Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En åpen studie av oral NNZ-2591 i Pitt Hopkins syndrom (PTHS-001) (PTHS-001)

1. juni 2025 oppdatert av: Neuren Pharmaceuticals Limited

En åpen undersøkelse av sikkerheten, tolerabiliteten og farmakokinetikken til oral NNZ-2591 i Pitt Hopkins syndrom (PTHS-001)

En studie av sikkerheten, toleransen og farmakokinetikken til NNZ-2591 og mål på effekt hos barn og ungdom med Pitt Hopkins syndrom.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Hovedformålet med denne studien er å undersøke sikkerhet, tolerabilitet og farmakokinetikk ved behandling med NNZ-2591 mikstur hos barn og ungdom med Pitt Hopkins syndrom. Det sekundære formålet er å undersøke mål på effekt. Pasienter vil motta behandling med doser NNZ-2591 mikstur (50 mg/ml) i totalt 13 uker.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

28

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143
        • University of California at San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
        • Ut Southwestern

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

3 år til 17 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Klinisk diagnose av PTHS med en dokumentert sykdomsfremkallende genetisk etiologi for lidelsen.
  2. Hanner eller kvinner i alderen 3-17 år.
  3. Kroppsvekt på 12 kg eller høyere ved screening
  4. Forsøkspersoner med en klinisk global inntrykk-alvorlighet (CGI-S)-score på 4 eller høyere ved screeningbesøket.
  5. Ikke aktivt gjennomgår regresjon eller tap av ferdigheter, definert som ikke vedvarende tap av tidligere ervervede utviklingsferdigheter i en periode innen 3 måneder etter screeningbesøket
  6. Hvert forsøksperson må være i stand til å svelge studiemedisinen gitt som en flytende løsning.
  7. Omsorgsperson(er) må ha tilstrekkelig engelskkunnskaper.

Ekskluderingskriterier:

  1. Kroppsvekt
  2. Klinisk signifikante abnormiteter i sikkerhetslaboratorietester og vitale tegn ved screening.
  3. Unormalt QTcF-intervall eller forlengelse ved screening.
  4. Ethvert annet klinisk signifikant funn på EKG ved screeningbesøket.
  5. Positiv for alvorlig akutt respiratorisk syndrom coronavirus 2 (SARSCoV-2) og tidligere COVID 19-infeksjon med siste 12 måneder som krevde sykehusinnleggelse.
  6. Ustabil eller endres Psykotropisk behandling 2 uker før screening
  7. Utelukket samtidige behandlinger.
  8. Gjennomgår aktivt regresjon eller tap av ferdigheter.
  9. Ustabil anfallsprofil.
  10. Aktuelle klinisk signifikante nyretilstander og abnormiteter
  11. Nåværende klinisk signifikant kardiovaskulær, lever-, gastrointestinal, respiratorisk, endokrin sykdom eller klinisk signifikant organsvikt.
  12. Gjeldende klinisk signifikant hypo- eller hypertyreose, type 1 eller type 2 diabetes mellitus som krever insulin (enten godt kontrollert eller ukontrollert), eller ukontrollert type 1 eller type 2 diabetes.
  13. Har planlagt operasjon under studiet.
  14. Anamnese med, eller nåværende, cerebrovaskulær sykdom eller hjernetraume.
  15. Anamnese med, eller nåværende katatoni eller katatoni-lignende symptomer.
  16. Historie om, eller nåværende, malignitet.
  17. Nåværende alvorlig eller vedvarende depressiv lidelse (inkludert bipolar depresjon).
  18. Betydelig, ukorrigert syns- eller ukorrigert hørselshemming.
  19. Allergi mot jordbær.
  20. Positiv graviditetstest
  21. Forsøkspersonen vurderes av etterforskeren eller medisinsk overvåker til å være upassende for studien

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: NNZ-2591
NNZ-2591 mikstur (50 mg/ml) skal administreres to ganger daglig i 13 uker.
Legemiddel: NNZ-2591
NNZ-2591 mikstur (50 mg/ml) skal administreres to ganger daglig i 13 uker.
Andre navn:
  • Syklo-L-glycyl-L-2-allylprolin

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhet og toleranse
Tidsramme: 13 uker
For å undersøke forekomst, alvorlighetsgrad og frekvens av bivirkninger (AE), inkludert alvorlige bivirkninger (SAE) under behandling med NNZ-2591.
13 uker
Farmakokinetisk - betyr AUC24
Tidsramme: Pre-dose, 1-3 timer etter dose og/eller 4-7 timer etter dose ved uke 2, 6 og 13.
Omtrent ni sparsomme farmakokinetiske (PK) prøver ble samlet fra hver deltaker under stabil tilstand. Disse prøvene ble tatt med før dose, 1-3 timer etter dose og/eller 4-7 timer etter dose i løpet av uke 2, 6 og 13. De individuelle farmakokinetiske parametrene for NNZ-2591, inkludert halveringstid (T1/2) og areal under kurven over 24 timer (AUC24), ble avledet ved bruk av konsentrasjonstidsprofiler på fagnivå fra studiepopulasjonsmodellen.
Pre-dose, 1-3 timer etter dose og/eller 4-7 timer etter dose ved uke 2, 6 og 13.
Farmakokinetisk - T1/2
Tidsramme: Pre-dose, 1-3 timer etter dose og/eller 4-7 timer etter dose ved uke 2, 6 og 13.
Omtrent ni sparsomme farmakokinetiske (PK) prøver ble samlet fra hver deltaker under stabil tilstand. Disse prøvene ble tatt med før dose, 1-3 timer etter dose og/eller 4-7 timer etter dose i løpet av uke 2, 6 og 13. De individuelle farmakokinetiske parametrene for NNZ-2591, inkludert halveringstid (T1/2) og areal under kurven over 24 timer (AUC24), ble avledet ved bruk av konsentrasjonstidsprofiler på fagnivå fra studiepopulasjonsmodellen.
Pre-dose, 1-3 timer etter dose og/eller 4-7 timer etter dose ved uke 2, 6 og 13.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Pitt Hopkins Syndrome-spesifikk klinisk global inntrykksskala (CGI-I)-Generell forbedring
Tidsramme: CGI-I ble vurdert ved uke 6, 13/EOT & 15. Generelle forbedringspoeng forholder seg til uke 13/EOT-besøk.
Pitt Hopkins Syndrome-spesifikk klinisk global inntrykksskala (CGI-I)-Generell forbedring. Poeng på en Likert-skala (1-7) der lavere score er bedre.
CGI-I ble vurdert ved uke 6, 13/EOT & 15. Generelle forbedringspoeng forholder seg til uke 13/EOT-besøk.
Omsorgspersonens inntrykk av forbedring: Total poengsum
Tidsramme: CIC ble vurdert på uke13/EOT
Omsorgspersonens inntrykk av forbedring: Total poengsum. Målt på en 7-punkts Likert-skala (1-7) der lavere score er bedre.
CIC ble vurdert på uke13/EOT
Pitt Hopkins syndromspesifikk klinisk global inntrykksskala - Alvorlighetsgrad (CGI -S) - Total poengsum
Tidsramme: Endring i score vurdert fra baseline (besøk 3, uke 0) for å besøke 16 (uke 13/EOT).
Pitt Hopkins Syndrome-spesifikk klinisk global inntrykksskala-Alvorlighetsgrad (CGI-S)-Endre fra baselinjer på total score basert på en 7-punkts Likert-skala (1-7) der lavere score er bedre.
Endring i score vurdert fra baseline (besøk 3, uke 0) for å besøke 16 (uke 13/EOT).
Omsorgspersonens topp 3 bekymringer
Tidsramme: Endring fra baseline (besøk 3, uke 0) for å besøke 16/EOT (uke 13) i gjennomsnittlig bekymring.
Omsorgsperson Topp 3 bekymringer: Endring fra baseline i gjennomsnittlig bekymring alvorlighetsgrad. Gjennomsnittlig bekymringsgrad definert som gjennomsnittet av alvorlighetsgraden for de tre bekymringene som ble evaluert ved et gitt besøk, og ble beregnet så lenge minst en bekymring var brukbar for analyse ved besøket. Poengene varierer fra 0 - 10 med høyere score som indikerer større bekymringsgrad. En negativ endring fra baseline indikerer forbedring.
Endring fra baseline (besøk 3, uke 0) for å besøke 16/EOT (uke 13) i gjennomsnittlig bekymring.
MacArthur-Bates Communicative Development Inventory (MB-CDI)
Tidsramme: Endring fra baseline (besøk 3, uke 0) for å besøke 16/EOT (uke 13).
MacArthur-Bates Communicative Development Inventory (MB-CDI): Ord forsto domene. Poengene varierer fra 0-396, med høyere score som indikerer større språkevne. En positiv endring fra baseline indikerer forbedring.
Endring fra baseline (besøk 3, uke 0) for å besøke 16/EOT (uke 13).
Observatørrapportert kommunikasjonsevne (ORCA)
Tidsramme: Endring fra baseline (besøk 3, uke 0) for å besøke 16/EOT (uke 13) i total score.

Observatørrapportert kommunikasjonsevne (ORCA): Endring fra baseline i modifisert T-poengsum. ORCA måler individets kommunikasjonsevner basert på observasjoner gjort av omsorgspersoner, foreldre eller andre relevante observatører, og er basert på 4 domener: ekspressiv kommunikasjon, mottakelig kommunikasjon, sosial kommunikasjon og pragmatisk språkkunnskaper.

Poengene varierer fra 25,8 - 83,8, med høyere score som indikerer større kommunikasjonsevne. En positiv endring fra baseline indikerer forbedring. En T-poengsum standardiserer individets ytelse i forhold til et normativt utvalg. Det har vanligvis et gjennomsnitt på 50 og et standardavvik på 10.

T score = 50 + 10 × (x-µ)/σ ​​hvor: x er individets rå poengsum μ er populasjonen middel σ er standardavviket
Endring fra baseline (besøk 3, uke 0) for å besøke 16/EOT (uke 13) i total score.
Avvikende oppførsel sjekkliste-2 (ABC-2)
Tidsramme: Endring fra baseline (besøk 3, uke 0) for å besøke 16/EOT (uke 13) i total score.
Avvikende atferdssjekkliste-2 (ABC-2): Endring fra baseline i total score. SCORE-utvalg er 0-174, med høyere score som indikerer flere atferdsproblemer. En negativ endring fra baseline indikerer forbedring.
Endring fra baseline (besøk 3, uke 0) for å besøke 16/EOT (uke 13) i total score.
CSHQ
Tidsramme: Endring fra baseline (besøk 3, uke 0) for å besøke 16/EOT (uke 13) i total score.
Barn Sleep Habits Questionnaire (CSHQ). Total poengsum. Endring fra baseline. SCORE-utvalg var (33-99) med høyere score som var verre.
Endring fra baseline (besøk 3, uke 0) for å besøke 16/EOT (uke 13) i total score.
Gihq
Tidsramme: Endring fra baseline (besøk 3, uke 0) for å besøke 16/EOT (uke 13) i total frekvensscore.
Gastrointestinal Health Questionnaire (GIHQ). Endre fra baseline i total frekvensscore. SCORE-utvalg var (0-197) med høyere score som var verre.
Endring fra baseline (besøk 3, uke 0) for å besøke 16/EOT (uke 13) i total frekvensscore.
Vineland Adaptive Behavior Scales-3, intervjuversjon
Tidsramme: Endring fra baseline (besøk 3, uke 0) for å besøke 16/EOT (uke 13) i sammensatt standardpoeng.
Vineland Adaptive Behavior Scales-3 (VABS-3), intervjuversjon, endring fra baseline i adaptiv atferd sammensatt standard score. Poengene varierer fra 20 - 140 med høyere score som indikerer større funksjonelle evner. En positiv endring fra baseline indikerer forbedring.
Endring fra baseline (besøk 3, uke 0) for å besøke 16/EOT (uke 13) i sammensatt standardpoeng.
Endret to-minutters gangtest
Tidsramme: Endring fra baseline (besøk 3, uke 0) for å besøke 16/EOT (uke 13) i avstand som ble reist på to minutters gangtest.
Endret to-minutters gangtest. Endre fra baseline i tilbakelagt avstand (M) på 2 minutters gangtest. Testen ble bare administrert for deltakere som var ambulerende og i stand til å fullføre vurderingen. En positiv poengsum på endring fra baseline indikerer forbedring i avstanden.
Endring fra baseline (besøk 3, uke 0) for å besøke 16/EOT (uke 13) i avstand som ble reist på to minutters gangtest.
Qi-Disability
Tidsramme: Endring fra baseline (besøk 3, uke 0) for å besøke 16/EOT (uke 13) i samlet poengsum.
Livskvalitetsbeholdning (Qi-Disability). Total scoreendring fra baseline. Poengene varierer fra 0 - 100 med høyere score som indikerer bedre livskvalitet. En positiv endring fra baseline indikerer forbedring.
Endring fra baseline (besøk 3, uke 0) for å besøke 16/EOT (uke 13) i samlet poengsum.
ICND
Tidsramme: Endring fra baseline (besøk 3, uke 0) for å besøke 16/EOT (uke 13) i total kvalitet på livsvurderingsscore.
Effekten av nevrologisk funksjonshemming (ICND)-overalt livskvalitetsvurdering, endring fra baseline. Score varierer fra 1 - 6, med en høyere poengsum som indikerer bedre livskvalitet. En positiv endring fra baseline indikerer forbedring.
Endring fra baseline (besøk 3, uke 0) for å besøke 16/EOT (uke 13) i total kvalitet på livsvurderingsscore.
Oppførselsproblemer lager - kort form
Tidsramme: Endring fra baseline (besøk 3, uke 0) for å besøke 16/EOT (uke 13) i total frekvensscore.
Endring fra baseline i atferdsproblemer lager - kort form total frekvensscore. Poengene varierer fra 0-120, med høyere score som indikerer større frekvens i atferdsproblemer. En negativ endring fra baseline indikerer forbedring.
Endring fra baseline (besøk 3, uke 0) for å besøke 16/EOT (uke 13) i total frekvensscore.
Bayley Scales of Infant Development (BSID-4): Non Verbal Development Quotient (NVDQ)
Tidsramme: Endring fra baseline (besøk 3, uke 0) for å besøke 16/EOT (uke 13) i NVDQ -poengsum.
Endring fra baseline i ikke -verbal utviklingskvotient (NVDQ). Poengene varierer fra 40 - 160, med høyere score som indikerer større utvikling. En positiv endring fra baseline indikerer forbedring.
Endring fra baseline (besøk 3, uke 0) for å besøke 16/EOT (uke 13) i NVDQ -poengsum.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Neuren Pharmaceuticals Limited

Etterforskere

  • Studieleder: James Shaw, Neuren Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

14. oktober 2022

Primær fullføring (Faktiske)

27. februar 2024

Studiet fullført (Faktiske)

3. mai 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

24. august 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

24. august 2021

Først lagt ut (Faktiske)

27. august 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

18. juni 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

1. juni 2025

Sist bekreftet

1. juni 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • NEU-2591-PTHS-001

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere