Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená studie orálního NNZ-2591 u Pitt Hopkinsova syndromu (PTHS-001) (PTHS-001)

1. června 2025 aktualizováno: Neuren Pharmaceuticals Limited

Otevřená studie bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky perorálního NNZ-2591 u Pitt Hopkinsova syndromu (PTHS-001)

Studie bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky NNZ-2591 a měření účinnosti u dětí a dospívajících s Pitt Hopkinsovým syndromem.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Primárním účelem této studie je prozkoumat bezpečnost, snášenlivost a farmakokinetiku léčby perorálním roztokem NNZ-2591 u dětí a dospívajících s Pitt Hopkinsovým syndromem. Sekundárním účelem je prozkoumat měřítka účinnosti. Subjekty budou dostávat léčbu perorálním roztokem NNZ-2591 (50 mg/ml) po dobu celkem 13 týdnů.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

28

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • University of California at San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • UT Southwestern

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 roky až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Klinická diagnóza PTHS s dokumentovanou chorobu způsobující genetickou etiologií poruchy.
  2. Muži nebo ženy ve věku 3-17 let.
  3. Tělesná hmotnost 12 kg nebo vyšší při screeningu
  4. Subjekty se skóre klinického globálního dojmu-závažnosti (CGI-S) 4 nebo vyšším při screeningové návštěvě.
  5. Neprochází aktivně regresí nebo ztrátou dovedností, definovanou jako žádná trvalá ztráta dříve získaných vývojových dovedností po dobu 3 měsíců od screeningové návštěvy
  6. Každý subjekt musí být schopen spolknout studijní lék poskytnutý jako kapalný roztok.
  7. Pečovatel(é) musí mít dostatečné znalosti anglického jazyka.

Kritéria vyloučení:

  1. Tělesná hmotnost
  2. Klinicky významné abnormality v bezpečnostních laboratorních testech a vitálních funkcích při screeningu.
  3. Abnormální interval QTcF nebo prodloužení při screeningu.
  4. Jakýkoli jiný klinicky významný nález na EKG při screeningové návštěvě.
  5. Pozitivní na těžký akutní respirační syndrom coronavirus 2 (SARSCoV-2) a předchozí infekci COVID 19 za posledních 12 měsíců, která si vyžádala hospitalizaci.
  6. Nestabilní nebo změny Psychotropní léčba 2 týdny před screeningem
  7. Souběžná léčba je vyloučena.
  8. Aktivně prochází regresí nebo ztrátou dovedností.
  9. Nestabilní profil záchvatů.
  10. Současné klinicky významné renální stavy a abnormality
  11. Současné klinicky významné kardiovaskulární, jaterní, gastrointestinální, respirační, endokrinní onemocnění nebo klinicky významné orgánové postižení.
  12. Současná klinicky významná hypo- nebo hypertyreóza, diabetes mellitus typu 1 nebo typu 2 vyžadující inzulín (ať už dobře kontrolovaný nebo nekontrolovaný), nebo nekontrolovaný diabetes typu 1 nebo typu 2.
  13. Během studie plánoval operaci.
  14. Anamnéza nebo současné cerebrovaskulární onemocnění nebo trauma mozku.
  15. Anamnéza nebo současná katatonie nebo symptomy podobné katatonii.
  16. Historie nebo současná malignita.
  17. Současná velká nebo přetrvávající depresivní porucha (včetně bipolární deprese).
  18. Významná, nekorigovaná zraková nebo nekorigovaná porucha sluchu.
  19. Alergie na jahody.
  20. Pozitivní těhotenský test
  21. Subjekt je posouzen zkoušejícím nebo lékařským monitorem jako nevhodný pro studii

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: NNZ-2591
NNZ-2591 perorální roztok (50 mg/ml) podávaný dvakrát denně po dobu 13 týdnů.
Lék: NNZ-2591
NNZ-2591 perorální roztok (50 mg/ml) podávaný dvakrát denně po dobu 13 týdnů.
Ostatní jména:
  • Cyklo-L-glycyl-L-2-allylprolin

