Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená studie orálního NNZ-2591 u Pitt Hopkinsova syndromu (PTHS-001) (PTHS-001)

3. srpna 2023 aktualizováno: Neuren Pharmaceuticals Limited

Otevřená studie bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky perorálního NNZ-2591 u Pitt Hopkinsova syndromu (PTHS-001)

Studie bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky NNZ-2591 a měření účinnosti u dětí a dospívajících s Pitt Hopkinsovým syndromem.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Primárním účelem této studie je prozkoumat bezpečnost, snášenlivost a farmakokinetiku léčby perorálním roztokem NNZ-2591 u dětí a dospívajících s Pitt Hopkinsovým syndromem. Sekundárním účelem je prozkoumat měřítka účinnosti. Subjekty budou dostávat léčbu perorálním roztokem NNZ-2591 (50 mg/ml) po dobu celkem 13 týdnů.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

20

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294
        • Nábor
        • University of Alabama at Birmingham
        • Kontakt:
    • California
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • Nábor
        • University of California at San Francisco
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Nábor
        • Rush University Medical Center
        • Kontakt:
    • Texas

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 roky až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Klinická diagnóza PTHS s dokumentovanou chorobu způsobující genetickou etiologií poruchy.
  2. Muži nebo ženy ve věku 3-17 let.
  3. Tělesná hmotnost 12 kg nebo vyšší při screeningu
  4. Subjekty se skóre klinického globálního dojmu-závažnosti (CGI-S) 4 nebo vyšším při screeningové návštěvě.
  5. Neprochází aktivně regresí nebo ztrátou dovedností, definovanou jako žádná trvalá ztráta dříve získaných vývojových dovedností po dobu 3 měsíců od screeningové návštěvy
  6. Každý subjekt musí být schopen spolknout studijní lék poskytnutý jako kapalný roztok.
  7. Pečovatel(é) musí mít dostatečné znalosti anglického jazyka.

Kritéria vyloučení:

  1. Tělesná hmotnost
  2. Klinicky významné abnormality v bezpečnostních laboratorních testech a vitálních funkcích při screeningu.
  3. Abnormální interval QTcF nebo prodloužení při screeningu.
  4. Jakýkoli jiný klinicky významný nález na EKG při screeningové návštěvě.
  5. Pozitivní na těžký akutní respirační syndrom coronavirus 2 (SARSCoV-2) a předchozí infekci COVID 19 za posledních 12 měsíců, která si vyžádala hospitalizaci.
  6. Nestabilní nebo změny Psychotropní léčba 2 týdny před screeningem
  7. Souběžná léčba je vyloučena.
  8. Aktivně prochází regresí nebo ztrátou dovedností.
  9. Nestabilní profil záchvatů.
  10. Současné klinicky významné renální stavy a abnormality
  11. Současné klinicky významné kardiovaskulární, jaterní, gastrointestinální, respirační, endokrinní onemocnění nebo klinicky významné orgánové postižení.
  12. Současná klinicky významná hypo- nebo hypertyreóza, diabetes mellitus typu 1 nebo typu 2 vyžadující inzulín (ať už dobře kontrolovaný nebo nekontrolovaný), nebo nekontrolovaný diabetes typu 1 nebo typu 2.
  13. Během studie plánoval operaci.
  14. Anamnéza nebo současné cerebrovaskulární onemocnění nebo trauma mozku.
  15. Anamnéza nebo současná katatonie nebo symptomy podobné katatonii.
  16. Historie nebo současná malignita.
  17. Současná velká nebo přetrvávající depresivní porucha (včetně bipolární deprese).
  18. Významná, nekorigovaná zraková nebo nekorigovaná porucha sluchu.
  19. Alergie na jahody.
  20. Pozitivní těhotenský test
  21. Subjekt je posouzen zkoušejícím nebo lékařským monitorem jako nevhodný pro studii

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: NNZ-2591
NNZ-2591 perorální roztok (50 mg/ml) podávaný dvakrát denně po dobu 13 týdnů.
Lék: NNZ-2591
NNZ-2591 perorální roztok (50 mg/ml) podávaný dvakrát denně po dobu 13 týdnů.
Ostatní jména:
  • Cyklo-L-glycyl-L-2-allylprolin

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost a snášenlivost
Časové okno: 13 týdnů
Zkoumat výskyt, závažnost a frekvenci nežádoucích příhod (AE), včetně závažných nežádoucích příhod (SAE) během léčby NNZ-2591.
13 týdnů
Farmakokinetika - Měření Cmax
Časové okno: 13 týdnů
Maximální pozorovaná koncentrace (Cmax) NNZ-2591
13 týdnů
Farmakokinetika - Měření AUC
Časové okno: 13 týdnů
Oblast pod křivkou koncentrace-čas NNZ-2591
13 týdnů
Farmakokinetika - Měření doby do Cmax
Časové okno: 13 týdnů
Čas do Cmax NNZ-2591
13 týdnů
Farmakokinetika - Měření t1/2
Časové okno: 13 týdnů
Zdánlivý terminální eliminační poločas NNZ-2591
13 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průzkumné měření účinnosti
Časové okno: 13 týdnů
Posouzeno klinickou škálou globálního dojmu – celkové zlepšení (CGI-I) specifické pro Pitt Hopkinsův syndrom
13 týdnů
Průzkumné měření účinnosti
Časové okno: 13 týdnů
Posouzeno pečovatelem dojem zlepšení
13 týdnů
Průzkumné měření účinnosti
Časové okno: 13 týdnů
Posouzeno klinickými stupnicemi globálního dojmu – zlepšení domény specifické pro Pitt Hopkinsův syndrom
13 týdnů
Průzkumné měření účinnosti
Časové okno: 13 týdnů
Posouzeno klinickou škálou globálního dojmu-závažnost (CGI-S)-celkově a doménou specifickou pro syndrom Pitt Hopkins
13 týdnů
Průzkumné měření účinnosti
Časové okno: 13 týdnů
Hodnotilo Caregiver Top 3 obavy Likertova škála
13 týdnů
Průzkumné měření účinnosti
Časové okno: 13 týdnů
Hodnotilo MacArthur-Bates Communicative Development Inventory (MB-CDI)
13 týdnů
Průzkumné měření účinnosti
Časové okno: 13 týdnů
Posouzeno pozorovatelem hlášenou komunikační schopností (ORCA)
13 týdnů
Průzkumné měření účinnosti
Časové okno: 13 týdnů
Posouzeno kontrolním seznamem Aberrant Behavior Checklist-2 (ABC-2)
13 týdnů
Průzkumné měření účinnosti
Časové okno: 13 týdnů
Posouzeno dotazníkem Child Sleep Habits Questionnaire (CSHQ)
13 týdnů
Průzkumné měření účinnosti
Časové okno: 13 týdnů
Posouzeno dotazníkem Gastrointestinal Health Questionnaire (GIHQ)
13 týdnů
Průzkumné měření účinnosti
Časové okno: 13 týdnů
Hodnotilo Vineland Adaptive Behavior Scales-3, verze rozhovoru
13 týdnů
Průzkumné měření účinnosti
Časové okno: 13 týdnů
Hodnoceno Modifikovaným dvouminutovým testem chůze
13 týdnů
Průzkumné měření účinnosti
Časové okno: 13 týdnů
Posouzeno motorickou stupnicí Bayley Scales of Infant Development 4 (BSID 4).
13 týdnů
Průzkumné měření účinnosti
Časové okno: 13 týdnů
Pečovatelské deníky
13 týdnů
Průzkumné měření účinnosti
Časové okno: 13 týdnů
Posouzeno podle inventury kvality života – postižení (QI – postižení)
13 týdnů
Průzkumné měření účinnosti
Časové okno: 13 týdnů
Posuzováno podle dopadu neurologického postižení v dětství (ICND) – celkové hodnocení kvality života
13 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Neuren Pharmaceuticals Limited

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: James Shaw, Neuren Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

14. října 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. dubna 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. dubna 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

24. srpna 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. srpna 2021

První zveřejněno (Aktuální)

27. srpna 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

7. srpna 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. srpna 2023

Naposledy ověřeno

1. srpna 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NEU-2591-PTHS-001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Pitt Hopkinsův syndrom

Klinické studie na NNZ-2591

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Vietnam

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit