Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Открытое исследование перорального приема NNZ-2591 при синдроме Питта Хопкинса (PTHS-001) (PTHS-001)

1 июня 2025 г. обновлено: Neuren Pharmaceuticals Limited

Открытое исследование безопасности, переносимости и фармакокинетики перорального NNZ-2591 при синдроме Питта-Хопкинса (PTHS-001)

Исследование безопасности, переносимости и фармакокинетики NNZ-2591 и показателей эффективности у детей и подростков с синдромом Питта-Хопкинса.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Основная цель этого исследования — изучить безопасность, переносимость и фармакокинетику лечения пероральным раствором NNZ-2591 у детей и подростков с синдромом Питта-Хопкинса. Вторичная цель состоит в том, чтобы исследовать меры эффективности. Субъекты будут получать лечение пероральным раствором NNZ-2591 (50 мг/мл) в течение 13 недель.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

28

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94143
        • University of California at San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390
        • Ut Southwestern

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 3 года до 17 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Клинический диагноз ПТГС с документально подтвержденной генетической этиологией заболевания.
  2. Самцы или самки в возрасте 3-17 лет.
  3. Масса тела 12 кг или выше на скрининге
  4. Субъекты с общим клиническим впечатлением-тяжестью (CGI-S) 4 балла или выше на визите для скрининга.
  5. Отсутствие активного регресса или потери навыков, определяемое как отсутствие стойкой потери ранее приобретенных навыков развития в течение периода в течение 3 месяцев после визита для скрининга.
  6. Каждый субъект должен иметь возможность проглотить исследуемый препарат в виде жидкого раствора.
  7. Опекуны должны иметь достаточные знания английского языка.

Критерий исключения:

  1. Масса тела
  2. Клинически значимые отклонения в безопасности лабораторных тестов и основных показателей жизнедеятельности при скрининге.
  3. Аномальный интервал QTcF или удлинение при скрининге.
  4. Любые другие клинически значимые находки на ЭКГ во время скринингового визита.
  5. Положительный результат на коронавирус тяжелого острого респираторного синдрома 2 (SARSCoV-2) и предыдущую инфекцию COVID 19 с последними 12 месяцами, которая потребовала госпитализации.
  6. Нестабильный или изменяющийся Психотропное лечение за 2 недели до скрининга
  7. Исключено сопутствующее лечение.
  8. Активно происходит регресс или потеря навыков.
  9. Нестабильный профиль судорог.
  10. Текущие клинически значимые почечные состояния и аномалии
  11. Текущее клинически значимое сердечно-сосудистое, печеночное, желудочно-кишечное, респираторное, эндокринное заболевание или клинически значимое поражение органов.
  12. Текущий клинически значимый гипо- или гипертиреоз, сахарный диабет 1 или 2 типа, требующий инсулина (хорошо контролируемый или неконтролируемый), или неконтролируемый диабет 1 или 2 типа.
  13. Запланировал операцию во время исследования.
  14. История или текущая цереброваскулярная болезнь или травма головного мозга.
  15. История или текущая кататония или кататоноподобные симптомы.
  16. Злокачественное новообразование в анамнезе или в настоящее время.
  17. Текущее большое или стойкое депрессивное расстройство (включая биполярную депрессию).
  18. Значительное, нескорректированное нарушение зрения или слуха.
  19. Аллергия на клубнику.
  20. Положительный тест на беременность
  21. Субъект оценивается исследователем или медицинским наблюдателем как неприемлемый для исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: ННЗ-2591
Пероральный раствор NNZ-2591 (50 мг/мл) следует вводить два раза в день в течение 13 недель.
Лекарство: ННЗ-2591
Пероральный раствор NNZ-2591 (50 мг/мл) следует вводить два раза в день в течение 13 недель.
Другие имена:
  • Цикло-L-глицил-L-2-аллилпролин

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Безопасность и переносимость
Временное ограничение: 13 недель
Изучить частоту возникновения, тяжесть и частоту нежелательных явлений (НЯ), включая серьезные нежелательные явления (СНЯ), во время лечения NNZ-2591.
13 недель
Фармакокинетический - средний AUC24
Временное ограничение: Предварительные дозы, 1-3 ч после дозы и/или 4-7 ч после дозы на 2, 6 и 13 неделях.
Приблизительно девять редких фармакокинетических (PK) образцов собирали у каждого участника в стационарных условиях. Эти образцы были взяты в дозу, через 1-3 часа после дозы и/или 4-7 часов после дозы в течение 2, 6 и 13 недель. Индивидуальные фармакокинетические параметры для NNZ-2591, включая период полураспада (T1/2) и площадь под кривой в течение 24 часов (AUC24), были получены с использованием профилей концентрации субъекта на уровне исследуемой популяции.
Предварительные дозы, 1-3 ч после дозы и/или 4-7 ч после дозы на 2, 6 и 13 неделях.
Фармакокинетический - T1/2
Временное ограничение: Предварительные дозы, 1-3 ч после дозы и/или 4-7 ч после дозы на 2, 6 и 13 неделях.
Приблизительно девять редких фармакокинетических (PK) образцов собирали у каждого участника в стационарных условиях. Эти образцы были взяты в дозу, через 1-3 часа после дозы и/или 4-7 часов после дозы в течение 2, 6 и 13 недель. Индивидуальные фармакокинетические параметры для NNZ-2591, включая период полураспада (T1/2) и площадь под кривой в течение 24 часов (AUC24), были получены с использованием профилей концентрации субъекта на уровне исследуемой популяции.
Предварительные дозы, 1-3 ч после дозы и/или 4-7 ч после дозы на 2, 6 и 13 неделях.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Питт Хопкинс-специфический клинический глобальный шкала впечатлений (CGI-I)-Общее улучшение
Временное ограничение: CGI-I был оценен на 6, 13, 13/EOT и 15. Общие оценки улучшения связаны с 13-й посещением недели/EOT.
Питт Хопкинс-специфическая клиническая глобальная шкала впечатлений (CGI-I)-общее улучшение. Оценка по шкале Лайкерта (1-7), где более низкие оценки лучше.
CGI-I был оценен на 6, 13, 13/EOT и 15. Общие оценки улучшения связаны с 13-й посещением недели/EOT.
Каплярный впечатление от улучшения: общий балл
Временное ограничение: CIC был оценен на 13 неделе/EOT
Повзрение на уход за уходом на улучшение: общий балл. Измеряется по 7-балльной шкале Лайкерта (1-7), где более низкие оценки лучше.
CIC был оценен на 13 неделе/EOT
Питт Хопкинс -специфический клинический глобальный шкала впечатлений - тяжесть (CGI -S) - Общая оценка
Временное ограничение: Изменения в оценке оценены с базовой линии (посещение 3, неделя 0) на посещение 16 (неделя 13/EOT).
Питт Хопкинс-специфическая Клиническая глобальная шкала глобального впечатления-тяжесть (CGI-S)-изменение от базовых показателей на общую оценку на основе 7-балльной шкалы Лайкерта (1-7), где более низкие оценки лучше.
Изменения в оценке оценены с базовой линии (посещение 3, неделя 0) на посещение 16 (неделя 13/EOT).
Терп ТОР
Временное ограничение: Изменение с исходного уровня (посещение 3, неделя 0) на посещение 16/EOT (неделя 13) в средней серьезности.
Терп ТОП ОБЕСПЕЧЕНИЯ: Изменение с базовой линии в средней серьезности заботы. Средняя тяжесть забота, определяемая как среднее значение оценки тяжести для трех проблем, оцениваемых при данном посещении, и была рассчитана до тех пор, пока по крайней мере одна проблема была использована для анализа при посещении. Оценки варьируются от 0 до 10 с более высокими показателями, указывающими на большую серьезность заботы. Отрицательное изменение от базового уровня указывает на улучшение.
Изменение с исходного уровня (посещение 3, неделя 0) на посещение 16/EOT (неделя 13) в средней серьезности.
Macarthur-Bates Communicative Development Inventory (MB-CDI)
Временное ограничение: Изменить с базового уровня (посетите 3, неделю 0) на посещение 16/EOT (неделя 13).
Macarthur-Bates Communicative Development Inventory (MB-CDI): слова, понятые доменом. Оценки варьируются от 0 до 396, причем более высокие оценки указывают на более высокую языковую способность. Положительное изменение от базовой линии указывает на улучшение.
Изменить с базового уровня (посетите 3, неделю 0) на посещение 16/EOT (неделя 13).
Объединенная общение с наблюдателями (ORCA)
Временное ограничение: Изменить с базового уровня (посетите 3, неделю 0) на посещение 16/EOT (13 неделе) в общем количестве.

Объединенная коммуникационная способность (ORCA), сообщаемая наблюдателем,: изменение с базовой линии в модифицированной T-показателе. ORCA измеряет коммуникационные способности индивидуума на основе наблюдений, сделанных лицами, осуществляющими уход, родители или другие соответствующие наблюдатели, и основана на 4 областях: выразительное общение, восприимчивое общение, социальное общение и прагматичные языковые навыки.

Оценки варьируются от 25,8 до 83,8, причем более высокие оценки указывают на большую способность к коммуникации. Положительное изменение от базовой линии указывает на улучшение. T-показатель стандартизирует эффективность индивидуума относительно нормативной выборки. Обычно это имеет среднее значение 50 и стандартное отклонение 10.

