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Eine Open-Label-Studie zu oralem NNZ-2591 bei Pitt-Hopkins-Syndrom (PTHS-001) (PTHS-001)

1. Juni 2025 aktualisiert von: Neuren Pharmaceuticals Limited

Eine Open-Label-Studie zur Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von oralem NNZ-2591 bei Pitt-Hopkins-Syndrom (PTHS-001)

Eine Studie zur Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von NNZ-2591 und Wirksamkeitsmessungen bei Kindern und Jugendlichen mit Pitt-Hopkins-Syndrom.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Der Hauptzweck dieser Studie ist die Untersuchung der Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik der Behandlung mit NNZ-2591 Lösung zum Einnehmen bei Kindern und Jugendlichen mit Pitt-Hopkins-Syndrom. Der sekundäre Zweck besteht darin, Wirksamkeitsmaße zu untersuchen. Die Probanden werden insgesamt 13 Wochen lang mit NNZ-2591-Lösung zum Einnehmen (50 mg/ml) behandelt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

28

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • University of California at San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
        • UT Southwestern

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

3 Jahre bis 17 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Klinische Diagnose von PTHS mit einer dokumentierten krankheitsverursachenden genetischen Ätiologie für die Störung.
  2. Männer oder Frauen im Alter von 3-17 Jahren.
  3. Körpergewicht von 12 kg oder mehr beim Screening
  4. Probanden mit einem Clinical Global Impression-Severity (CGI-S)-Score von 4 oder höher beim Screening-Besuch.
  5. Keine aktive Regression oder Verlust von Fähigkeiten, definiert als kein dauerhafter Verlust zuvor erworbener Entwicklungsfähigkeiten für einen Zeitraum innerhalb von 3 Monaten nach dem Screening-Besuch
  6. Jeder Proband muss in der Lage sein, das als flüssige Lösung bereitgestellte Studienmedikament zu schlucken.
  7. Betreuer müssen über ausreichende Englischkenntnisse verfügen.

Ausschlusskriterien:

  1. Körpergewicht
  2. Klinisch signifikante Anomalien bei Sicherheitslabortests und Vitalfunktionen beim Screening.
  3. Abnormales QTcF-Intervall oder Verlängerung beim Screening.
  4. Jeder andere klinisch signifikante Befund im EKG beim Screening-Besuch.
  5. Positiv für schweres akutes respiratorisches Syndrom Coronavirus 2 (SARSCoV-2) und frühere COVID-19-Infektion in den letzten 12 Monaten, die einen Krankenhausaufenthalt erforderten.
  6. Instabile oder veränderte psychotrope Behandlung 2 Wochen vor dem Screening
  7. Ausgeschlossene Begleitbehandlungen.
  8. Sich aktiv einer Regression oder einem Verlust von Fähigkeiten unterziehen.
  9. Instabiles Anfallsprofil.
  10. Aktuelle klinisch signifikante Nierenerkrankungen und -anomalien
  11. Aktuelle klinisch signifikante kardiovaskuläre, hepatische, gastrointestinale, respiratorische, endokrine Erkrankung oder klinisch signifikante Organbeeinträchtigung.
  12. Aktuelle klinisch signifikante Hypo- oder Hyperthyreose, insulinpflichtiger Typ-1- oder Typ-2-Diabetes mellitus (ob gut kontrolliert oder unkontrolliert) oder unkontrollierter Typ-1- oder Typ-2-Diabetes.
  13. Hat während der Studie eine Operation geplant.
  14. Vorgeschichte oder aktuelle zerebrovaskuläre Erkrankung oder Hirntrauma.
  15. Vorgeschichte oder aktuelle Katatonie oder katatonieähnliche Symptome.
  16. Vorgeschichte oder aktuelle Malignität.
  17. Aktuelle schwere oder anhaltende depressive Störung (einschließlich bipolarer Depression).
  18. Erhebliche, unkorrigierte Seh- oder unkorrigierte Hörbehinderung.
  19. Allergie gegen Erdbeere.
  20. Schwangerschaftstest positiv
  21. Der Proband wird vom Prüfarzt oder medizinischen Monitor als für die Studie ungeeignet beurteilt

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: NNZ-2591
NNZ-2591 Lösung zum Einnehmen (50 mg/ml) zweimal täglich für 13 Wochen zu verabreichen.
Arzneimittel: NNZ-2591
NNZ-2591 Lösung zum Einnehmen (50 mg/ml) zweimal täglich für 13 Wochen zu verabreichen.
Andere Namen:
  • Cyclo-L-Glycyl-L-2-Allylprolin

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit und Verträglichkeit
Zeitfenster: 13 Wochen
Untersuchung der Inzidenz, Schwere und Häufigkeit unerwünschter Ereignisse (AEs), einschließlich schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAEs) während der Behandlung mit NNZ-2591.
13 Wochen
Pharmakokinetisch - Mittelwert AUC24
Zeitfenster: Vordosis 1-3 h nach der Dosis und/oder 4-7 h nach der Dosierung in den Wochen 2, 6 und 13.
Von jedem Teilnehmer wurden etwa neun spärliche pharmakokinetische Proben (PK) unter stationären Bedingungen entnommen. Diese Proben wurden in Vordosis, 1-3 Stunden nach der Dosis und/oder 4-7 Stunden nach der Dosis in den Wochen 2, 6 und 13 entnommen. Die einzelnen pharmakokinetischen Parameter für NNZ-2591, einschließlich Halbwertszeit (T1/2) und Fläche unter der Kurve über 24 Stunden (AUC24), wurden unter Verwendung von Konzentrationsprofilen auf Subjektniveau aus dem Studienpopulationsmodell abgeleitet.
Vordosis 1-3 h nach der Dosis und/oder 4-7 h nach der Dosierung in den Wochen 2, 6 und 13.
Pharmakokinetik - T1/2
Zeitfenster: Vordosis 1-3 h nach der Dosis und/oder 4-7 h nach der Dosierung in den Wochen 2, 6 und 13.
Von jedem Teilnehmer wurden etwa neun spärliche pharmakokinetische Proben (PK) unter stationären Bedingungen entnommen. Diese Proben wurden in Vordosis, 1-3 Stunden nach der Dosis und/oder 4-7 Stunden nach der Dosis in den Wochen 2, 6 und 13 entnommen. Die einzelnen pharmakokinetischen Parameter für NNZ-2591, einschließlich Halbwertszeit (T1/2) und Fläche unter der Kurve über 24 Stunden (AUC24), wurden unter Verwendung von Konzentrationsprofilen auf Subjektniveau aus dem Studienpopulationsmodell abgeleitet.
Vordosis 1-3 h nach der Dosis und/oder 4-7 h nach der Dosierung in den Wochen 2, 6 und 13.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Pitt Hopkins-Syndrom-spezifische klinische globale Impressionskala (CGI-I)-Gesamtverbesserung
Zeitfenster: CGI-I wurde in den Wochen 6, 13/EOT & 15 bewertet. Die Gesamtwerte der Verbesserung beziehen sich auf Woche 13/EOT-Besuch.
Pitt Hopkins-Syndrom-spezifische klinische globale Impressionskala (CGI-I)-Gesamtverbesserung. Punktzahl auf einer Likert-Skala (1-7), bei der die niedrigeren Punktzahlen besser sind.
CGI-I wurde in den Wochen 6, 13/EOT & 15 bewertet. Die Gesamtwerte der Verbesserung beziehen sich auf Woche 13/EOT-Besuch.
Eindruck von Verbesserungen der Pflegekraft: Gesamtpunktzahl
Zeitfenster: CIC wurde in Woche13/EOT bewertet
Pflegepersoneneindruck der Verbesserung: Gesamtpunktzahl. Gemessen auf einer 7-Punkte-Likert-Skala (1-7), wobei niedrigere Punktzahlen besser sind.
CIC wurde in Woche13/EOT bewertet
Pitt Hopkins -Syndrom -spezifische klinische globale Impressionskala - Schweregrad (CGI -S) - Gesamtpunktzahl
Zeitfenster: Änderung der Punktzahl, die von Baseline (Besuch 3, Woche 0) bewertet wurde, um 16 (Woche 13/EOT) zu besuchen.
Pitt Hopkins-Syndrom-spezifische klinische globale Impressionskala-Schweregrad (CGI-S)-Veränderung von Baselines auf der Gesamtbewertung basierend auf einer 7-Punkte-Likert-Skala (1-7), bei der niedrigere Bewertungen besser sind.
Änderung der Punktzahl, die von Baseline (Besuch 3, Woche 0) bewertet wurde, um 16 (Woche 13/EOT) zu besuchen.
Pflegekraft Top 3 Bedenken
Zeitfenster: Wechseln Sie von der Grundlinie (Besuchen Sie 3, Woche 0) und besuchen Sie 16/EOT (Woche 13) in der durchschnittlichen Schweregradin.
Pflegekraft Top 3 Bedenken: Wechseln Sie von der Ausgangswerte in der durchschnittlichen Schweregrad. Der durchschnittliche Schweregrad, der als Durchschnitt der Schweregradwerte für die drei Bedenken definiert wurde, die bei einem bestimmten Besuch bewertet wurden, wurde berechnet, solange mindestens ein Problem für die Analyse bei dem Besuch verwendet werden konnte. Die Bewertungen reichen von 0 bis 10, wobei höhere Werte auf größere Schwere der Schwere hinweisen. Eine negative Änderung gegenüber dem Ausgangswert zeigt eine Verbesserung an.
Wechseln Sie von der Grundlinie (Besuchen Sie 3, Woche 0) und besuchen Sie 16/EOT (Woche 13) in der durchschnittlichen Schweregradin.
MacArthur-Bates Communicative Development Inventory (MB-CDI)
Zeitfenster: Wechseln Sie von der Grundlinie (besuchen Sie 3, Woche 0), um 16/EOT (Woche 13) zu besuchen.
MacArthur-Bates Communicative Development Inventory (MB-CDI): Wörter verstanden Domain. Die Werte reicht von 0 bis 396, wobei höhere Punktzahlen eine größere Sprachfähigkeit hinweisen. Eine positive Veränderung gegenüber dem Ausgangswert zeigt eine Verbesserung an.
Wechseln Sie von der Grundlinie (besuchen Sie 3, Woche 0), um 16/EOT (Woche 13) zu besuchen.
Beobachter gemeldete Kommunikationsfähigkeit (ORCA)
Zeitfenster: Wechseln Sie von der Grundlinie (besuchen Sie 3, Woche 0), um 16/EOT (Woche 13) in der Gesamtpunktzahl zu besuchen.

Beobachter gemeldete Kommunikationsfähigkeit (ORCA): Änderung von Ausgangswert in modifiziertem T-Score. Die ORCA misst die Kommunikationsfähigkeiten einer Person auf der Grundlage von Beobachtungen von Pflegepersonen, Eltern oder anderen relevanten Beobachtern und basiert auf 4 Domänen: Ausdruckskommunikation, empfänglicher Kommunikation, sozialer Kommunikation und pragmatische Sprachkenntnisse.

Die Bewertungen reichen von 25,8 bis 83,8, wobei höhere Punktzahlen auf größere Kommunikationsfähigkeit hinweisen. Eine positive Veränderung gegenüber dem Ausgangswert zeigt eine Verbesserung an. Ein T-Score standardisiert die Leistung des Einzelnen im Vergleich zu einer normativen Stichprobe. Es hat typischerweise einen Mittelwert von 50 und eine Standardabweichung von 10.

T-Score = 50 + 10 × (x-µ)/σ ​​wobei: x der Rohwert des Individuums μ ist, ist der Populationsmittelwert σ die Standardabweichung
Wechseln Sie von der Grundlinie (besuchen Sie 3, Woche 0), um 16/EOT (Woche 13) in der Gesamtpunktzahl zu besuchen.
ABERRANT-Verhaltens-Checkliste-2 (ABC-2)
Zeitfenster: Wechseln Sie von der Grundlinie (besuchen Sie 3, Woche 0), um 16/EOT (Woche 13) in der Gesamtpunktzahl zu besuchen.
ABERRANT-Verhaltens-Checkliste-2 (ABC-2): Wechseln Sie von der Grundlinie in der Gesamtpunktzahl. Die Spektrum der Punktzahlen beträgt 0-174, wobei höhere Bewertungen mehr Verhaltensprobleme anzeigen. Eine negative Änderung gegenüber dem Ausgangswert zeigt eine Verbesserung an.
Wechseln Sie von der Grundlinie (besuchen Sie 3, Woche 0), um 16/EOT (Woche 13) in der Gesamtpunktzahl zu besuchen.
CSHQ
Zeitfenster: Wechseln Sie von der Grundlinie (besuchen Sie 3, Woche 0), um 16/EOT (Woche 13) in der Gesamtpunktzahl zu besuchen.
Kinderschlafgewohnheiten Fragebogen (CSHQ). Gesamtpunktzahl. Von der Grundlinie wechseln. Die Anzahl der Punktzahlen war (33-99), wobei höhere Werte schlechter waren.
Wechseln Sie von der Grundlinie (besuchen Sie 3, Woche 0), um 16/EOT (Woche 13) in der Gesamtpunktzahl zu besuchen.
Gihq
Zeitfenster: Wechseln Sie von der Grundlinie (Besuchen Sie 3, Woche 0) und besuchen Sie 16/EOT (Woche 13) im Gesamtfrequenzwert.
Magen -Darm -Gesundheitsfragebogen (GIHQ). Wechseln Sie von der Grundlinie des Gesamtfrequenzwerts. Die Anzahl der Punktzahlen war (0-197), wobei die höheren Punktzahlen schlechter waren.
Wechseln Sie von der Grundlinie (Besuchen Sie 3, Woche 0) und besuchen Sie 16/EOT (Woche 13) im Gesamtfrequenzwert.
Vineland Adaptive Behavior Scales-3, Interviewversion
Zeitfenster: Wechseln Sie von der Grundlinie (besuchen Sie 3, Woche 0) und besuchen Sie 16/EOT (Woche 13) in Composite Standard Score.
Vineland Adaptive Behavior Scales-3 (VABS-3), Interviewversion, Änderung von Basis in adaptivem Verhalten zusammengesetzter Standardwert. Die Bewertungen reichen von 20 bis 140 mit höheren Werten, was auf höhere Funktionsfähigkeiten hinweist. Eine positive Veränderung gegenüber dem Ausgangswert zeigt eine Verbesserung an.
Wechseln Sie von der Grundlinie (besuchen Sie 3, Woche 0) und besuchen Sie 16/EOT (Woche 13) in Composite Standard Score.
Modifizierter zweiminütiger Walk-Test
Zeitfenster: Wechseln Sie von der Basislinie (besuchen Sie 3, Woche 0) und besuchen Sie 16/EOT (Woche 13) in der Entfernung, die auf zwei Minuten Walk -Test zurückgelegt wurde.
Modifizierter zweiminütiger Walk-Test. Wechseln Sie bei 2 -minütiger Walk -Test vom Ausgangswert in der zurückgereisten Strecke (M). Der Test wurde nur für Teilnehmer durchgeführt, die ambulant waren und die Bewertung abschließen konnten. Eine positive Punktzahl bei der Veränderung gegenüber dem Ausgangswert zeigt eine Verbesserung der Entfernung.
Wechseln Sie von der Basislinie (besuchen Sie 3, Woche 0) und besuchen Sie 16/EOT (Woche 13) in der Entfernung, die auf zwei Minuten Walk -Test zurückgelegt wurde.
Qi-Disgibilität
Zeitfenster: Wechseln Sie von der Basislinie (Besuchen Sie 3, Woche 0) und besuchen Sie 16/EOT (Woche 13) in der Gesamtbewertung.
Lebensqualität der Lebensdisabilität (Qi-Dishibilität). Gesamtpunktzahl von Basislinie. Die Bewertungen reichen von 0 bis 100 mit höheren Bewertungen, was auf eine bessere Lebensqualität hinweist. Eine positive Veränderung gegenüber dem Ausgangswert zeigt eine Verbesserung an.
Wechseln Sie von der Basislinie (Besuchen Sie 3, Woche 0) und besuchen Sie 16/EOT (Woche 13) in der Gesamtbewertung.
ICnd
Zeitfenster: Wechseln Sie von der Grundlinie (Besuchen Sie 3, Woche 0) und besuchen Sie 16/EOT (Woche 13) in der Gesamtbewertung der Lebensqualität.
Auswirkungen der neurologischen Behinderung bei Kindern (ICND)-Überlieferung der Lebensqualität, Veränderung von der Basislinie. Die Punktzahl reicht von 1 bis 6, wobei eine höhere Punktzahl auf eine bessere Lebensqualität hinweist. Eine positive Veränderung gegenüber dem Ausgangswert zeigt eine Verbesserung an.
Wechseln Sie von der Grundlinie (Besuchen Sie 3, Woche 0) und besuchen Sie 16/EOT (Woche 13) in der Gesamtbewertung der Lebensqualität.
Verhaltensprobleme Inventar - Kurzform
Zeitfenster: Wechseln Sie von der Grundlinie (Besuchen Sie 3, Woche 0) und besuchen Sie 16/EOT (Woche 13) im Gesamtfrequenzwert.
Änderung von Ausgangswert in Verhaltensproblemen Inventar - Kurzform Gesamtfrequenzwert. Die Bewertungen reichen von 0-120, wobei höhere Werte eine größere Häufigkeit der Verhaltensprobleme hinweisen. Eine negative Änderung gegenüber dem Ausgangswert zeigt eine Verbesserung an.
Wechseln Sie von der Grundlinie (Besuchen Sie 3, Woche 0) und besuchen Sie 16/EOT (Woche 13) im Gesamtfrequenzwert.
Bayley Scales of Säuglingsentwicklung (BSID-4): Nicht verbaler Entwicklungsquotient (NVDQ)
Zeitfenster: Wechseln Sie von der Grundlinie (Besuchen Sie 3, Woche 0) und besuchen Sie 16/EOT (Woche 13) in NVDQ Score.
Änderung vom Ausgangswert im nicht verbalen Entwicklungsquotienten (NVDQ). Die Bewertungen reichen von 40 bis 160, wobei höhere Werte auf eine größere Entwicklung hinweisen. Eine positive Veränderung gegenüber dem Ausgangswert zeigt eine Verbesserung an.
Wechseln Sie von der Grundlinie (Besuchen Sie 3, Woche 0) und besuchen Sie 16/EOT (Woche 13) in NVDQ Score.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Neuren Pharmaceuticals Limited

Ermittler

  • Studienleiter: James Shaw, Neuren Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

14. Oktober 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

27. Februar 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

3. Mai 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

24. August 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. August 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

27. August 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

18. Juni 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

1. Juni 2025

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • NEU-2591-PTHS-001

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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