而且有关该疾病自然史的信息有限。 ALSP 的结构、遗传和神经病理生理学异常导致神经系统症状的发作，例如中度至重度运动和神经精神障碍。 这项自然历史研究将收集数据，以促进未来新疗法的开发，这些疗法侧重于 ALSP 的神经病理生理学特征，这些特征对于逆转、延迟或阻止这种衰弱性疾病的进展至关重要。

研究概览

地位

终止

条件

干预/治疗

研究类型

观察性的

注册 (实际的)

56

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 加拿大
    • Ontario
      • London、Ontario、加拿大、N6C 5J1
        • Investigative Site 3
  • 巴西
      • São Paulo、巴西、04038
        • Investigative Site 12
  • 德国
      • Leipzig、德国、04103
        • Investigative Site 8
      • Tübingen、德国、72076
        • Investigative Site 9
  • 美国
    • California
      • San Francisco、California、美国、94158
        • Investigative Site 4
    • Colorado
      • Englewood、Colorado、美国、80113
        • Investigative Site 5
    • Florida
      • Boca Raton、Florida、美国、33486
        • Investigative Site 1
      • Jacksonville、Florida、美国、32224
        • Investigative Site 2
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02114
        • Investigative Site 11
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • Investigative Site 10
  • 英国
      • London、英国、WC1N 3BG
        • Investigative Site 7
  • 荷兰
      • Amsterdam、荷兰、1105 AZ
        • Investigative Site 6

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

14年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

取样方法

非概率样本

研究人群

ALSP患者和CSF1R基因突变的无症状携带者，为ALSP的致病突变。

描述

ALSP 患者和无症状携带者的关键纳入标准：

1. 有 CSF1R 基因突变记录的受试者

仅限 ALSP 患者的关键纳入标准：

  1. 满足以下两个标准（a 和 b）的受试者：

    A。 以下类别中的一项或多项临床体征或症状的发现： i.认知障碍或精神问题 ii. 神经系统检查的锥体征 iii. 锥体外系体征，例如僵硬、震颤、步态异常或运动迟缓 iv. 癫痫 B. MRI 上的发现与 ALSP 一致。 注：患有其他原因引起脑白质病的受试者，包括血管性痴呆、多发性硬化症或脑白质营养不良（例如，肾上腺脑白质营养不良、克拉伯病、异染性脑白质营养不良）将被排除在外。

  2. 在研究者看来，在过去一年内已经证明其 ALSP 临床进展的受试者。
  3. 患有可能影响其遵守研究要求的能力的认知或运动障碍的受试者必须有指定的看护人，每周至少陪伴他们 4 小时。 看护人必须能够并愿意协助受试者遵守研究要求，能够在研究访问期间提供信息，并愿意签署看护人 ICF。

关键排除标准（适用于所有研究参与者）：

  1. 患有任何可产生类似于 ALSP 的认知、运动或行为障碍的神经或精神疾病的受试者，包括但不限于阿尔茨海默病、额颞叶痴呆、ALS、中风、亨廷顿舞蹈病、多发性硬化症、帕金森病和唐氏综合症，或积极酗酒/滥用药物
  2. 无法接受 MRI 的受试者
  3. 研究者或赞助医务人员认为，受试者的任何状况或情况可能会使受试者面临重大风险、混淆研究结果或严重干扰受试者参与研究。
  4. 在筛选/基线前 12 个月内曾接受过 HSCT 的受试者

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 观测模型：队列
  • 时间观点：预期

队列和干预

团体/队列
干预/治疗
ALSP患者
其他：无干预
不适用于自然历史研究
前驱 ALSP 患者
其他：无干预
不适用于自然历史研究

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
磁共振成像（MRI）心室体积
大体时间：第6个月
在第6个月的心室体积中的基线变化
第6个月
磁共振成像（MRI）心室体积
大体时间：第12个月
在第12个月的心室体积中的基线更改
第12个月
磁共振成像（MRI）心室体积
大体时间：第18个月
在第18个月的心室体积的基线变化
第18个月
磁共振成像（MRI）心室体积
大体时间：24个月
在24个月的心室体积中的基线变化
24个月
磁共振成像（MRI）心室体积
大体时间：30个月
在30个月的心室体积的基线变化
30个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Vigil Neuroscience, Inc.

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2021年9月13日

初级完成 (实际的)

2025年5月30日

研究完成 (实际的)

2025年5月30日

研究注册日期

首次提交

2021年8月18日

首先提交符合 QC 标准的

2021年8月18日

首次发布 (实际的)

2021年8月25日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2025年8月13日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2025年7月25日

最后验证

2025年7月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • VGL101-01.002

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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