T-оценка = 50 + 10 × (x-µ)/σ, где: x-необработанный балл отдельного человека μ-среднее население σ-стандартное отклонение
Изменить с базового уровня (посетите 3, неделю 0) на посещение 16/EOT (13 неделе) в общем количестве.
Аберрантный контрольный список поведения-2 (ABC-2)
Временное ограничение: Изменить с базового уровня (посетите 3, неделю 0) на посещение 16/EOT (13 неделе) в общем количестве.
Аберрантный контрольный список поведения-2 (ABC-2): изменение с базовой линии в общем балле. Диапазон баллов составляет 0-174, а более высокие оценки указывают на большее поведенческое. Отрицательное изменение от базового уровня указывает на улучшение.
Изменить с базового уровня (посетите 3, неделю 0) на посещение 16/EOT (13 неделе) в общем количестве.
CSHQ
Временное ограничение: Изменить с базового уровня (посетите 3, неделю 0) на посещение 16/EOT (13 неделе) в общем количестве.
Анкета привычек сна ребенка (CSHQ). Общий балл. Изменение с базовой линии. Диапазон баллов был (33-99), а более высокие оценки были хуже.
Изменить с базового уровня (посетите 3, неделю 0) на посещение 16/EOT (13 неделе) в общем количестве.
Гихк
Временное ограничение: Изменить с базового уровня (посетите 3, неделю 0) на посещение 16/EOT (13 неделе) в общем количестве частот.
Анкета для здоровья желудочно -кишечного тракта (GIHQ). Изменение с базовой линии в общей частоте. Диапазон баллов был (0-197), а более высокие оценки были хуже.
Изменить с базового уровня (посетите 3, неделю 0) на посещение 16/EOT (13 неделе) в общем количестве частот.
Vineland адаптивное поведение Scales-3, версия интервью
Временное ограничение: Изменить с базового уровня (посетите 3, неделю 0) на посещение 16/EOT (13 -й неделе) в составной стандартной оценке.
Vineland адаптивное поведение Scales-3 (VABS-3), версия собеседования, изменение от базового уровня в адаптивном поведении составной стандартный балл. Оценки варьируются от 20 до 140 с более высокими оценками, указывающими на большие функциональные способности. Положительное изменение от базовой линии указывает на улучшение.
Изменить с базового уровня (посетите 3, неделю 0) на посещение 16/EOT (13 -й неделе) в составной стандартной оценке.
Модифицированный двухминутный тест ходьбы
Временное ограничение: Изменить с базового уровня (посещение 3, неделя 0) на посещение 16/EOT (неделя 13) на расстоянии, пройденном на двухминутном тесте.
Модифицированный двухминутный тест ходьбы. Изменение с базового уровня на расстоянии (м) на 2 минутах ходьбы. Тест проводился только для участников, которые были амбулаторными и способными завершить оценку. Положительный балл по изменению с базовой линии указывает на улучшение пройденного расстояния.
Изменить с базового уровня (посещение 3, неделя 0) на посещение 16/EOT (неделя 13) на расстоянии, пройденном на двухминутном тесте.
Ци-дискабильность
Временное ограничение: Изменить с базового уровня (посещение 3, неделя 0) на посещение 16/EOT (13 неделе) в общем балле.
Качество жизни инвентаризации (Qi-Disybility). Общее изменение баллов по сравнению с исходным уровнем. Оценки варьируются от 0 до 100 с более высокими оценками, указывающими на лучшее качество жизни. Положительное изменение от базовой линии указывает на улучшение.
Изменить с базового уровня (посещение 3, неделя 0) на посещение 16/EOT (13 неделе) в общем балле.
ICND
Временное ограничение: Изменить с базового уровня (посещение 3, неделя 0) на посещение 16/EOT (13 неделе) в общем оценке рейтинга качества жизни.
Влияние неврологической неврологической инвалидности (ICND)-Распространение качества жизни, изменение от исходного уровня. Оценка варьируется от 1 до 6, с более высоким баллом, указывающим на лучшее качество жизни. Положительное изменение от базовой линии указывает на улучшение.
Изменить с базового уровня (посещение 3, неделя 0) на посещение 16/EOT (13 неделе) в общем оценке рейтинга качества жизни.
Проблемы с поведением инвентарь - короткая форма
Временное ограничение: Изменить с базового уровня (посетите 3, неделю 0) на посещение 16/EOT (13 неделе) в общем количестве частот.
Изменение от базового уровня в проблемах поведения инвентаризации - короткая форма общая частота. Оценки варьируются от 0 до 120 лет, причем более высокие оценки указывают на большую частоту в проблемах поведения. Отрицательное изменение от базового уровня указывает на улучшение.
Изменить с базового уровня (посетите 3, неделю 0) на посещение 16/EOT (13 неделе) в общем количестве частот.
Бэйли весы развития младенцев (BSID-4): не вербальный коэффициент развития (NVDQ)
Временное ограничение: Изменить с базового уровня (посетите 3, неделю 0) на посещение 16/EOT (13 -й неделе) в оценке NVDQ.
Изменение от базового уровня в не устно -коэффициенте развития (NVDQ). Оценки варьируются от 40 до 160, с более высокими оценками, указывающими на большую разработку. Положительное изменение от базовой линии указывает на улучшение.
Изменить с базового уровня (посетите 3, неделю 0) на посещение 16/EOT (13 -й неделе) в оценке NVDQ.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Neuren Pharmaceuticals Limited

Следователи

  • Директор по исследованиям: James Shaw, Neuren Pharmaceuticals

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

14 октября 2022 г.

Первичное завершение (Действительный)

27 февраля 2024 г.

Завершение исследования (Действительный)

3 мая 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

24 августа 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

24 августа 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

27 августа 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

18 июня 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

1 июня 2025 г.

Последняя проверка

1 июня 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • NEU-2591-PTHS-001

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться