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Naturgeschichtliche Studie bei Leukenzephalopathie im Erwachsenenalter mit axonalen Sphäroiden und pigmentierter Glia (ALSP)

25. Juli 2025 aktualisiert von: Vigil Neuroscience, Inc.

Eine naturkundliche Studie von Patienten mit Leukenzephalopathie im Erwachsenenalter mit axonalen Sphäroiden und pigmentierter Glia (ALSP)

Die im Erwachsenenalter einsetzende Leukoenzephalopathie mit axonalen Sphäroiden und pigmentierter Glia (ALSP) ist eine seltene, schnell fortschreitende, genetische, neurodegenerative Erkrankung, für die keine definitiven Behandlungsoptionen und nur begrenzte Informationen über den natürlichen Verlauf der Krankheit verfügbar sind. Die strukturellen, genetischen und neuropathophysiologischen Anomalien von ALSP führen zum Auftreten von neurologischen Symptomen wie mittelschweren bis schweren motorischen und neuropsychiatrischen Beeinträchtigungen. Diese naturkundliche Studie wird Daten sammeln, um zur Entwicklung zukünftiger neuartiger Therapien beizutragen, die sich auf die neuropathophysiologischen Merkmale konzentrieren, die ALSP zugrunde liegen und die wesentlich sind, um das Fortschreiten dieser schwächenden Erkrankung umzukehren, zu verzögern oder zu stoppen.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

56

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Brasilien
      • São Paulo, Brasilien, 04038
        • Investigative Site 12
  • Deutschland
      • Leipzig, Deutschland, 04103
        • Investigative Site 8
      • Tübingen, Deutschland, 72076
        • Investigative Site 9
  • Kanada
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6C 5J1
        • Investigative Site 3
  • Niederlande
      • Amsterdam, Niederlande, 1105 AZ
        • Investigative Site 6
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94158
        • Investigative Site 4
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Vereinigte Staaten, 80113
        • Investigative Site 5
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Vereinigte Staaten, 33486
        • Investigative Site 1
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32224
        • Investigative Site 2
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Investigative Site 11
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Investigative Site 10
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3BG
        • Investigative Site 7

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Patienten mit ALSP und asymptomatische Träger von CSF1R-Genmutationen, der ursächlichen Mutation für ALSP.

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien sowohl für ALSP-Patienten als auch für asymptomatische Träger:

1. Probanden, bei denen eine Genmutation im CSF1R-Gen dokumentiert ist

Wichtige Einschlusskriterien nur für ALSP-Patienten:

  1. Probanden, die beide der folgenden Kriterien (a und b) erfüllen:

    A. Ein oder mehrere Befunde klinischer Anzeichen oder Symptome in den folgenden Kategorien: i. Kognitive Beeinträchtigung oder psychiatrisches Problem ii. Pyramidenzeichen bei neurologischer Untersuchung iii. Extrapyramidale Zeichen wie Steifheit, Tremor, abnormer Gang oder Bradykinesie iv. Epilepsie b. Befunde konsistent mit ALSP im MRT. HINWEIS: Patienten mit anderen Ursachen einer Leukenzephalopathie, einschließlich vaskulärer Demenz, multipler Sklerose oder Leukodystrophie (z. B. Adrenoleukodystrophie, Krabbe-Krankheit, metachromatische Leukodystrophie), werden ausgeschlossen.

  2. Probanden, die nach Meinung des Prüfarztes innerhalb des letzten Jahres eine klinische Progression ihrer ALSP gezeigt haben.
  3. Probanden mit einer kognitiven oder motorischen Beeinträchtigung, die ihre Fähigkeit beeinträchtigen kann, die Studienanforderungen zu erfüllen, müssen eine bestimmte Betreuungsperson haben, die mindestens 4 Stunden pro Woche mit ihnen verbringt. Die Betreuungsperson muss in der Lage und willens sein, den Probanden bei der Erfüllung der Studienanforderungen zu unterstützen, in der Lage sein, während Studienbesuchen Informationen bereitzustellen, und bereit sein, eine ICF für Betreuungspersonen zu unterzeichnen.

Wichtige Ausschlusskriterien (für alle Studienteilnehmer):

  1. Patienten mit neurologischen oder psychiatrischen Erkrankungen, die eine kognitive, motorische oder Verhaltensstörung ähnlich ALSP hervorrufen können, einschließlich, aber nicht beschränkt auf, Alzheimer-Krankheit, frontotemporale Demenz, ALS, Schlaganfall, Huntington-Krankheit, Multiple Sklerose, Parkinson-Krankheit und Down-Syndrom , oder mit aktivem Alkohol-/Drogenmissbrauch
  2. Probanden, die sich keiner MRT unterziehen können
  3. Probanden mit einem Zustand oder einer Situation, die nach Meinung des Prüfarztes oder des medizinischen Personals des Sponsors den Probanden einem erheblichen Risiko aussetzen, die Studienergebnisse verfälschen oder die Teilnahme des Probanden an der Studie erheblich beeinträchtigen können.
  4. Probanden, die sich zuvor innerhalb von 12 Monaten vor dem Screening/Baseline einer HSCT unterzogen haben

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Patienten mit ALSP
Sonstiges: Kein Eingriff
Gilt nicht für ein naturkundliches Studium
Patienten mit prodromalem ALSP
Sonstiges: Kein Eingriff
Gilt nicht für ein naturkundliches Studium

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Magnetresonanztomographie (MRT) Ventrikelvolumen
Zeitfenster: Monat 6
Wechseln Sie von der Grundlinie im Ventrikelvolumen im 6. Monat 6
Monat 6
Magnetresonanztomographie (MRT) Ventrikelvolumen
Zeitfenster: Monat 12
Wechseln Sie von der Grundlinie im Ventrikelvolumen im 12. Monat 12
Monat 12
Magnetresonanztomographie (MRT) Ventrikelvolumen
Zeitfenster: Monat 18
Wechseln Sie vom Ausgangswert im Ventrikelvolumen im 18. Monat 18
Monat 18
Magnetresonanztomographie (MRT) Ventrikelvolumen
Zeitfenster: Monat 24
Wechseln Sie vom Ausgangswert im Ventrikelvolumen im Monat 24
Monat 24
Magnetresonanztomographie (MRT) Ventrikelvolumen
Zeitfenster: Monat 30
Wechseln Sie vom Basislinie im Ventrikelvolumen im Monat 30
Monat 30

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Vigil Neuroscience, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

13. September 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

30. Mai 2025

Studienabschluss (Tatsächlich)

30. Mai 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. August 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. August 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

25. August 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

13. August 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

25. Juli 2025

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • VGL101-01.002

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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