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost a snášenlivost
Časové okno: 13 týdnů
Zkoumat výskyt, závažnost a frekvenci nežádoucích příhod (AE), včetně závažných nežádoucích příhod (SAE) během léčby NNZ-2591.
13 týdnů
Farmakokinetika - průměr AUC24
Časové okno: Předdaku, 1-3 hodiny po dávce a/nebo 4-7 hodin po dávce ve 2, 6 a 13.
Od každého účastníka za podmínek v ustáleném stavu bylo odebráno přibližně devět vzorků řídce farmakokinetiky (PK). Tyto vzorky byly odebrány při předběžce, 1-3 hodiny po dávce a/nebo 4-7 hodin po dávce během týdnů 2, 6 a 13. Jednotlivé farmakokinetické parametry pro NNZ-2591, včetně poločasu (T1/2) a plochy pod křivkou po dobu 24 hodin (AUC24), byly odvozeny pomocí profilů na úrovni koncentrace na úrovni subjektu z modelu studie populace.
Předdaku, 1-3 hodiny po dávce a/nebo 4-7 hodin po dávce ve 2, 6 a 13.
Farmakokinetická - T1/2
Časové okno: Předdaku, 1-3 hodiny po dávce a/nebo 4-7 hodin po dávce ve 2, 6 a 13.
Od každého účastníka za podmínek v ustáleném stavu bylo odebráno přibližně devět vzorků řídce farmakokinetiky (PK). Tyto vzorky byly odebrány při předběžce, 1-3 hodiny po dávce a/nebo 4-7 hodin po dávce během týdnů 2, 6 a 13. Jednotlivé farmakokinetické parametry pro NNZ-2591, včetně poločasu (T1/2) a plochy pod křivkou po dobu 24 hodin (AUC24), byly odvozeny pomocí profilů na úrovni koncentrace na úrovni subjektu z modelu studie populace.
Předdaku, 1-3 hodiny po dávce a/nebo 4-7 hodin po dávce ve 2, 6 a 13.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Pitt Hopkins Syndrom specifické pro klinické globální stupnice dojmu (CGI-I)-celkové zlepšení
Časové okno: CGI-I byl hodnocen v 6. týdnu, 13/EOT a 15. Celkové skóre zlepšení se vztahuje k návštěvě 13. týdne/EoT.
Pitt Hopkins Syndrom-specifické klinické globální dojem (CGI-I)-celkové zlepšení. Skóre na Likertově stupnici (1-7), kde jsou lepší skóre lepší.
CGI-I byl hodnocen v 6. týdnu, 13/EOT a 15. Celkové skóre zlepšení se vztahuje k návštěvě 13. týdne/EoT.
Dojem pečovatele o zlepšení: celkové skóre
Časové okno: CIC byla hodnocena na týdnu 13/EOT
Dojem pečovatele o zlepšení: celkové skóre. Měřeno na 7 bodové Likertově stupnici (1-7), kde jsou lepší skóre lepší.
CIC byla hodnocena na týdnu 13/EOT
Klinická stupnice globálního dojmu specifická pro syndrom Pitt Hopkins - závažnost (CGI -S) - celkové skóre
Časové okno: Změna skóre posouzená od základní linie (návštěva 3, týden 0) na návštěvu 16 (týden 13/EOT).
Klinická stupnice globálního dojmu-specifická pro syndrom Pitt Hopkins-Závažnost (CGI-S)-Změna z základních linií na celkovém skóre na základě 7bodové Likertovy stupnice (1-7), kde jsou nižší skóre lepší.
Změna skóre posouzená od základní linie (návštěva 3, týden 0) na návštěvu 16 (týden 13/EOT).
Top 3 obavy pečovatele
Časové okno: Změňte se ze základní linie (návštěva 3, týden 0) k návštěvě 16/EOT (týden 13) v průměrné závažnosti.
Pečovatel Top 3 obavy: Změna z výchozí hodnoty v průměrné závažnosti. Průměrná závažnost problému definována jako průměr skóre závažnosti pro tři obavy vyhodnocené při dané návštěvě a byla vypočtena, pokud byla při návštěvě použitelná alespoň jeden problém pro analýzu. Skóre se pohybuje od 0 - 10 s vyšším skóre, což ukazuje na větší závažnost znepokojení. Negativní změna oproti základní linii naznačuje zlepšení.
Změňte se ze základní linie (návštěva 3, týden 0) k návštěvě 16/EOT (týden 13) v průměrné závažnosti.
Inventář komunikačního vývoje MacArthur-Bates (MB-CDI)
Časové okno: Změňte se z základní linie (návštěva 3, týden 0) na návštěvu 16/EOT (týden 13).
Inventář komunikačního vývoje MacArthur-Bates (MB-CDI): Slova chápaná doména. Skóre se pohybuje od 0-396, přičemž vyšší skóre ukazuje větší jazykové schopnosti. Pozitivní změna oproti základní linii naznačuje zlepšení.
Změňte se z základní linie (návštěva 3, týden 0) na návštěvu 16/EOT (týden 13).
Komunikační schopnost hlášená pozorovatelem (ORCA)
Časové okno: Změňte se z základní linie (návštěva 3, týden 0) na návštěvu 16/EOT (týden 13) v celkovém skóre.

Komunikační schopnost hlášená pozorovatelem (ORCA): změna z výchozí hodnoty v modifikovaném T-skóre. ORCA měří komunikační schopnosti jednotlivce založené na pozorováních pečovatelů, rodičů nebo jiných relevantních pozorovatelů a je založena na 4 doménách: expresivní komunikace, vnímavá komunikace, sociální komunikace a pragmatické jazykové dovednosti.

Skóre se pohybuje od 25,8 - 83,8, přičemž vyšší skóre naznačuje větší komunikační schopnost. Pozitivní změna oproti základní linii naznačuje zlepšení. T-skóre standardizuje výkon jednotlivce vzhledem k normativnímu vzorku. Obvykle má průměr 50 a standardní odchylku 10.

T skóre = 50 + 10 × (x-µ)/σ ​​Kde: x je syrové skóre jednotlivce μ je průměr populace σ je standardní odchylka
Změňte se z základní linie (návštěva 3, týden 0) na návštěvu 16/EOT (týden 13) v celkovém skóre.
Aberantní chování Kontrolní seznam-2 (ABC-2)
Časové okno: Změňte se z základní linie (návštěva 3, týden 0) na návštěvu 16/EOT (týden 13) v celkovém skóre.
Aberantní chování Kontrolní seznam-2 (ABC-2): Změna z výchozí hodnoty v celkovém skóre. Rozsah skóre je 0-174, přičemž vyšší skóre naznačuje více problémů s chováním. Negativní změna oproti základní linii naznačuje zlepšení.
Změňte se z základní linie (návštěva 3, týden 0) na návštěvu 16/EOT (týden 13) v celkovém skóre.
Cshq
Časové okno: Změňte se z základní linie (návštěva 3, týden 0) na návštěvu 16/EOT (týden 13) v celkovém skóre.
Dotazník o dětských spánkových návycích (CSHQ). Celkové skóre. Změna z výchozí hodnoty. Rozsah skóre byl (33-99), přičemž vyšší skóre bylo horší.
Změňte se z základní linie (návštěva 3, týden 0) na návštěvu 16/EOT (týden 13) v celkovém skóre.
Gihq
Časové okno: Změňte se z základní linie (návštěva 3, týden 0) na návštěvu 16/EOT (týden 13) v celkovém frekvenčním skóre.
Dotazník pro zdraví gastrointestinálního zdraví (GIHQ). Změna z výchozího celkového skóre frekvence. Rozsah skóre byl (0-197), přičemž vyšší skóre bylo horší.
Změňte se z základní linie (návštěva 3, týden 0) na návštěvu 16/EOT (týden 13) v celkovém frekvenčním skóre.
Vineland Adaptive Behavior Scales-3, verze rozhovoru
Časové okno: Změňte z základní linie (návštěva 3, týden 0) a navštíví 16/EOT (týden 13) ve složeném standardním skóre.
Adaptivní chování Vineland Scales-3 (VABS-3), verze rozhovoru, změna od základního standardního skóre adaptivního chování. Skóre se pohybuje od 20 - 140 s vyšším skóre, což naznačuje větší funkční schopnosti. Pozitivní změna oproti základní linii naznačuje zlepšení.
Změňte z základní linie (návštěva 3, týden 0) a navštíví 16/EOT (týden 13) ve složeném standardním skóre.
Upravený dvouminutový test chůze
Časové okno: Změňte se z základní linie (návštěva 3, týden 0) na návštěvu 16/EOT (týden 13) ve vzdálenosti cestoval po dvouminutových chůzích.
Modifikovaný dvouminutový test chůze. Změňte se z výchozí hodnoty ve vzdálenosti najednou (M) na 2 minuty chůze. Test byl podáván pouze pro účastníky, kteří byli ambulantní a byli schopni dokončit hodnocení. Pozitivní skóre změny oproti základní linii naznačuje zlepšení ve vzdálenosti.
