Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Avoin tutkimus suun NNZ-2591:stä Pitt Hopkinsin oireyhtymässä (PTHS-001) (PTHS-001)

sunnuntai 1. kesäkuuta 2025 päivittänyt: Neuren Pharmaceuticals Limited

Avoin tutkimus suun kautta otettavan NNZ-2591:n turvallisuudesta, siedettävyydestä ja farmakokinetiikasta Pitt Hopkinsin oireyhtymässä (PTHS-001)

Tutkimus NNZ-2591:n turvallisuudesta, siedettävyydestä ja farmakokinetiikasta sekä tehon mittauksista lapsilla ja nuorilla, joilla on Pitt Hopkinsin oireyhtymä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämän tutkimuksen ensisijaisena tarkoituksena on tutkia NNZ-2591-oraaliliuoksen hoidon turvallisuutta, siedettävyyttä ja farmakokinetiikkaa lapsilla ja nuorilla, joilla on Pitt Hopkinsin oireyhtymä. Toissijainen tarkoitus on tutkia tehokkuusmittauksia. Koehenkilöitä hoidetaan NNZ-2591 oraaliliuoksen (50 mg/ml) annoksilla yhteensä 13 viikon ajan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

28

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
        • University of California at San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
        • UT Southwestern

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

3 vuotta - 17 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. PTHS:n kliininen diagnoosi, jolla on dokumentoitu sairauden aiheuttava geneettinen etiologia häiriölle.
  2. 3-17-vuotiaat miehet tai naiset.
  3. Ruumiinpaino seulonnassa 12 kg tai enemmän
  4. Koehenkilöt, joiden kliinisen globaalin vaikutelman vakavuuden (CGI-S) pistemäärä on 4 tai enemmän seulontakäynnillä.
  5. Ei aktiivisesti regressiota tai taitojen menetystä, mikä määritellään aiemmin hankittujen kehitystaitojen jatkuvaksi menetykseksi kolmen kuukauden aikana seulontakäynnistä
  6. Jokaisen koehenkilön on kyettävä nielemään nestemäisenä liuoksena toimitettu tutkimuslääke.
  7. Hoitajilla tulee olla riittävä englannin kielen taito.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Kehon paino
  2. Kliinisesti merkittävät poikkeamat turvallisuuslaboratoriotutkimuksissa ja elintoiminnoissa seulonnassa.
  3. Epänormaali QTcF-aika tai piteneminen seulonnassa.
  4. Kaikki muut kliinisesti merkittävät löydökset EKG:ssä seulontakäynnillä.
  5. Positiivinen vakava akuutti hengitystieoireyhtymä koronavirus 2 (SARSCoV-2) ja aikaisempi COVID 19 -infektio viimeisten 12 kuukauden aikana, jotka vaativat sairaalahoitoa.
  6. Epävakaa tai muutoksia Psykotrooppinen hoito 2 viikkoa ennen seulontaa
  7. Samanaikaiset hoidot poissuljettu.
  8. Aktiivisesti taantumassa tai menetetty taitoja.
  9. Epävakaa kohtausprofiili.
  10. Nykyiset kliinisesti merkittävät munuaissairaudet ja poikkeavuudet
  11. Nykyinen kliinisesti merkittävä kardiovaskulaarinen, maksan, maha-suolikanavan, hengityselinten, endokriinisen sairauden tai kliinisesti merkittävä elinten vajaatoiminta.
  12. Nykyinen kliinisesti merkittävä hypo- tai hypertyreoosi, tyypin 1 tai tyypin 2 diabetes mellitus, joka vaatii insuliinia (joko hyvin hallinnassa tai hallitsematon), tai hallitsematon tyypin 1 tai tyypin 2 diabetes.
  13. Hän on suunnitellut leikkausta tutkimuksen aikana.
  14. Aiempi tai nykyinen aivoverisuonisairaus tai aivovamma.
  15. Aiempi tai nykyinen katatonia tai katatonian kaltaiset oireet.
  16. Aiempi tai nykyinen pahanlaatuisuus.
  17. Nykyinen vakava tai jatkuva masennushäiriö (mukaan lukien kaksisuuntainen mielialahäiriö).
  18. Huomattava, korjaamaton näkö- tai korjaamaton kuulon heikkeneminen.
  19. Allergia mansikkalle.
  20. Positiivinen raskaustesti
  21. Tutkija tai lääketieteellinen tarkkailija arvioi koehenkilön sopimattomaksi tutkimukseen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: NNZ-2591
NNZ-2591 oraaliliuos (50 mg/ml) annetaan kahdesti vuorokaudessa 13 viikon ajan.
Lääke: NNZ-2591
NNZ-2591 oraaliliuos (50 mg/ml) annetaan kahdesti vuorokaudessa 13 viikon ajan.
Muut nimet:
  • Syklo-L-glysyyli-L-2-allyyliproliini

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Turvallisuus ja siedettävyys
Aikaikkuna: 13 viikkoa
Tutkia haittatapahtumien, mukaan lukien vakavat haittatapahtumat (SAE) ilmaantuvuutta, vakavuutta ja esiintymistiheyttä NNZ-2591-hoidon aikana.
13 viikkoa
Farmakokineettinen - keskimääräinen AUC24
Aikaikkuna: Esiannoksen, 1-3 tunnin jälkeinen annos ja/tai 4-7 tuntia annoksen jälkeen viikkoina 2, 6 ja 13.
Jokaiselta osallistujalta kerättiin noin yhdeksän harvaa farmakokineettistä (PK) näytettä vakaan tilan olosuhteissa. Nämä näytteet otettiin ennakkosuunnassa, 1-3 tuntia annoksen jälkeen ja/tai 4-7 tuntia annoksen jälkeen viikkoina 2, 6 ja 13. Yksittäiset farmakokineettiset parametrit NNZ-2591: lle, mukaan lukien puoliintumisaika (T1/2) ja käyrän alueen alle 24 tunnin aikana (AUC24), johdettiin käyttämällä tutkimuspopulaatiomallin kohteen tason pitoisuusaikaprofiileja.
Esiannoksen, 1-3 tunnin jälkeinen annos ja/tai 4-7 tuntia annoksen jälkeen viikkoina 2, 6 ja 13.
Farmakokineettinen - T1/2
Aikaikkuna: Esiannoksen, 1-3 tunnin jälkeinen annos ja/tai 4-7 tuntia annoksen jälkeen viikkoina 2, 6 ja 13.
Jokaiselta osallistujalta kerättiin noin yhdeksän harvaa farmakokineettistä (PK) näytettä vakaan tilan olosuhteissa. Nämä näytteet otettiin ennakkosuunnassa, 1-3 tuntia annoksen jälkeen ja/tai 4-7 tuntia annoksen jälkeen viikkoina 2, 6 ja 13. Yksittäiset farmakokineettiset parametrit NNZ-2591: lle, mukaan lukien puoliintumisaika (T1/2) ja käyrän alueen alle 24 tunnin aikana (AUC24), johdettiin käyttämällä tutkimuspopulaatiomallin kohteen tason pitoisuusaikaprofiileja.
Esiannoksen, 1-3 tunnin jälkeinen annos ja/tai 4-7 tuntia annoksen jälkeen viikkoina 2, 6 ja 13.

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Pitt Hopkinsin oireyhtymäkohtainen kliininen globaali vaikutelmaasteikko (CGI-I)-yleinen parannus
Aikaikkuna: CGI-I arvioitiin viikoilla 6, 13/EOT ja 15. Yleiset parannuspisteet liittyvät viikkoon 13/EOT-vierailuun.
Pitt Hopkinsin oireyhtymäkohtainen kliininen globaali vaikutelmaasteikko (CGI-I)-yleinen parannus. Pisteet Likert-asteikolla (1-7), jossa alemmat pisteet ovat parempia.
CGI-I arvioitiin viikoilla 6, 13/EOT ja 15. Yleiset parannuspisteet liittyvät viikkoon 13/EOT-vierailuun.
Hoitajan vaikutelma parannuksesta: Kokonaispistemäärä
Aikaikkuna: CIC arvioitiin viikolla13/EOT
Hoitajan vaikutelma parannuksesta: Kokonaispistemäärä. Mitattu 7 pisteen Likert-asteikolla (1-7), jossa pienemmät pisteet ovat parempia.
CIC arvioitiin viikolla13/EOT
Pitt Hopkinsin oireyhtymäspesifinen kliininen globaali vaikutelman asteikko - vakavuus (CGI -S) - kokonaispistemäärä
Aikaikkuna: Perustasojen arvioitujen pisteiden muutos (käy 3, viikko 0) käydäksesi 16: ssa (viikko 13/EOT).
Pitt Hopkinsin oireyhtymän spesifinen kliininen globaali vaikutelmaasteikko-vakavuus (CGI-S)-muutos perusviivoista kokonaispistemäärällä perustuen 7 pisteen Likert-asteikkoon (1-7), jossa pienemmät pisteet ovat parempia.
Perustasojen arvioitujen pisteiden muutos (käy 3, viikko 0) käydäksesi 16: ssa (viikko 13/EOT).
Hoitajan kolmen parhaan huolenaihe
Aikaikkuna: Muutos lähtötasosta (käy 3, viikko 0) käydäksesi 16/EOT (viikko 13) keskimääräisen huolenaiheessa.
Hoitajan kolmen parhaan huolenaihe: Muutos lähtötasolla keskimääräisen huolenaiheessa. Keskimääräinen huolenaihe, joka on määritelty tietyssä vierailussa arvioitujen kolmen huolenaiheiden vakavuuspisteiden keskiarvoksi, ja se laskettiin niin kauan kuin ainakin yksi huolenaihe oli käyttökelpoinen vierailun analysointiin. Pisteet vaihtelevat välillä 0 - 10, ja korkeammat pisteet osoittavat suuremman huolen vakavuuden. Negatiivinen muutos lähtötasosta osoittaa parannusta.
Muutos lähtötasosta (käy 3, viikko 0) käydäksesi 16/EOT (viikko 13) keskimääräisen huolenaiheessa.
MacArthur-Bates Communicative Development Inventory (MB-CDI)
Aikaikkuna: Vaihda lähtötilanteesta (käy 3, viikko 0) käydäksesi 16/EOT (viikko 13).
MacArthur-Bates Communicative Development Inventory (MB-CDI): Sanat ymmärretty alue. Pisteet vaihtelevat välillä 0-396, korkeammat pisteet osoittavat suuremman kielen kyvyn. Positiivinen muutos lähtötasosta osoittaa parannusta.
Vaihda lähtötilanteesta (käy 3, viikko 0) käydäksesi 16/EOT (viikko 13).
Tarkkailijan ilmoittama viestintäkyky (ORCA)
Aikaikkuna: Muutos lähtötasosta (käy 3, viikko 0) käydäksesi 16/EOT (viikko 13) kokonaispisteessä.

Tarkkailijan ilmoittama viestintäkyky (ORCA): Vaihda lähtötasosta modifioidussa T-pistemäärässä. ORCA mittaa yksilön viestintäkykyä, joka perustuu hoitajien, vanhempien tai muiden asiaankuuluvien tarkkailijoiden havaintoihin, ja se perustuu 4 alueeseen: ilmaiseva viestintä, vastaanottava viestintä, sosiaalinen viestintä ja käytännöllinen kielitaito.

Pisteet vaihtelevat välillä 25,8 - 83,8, korkeammat pisteet osoittavat suuremman viestintäkyvyn. Positiivinen muutos lähtötasosta osoittaa parannusta. T-pistemäärä standardisoi yksilön suorituskyvyn suhteessa normatiiviseen näytteeseen. Sen keskiarvo on tyypillisesti 50 ja keskihajonta 10.

T-pistemäärä = 50 + 10 × (x-u)/σ missä: x on yksilön raakapiste μ on populaation keskiarvo σ on keskihajonta
Muutos lähtötasosta (käy 3, viikko 0) käydäksesi 16/EOT (viikko 13) kokonaispisteessä.
Poikkeavan käyttäytymisen tarkistuslista-2 (ABC-2)
Aikaikkuna: Muutos lähtötasosta (käy 3, viikko 0) käydäksesi 16/EOT (viikko 13) kokonaispisteessä.
Poikkeava käyttäytymisen tarkistuslista-2 (ABC-2): Vaihda lähtötilanteesta kokonaispistemäärä. Pisteiden alue on 0-174, ja korkeammat pisteet osoittavat enemmän käyttäytymisongelmia. Negatiivinen muutos lähtötasosta osoittaa parannusta.
Muutos lähtötasosta (käy 3, viikko 0) käydäksesi 16/EOT (viikko 13) kokonaispisteessä.
CSHQ
Aikaikkuna: Muutos lähtötasosta (käy 3, viikko 0) käydäksesi 16/EOT (viikko 13) kokonaispisteessä.
Lasten nukkumistavat kyselylomakkeen (CSHQ). Kokonaispistemäärä. Vaihda lähtötilanteesta. Pisteiden alue oli (33-99), ja korkeammat pisteet olivat huonompia.
Muutos lähtötasosta (käy 3, viikko 0) käydäksesi 16/EOT (viikko 13) kokonaispisteessä.
Gihq
Aikaikkuna: Muutos lähtötasosta (käy 3, viikko 0) käydäksesi 16/EOT (viikko 13) kokonaistaajuuspisteissä.
Ruoansulatuskanavan terveyskysely (GIHQ). Vaihda lähtötasosta kokonaistaajuuspisteissä. Pisteiden alue oli (0-197), ja korkeammat pisteet olivat huonompia.
Muutos lähtötasosta (käy 3, viikko 0) käydäksesi 16/EOT (viikko 13) kokonaistaajuuspisteissä.
Vineland Adaptive Behavior Scales-3, haastatteluversio
Aikaikkuna: Muutos lähtötasosta (käy 3, viikko 0) käydäksesi 16/EOT (viikko 13) komposiittistandardin pistemäärässä.
Vineland Adaptive Behavior Scales-3 (VABS-3), haastatteluversio, muutos lähtötasosta adaptiivisessa käyttäytymiskomposiitti-standardipisteessä. Pisteet ovat välillä 20 - 140, ja korkeammat pisteet osoittavat suurempia funktionaalisia kykyjä. Positiivinen muutos lähtötasosta osoittaa parannusta.
Muutos lähtötasosta (käy 3, viikko 0) käydäksesi 16/EOT (viikko 13) komposiittistandardin pistemäärässä.
Muokattu kahden minuutin kävelykoe
Aikaikkuna: Vaihda lähtötilanteesta (käy 3, viikko 0) käydäksesi 16/EOT: n (viikko 13) matkan päässä kahden minuutin kävelymatkan testissä.
Muokattu kahden minuutin kävelymatka. Vaihda lähtötilanteesta matkan (M) 2 minuutin kävelymatkan testi. Koe annettiin vain osallistujille, jotka olivat ambulansseja ja pystyivät suorittamaan arvioinnin. Positiivinen pistemäärä muutoksesta lähtötilanteesta osoittaa etäisyyden paranemisen.
Vaihda lähtötilanteesta (käy 3, viikko 0) käydäksesi 16/EOT: n (viikko 13) matkan päässä kahden minuutin kävelymatkan testissä.
Qi-kesto
Aikaikkuna: Muutos lähtötasosta (käy 3, viikko 0) käydäksesi 16/EOT (viikko 13) kokonaispisteissä.
Elämänlaadun varaston tuhoisuus (Qi-katuvuus). Kokonaispistemuutos lähtötasosta. Pisteet ovat välillä 0 - 100 ja korkeammat pisteet osoittavat parempaa elämänlaatua. Positiivinen muutos lähtötasosta osoittaa parannusta.
Muutos lähtötasosta (käy 3, viikko 0) käydäksesi 16/EOT (viikko 13) kokonaispisteissä.
ICND
Aikaikkuna: Muutos lähtötasosta (käy 3, viikko 0) vierailemaan 16/EOT (viikko 13) yleisen elämänlaadun luokituspisteessä.
Lapsuuden neurologisen vammaisuuden (ICND) vaikutus elämänlaadun luokitus, muutos lähtötasosta. Pistemäärä on välillä 1 - 6, korkeampi pisteet osoittavat parempaa elämänlaatua. Positiivinen muutos lähtötasosta osoittaa parannusta.
Muutos lähtötasosta (käy 3, viikko 0) vierailemaan 16/EOT (viikko 13) yleisen elämänlaadun luokituspisteessä.
Käyttäytymisongelmat inventaario - lyhyt muoto
Aikaikkuna: Muutos lähtötasosta (käy 3, viikko 0) käydäksesi 16/EOT (viikko 13) kokonaistaajuuspisteissä.
Muutos lähtötasolla käyttäytymisongelmien inventaario - Lyhyen muodon kokonaistaajuuspiste. Pisteet vaihtelevat välillä 0-120, korkeammat pisteet osoittavat käyttäytymisongelmien suuremman taajuuden. Negatiivinen muutos lähtötasosta osoittaa parannusta.
Muutos lähtötasosta (käy 3, viikko 0) käydäksesi 16/EOT (viikko 13) kokonaistaajuuspisteissä.
Lasten kehityksen Bayley-asteikot (BSID-4): Ei-sanallinen kehitysosuus (NVDQ)
Aikaikkuna: Muutos lähtötasosta (käy 3, viikko 0) käydäksesi 16/EOT (viikko 13) NVDQ -pisteessä.
Muutos lähtötasosta ei -sanallisessa kehitysosamäärässä (NVDQ). Pisteet ovat välillä 40 - 160, korkeammat pisteet osoittavat suurempaa kehitystä. Positiivinen muutos lähtötasosta osoittaa parannusta.
Muutos lähtötasosta (käy 3, viikko 0) käydäksesi 16/EOT (viikko 13) NVDQ -pisteessä.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Neuren Pharmaceuticals Limited

Tutkijat

  • Opintojohtaja: James Shaw, Neuren Pharmaceuticals

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 14. lokakuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 27. helmikuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 3. toukokuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 24. elokuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 24. elokuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 27. elokuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 18. kesäkuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 1. kesäkuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. kesäkuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • NEU-2591-PTHS-001

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa