- ICH GCP
- USA klinikai vizsgálatok nyilvántartása
- Klinikai vizsgálat NCT05025332
Nyílt vizsgálat az orális NNZ-2591-ről Pitt Hopkins-szindrómában (PTHS-001) (PTHS-001)
2023. augusztus 3. frissítette: Neuren Pharmaceuticals Limited
Nyílt vizsgálat az orális NNZ-2591 biztonságosságáról, tolerálhatóságáról és farmakokinetikájáról Pitt Hopkins-szindrómában (PTHS-001)
Vizsgálat az NNZ-2591 biztonságosságáról, tolerálhatóságáról és farmakokinetikájáról, valamint a Pitt Hopkins-szindrómás gyermekek és serdülők hatékonyságának mértékéről.
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
E vizsgálat elsődleges célja az NNZ-2591 belsőleges oldatos kezelés biztonságosságának, tolerálhatóságának és farmakokinetikájának vizsgálata Pitt Hopkins-szindrómás gyermekek és serdülők esetében.
A másodlagos cél a hatékonysági intézkedések vizsgálata.
Az alanyok NNZ-2591 belsőleges oldatos (50 mg/ml) adagokat kapnak összesen 13 hétig.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
20
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: James Shaw
- Telefonszám: +61 427 299 669
- E-mail: jshaw@neurenpharma.com
Tanulmányi helyek
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35294
- Toborzás
- University of Alabama at Birmingham
-
Kapcsolatba lépni:
- Cassandra Newsom
- Telefonszám: 205-934-2352
- E-mail: Cassandranewsom@uabmc.edu
-
-
California
-
San Francisco, California, Egyesült Államok, 94143
- Toborzás
- University of California at San Francisco
-
Kapcsolatba lépni:
- Alison Walmsley
- Telefonszám: 408-334-5630
- E-mail: alison.walmsley@ucsf.edu
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
- Toborzás
- Children's Hospital Colorado
-
Kapcsolatba lépni:
- Eliana Obando
- Telefonszám: 720-777-5378
- E-mail: eliana.obando@childrenscolorado.org
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60612
- Toborzás
- Rush University Medical Center
-
Kapcsolatba lépni:
- Alison Bauman
- Telefonszám: 312-942-2005
- E-mail: Allison_L_Baumann@rush.edu
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75390
- Toborzás
- UT Southwestern
-
Kapcsolatba lépni:
- Jessica Clark
- Telefonszám: 972-655-4847
- E-mail: Jessica.Clark@UTSouthwestern.edu
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
3 év (Gyermek)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A PTHS klinikai diagnózisa a rendellenesség dokumentált betegséget okozó genetikai etiológiájával.
- 3-17 éves férfiak vagy nők.
- Testtömeg 12 kg vagy nagyobb a szűréskor
- Olyan alanyok, akiknek a klinikai globális benyomás-súlyossági (CGI-S) pontszáma 4 vagy nagyobb a szűrővizsgálaton.
- Nem megy át aktívan regresszión vagy készségek elvesztésében, úgy definiálják, hogy a szűrővizsgálatot követő 3 hónapon belül nem veszítenek tartósan korábban megszerzett fejlődési készségek
- Minden alanynak le kell tudnia nyelni a folyékony oldatként kapott vizsgálati gyógyszert.
- A gondozó(k)nak megfelelő angol nyelvtudással kell rendelkeznie.
Kizárási kritériumok:
- Testsúly
- Klinikailag jelentős eltérések a biztonsági laboratóriumi vizsgálatokban és az életjelekben a szűréskor.
- Rendellenes QTcF-intervallum vagy megnyúlás a szűréskor.
- Bármilyen egyéb klinikailag jelentős EKG-lelet a szűrővizsgálat során.
- Pozitív a súlyos akut légúti szindróma koronavírus 2 (SARSCoV-2) és a korábbi COVID 19 fertőzés esetében, amely az elmúlt 12 hónapban kórházi kezelést igényelt.
- Instabil vagy változások Pszichotróp kezelés 2 héttel a szűrés előtt
- Kizárt egyidejű kezelések.
- Aktívan regresszión vagy képességvesztésen megy keresztül.
- Instabil rohamprofil.
- Jelenlegi klinikailag jelentős vesebetegségek és -rendellenességek
- Jelenlegi klinikailag jelentős szív- és érrendszeri, máj-, gasztrointesztinális, légúti, endokrin betegség vagy klinikailag jelentős szervi károsodás.
- Jelenlegi klinikailag jelentős hypo- vagy hyperthyreosis, inzulint igénylő 1-es vagy 2-es típusú diabetes mellitus (akár jól kontrollált, akár nem kontrollált), vagy kontrollálatlan 1-es vagy 2-es típusú cukorbetegség.
- A vizsgálat során műtétet tervezett.
- Az anamnézisben szereplő vagy jelenlegi cerebrovaszkuláris betegség vagy agyi trauma.
- Előzményben vagy jelenlegi katatónia vagy katatóniaszerű tünetek.
- Rosszindulatú daganat anamnézisében vagy jelenlegi állapotában.
- Jelenlegi súlyos vagy tartós depressziós rendellenesség (beleértve a bipoláris depressziót).
- Jelentős, korrigálatlan látás- vagy korrigálatlan halláskárosodás.
- Allergia az eperre.
- Pozitív terhességi teszt
- Az alanyt a vizsgáló vagy az orvosi monitor úgy ítéli meg, hogy nem alkalmas a vizsgálatra
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
---|---|
Kísérleti: NNZ-2591
NNZ-2591 belsőleges oldat (50 mg/ml) napi kétszeri adagban 13 héten keresztül.
|
NNZ-2591 belsőleges oldat (50 mg/ml) napi kétszeri adagban 13 héten keresztül.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
---|---|---|
Biztonság és tolerálhatóság
Időkeret: 13 hét
|
Az NNZ-2591 kezelés során fellépő nemkívánatos események előfordulásának, súlyosságának és gyakoriságának vizsgálata, beleértve a súlyos nemkívánatos eseményeket (SAE).
|
13 hét
|
Farmakokinetika – Cmax mérése
Időkeret: 13 hét
|
Az NNZ-2591 maximális megfigyelt koncentrációja (Cmax).
|
13 hét
|
Farmakokinetika – Az AUC mérése
Időkeret: 13 hét
|
Az NNZ-2591 koncentráció-idő görbéje alatti terület
|
13 hét
|
Farmakokinetika – A Cmax eléréséig eltelt idő mérése
Időkeret: 13 hét
|
Az NNZ-2591 Cmax eléréséig eltelt idő
|
13 hét
|
Farmakokinetika – t1/2 mérése
Időkeret: 13 hét
|
Az NNZ-2591 látszólagos terminális eliminációs felezési ideje
|
13 hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
---|---|---|
Feltáró hatékonyságmérés
Időkeret: 13 hét
|
A Pitt Hopkins-szindróma-specifikus klinikai globális benyomási skála – általános javulás (CGI-I) alapján értékelve
|
13 hét
|
Feltáró hatékonyságmérés
Időkeret: 13 hét
|
A Gondozó által értékelt Javulás benyomása
|
13 hét
|
Feltáró hatékonyságmérés
Időkeret: 13 hét
|
Pitt Hopkins-szindróma-specifikus klinikai globális benyomási skálák – tartományfejlesztés
|
13 hét
|
Feltáró hatékonyságmérés
Időkeret: 13 hét
|
A Pitt Hopkins-szindróma-specifikus klinikai globális benyomási skála-súlyosság (CGI-S) - általános és tartomány által értékelve
|
13 hét
|
Feltáró hatékonyságmérés
Időkeret: 13 hét
|
A Gondozó 3 legjobb aggodalma Likert skála által értékelve
|
13 hét
|
Feltáró hatékonyságmérés
Időkeret: 13 hét
|
A MacArthur-Bates Communicative Development Inventory (MB-CDI) értékelése
|
13 hét
|
Feltáró hatékonyságmérés
Időkeret: 13 hét
|
Az Observer-Reported Communication Ability (ORCA) értékelése
|
13 hét
|
Feltáró hatékonyságmérés
Időkeret: 13 hét
|
Az Aberrant Behavior Checklist-2 (ABC-2) által értékelve
|
13 hét
|
Feltáró hatékonyságmérés
Időkeret: 13 hét
|
Gyermek alvási szokások kérdőíve (CSHQ) alapján értékelve
|
13 hét
|
Feltáró hatékonyságmérés
Időkeret: 13 hét
|
Gastrointestinal Health Questionnaire (GIHQ) alapján értékelve
|
13 hét
|
Feltáró hatékonyságmérés
Időkeret: 13 hét
|
Vineland Adaptive Behavior Scales-3, Interjúverzióval értékelve
|
13 hét
|
Feltáró hatékonyságmérés
Időkeret: 13 hét
|
Módosított kétperces sétateszttel értékelve
|
13 hét
|
Feltáró hatékonyságmérés
Időkeret: 13 hét
|
A Bayley Scales of Infant Development 4 (BSID 4) motoros skála alapján értékelve
|
13 hét
|
Feltáró hatékonyságmérés
Időkeret: 13 hét
|
Gondozói naplók
|
13 hét
|
Feltáró hatékonyságmérés
Időkeret: 13 hét
|
Életminőségi leltár alapján értékelve – Fogyatékosság (QI – Fogyatékosság)
|
13 hét
|
Feltáró hatékonyságmérés
Időkeret: 13 hét
|
A gyermekkori neurológiai fogyatékosság hatása (ICND) alapján értékelve – Általános életminőség-értékelés
|
13 hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: James Shaw, Neuren Pharmaceuticals
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2022. október 14.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2024. április 30.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2024. április 30.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2021. augusztus 24.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. augusztus 24.
Első közzététel (Tényleges)
2021. augusztus 27.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2023. augusztus 7.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. augusztus 3.
Utolsó ellenőrzés
2023. augusztus 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Mentális zavarok
- Patológiás folyamatok
- Idegrendszeri betegségek
- Légúti betegségek
- Légzési zavarok
- Neurológiai megnyilvánulások
- Neuroviselkedési megnyilvánulások
- Betegség tulajdonságai
- Betegség
- Jelek és tünetek, Légzőszervi
- Neurofejlődési zavarok
- Szindróma
- Értelmi fogyatékosság
- Facies
- Hiperventiláció
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- NEU-2591-PTHS-001
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a Pitt Hopkins szindróma
-
Catherine Christie Ruiz YasudaMég nincs toborzásPit and Fissure tömítőanyagPeru
-
Cairo UniversityIsmeretlen
-
Cairo UniversityBefejezvePit and Fissure tömítőanyagEgyiptom
-
University of PittsburghNational Institute of Dental and Craniofacial Research (NIDCR); Kaiser PermanenteBefejezvePit-and-fissure tömítőanyagokEgyesült Államok
-
Cairo UniversityMég nincs toborzásPit and Fissure caries | Fogszuvasodás; A kezdetiEgyiptom
-
The University of Hong KongDepartment of Health and Human ServicesIsmeretlenGyermek | Pit and Fissure caries | Fogas, Temes | Üvegionomer cementekHong Kong
-
Kyorin UniversityBefejezve
-
Vitro Biopharma Inc.Még nincs toborzásPitt Hopkins szindróma
-
Central Arkansas Veterans Healthcare SystemUnited States Department of Defense; University of ArkansasToborzásNyissa meg a Burn Pit Exposure-tEgyesült Államok
-
National University of San Marcos, PeruMég nincs toborzásPit and Fissure caries | Fogszuvasodás, fogászati | Sealant DentalPeru
Klinikai vizsgálatok a NNZ-2591
-
Neuren Pharmaceuticals LimitedBefejezveEgészséges önkéntesekAusztrália
-
Neuren Pharmaceuticals LimitedToborzásPrader-Willi szindrómaEgyesült Államok
-
Neuren Pharmaceuticals LimitedToborzás
-
Neuren Pharmaceuticals LimitedAktív, nem toborzóPhelan-McDermid szindrómaEgyesült Államok
-
University of Nevada, Las VegasToborzásKolorektális rendellenességek | A műtéti hely fertőzése | SebészetiEgyesült Államok
-
Neuren Pharmaceuticals LimitedBefejezveAgyi sérülések, traumásAusztrália
-
Boehringer IngelheimBefejezveTüdőbetegség, krónikus obstruktívNémetország
-
Neuren Pharmaceuticals LimitedMegszűntAgyrázkódásEgyesült Államok
-
Neuren Pharmaceuticals Limitedrettsyndrome.orgBefejezveRett szindrómaEgyesült Államok
-
Neuren Pharmaceuticals LimitedBefejezveFragile X szindrómaEgyesült Államok