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轴突球体和色素性胶质细胞成人发病白质脑病的自然史研究 (ALSP)

2024年1月2日 更新者：Vigil Neuroscience, Inc.

具有轴突球体和色素性胶质细胞 (ALSP) 的成人发病白质脑病患者的自然史研究

成人发病的轴突球体和色素性神经胶质细胞白质脑病 (ALSP) 是一种罕见的、进展迅速的遗传性神经退行性疾病，目前尚无明确的治疗方案，而且有关该疾病自然史的信息有限。 ALSP 的结构、遗传和神经病理生理学异常导致神经系统症状的发作，例如中度至重度运动和神经精神障碍。 这项自然历史研究将收集数据，以促进未来新疗法的开发，这些疗法侧重于 ALSP 的神经病理生理学特征，这些特征对于逆转、延迟或阻止这种衰弱性疾病的进展至关重要。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

研究类型

观察性的

注册 (估计的)

60

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 加拿大
    • Ontario
      • London、Ontario、加拿大、N6C 5J1
  • 德国
  • 美国
    • California
      • San Francisco、California、美国、94158
    • Colorado
      • Englewood、Colorado、美国、80113
    • Florida
      • Boca Raton、Florida、美国、33486
        • 主动，不招人
        • Investigative Site 1
      • Jacksonville、Florida、美国、32224
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02114
        • 招聘中
        • Investigative Site 11
        • 接触：
          • trials@vigilneuro.com
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
  • 英国
  • 荷兰

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

16年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

取样方法

非概率样本

研究人群

ALSP患者和CSF1R基因突变的无症状携带者，为ALSP的致病突变。

描述

ALSP 患者和无症状携带者的关键纳入标准：

1. 有 CSF1R 基因突变记录的受试者

仅限 ALSP 患者的关键纳入标准：

  1. 满足以下两个标准（a 和 b）的受试者：

    A。 以下类别中的一项或多项临床体征或症状的发现： i.认知障碍或精神问题 ii. 神经系统检查的锥体征 iii. 锥体外系体征，例如僵硬、震颤、步态异常或运动迟缓 iv. 癫痫 B. MRI 上的发现与 ALSP 一致。 注：患有其他原因引起脑白质病的受试者，包括血管性痴呆、多发性硬化症或脑白质营养不良（例如，肾上腺脑白质营养不良、克拉伯病、异染性脑白质营养不良）将被排除在外。

  2. 在研究者看来，在过去一年内已经证明其 ALSP 临床进展的受试者。
  3. 患有可能影响其遵守研究要求的能力的认知或运动障碍的受试者必须有指定的看护人，每周至少陪伴他们 4 小时。 看护人必须能够并愿意协助受试者遵守研究要求，能够在研究访问期间提供信息，并愿意签署看护人 ICF。

关键排除标准（适用于所有研究参与者）：

  1. 患有任何可产生类似于 ALSP 的认知、运动或行为障碍的神经或精神疾病的受试者，包括但不限于阿尔茨海默病、额颞叶痴呆、ALS、中风、亨廷顿舞蹈病、多发性硬化症、帕金森病和唐氏综合症，或积极酗酒/滥用药物
  2. 无法接受 MRI 的受试者
  3. 研究者或赞助医务人员认为，受试者的任何状况或情况可能会使受试者面临重大风险、混淆研究结果或严重干扰受试者参与研究。
  4. 在筛选/基线前 12 个月内曾接受过 HSCT 的受试者

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 观测模型：队列
  • 时间观点：预期

队列和干预

团体/队列
干预/治疗
ALSP患者
其他：无干预
不适用于自然历史研究
前驱 ALSP 患者
其他：无干预
不适用于自然历史研究

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
磁共振成像 (MRI)
大体时间：第 6、12、18、24、30 和 36 个月
结构和体积 MRI 相对于基线的变化
第 6、12、18、24、30 和 36 个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Vigil Neuroscience, Inc.

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2021年9月13日

初级完成 (估计的)

2027年6月1日

研究完成 (估计的)

2027年6月1日

研究注册日期

首次提交

2021年8月18日

首先提交符合 QC 标准的

2021年8月18日

首次发布 (实际的)

2021年8月25日

研究记录更新

最后更新发布 (估计的)

2024年1月3日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年1月2日

最后验证

2024年1月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • VGL101-01.002

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

ALSP的临床试验

  • Mayo Clinic
    邀请报名
    一项评估干细胞移植后 CSF1R 相关白质脑病的研究
    造血干细胞移植 | CSF1R 相关白质脑病 | ALSP | POLD
    美国
  • Vigil Neuroscience, Inc.
    主动，不招人
    VGL101 在成人发病的轴突球体和色素性胶质细胞白质脑病患者中的研究
    ALSP
    美国, 法国, 德国, 荷兰, 英国
  • Children's Hospital of Philadelphia
    Illumina, Inc.
    主动，不招人
    LeukoSEQ：全基因组测序作为脑白质营养不良的一线诊断工具
    粘多糖贮积症 | 脑白质营养不良 | 肾上腺脑白质营养不良 | 肾上腺脊髓神经病 | X连锁肾上腺脑白质营养不良 | 神经节苷脂增多症 | 异染性脑白质营养不良 | 克拉伯病 | Refsum 疾病 | 卡达西尔 | 干燥-拉森综合症 | 艾伦-赫恩登-达德利综合症 | 白质病 | GM2神经节苷脂增多症 | 齐薇格综合症 | ALSP | Pelizaeus-Merzbacher病 | ALD（肾上腺脑白质营养不良） | 科凯恩综合症 | 脑腱黄瘤病 | 卡纳文病 | CTX | Aicardi Goutieres 综合征 | AMN | X-ALD | Mct8 (Slc16A2)-特异性甲状腺激素细胞转运体缺陷 | 伦敦语言学校 | 伴有脑干和脊髓受累和乳酸升高的白质脑病 | PMD | 夏科-玛丽-图斯 | 亚历山大病 | TUBB4A相关脑白质营养不良 | 4H综... 及其他条件
    美国
  • Children's Hospital of Philadelphia
    Eli Lilly and Company; University of Pennsylvania; Takeda; National Institute of Neurological Disorders... 和其他合作者
    招聘中
    髓鞘疾病生物资源库项目 (MDBP)
    粘多糖贮积症 | 脑白质病 | 脑白质营养不良 | 肾上腺脑白质营养不良 | 肾上腺脊髓神经病 | X连锁肾上腺脑白质营养不良 | 神经节苷脂增多症 | 异染性脑白质营养不良 | 克拉伯病 | Refsum 疾病 | 卡达西尔 | 干燥-拉森综合症 | 艾伦-赫恩登-达德利综合症 | 白质病 | GM2神经节苷脂增多症 | 齐薇格综合症 | ALSP | Pelizaeus-Merzbacher病 | ALD（肾上腺脑白质营养不良） | 科凯恩综合症 | 脑腱黄瘤病 | 卡纳文病 | CTX | Aicardi Goutieres 综合征 | AMN | X-ALD | Mct8 (Slc16A2)-特异性甲状腺激素细胞转运体缺陷 | 伦敦语言学校 | 伴有脑干和脊髓受累和乳酸升高的白质脑病 | PMD | 夏科-玛丽-图斯 | 亚历山大病 | TUBB4A相关脑... 及其他条件
    美国

无干预的临床试验

搜索类似试验

赞助者和合作者

医疗条件

药物干预

CROs by country

CROs in Spain

条件

罕见疾病

药物干预

膳食补充剂

赞助者/合作者

地点

3
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