- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT05025332
Otwarte badanie doustnego NNZ-2591 w zespole Pitta Hopkinsa (PTHS-001) (PTHS-001)
3 sierpnia 2023 zaktualizowane przez: Neuren Pharmaceuticals Limited
Otwarte badanie bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki doustnego NNZ-2591 w zespole Pitta Hopkinsa (PTHS-001)
Badanie bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki NNZ-2591 oraz pomiarów skuteczności u dzieci i młodzieży z zespołem Pitta Hopkinsa.
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Głównym celem tego badania jest zbadanie bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki leczenia roztworem doustnym NNZ-2591 u dzieci i młodzieży z zespołem Pitta Hopkinsa.
Drugim celem jest zbadanie miar skuteczności.
Pacjenci będą otrzymywać dawki roztworu doustnego NNZ-2591 (50 mg/ml) przez łącznie 13 tygodni.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
20
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: James Shaw
- Numer telefonu: +61 427 299 669
- E-mail: jshaw@neurenpharma.com
Lokalizacje studiów
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35294
- Rekrutacyjny
- University of Alabama at Birmingham
-
Kontakt:
- Cassandra Newsom
- Numer telefonu: 205-934-2352
- E-mail: Cassandranewsom@uabmc.edu
-
-
California
-
San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
- Rekrutacyjny
- University of California at San Francisco
-
Kontakt:
- Alison Walmsley
- Numer telefonu: 408-334-5630
- E-mail: alison.walmsley@ucsf.edu
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- Rekrutacyjny
- Children's Hospital Colorado
-
Kontakt:
- Eliana Obando
- Numer telefonu: 720-777-5378
- E-mail: eliana.obando@childrenscolorado.org
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
- Rekrutacyjny
- Rush University Medical Center
-
Kontakt:
- Alison Bauman
- Numer telefonu: 312-942-2005
- E-mail: Allison_L_Baumann@rush.edu
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
- Rekrutacyjny
- UT Southwestern
-
Kontakt:
- Jessica Clark
- Numer telefonu: 972-655-4847
- E-mail: Jessica.Clark@UTSouthwestern.edu
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
3 lata do 17 lat (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Rozpoznanie kliniczne PTHS z udokumentowaną etiologią genetyczną wywołującą chorobę.
- Mężczyźni lub kobiety w wieku 3-17 lat.
- Masa ciała 12 kg lub więcej podczas badania przesiewowego
- Pacjenci z wynikiem 4 lub wyższym w skali oceny klinicznej ogólnego wrażenia-dotkliwości (CGI-S) podczas wizyty przesiewowej.
- Brak aktywnej regresji lub utraty umiejętności, definiowany jako brak trwałej utraty wcześniej nabytych umiejętności rozwojowych przez okres w ciągu 3 miesięcy od wizyty przesiewowej
- Każdy uczestnik musi być w stanie połknąć badany lek dostarczony w postaci płynnego roztworu.
- Opiekunowie muszą posiadać wystarczającą znajomość języka angielskiego.
Kryteria wyłączenia:
- Masy ciała
- Klinicznie istotne nieprawidłowości w badaniach laboratoryjnych bezpieczeństwa i parametrach życiowych podczas badań przesiewowych.
- Nieprawidłowy odstęp QTcF lub wydłużenie podczas badania przesiewowego.
- Wszelkie inne istotne klinicznie zmiany w zapisie EKG podczas wizyty przesiewowej.
- Pozytywny wynik na obecność koronawirusa 2 zespołu ostrej niewydolności oddechowej (SARSCoV-2) i wcześniejsze zakażenie COVID 19 w ciągu ostatnich 12 miesięcy, które wymagało hospitalizacji.
- Niestabilność lub zmiany Leczenie psychotropowe 2 tygodnie przed badaniem przesiewowym
- Wykluczono jednoczesne leczenie.
- Aktywnie przechodzący regres lub utratę umiejętności.
- Niestabilny profil napadów.
- Aktualne klinicznie istotne stany i nieprawidłowości nerek
- Obecna klinicznie istotna choroba sercowo-naczyniowa, wątrobowa, żołądkowo-jelitowa, oddechowa, endokrynologiczna lub klinicznie istotna niewydolność narządów.
- Obecna klinicznie istotna niedoczynność lub nadczynność tarczycy, cukrzyca typu 1 lub 2 wymagająca podawania insuliny (dobrze kontrolowana lub niekontrolowana) lub niekontrolowana cukrzyca typu 1 lub 2.
- Zaplanował operację w trakcie badania.
- Historia lub obecna choroba naczyń mózgowych lub uraz mózgu.
- Historia lub obecna katatonia lub objawy podobne do katatonii.
- Historia lub obecna złośliwość.
- Obecne duże lub uporczywe zaburzenie depresyjne (w tym depresja afektywna dwubiegunowa).
- Znaczący, nieskorygowany upośledzenie wzroku lub nieskorygowany słuch.
- Alergia na truskawkę.
- Pozytywny test ciążowy
- Badacz lub monitor medyczny uzna, że osoba badana nie nadaje się do badania
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
---|---|
Eksperymentalny: NNZ-2591
NNZ-2591 roztwór doustny (50 mg/ml) do podawania dwa razy dziennie przez 13 tygodni.
|
NNZ-2591 roztwór doustny (50 mg/ml) do podawania dwa razy dziennie przez 13 tygodni.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Bezpieczeństwo i tolerancja
Ramy czasowe: 13 tygodni
|
Zbadanie częstości występowania, ciężkości i częstotliwości zdarzeń niepożądanych (AE), w tym poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) podczas leczenia NNZ-2591.
|
13 tygodni
|
Farmakokinetyka — pomiar Cmax
Ramy czasowe: 13 tygodni
|
Maksymalne zaobserwowane stężenie (Cmax) NNZ-2591
|
13 tygodni
|
Farmakokinetyka - Pomiar AUC
Ramy czasowe: 13 tygodni
|
Powierzchnia pod krzywą stężenie-czas NNZ-2591
|
13 tygodni
|
Farmakokinetyka - Pomiar czasu do Cmax
Ramy czasowe: 13 tygodni
|
Czas do Cmax NNZ-2591
|
13 tygodni
|
Farmakokinetyka - Pomiar t1/2
Ramy czasowe: 13 tygodni
|
Pozorny końcowy okres półtrwania w fazie eliminacji NNZ-2591
|
13 tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Eksploracyjny pomiar skuteczności
Ramy czasowe: 13 tygodni
|
Oceniane za pomocą Skali Ogólnego Wrażenia Klinicznego (CGI-I) specyficznej dla zespołu Pitta Hopkinsa
|
13 tygodni
|
Eksploracyjny pomiar skuteczności
Ramy czasowe: 13 tygodni
|
Ocenione przez opiekuna Wrażenie poprawy
|
13 tygodni
|
Eksploracyjny pomiar skuteczności
Ramy czasowe: 13 tygodni
|
Oceniane przez specyficzne dla zespołu Pitta Hopkinsa Skale Ogólnego Wrażenia Klinicznego – Poprawa w Domenach
|
13 tygodni
|
Eksploracyjny pomiar skuteczności
Ramy czasowe: 13 tygodni
|
Oceniane na podstawie skali globalnego wrażenia klinicznego Pitta Hopkinsa – ciężkość (CGI-S) – ogólna i domena
|
13 tygodni
|
Eksploracyjny pomiar skuteczności
Ramy czasowe: 13 tygodni
|
Ocenione na podstawie skali Likerta 3 najważniejszych obaw opiekuna
|
13 tygodni
|
Eksploracyjny pomiar skuteczności
Ramy czasowe: 13 tygodni
|
Ocenione przez Inwentarz Rozwoju Komunikacyjnego MacArthura-Batesa (MB-CDI)
|
13 tygodni
|
Eksploracyjny pomiar skuteczności
Ramy czasowe: 13 tygodni
|
Oceniana przez Obserwatora Zgłoszona Zdolność Komunikacyjna (ORCA)
|
13 tygodni
|
Eksploracyjny pomiar skuteczności
Ramy czasowe: 13 tygodni
|
Ocena za pomocą listy kontrolnej nieprawidłowego zachowania-2 (ABC-2)
|
13 tygodni
|
Eksploracyjny pomiar skuteczności
Ramy czasowe: 13 tygodni
|
Oceniane za pomocą kwestionariusza nawyków związanych ze snem dziecka (CSHQ)
|
13 tygodni
|
Eksploracyjny pomiar skuteczności
Ramy czasowe: 13 tygodni
|
Oceniane za pomocą Kwestionariusza Zdrowia Żołądkowo-Jelitowego (GIHQ)
|
13 tygodni
|
Eksploracyjny pomiar skuteczności
Ramy czasowe: 13 tygodni
|
Ocenione przez Vineland Adaptive Behaviour Scales-3, wersja wywiadu
|
13 tygodni
|
Eksploracyjny pomiar skuteczności
Ramy czasowe: 13 tygodni
|
Oceniane za pomocą zmodyfikowanego dwuminutowego testu marszu
|
13 tygodni
|
Eksploracyjny pomiar skuteczności
Ramy czasowe: 13 tygodni
|
Oceniane za pomocą skali motorycznej Bayley Scales of Infant Development 4 (BSID 4).
|
13 tygodni
|
Eksploracyjny pomiar skuteczności
Ramy czasowe: 13 tygodni
|
Dzienniki opiekunów
|
13 tygodni
|
Eksploracyjny pomiar skuteczności
Ramy czasowe: 13 tygodni
|
Oceniane za pomocą Inwentarza Jakości Życia – Niepełnosprawność (QI – Niepełnosprawność)
|
13 tygodni
|
Eksploracyjny pomiar skuteczności
Ramy czasowe: 13 tygodni
|
Oceniane na podstawie oceny wpływu dziecięcej niepełnosprawności neurologicznej (ICND) — ogólna ocena jakości życia
|
13 tygodni
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: James Shaw, Neuren Pharmaceuticals
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
14 października 2022
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
30 kwietnia 2024
Ukończenie studiów (Szacowany)
30 kwietnia 2024
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
24 sierpnia 2021
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
24 sierpnia 2021
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
27 sierpnia 2021
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
7 sierpnia 2023
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
3 sierpnia 2023
Ostatnia weryfikacja
1 sierpnia 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Zaburzenia psychiczne
- Procesy patologiczne
- Choroby Układu Nerwowego
- Choroby Układu Oddechowego
- Zaburzenia oddychania
- Objawy neurologiczne
- Manifestacje neurobehawioralne
- Atrybuty choroby
- Choroba
- Oznaki i objawy, układ oddechowy
- Zaburzenia neurorozwojowe
- Zespół
- Upośledzenie intelektualne
- Facja
- Hiperwentylacja
Inne numery identyfikacyjne badania
- NEU-2591-PTHS-001
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Zespół Pitta Hopkinsa
-
Centre Hospitalier Universitaire DijonNovartis PharmaceuticalsRekrutacyjnyMegalencephaly-włośniczkowy zespół polimikrogyrii (MCAP)Francja
Badania kliniczne na NNZ-2591
-
Neuren Pharmaceuticals LimitedZakończonyZdrowi WolontariuszeAustralia
-
Neuren Pharmaceuticals LimitedRekrutacyjnyZespół Pradera-WilliegoStany Zjednoczone
-
Neuren Pharmaceuticals LimitedRekrutacyjnySyndrom AngelmanaAustralia
-
Neuren Pharmaceuticals LimitedAktywny, nie rekrutującyZespół Phelan-McDermidStany Zjednoczone
-
University of Nevada, Las VegasRekrutacyjnyZaburzenia jelita grubego | Zakażenie miejsca operowanego | Rana ChirurgicznaStany Zjednoczone
-
Neuren Pharmaceuticals LimitedZakończonyUrazy mózgu, traumatyczneAustralia
-
Boehringer IngelheimZakończonyChoroba płuc, przewlekła obturacjaNiemcy
-
Neuren Pharmaceuticals Limitedrettsyndrome.orgZakończony
-
Neuren Pharmaceuticals LimitedZakończonyWstrząsStany Zjednoczone
-
Neuren Pharmaceuticals LimitedZakończonyUrazy mózguStany Zjednoczone