ピット・ホプキンス症候群における経口 NNZ-2591 の非盲検試験 (PTHS-001) (PTHS-001)
2025年6月1日 更新者：Neuren Pharmaceuticals Limited
ピット・ホプキンス症候群における経口 NNZ-2591 の安全性、忍容性、および薬物動態に関する非盲検試験 (PTHS-001)
NNZ-2591 の安全性、忍容性、薬物動態に関する研究、およびピット ホプキンス症候群の小児および青年における有効性の測定。
調査の概要
詳細な説明
この研究の主な目的は、ピット・ホプキンス症候群の小児および青年における NNZ-2591 経口溶液による治療の安全性、忍容性、および薬物動態を調査することです。
二次的な目的は、有効性の尺度を調査することです。
被験者は、合計13週間、NNZ-2591経口溶液（50 mg / mL）用量で治療を受けます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
28
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Alabama
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Birmingham、Alabama、アメリカ、35294
- University of Alabama at Birmingham
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California
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San Francisco、California、アメリカ、94143
- University of California at San Francisco
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Children's Hospital Colorado
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60612
- Rush University Medical Center
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75390
- UT Southwestern
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
3年～17年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 疾患の原因となる遺伝的病因が文書化されているPTHSの臨床診断。
- 3～17歳の男性または女性。
- スクリーニング時の体重が12kg以上
- -スクリーニング訪問時に臨床全体印象-重症度（CGI-S）スコアが4以上の被験者。
- -スクリーニング訪問から3か月以内の期間、以前に獲得した発達スキルの持続的な喪失がないことと定義される、スキルの退行または喪失を積極的に受けていない
- 各被験者は、液体溶液として提供される治験薬を飲み込むことができなければなりません。
- 介護者は十分な英語力を持っている必要があります。
除外基準:
- 体重
- スクリーニング時の安全性検査室試験およびバイタルサインにおける臨床的に重大な異常。
- スクリーニング時のQTcF間隔の異常または延長。
- スクリーニング訪問時のECGに関するその他の臨床的に重要な所見。
- 重症急性呼吸器症候群コロナウイルス 2 (SARSCoV-2) に陽性であり、入院を必要とした過去 12 か月の COVID 19 感染歴がある。
- 不安定または変化 スクリーニングの2週間前の向精神薬治療
- 併用治療は除外。
- 退行またはスキルの喪失を積極的に経験している。
- 不安定な発作プロファイル。
- -現在の臨床的に重要な腎臓の状態と異常
- -現在の臨床的に重要な心血管、肝臓、胃腸、呼吸器、内分泌疾患、または臨床的に重要な臓器障害。
- -現在の臨床的に重大な甲状腺機能低下症または甲状腺機能亢進症、インスリンを必要とする1型または2型糖尿病（十分に制御されているか制御されていないか）、または制御されていない1型または2型糖尿病。
- -研究中に手術を計画しました。
- -脳血管疾患または脳外傷の病歴または現在。
- 緊張病または緊張病様症状の病歴、または現在。
- 悪性腫瘍の病歴または現在の悪性腫瘍。
- 現在の大うつ病性障害または持続性うつ病（双極性うつ病を含む）。
- 重大な未矯正の視覚障害または未矯正の聴覚障害。
- いちごアレルギー。
- 陽性の妊娠検査
- -被験者は治験責任医師または医療モニターによって研究に不適切であると判断されました
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：NNZ-2591
NNZ-2591 経口液剤（50mg/mL）を 1 日 2 回、13 週間投与する。
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NNZ-2591 経口液剤（50mg/mL）を 1 日 2 回、13 週間投与する。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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安全性と忍容性
時間枠：13週間
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NNZ-2591による治療中の重篤な有害事象（SAE）を含む有害事象（AE）の発生率、重症度および頻度を調べること。
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13週間
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薬物動態 - 平均AUC24
時間枠：投与前、投与後1〜3時間、および/または4〜7時間後の2、6、13で4〜7時間。
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定常状態の条件下で、各参加者から約9つのまばらな薬物動態（PK）サンプルが収集されました。
これらのサンプルは、2、6、および13週目の投与後1〜3時間、および/または投与後4〜7時間後に採取されました。
Half-Life（T1/2）および24時間にわたる曲線下の面積（AUC24）を含むNNZ-2591の個々の薬物動態パラメーターは、研究集団モデルのサブジェクトレベル濃度時間プロファイルを使用して導出されました。
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投与前、投与後1〜3時間、および/または4〜7時間後の2、6、13で4〜7時間。
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薬物動態-T1/2
時間枠：投与前、投与後1〜3時間、および/または4〜7時間後の2、6、13で4〜7時間。
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定常状態の条件下で、各参加者から約9つのまばらな薬物動態（PK）サンプルが収集されました。
これらのサンプルは、2、6、および13週目の投与後1〜3時間、および/または投与後4〜7時間後に採取されました。
Half-Life（T1/2）および24時間にわたる曲線下の面積（AUC24）を含むNNZ-2591の個々の薬物動態パラメーターは、研究集団モデルのサブジェクトレベル濃度時間プロファイルを使用して導出されました。
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投与前、投与後1〜3時間、および/または4〜7時間後の2、6、13で4〜7時間。
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ピットホプキンス症候群特異的臨床グローバルインプレッションスケール（CGI-I） - 全体的な改善
時間枠：CGI-Iは、6週目、13/EOT、15週目に評価されました。全体の改善スコアは、13週目/EOT訪問に関連しています。
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ピットホプキンス症候群特異的臨床グローバルインプレッションスケール（CGI-I） - 全体的な改善。
低いスコアの方が優れているリッカートスケール（1-7）でスコアを付けます。
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CGI-Iは、6週目、13/EOT、15週目に評価されました。全体の改善スコアは、13週目/EOT訪問に関連しています。
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改善の介護者の印象：全体的なスコア
時間枠：CICはWeek13/EOTで評価されました
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改善の介護者の印象：全体的なスコア。
低いスコアの方が優れている7ポイントのリッカートスケール（1-7）で測定されます。
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CICはWeek13/EOTで評価されました
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ピットホプキンス症候群特異的臨床グローバルな印象スケール - 重症度（CGI -S） - 全体スコア
時間枠：ベースラインから評価されたスコアの変化（3、第0週を訪問）から16（13週目/EOT）を訪問します。
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ピットホプキンス症候群特異的臨床グローバルインプレッションスケール - 重症度（CGI-S） - 低いスコアが優れている7ポイントのリッカートスケール（1-7）に基づいて、総合スコアのベースラインからの変化。
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ベースラインから評価されたスコアの変化（3、第0週を訪問）から16（13週目/EOT）を訪問します。
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介護者のトップ3の懸念
時間枠：平均懸念の重大度で16/EOT（13週目）を訪問するために、ベースライン（3、第0週に訪問）から変更します。
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介護者のトップ3の懸念：平均懸念の重大度におけるベースラインからの変化。
特定の訪問で評価された3つの懸念の重大度スコアの平均として定義された平均懸念の重大度は、訪問時の分析に少なくとも1つの懸念が使用できる限り計算されました。
スコアの範囲は0〜10の範囲で、スコアが高く、懸念の重症度が大きくなります。
ベースラインからの負の変化は改善を示します。
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平均懸念の重大度で16/EOT（13週目）を訪問するために、ベースライン（3、第0週に訪問）から変更します。
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MacArthur-Batesコミュニケーション開発インベントリ（MB-CDI）
時間枠：ベースライン（3、第0週を訪問）から変更して、16/EOT（13週目）を訪問します。
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MacArthur-Bates Communicative Development Inventory（MB-CDI）：単語が理解されたドメイン。
スコアは0〜396の範囲で、スコアが高いほど言語能力が高いことを示します。
ベースラインからの肯定的な変化は改善を示します。
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ベースライン（3、第0週を訪問）から変更して、16/EOT（13週目）を訪問します。
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オブザーバーが報告したコミュニケーション能力（ORCA）
時間枠：ベースライン（3、第0週にアクセス）から変更して、合計スコアで16/EOT（13週目）にアクセスします。
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オブザーバーが報告したコミュニケーション能力（ORCA）：変更されたTスコアのベースラインからの変更。 ORCAは、介護者、両親、またはその他の関連するオブザーバーによって行われた観察に基づいて個人のコミュニケーション能力を測定し、表現型コミュニケーション、受容的コミュニケーション、ソーシャルコミュニケーション、実用的な言語スキルの4つのドメインに基づいています。 スコアの範囲は25.8〜83.8で、スコアが高いほど通信能力が向上します。 ベースラインからの肯定的な変化は改善を示します。 Tスコアは、規範的なサンプルに対する個人のパフォーマンスを標準化します。 通常、平均50と標準偏差が10です。 Tスコア= 50 + 10×（x-µ）/σここで、xは個人の生のスコアμは母集団平均σが標準偏差であることです |
ベースライン（3、第0週にアクセス）から変更して、合計スコアで16/EOT（13週目）にアクセスします。
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異常な行動チェックリスト-2（ABC-2）
時間枠：ベースライン（3、第0週にアクセス）から変更して、合計スコアで16/EOT（13週目）にアクセスします。
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異常な行動チェックリスト-2（ABC-2）：合計スコアのベースラインからの変更。
スコアの範囲は0-174で、スコアが高いほど、行動上の問題が増えています。
ベースラインからの負の変化は改善を示します。
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ベースライン（3、第0週にアクセス）から変更して、合計スコアで16/EOT（13週目）にアクセスします。
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Cshq
時間枠：ベースライン（3、第0週にアクセス）から変更して、合計スコアで16/EOT（13週目）にアクセスします。
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子どもの睡眠習慣アンケート（CSHQ）。
合計スコア。
ベースラインからの変更。
スコアの範囲は（33-99）でしたが、スコアが高くなりました。
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ベースライン（3、第0週にアクセス）から変更して、合計スコアで16/EOT（13週目）にアクセスします。
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Gihq
時間枠：ベースライン（3、第0週にアクセス）から変更して、総頻度スコアで16/EOT（13週目）にアクセスします。
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胃腸の健康アンケート（GIHQ）。
総周波数スコアのベースラインから変化します。
スコアの範囲は（0-197）でしたが、スコアが高くなりました。
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ベースライン（3、第0週にアクセス）から変更して、総頻度スコアで16/EOT（13週目）にアクセスします。
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Vineland Adaptive Behavior Scales-3、インタビューバージョン
時間枠：コンポジット標準スコアで16/EOT（13週目）を訪問するために、ベースライン（3、0週目を訪問）から変更します。
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Vineland Adaptive Behavior Scales-3（VABS-3）、インタビューバージョン、適応行動標準スコアのベースラインからの変更。
スコアの範囲は20〜140の範囲で、スコアが高いほど機能能力が高いことを示します。
ベースラインからの肯定的な変化は改善を示します。
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コンポジット標準スコアで16/EOT（13週目）を訪問するために、ベースライン（3、0週目を訪問）から変更します。
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修正された2分間のウォークテスト
時間枠：2分間のウォークテストで移動した距離で16/EOT（13週目）を訪問するために、ベースライン（3、0週目を訪問）から変更します。
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修正された2分間のウォークテスト。
2分間のウォークテストで移動した距離（M）のベースラインから変更します。
このテストは、歩行性で評価を完了することができる参加者に対してのみ実施されました。
ベースラインからの変化の肯定的なスコアは、歩いた距離の改善を示しています。
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2分間のウォークテストで移動した距離で16/EOT（13週目）を訪問するために、ベースライン（3、0週目を訪問）から変更します。
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Qi-disability
時間枠：ベースライン（3、週に訪問）から変更して、全体のスコアスコアで16/EOT（13週目）にアクセスします。
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生活の質の拡張性（QI-disability）。
全体的なスコアがベースラインから変化します。
スコアの範囲は0〜100の範囲で、スコアが高く、生活の質が向上します。
ベースラインからの肯定的な変化は改善を示します。
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ベースライン（3、週に訪問）から変更して、全体のスコアスコアで16/EOT（13週目）にアクセスします。
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ICND
時間枠：ベースライン（3、第0週を訪問）から変更して、全体的な生活の格付けスコアで16/EOT（13週目）にアクセスします。
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小児期の神経障害（ICND）の影響 - すべての生活の質の評価、ベースラインからの変化。
スコアは1〜6の範囲で、スコアが高く、生活の質が向上します。
ベースラインからの肯定的な変化は改善を示します。
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ベースライン（3、第0週を訪問）から変更して、全体的な生活の格付けスコアで16/EOT（13週目）にアクセスします。
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動作問題在庫 - 短いフォーム
時間枠：ベースライン（3、第0週にアクセス）から変更して、総頻度スコアで16/EOT（13週目）にアクセスします。
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行動問題のベースラインからの変更在庫 - 短い形式の合計周波数スコア。
スコアの範囲は0〜120で、スコアが高いほど、動作の問題の頻度が大きくなります。
ベースラインからの負の変化は改善を示します。
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ベースライン（3、第0週にアクセス）から変更して、総頻度スコアで16/EOT（13週目）にアクセスします。
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乳児発達のベイリースケール（BSID-4）：非言語開発商（NVDQ）
時間枠：NVDQスコアで16/EOT（13週目）にアクセスするには、ベースライン（3、0週目を訪問）から変更します。
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非言語開発商（NVDQ）のベースラインからの変更。
スコアの範囲は40〜160で、スコアが高いほど開発が大きくなります。
ベースラインからの肯定的な変化は改善を示します。
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NVDQスコアで16/EOT（13週目）にアクセスするには、ベースライン（3、0週目を訪問）から変更します。
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：James Shaw、Neuren Pharmaceuticals
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年10月14日
一次修了 (実際)
2024年2月27日
研究の完了 (実際)
2024年5月3日
試験登録日
最初に提出
2021年8月24日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年8月24日
最初の投稿 (実際)
2021年8月27日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年6月18日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年6月1日
最終確認日
2025年6月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。