WtATTRアミロイドーシス患者における末梢神経障害および自律神経障害のスペクトルとパチシラン療法への反応」

包含基準:

1. 18 歳以上の男性または女性
2. 症候性多発神経障害の診断
3. 心臓生検または Tc99m PYP に基づく wtATTR
4. ネガティブ hATTR シーケンス
5. 0～0.5グラム/dlの血清モノクローナルタンパク質。
6. 神経障害の他の二次的原因の病歴はありません。
7. 十分な全血球計算と肝機能検査を受ける
8. -B型肝炎ウイルス（HBV）およびC型肝炎ウイルス（HCV）の血清学的検査が陰性である

除外基準:

1. 主治医によって決定された神経障害のその他の原因。
2. 既知のヒト免疫不全ウイルス（HIV）感染がある;
3. プライマリーAL。

4. スクリーニング訪問時のNYHAクラスIV。 5.スクリーニング時に次の検査パラメータ評価のいずれかを持っています：

   1. アスパラギン酸トランスアミナーゼ (AST) またはアラニントランスアミナーゼ (ALT) レベル ˃2.0 × 正常値の上限 (ULN)。
   2. 総ビリルビン ˃ULN. 文書化されたギルバート症候群に続発する総ビリルビン上昇の患者は、総ビリルビンが2×ULN未満の場合に適格です。

   3. 国際正規化比（INR）≧1.5（患者が抗凝固療法を受けていない場合、INR≧3.5の場合は除外）。

      6. eGFR < 30 mL/分/1.73 m2 (腎疾患における食事の修正 [MDRD] 式を使用)。 7.現在ジフルニサルを服用しています。以前にこの薬剤を使用していた場合は、投与前に少なくとも 6 か月のウォッシュ アウトが必要です (1 日目)。

      8.現在、ドキシサイクリン、またはタウロウルソデオキシコール酸を服用しています;以前にこれらの薬剤のいずれかを使用していた場合は、投与前に 30 日間のウォッシュアウトを完了している必要があります (1 日目)。

      9.以前にTTR低下治療を受けたか、アミロイドーシスの遺伝子治療試験に参加しました。 10. -別の治験機器または薬物研究への現在または将来の参加、この研究中に予定されている、または投薬前の30日（または治験薬の5半減期のいずれか長い方）以内に治験薬または機器を受け取った（日1)。 治験中の TTR 安定剤の場合、投与の 6 か月前 (1 日目) のウォッシュアウトが必要です。これは、ベースラインでタファミジスを服用している患者には適用されません (包含基準 4 による)。

      11. カルシウムチャネル遮断薬（ベラパミル、ジルチアゼムなど）またはジギタリスによる治療が必要。

      12. その他の非 TTR 心筋症、高血圧性心筋症、心臓弁膜症による心筋症、または虚血性心疾患による心筋症。

      13.運動テストに影響を与える非アミロイド疾患を持っています（例、重度の慢性閉塞性肺疾患、重度の関節炎、または歩行に影響を与える末梢血管疾患）。

      14.過去3か月以内に急性冠症候群または不安定狭心症を患った。 15. -持続的な心室頻拍または中止された心室細動の病歴があります。

      16. 収縮期 (180 mmHg) および拡張期 (100 mmHg) の血圧の持続的な上昇があり、医師によって制御されていないと見なされます。

17-未治療の甲状腺機能低下症または甲状腺機能亢進症があります。 18-以前または計画された心臓、肝臓、またはその他の臓器移植。 19. 治療に成功した皮膚の基底細胞がんまたは扁平上皮がん、または子宮頸部の上皮内がんを除き、5年以内に悪性腫瘍を患っていた。

20.治験責任医師の意見では、研究のコンプライアンスまたはデータ解釈を妨げる他の病状または併存疾患があります。 21. 女性 研究期間中に避妊要件を遵守する意思がない。

22.治験責任医師の意見では、過去5年以内の違法薬物乱用の履歴 研究手順またはフォローアップ訪問の遵守を妨げる。

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