Změňte se z základní linie (návštěva 3, týden 0) na návštěvu 16/EOT (týden 13) ve vzdálenosti cestoval po dvouminutových chůzích.
Qi-Disability
Časové okno: Změňte se z základní linie (návštěva 3, týden 0) na návštěvu 16/EOT (týden 13) v celkovém skóre skóre.
Kvalita života na inventarizaci (Qi-Disability). Celková změna skóre oproti základní linii. Skóre se pohybuje od 0 - 100 s vyšším skóre, což ukazuje na lepší kvalitu života. Pozitivní změna oproti základní linii naznačuje zlepšení.
Změňte se z základní linie (návštěva 3, týden 0) na návštěvu 16/EOT (týden 13) v celkovém skóre skóre.
ICND
Časové okno: Změňte se z základní linie (návštěva 3, týden 0) na návštěvu 16/EOT (týden 13) v celkové skóre hodnocení kvality života.
Dopad neurologického postižení z dětství (ICND)-kvalita života, změna od základní linie. Skóre se pohybuje od 1 - 6, přičemž vyšší skóre naznačuje lepší kvalitu života. Pozitivní změna oproti základní linii naznačuje zlepšení.
Změňte se z základní linie (návštěva 3, týden 0) na návštěvu 16/EOT (týden 13) v celkové skóre hodnocení kvality života.
Inventář problémů s chováním - krátký forma
Časové okno: Změňte se z základní linie (návštěva 3, týden 0) na návštěvu 16/EOT (týden 13) v celkovém frekvenčním skóre.
Změna z výchozí hodnoty v problémech s chováním - krátká forma celkové frekvenční skóre. Skóre se pohybuje od 0-120, přičemž vyšší skóre ukazuje větší frekvenci problémů chování. Negativní změna oproti základní linii naznačuje zlepšení.
Změňte se z základní linie (návštěva 3, týden 0) na návštěvu 16/EOT (týden 13) v celkovém frekvenčním skóre.
Bayley Scales of Co kojenecká vývoj (BSID-4): Neverbální vývoj kvocient (NVDQ)
Časové okno: Změňte z základní linie (návštěva 3, týden 0) a navštíví 16/EOT (13. týden) ve skóre NVDQ.
Změna z výchozí hodnoty v neverbálním vývojovém kvocientu (NVDQ). Skóre se pohybuje od 40 - 160, přičemž vyšší skóre naznačuje větší vývoj. Pozitivní změna oproti základní linii naznačuje zlepšení.
Změňte z základní linie (návštěva 3, týden 0) a navštíví 16/EOT (13. týden) ve skóre NVDQ.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Neuren Pharmaceuticals Limited

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: James Shaw, Neuren Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

14. října 2022

Primární dokončení (Aktuální)

27. února 2024

Dokončení studie (Aktuální)

3. května 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

24. srpna 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. srpna 2021

První zveřejněno (Aktuální)

27. srpna 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

18. června 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. června 2025

Naposledy ověřeno

1. června 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NEU-2591-PTHS-001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Pitt Hopkinsův syndrom

Klinické studie na NNZ-2591

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Estonia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit