Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Természetrajzi tanulmány felnőttkori leukoencephalopathiában axonális szferoidokkal és pigmentált gliával (ALSP)

2024. január 2. frissítette: Vigil Neuroscience, Inc.

Felnőttkori leukoencephalopathiában szenvedő betegek természetrajzi vizsgálata axonális szferoidokkal és pigmentált gliával (ALSP)

A felnőttkori leukoencephalopathia axonális szferoidokkal és pigmentált gliával (ALSP) egy ritka, gyorsan fejlődő, genetikai eredetű, neurodegeneratív betegség, amelyre nem állnak rendelkezésre végleges kezelési lehetőségek, és a betegség természetes történetéről korlátozott információ áll rendelkezésre. Az ALSP strukturális, genetikai és neuropatofiziológiai rendellenességei neurológiai tünetek kialakulásához vezetnek, mint például közepesen súlyos vagy súlyos motoros és neuropszichiátriai károsodások. Ez a természetrajzi tanulmány adatokat gyűjt, hogy hozzájáruljon a jövőbeni új terápiák kifejlesztéséhez, amelyek az ALSP hátterében álló neuropatofiziológiai jellemzőkre összpontosítanak, és amelyek elengedhetetlenek e legyengítő rendellenesség progressziójának visszafordításához, késleltetéséhez vagy megállításához.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Becsült)

60

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság, WC1N 3BG
  • Egyesült Államok
    • California
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94158
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Egyesült Államok, 80113
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Egyesült Államok, 33486
        • Aktív, nem toborzó
        • Investigative Site 1
      • Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32224
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
        • Toborzás
        • Investigative Site 11
        • Kapcsolatba lépni:
          • trials@vigilneuro.com
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
  • Hollandia
      • Amsterdam, Hollandia, 1105 AZ
  • Kanada
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6C 5J1
  • Németország
      • Leipzig, Németország, 04103
      • Tübingen, Németország, 72076

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

16 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

ALSP-ben szenvedő betegek és a CSF1R génmutációk tünetmentes hordozói, az ALSP kiváltó mutációja.

Leírás

Főbb bevonási kritériumok mind az ALSP-betegek, mind a tünetmentes hordozók esetében:

1. Olyan alanyok, akiknél a CSF1R gén génmutációját dokumentálták

Kulcsfontosságú bevonási kritériumok csak ALSP-betegek számára:

  1. Alanyok, akik megfelelnek mindkét alábbi kritériumnak (a és b):

    a. Egy vagy több klinikai tünet vagy tünet észlelése a következő kategóriákban: i. Kognitív károsodás vagy pszichiátriai probléma ii. Piramis jelek neurológiai vizsgálaton iii. Extrapiramidális jelek, mint például merevség, remegés, rendellenes járás vagy bradykinesia iv. Epilepszia b. Az ALSP-vel összhangban lévő eredmények az MRI-n. MEGJEGYZÉS: A leukoencephalopathia egyéb okaival rendelkező alanyok, beleértve a vaszkuláris demenciát, a sclerosis multiplexet vagy a leukodystrophiát (pl. adrenoleukodystrophia, Krabbe-kór, metakromatikus leukodystrophia), kizárásra kerülnek.

  2. Azok az alanyok, akiknél a vizsgáló véleménye szerint ALSP klinikai progresszióját mutatták ki az elmúlt évben.
  3. Azoknak az alanyoknak, akiknek kognitív vagy motoros károsodása van, amely befolyásolhatja képességüket a tanulmányi követelmények teljesítésére, kijelölt gondozóval kell rendelkeznie, aki hetente legalább 4 órát tölt velük. A gondozónak képesnek és hajlandónak kell lennie arra, hogy segítse az alanyt a tanulmányi követelmények teljesítésében, tudjon tájékoztatást adni a tanulmányi látogatások során, és hajlandó legyen aláírni a gondozói ICF-et.

Kulcsfontosságú kizárási kritériumok (minden vizsgálati résztvevő esetében):

  1. Olyan neurológiai vagy pszichiátriai betegségben szenvedő alanyok, akik az ALSP-hez hasonló kognitív, motoros vagy viselkedési károsodást okozhatnak, beleértve, de nem kizárólagosan, Alzheimer-kórt, frontotemporális demenciát, ALS-t, stroke-ot, Huntington-kórt, sclerosis multiplexet, Parkinson-kórt és Down-szindrómát , vagy aktív alkohollal/kábítószerrel való visszaélés esetén
  2. Azok az alanyok, akik nem vehetnek részt MRI-n
  3. Olyan alanyok, akiknek bármilyen olyan állapota vagy helyzete van, amely a vizsgáló vagy a szponzoráló egészségügyi személyzet véleménye szerint az alanyt jelentős kockázatnak teheti ki, megzavarhatja a vizsgálati eredményeket, vagy jelentősen megzavarhatja az alany vizsgálatban való részvételét.
  4. Olyan alanyok, akik korábban HSCT-n estek át a szűrést/kiindulási állapotot megelőző 12 hónapon belül

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Kohorsz
  • Időperspektívák: Leendő

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Beavatkozás / kezelés
ALSP-ben szenvedő betegek
Egyéb: Nincs beavatkozás
Természettudományi tanulmányokhoz nem alkalmazható
Prodromális ALSP-ben szenvedő betegek
Egyéb: Nincs beavatkozás
Természettudományi tanulmányokhoz nem alkalmazható

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Mágneses rezonancia képalkotás (MRI)
Időkeret: 6., 12., 18., 24., 30. és 36. hónap
Változás az alapvonalhoz képest a szerkezeti és térfogati MRI-ben
6., 12., 18., 24., 30. és 36. hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Vigil Neuroscience, Inc.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. szeptember 13.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2027. június 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2027. június 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. augusztus 18.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. augusztus 18.

Első közzététel (Tényleges)

2021. augusztus 25.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2024. január 3.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. január 2.

Utolsó ellenőrzés

2024. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • VGL101-01.002

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a ALSP

Klinikai vizsgálatok a Nincs beavatkozás

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Congo

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel