Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Otwarte badanie doustnego NNZ-2591 w zespole Pitta Hopkinsa (PTHS-001) (PTHS-001)

1 czerwca 2025 zaktualizowane przez: Neuren Pharmaceuticals Limited

Otwarte badanie bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki doustnego NNZ-2591 w zespole Pitta Hopkinsa (PTHS-001)

Badanie bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki NNZ-2591 oraz pomiarów skuteczności u dzieci i młodzieży z zespołem Pitta Hopkinsa.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Głównym celem tego badania jest zbadanie bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki leczenia roztworem doustnym NNZ-2591 u dzieci i młodzieży z zespołem Pitta Hopkinsa. Drugim celem jest zbadanie miar skuteczności. Pacjenci będą otrzymywać dawki roztworu doustnego NNZ-2591 (50 mg/ml) przez łącznie 13 tygodni.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

28

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • University of California at San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • UT Southwestern

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 lata do 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Rozpoznanie kliniczne PTHS z udokumentowaną etiologią genetyczną wywołującą chorobę.
  2. Mężczyźni lub kobiety w wieku 3-17 lat.
  3. Masa ciała 12 kg lub więcej podczas badania przesiewowego
  4. Pacjenci z wynikiem 4 lub wyższym w skali oceny klinicznej ogólnego wrażenia-dotkliwości (CGI-S) podczas wizyty przesiewowej.
  5. Brak aktywnej regresji lub utraty umiejętności, definiowany jako brak trwałej utraty wcześniej nabytych umiejętności rozwojowych przez okres w ciągu 3 miesięcy od wizyty przesiewowej
  6. Każdy uczestnik musi być w stanie połknąć badany lek dostarczony w postaci płynnego roztworu.
  7. Opiekunowie muszą posiadać wystarczającą znajomość języka angielskiego.

Kryteria wyłączenia:

  1. Masy ciała
  2. Klinicznie istotne nieprawidłowości w badaniach laboratoryjnych bezpieczeństwa i parametrach życiowych podczas badań przesiewowych.
  3. Nieprawidłowy odstęp QTcF lub wydłużenie podczas badania przesiewowego.
  4. Wszelkie inne istotne klinicznie zmiany w zapisie EKG podczas wizyty przesiewowej.
  5. Pozytywny wynik na obecność koronawirusa 2 zespołu ostrej niewydolności oddechowej (SARSCoV-2) i wcześniejsze zakażenie COVID 19 w ciągu ostatnich 12 miesięcy, które wymagało hospitalizacji.
  6. Niestabilność lub zmiany Leczenie psychotropowe 2 tygodnie przed badaniem przesiewowym
  7. Wykluczono jednoczesne leczenie.
  8. Aktywnie przechodzący regres lub utratę umiejętności.
  9. Niestabilny profil napadów.
  10. Aktualne klinicznie istotne stany i nieprawidłowości nerek
  11. Obecna klinicznie istotna choroba sercowo-naczyniowa, wątrobowa, żołądkowo-jelitowa, oddechowa, endokrynologiczna lub klinicznie istotna niewydolność narządów.
  12. Obecna klinicznie istotna niedoczynność lub nadczynność tarczycy, cukrzyca typu 1 lub 2 wymagająca podawania insuliny (dobrze kontrolowana lub niekontrolowana) lub niekontrolowana cukrzyca typu 1 lub 2.
  13. Zaplanował operację w trakcie badania.
  14. Historia lub obecna choroba naczyń mózgowych lub uraz mózgu.
  15. Historia lub obecna katatonia lub objawy podobne do katatonii.
  16. Historia lub obecna złośliwość.
  17. Obecne duże lub uporczywe zaburzenie depresyjne (w tym depresja afektywna dwubiegunowa).
  18. Znaczący, nieskorygowany upośledzenie wzroku lub nieskorygowany słuch.
  19. Alergia na truskawkę.
  20. Pozytywny test ciążowy
  21. Badacz lub monitor medyczny uzna, że ​​osoba badana nie nadaje się do badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: NNZ-2591
NNZ-2591 roztwór doustny (50 mg/ml) do podawania dwa razy dziennie przez 13 tygodni.
Lek: NNZ-2591
NNZ-2591 roztwór doustny (50 mg/ml) do podawania dwa razy dziennie przez 13 tygodni.
Inne nazwy:
  • Cyklo-L-Glicylo-L-2-Alliloprolina

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo i tolerancja
Ramy czasowe: 13 tygodni
Zbadanie częstości występowania, ciężkości i częstotliwości zdarzeń niepożądanych (AE), w tym poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) podczas leczenia NNZ-2591.
13 tygodni
Farmakokinetyka - średnia AUC24
Ramy czasowe: Pre-dawka, 1-3 godziny po dawce i/lub 4-7 godzin po dawce w tygodniach 2, 6 i 13.
Z każdego uczestnika pobrano około dziewięciu rzadkich próbek farmakokinetycznych (PK) w warunkach w stanie ustalonym. Próbki te pobrano w dawce przed dawką, 1-3 godziny po dawce i/lub 4-7 godzin po dawce w tygodniach 2, 6 i 13. Poszczególne parametry farmakokinetyczne dla NNZ-2591, w tym okres półtrwania (T1/2) i obszar pod krzywą w ciągu 24 godzin (AUC24), uzyskano przy użyciu profili stężenia na poziomie podmiotu z modelu populacji badanej.
Pre-dawka, 1-3 godziny po dawce i/lub 4-7 godzin po dawce w tygodniach 2, 6 i 13.
Farmakokinetyka - T1/2
Ramy czasowe: Pre-dawka, 1-3 godziny po dawce i/lub 4-7 godzin po dawce w tygodniach 2, 6 i 13.
Z każdego uczestnika pobrano około dziewięciu rzadkich próbek farmakokinetycznych (PK) w warunkach w stanie ustalonym. Próbki te pobrano w dawce przed dawką, 1-3 godziny po dawce i/lub 4-7 godzin po dawce w tygodniach 2, 6 i 13. Poszczególne parametry farmakokinetyczne dla NNZ-2591, w tym okres półtrwania (T1/2) i obszar pod krzywą w ciągu 24 godzin (AUC24), uzyskano przy użyciu profili stężenia na poziomie podmiotu z modelu populacji badanej.
Pre-dawka, 1-3 godziny po dawce i/lub 4-7 godzin po dawce w tygodniach 2, 6 i 13.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Peitt Hopkins specyficzny dla globalnej skali wrażeń globalnych (CGI-I)-ogólna poprawa
Ramy czasowe: CGI-I oceniono w 6 tygodniach, 13/EOT i 15. Ogólne wyniki poprawy odnoszą się do wizyty w 13 tygodniu/EOT.
Skala globalna w odniesieniu specyficzna dla zespołu Pitt Hopkinsa (CGI-I)-ogólna poprawa. Zdobądź w skali Likerta (1-7), gdzie niższe wyniki są lepsze.
CGI-I oceniono w 6 tygodniach, 13/EOT i 15. Ogólne wyniki poprawy odnoszą się do wizyty w 13 tygodniu/EOT.
Wrażenie ulepszeń przez opiekuna: ogólny wynik
Ramy czasowe: CIC oceniono w tygodniu13/EOT
Wrażenie ulepszeń przez opiekuna: ogólny wynik. Zmierzone w 7-punktowej skali Likerta (1-7), gdzie niższe wyniki są lepsze.
CIC oceniono w tygodniu13/EOT
Skala globalnego wyświetlenia specyficzna dla zespołu Pitt Hopkinsa - Nasilenie (CGI -S) - Ogólny wynik
Ramy czasowe: Zmiana oceny ocenianej od linii bazowej (wizyta 3, tydzień 0) na wizytę 16 (tydzień 13/EOT).
Skala globalnego wyświetlenia specyficzna dla zespołu Pitt Hopkinsa-Nasilenie (CGI-S)-Zmiana od linii podstawowych na ogólny wynik w oparciu o 7-punktową skalę Likerta (1-7), w której niższe wyniki są lepsze.
Zmiana oceny ocenianej od linii bazowej (wizyta 3, tydzień 0) na wizytę 16 (tydzień 13/EOT).
Top 3 opiekuna
Ramy czasowe: Zmień się z linii bazowej (wizyta 3, tydzień 0), aby odwiedzić 16/EOT (tydzień 13) w średnim obawy.
Top 3 obawy: Zmiana od podstawy średniej troski. Średnia ciężkość obaw zdefiniowana jako średnia wyników nasilenia dla trzech obaw ocenionych podczas danej wizyty i została obliczona, o ile co najmniej jeden problem był użyteczny do analizy podczas wizyty. Wyniki wahają się od 0 do 10, przy czym wyższe wyniki wskazują na większe nasilenie. Negatywna zmiana od wartości wyjściowej wskazuje na poprawę.
Zmień się z linii bazowej (wizyta 3, tydzień 0), aby odwiedzić 16/EOT (tydzień 13) w średnim obawy.
MacArthur-Bates Communication Development Inventory (MB-CDI)
Ramy czasowe: Zmień się z linii bazowej (wizyta 3, tydzień 0), aby odwiedzić 16/EOT (tydzień 13).
MacArthur-Bates Communication Development Inventory (MB-CDI): Domena rozumiana słów. Wyniki wynoszą od 0-396, a wyższe wyniki wskazują na większe umiejętności językowe. Pozytywna zmiana od wartości wyjściowej wskazuje na poprawę.
Zmień się z linii bazowej (wizyta 3, tydzień 0), aby odwiedzić 16/EOT (tydzień 13).
Zdolność komunikacyjna zgłaszana przez obserwatora (ORCA)
Ramy czasowe: Zmień się z linii bazowej (wizyta 3, tydzień 0), aby odwiedzić 16/EOT (tydzień 13) w całkowitym wyniku.

Zdolność komunikacyjna zgłaszana przez obserwatora (ORCA): Zmiana z linii podstawowej w zmodyfikowanym wyniku T. ORCA mierzy zdolności komunikacyjne jednostki oparte na obserwacjach dokonanych przez opiekunów, rodziców lub innych odpowiednich obserwatorów, i opiera się na 4 domenach: komunikacji ekspresyjnej, komunikacji recepcyjnej, komunikacji społecznej i umiejętności języka pragmatycznego.

Wyniki wynoszą od 25,8 - 83,8, przy czym wyższe wyniki wskazują na większą zdolność komunikacji. Pozytywna zmiana od wartości wyjściowej wskazuje na poprawę. Wynik T standaryzuje wydajność jednostki w stosunku do próby normatywnej. Zazwyczaj ma średnią 50 i odchylenie standardowe 10.

Wynik t = 50 + 10 × (x-µ)/σ ​​gdzie: x jest surowym wynikiem jednostki μ jest średnią populacji σ jest odchyleniem standardowym
Zmień się z linii bazowej (wizyta 3, tydzień 0), aby odwiedzić 16/EOT (tydzień 13) w całkowitym wyniku.
Nieprawidłowa lista kontrolna 2 (ABC-2)
Ramy czasowe: Zmień się z linii bazowej (wizyta 3, tydzień 0), aby odwiedzić 16/EOT (tydzień 13) w całkowitym wyniku.
Nieprawidłowa lista kontrolna-2 (ABC-2): Zmiana według wartości wyjściowej w całkowitym wyniku. Zakres wyników wynosi 0-174, a wyższe wyniki wskazują na więcej problemów behawioralnych. Negatywna zmiana od wartości wyjściowej wskazuje na poprawę.
Zmień się z linii bazowej (wizyta 3, tydzień 0), aby odwiedzić 16/EOT (tydzień 13) w całkowitym wyniku.
Cshq
Ramy czasowe: Zmień się z linii bazowej (wizyta 3, tydzień 0), aby odwiedzić 16/EOT (tydzień 13) w całkowitym wyniku.
Kwestionariusz nawyków snu dla dzieci (CSHQ). Całkowity wynik. Zmień się od linii bazowej. Zakres wyników był (33–99), a wyższe wyniki były gorsze.
Zmień się z linii bazowej (wizyta 3, tydzień 0), aby odwiedzić 16/EOT (tydzień 13) w całkowitym wyniku.
Gihq
Ramy czasowe: Zmień się z linii bazowej (wizyta 3, tydzień 0), aby odwiedzić 16/EOT (tydzień 13) w całkowitym wyniku częstotliwości.
Kwestionariusz zdrowia żołądkowo -jelitowego (GIHQ). Zmiana od wartości wyjściowej w całkowitych wyniku częstotliwości. Zakres wyników był (0-197), a wyższe wyniki były gorsze.
Zmień się z linii bazowej (wizyta 3, tydzień 0), aby odwiedzić 16/EOT (tydzień 13) w całkowitym wyniku częstotliwości.
Vineland Adaptive Behavior Scales-3, wersja wywiadu
Ramy czasowe: Zmień się z linii bazowej (wizyta 3, tydzień 0), aby odwiedzić 16/EOT (tydzień 13) w standardowym wyniku.
Vineland Adaptive Behavior Scales-3 (VABS-3), wersja wywiadu, zmiana z linii bazowej w standardowym wyniku Zachowania Adaptacyjnego. Wyniki wynoszą od 20–140, przy czym wyższe wyniki wskazują na większe zdolności funkcjonalne. Pozytywna zmiana od wartości wyjściowej wskazuje na poprawę.
Zmień się z linii bazowej (wizyta 3, tydzień 0), aby odwiedzić 16/EOT (tydzień 13) w standardowym wyniku.
Zmodyfikowany dwupiętrowy test spaceru
Ramy czasowe: Zmień się z linii bazowej (wizyta 3, tydzień 0), aby odwiedzić 16/EOT (tydzień 13) w odległości odbył się w dwóch minutach testu.
Zmodyfikowany dwupiętrowy test spaceru. Zmień od linii bazowej w przejechanej odległości (M) w 2 -minutowym teście spaceru. Test przeprowadzono tylko dla uczestników, którzy byli ambulatoryjni i zdolni do ukończenia oceny. Pozytywny wynik zmiany od linii bazowej wskazuje na poprawę przechodzenia odległości.
Zmień się z linii bazowej (wizyta 3, tydzień 0), aby odwiedzić 16/EOT (tydzień 13) w odległości odbył się w dwóch minutach testu.
Qi-niedoboczność
Ramy czasowe: Zmień się z linii bazowej (wizyta 3, tydzień 0), aby odwiedzić 16/EOT (tydzień 13) w wyniku ogólnym.
Jakość życia zapasów (qi-dysponowalność). Ogólna zmiana wyniku od linii bazowej. Wyniki wahają się od 0 do 100, przy wyższych wynikach wskazujących na lepszą jakość życia. Pozytywna zmiana od wartości wyjściowej wskazuje na poprawę.
Zmień się z linii bazowej (wizyta 3, tydzień 0), aby odwiedzić 16/EOT (tydzień 13) w wyniku ogólnym.
Icnd
Ramy czasowe: Zmień się z linii bazowej (wizyta 3, tydzień 0), aby odwiedzić 16/EOT (tydzień 13) pod względem ogólnej oceny jakości życia.
Wpływ niepełnosprawności neurologicznej w dzieciństwie (ICND)-Ocena jakości życia, zmiana od wartości wyjściowej. Wynik wynosi od 1 do 6, przy wyższym wyniku wskazującym lepszą jakość życia. Pozytywna zmiana od wartości wyjściowej wskazuje na poprawę.
Zmień się z linii bazowej (wizyta 3, tydzień 0), aby odwiedzić 16/EOT (tydzień 13) pod względem ogólnej oceny jakości życia.
Problemy z zachowaniem Zapasy - krótka forma
Ramy czasowe: Zmień się z linii bazowej (wizyta 3, tydzień 0), aby odwiedzić 16/EOT (tydzień 13) w całkowitym wyniku częstotliwości.
Zmiana od podstawowych problemów z zachowaniem Inwentarz - krótka forma całkowita częstotliwość. Wyniki wynoszą od 0-120, a wyższe wyniki wskazują na większą częstotliwość problemów zachowania. Negatywna zmiana od wartości wyjściowej wskazuje na poprawę.
Zmień się z linii bazowej (wizyta 3, tydzień 0), aby odwiedzić 16/EOT (tydzień 13) w całkowitym wyniku częstotliwości.
Bayley Scales of Infant Development (BSID-4): Niezbadny iloraz rozwoju (NVDQ)
Ramy czasowe: Zmień się z linii bazowej (wizyta 3, tydzień 0), aby odwiedzić 16/EOT (tydzień 13) w wyniku NVDQ.
Zmiana od wartości wyjściowej w nieoklasowym ilorazie rozwoju (NVDQ). Wyniki wynoszą od 40–160, przy czym wyższe wyniki wskazują na większy rozwój. Pozytywna zmiana od wartości wyjściowej wskazuje na poprawę.
Zmień się z linii bazowej (wizyta 3, tydzień 0), aby odwiedzić 16/EOT (tydzień 13) w wyniku NVDQ.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Neuren Pharmaceuticals Limited

Śledczy

  • Dyrektor Studium: James Shaw, Neuren Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

14 października 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

27 lutego 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

3 maja 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

24 sierpnia 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 sierpnia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

27 sierpnia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

18 czerwca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

1 czerwca 2025

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NEU-2591-PTHS-001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół Pitta Hopkinsa

Badania kliniczne na NNZ-2591

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Ghana

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj