WtATTR 아밀로이드증 환자의 말초 및 자율신경병증 스펙트럼 및 파티시란 요법에 대한 반응"

포함 기준:

1. 남성 또는 여성 >18
2. 증상성 다발신경병증의 진단
3. 심장 생검 또는 Tc99m PYP에 기반한 wtATTR
4. 음성 hATTR 시퀀싱
5. 0~0.5g/dl 혈청 단클론 단백질.
6. 신경병증의 다른 이차 원인의 병력이 없습니다.
7. 적절한 전체 혈구 수와 간 기능 검사를 받아야 합니다.
8. B형 간염 바이러스(HBV) 및 C형 간염 바이러스(HCV)에 대한 음성 혈청학을 가지고 있습니다.

제외 기준:

1. 주 조사관이 결정한 신경병증의 기타 원인.
2. 알려진 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 감염이 있습니다.
3. 기본 AL.

4. 스크리닝 방문 시 NYHA Class IV. 5. 스크리닝 시 다음과 같은 검사실 매개변수 평가가 있습니다.

   1. 아스파르테이트 트랜스아미나제(AST) 또는 알라닌 트랜스아미나제(ALT) 수준 ˃2.0 × 정상 상한치(ULN).
   2. 총 빌리루빈 ˃ULN. 문서화된 길버트 증후군에 이차적인 상승된 총 빌리루빈이 있는 환자는 총 빌리루빈 < 2 × ULN인 경우 자격이 있습니다.

   3. 국제 정상화 비율(INR) ˃1.5(환자가 항응고제 요법을 받고 있지 않은 경우, INR ˃3.5인 경우 제외됨).

      6. eGFR < 30mL/분/1.73 m2(신장 질환[MDRD] 공식에서 식이 수정 사용). 7. 현재 디플루니살을 복용하고 있습니다. 이전에 이 제제를 사용했다면 투여 전(1일) 최소 6개월 휴약 기간을 거쳐야 합니다.

      8. 현재 doxycycline 또는 tauroursodeoxycholic acid를 복용하고 있습니다. 이전에 이러한 제제를 사용한 경우 투약 전 30일 휴약을 완료해야 합니다(1일).

      9. 이전에 TTR 저하 치료를 받았거나 아밀로이드증에 대한 유전자 요법 시험에 참여했습니다. 10. 현재 또는 미래에 다른 연구 기기 또는 약물 연구에 참여, 이 연구 중에 발생할 예정이거나 투약 전 30일(또는 연구 약물의 5 반감기 중 더 긴 기간) 이내에 연구 물질 또는 기기를 받은 경우(일 1). 시험용 TTR 안정제 약물의 경우, 투약 전 6개월(1일차) 동안 워시아웃이 필요합니다. 이는 베이스라인에서 타파미디스를 복용 중인 환자에게는 적용되지 않습니다(포함 기준 4에 따라).

      11. 칼슘 채널 차단제(예: verapamil, diltiazem) 또는 디기탈리스 치료가 필요합니다.

      12. 기타 비-TTR 심근병증, 고혈압성 심근병증, 판막성 심장병으로 인한 심근병증 또는 허혈성 심장병으로 인한 심근병증.

      13. 운동 검사에 영향을 미치는 비-아밀로이드 질환(예: 중증 만성 폐쇄성 폐 질환, 중증 관절염 또는 보행에 영향을 미치는 말초 혈관 질환)이 있습니다.

      14. 지난 3개월 이내에 급성 관상동맥 증후군 또는 불안정 협심증이 있었다. 15. 지속적인 심실 빈맥 또는 중단된 심실 세동의 병력이 있습니다.

      16. 수축기(180mmHg 이상) 및 확장기(100mmHg 이상) 혈압이 지속적으로 상승하여 의사가 통제할 수 없는 것으로 간주됩니다.

17- 치료받지 않은 갑상선기능저하증 또는 갑상선기능항진증이 있습니다. 18 - 이전 또는 예정된 심장, 간 또는 기타 장기 이식. 19. 피부의 기저 또는 편평 세포 암종 또는 성공적으로 치료된 자궁경부의 제자리 암종을 제외하고 5년 이내에 악성 종양이 있었습니다.

20. 연구자의 의견으로는 연구 순응 또는 데이터 해석을 방해할 다른 의학적 상태 또는 동반이환이 있습니다. 21. 여성 연구 기간 동안 피임 요구 사항을 준수하지 않습니다.

22. 연구자가 연구 절차 또는 후속 방문의 준수를 방해한다고 생각하는 지난 5년 이내에 불법 약물 남용 이력.

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