Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En åben-label undersøgelse af oral NNZ-2591 i Pitt Hopkins syndrom (PTHS-001) (PTHS-001)

1. juni 2025 opdateret af: Neuren Pharmaceuticals Limited

En åben-label undersøgelse af sikkerhed, tolerabilitet og farmakokinetik af oral NNZ-2591 i Pitt Hopkins syndrom (PTHS-001)

En undersøgelse af sikkerheden, tolerabiliteten og farmakokinetikken af ​​NNZ-2591 og mål for effektivitet hos børn og unge med Pitt Hopkins syndrom.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Det primære formål med denne undersøgelse er at undersøge sikkerheden, tolerabiliteten og farmakokinetikken ved behandling med NNZ-2591 oral opløsning hos børn og unge med Pitt Hopkins syndrom. Det sekundære formål er at undersøge effektmål. Forsøgspersoner vil modtage behandling med doser NNZ-2591 oral opløsning (50 mg/ml) i i alt 13 uger.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

28

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • University of California at San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • UT Southwestern

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 år til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Klinisk diagnose af PTHS med en dokumenteret sygdomsfremkaldende genetisk ætiologi for lidelsen.
  2. Hanner eller hunner i alderen 3-17 år.
  3. Kropsvægt på 12 kg eller mere ved screening
  4. Forsøgspersoner med en klinisk global indtrykssværhedsgrad (CGI-S)-score på 4 eller højere ved screeningsbesøget.
  5. Ikke aktivt gennemgår regression eller tab af færdigheder, defineret som intet vedvarende tab af tidligere erhvervede udviklingsevner i en periode inden for 3 måneder efter screeningsbesøget
  6. Hvert forsøgsperson skal være i stand til at sluge den undersøgelsesmedicin, der leveres som en flydende opløsning.
  7. Pårørende(r) skal have tilstrækkelige engelskkundskaber.

Ekskluderingskriterier:

  1. Kropsvægt
  2. Klinisk signifikante abnormiteter i sikkerhedslaboratorietests og vitale tegn ved screening.
  3. Unormalt QTcF-interval eller forlængelse ved screening.
  4. Ethvert andet klinisk signifikant fund på EKG ved screeningsbesøget.
  5. Positiv for alvorligt akut respiratorisk syndrom coronavirus 2 (SARSCoV-2) og tidligere COVID 19-infektion med de sidste 12 måneder, der krævede hospitalsindlæggelse.
  6. Ustabil eller ændringer Psykotropisk behandling 2 uger før screening
  7. Udelukket samtidige behandlinger.
  8. Aktivt gennemgår regression eller tab af færdigheder.
  9. Ustabil anfaldsprofil.
  10. Aktuelle klinisk signifikante nyretilstande og abnormiteter
  11. Aktuel klinisk signifikant kardiovaskulær, hepatisk, gastrointestinal, respiratorisk, endokrin sygdom eller klinisk signifikant organsvækkelse.
  12. Aktuel klinisk signifikant hypo- eller hyperthyroidisme, type 1- eller type 2-diabetes mellitus, der kræver insulin (uanset om det er velkontrolleret eller ukontrolleret), eller ukontrolleret type 1- eller type 2-diabetes.
  13. Har planlagt operation under undersøgelsen.
  14. Anamnese med eller nuværende cerebrovaskulær sygdom eller hjernetraume.
  15. Anamnese med eller aktuelle katatoni eller katatoni-lignende symptomer.
  16. Historie om, eller nuværende, malignitet.
  17. Aktuel alvorlig eller vedvarende depressiv lidelse (herunder bipolar depression).
  18. Betydelig, ukorrigeret syns- eller ukorrigeret hørenedsættelse.
  19. Allergi over for jordbær.
  20. Positiv graviditetstest
  21. Forsøgspersonen vurderes af Investigator eller Medical Monitor for at være upassende til undersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: NNZ-2591
NNZ-2591 oral opløsning (50 mg/ml) skal administreres to gange daglig dosis i 13 uger.
Medicin: NNZ-2591
NNZ-2591 oral opløsning (50 mg/ml) skal administreres to gange daglig dosis i 13 uger.
Andre navne:
  • Cyclo-L-glycyl-L-2-allylprolin

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed og tolerabilitet
Tidsramme: 13 uger
At undersøge forekomsten, sværhedsgraden og hyppigheden af ​​bivirkninger (AE'er), herunder alvorlige bivirkninger (SAE'er) under behandling med NNZ-2591.
13 uger
Farmakokinetisk - betyder AUC24
Tidsramme: Pre-dosis, 1-3 timer efter dosis og/eller 4-7 timer efter dosis i uger 2, 6 og 13.
Cirka ni sparsomme farmakokinetiske (PK) -prøver blev opsamlet fra hver deltager under steady-state-forhold. Disse prøver blev taget ved præ-dosis, 1-3 timer efter dosis og/eller 4-7 timer efter dosis i uger 2, 6 og 13. De individuelle farmakokinetiske parametre for NNZ-2591, inklusive halveringstid (T1/2) og område under kurven over 24 timer (AUC24), blev afledt under anvendelse af fagniveau-koncentrationstidsprofiler fra undersøgelsespopulationsmodellen.
Pre-dosis, 1-3 timer efter dosis og/eller 4-7 timer efter dosis i uger 2, 6 og 13.
Farmakokinetisk - T1/2
Tidsramme: Pre-dosis, 1-3 timer efter dosis og/eller 4-7 timer efter dosis i uger 2, 6 og 13.
Cirka ni sparsomme farmakokinetiske (PK) -prøver blev opsamlet fra hver deltager under steady-state-forhold. Disse prøver blev taget ved præ-dosis, 1-3 timer efter dosis og/eller 4-7 timer efter dosis i uger 2, 6 og 13. De individuelle farmakokinetiske parametre for NNZ-2591, inklusive halveringstid (T1/2) og område under kurven over 24 timer (AUC24), blev afledt under anvendelse af fagniveau-koncentrationstidsprofiler fra undersøgelsespopulationsmodellen.
Pre-dosis, 1-3 timer efter dosis og/eller 4-7 timer efter dosis i uger 2, 6 og 13.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Pitt Hopkins syndrom-specifik klinisk global indtrykskala (CGI-I)-Samlet forbedring
Tidsramme: CGI-I blev vurderet i uger 6, 13/EOT & 15. Samlede forbedringsresultater vedrører uge 13/EOT-besøg.
Pitt Hopkins syndrom-specifik klinisk global indtrykskala (CGI-I)-samlet forbedring. Resultat på en Likert-skala (1-7), hvor lavere score er bedre.
CGI-I blev vurderet i uger 6, 13/EOT & 15. Samlede forbedringsresultater vedrører uge 13/EOT-besøg.
Omsorgspersonindtryk af forbedring: Samlet score
Tidsramme: CIC blev vurderet ved uge13/EOT
Omsorgspersonindtryk af forbedring: samlet score. Målt på en 7-punkts Likert-skala (1-7), hvor lavere score er bedre.
CIC blev vurderet ved uge13/EOT
Pitt Hopkins syndrom -specifik klinisk global indtrykskala - Alvorlighed (CGI -S) - samlet score
Tidsramme: Ændring i score vurderet fra baseline (besøg 3, uge ​​0) for at besøge 16 (uge 13/EOT).
Pitt Hopkins syndrom-specifik klinisk global indtrykskala-Alvorlighed (CGI-S)-Skift fra baselinjer på den samlede score baseret på en 7-punkts Likert-skala (1-7), hvor lavere score er bedre.
Ændring i score vurderet fra baseline (besøg 3, uge ​​0) for at besøge 16 (uge 13/EOT).
Omsorgsperson Top 3 Bekymringer
Tidsramme: Skift fra baseline (besøg 3, uge ​​0) for at besøge 16/EOT (uge 13) i gennemsnitlig bekymringsgrad.
Omsorgsperson Top 3 Bekymringer: Skift fra baseline i gennemsnitlig bekymringsgrad. Den gennemsnitlige bekymringsgrad, der er defineret som gennemsnittet af sværhedsgraden for de tre bekymringer, der blev evalueret ved et givet besøg, og blev beregnet, så længe mindst en bekymring var anvendelig til analyse ved besøget. Resultater spænder fra 0 - 10 med højere score, hvilket indikerer større bekymringsgrad. En negativ ændring fra baseline indikerer forbedring.
Skift fra baseline (besøg 3, uge ​​0) for at besøge 16/EOT (uge 13) i gennemsnitlig bekymringsgrad.
MacArthur-Bates Communicative Development Inventory (MB-CDI)
Tidsramme: Skift fra baseline (besøg 3, uge ​​0) for at besøge 16/EOT (uge 13).
MacArthur-Bates Communicative Development Inventory (MB-CDI): Ord forstået domæne. Resultater varierer fra 0-396 med højere score, der indikerer større sprogfærdighed. En positiv ændring fra baseline indikerer forbedring.
Skift fra baseline (besøg 3, uge ​​0) for at besøge 16/EOT (uge 13).
Observer-rapporteret kommunikationsevne (ORCA)
Tidsramme: Skift fra baseline (besøg 3, uge ​​0) for at besøge 16/EOT (uge 13) i total score.

Observer-rapporteret kommunikationsevne (ORCA): Skift fra baseline i modificeret T-score. ORCA måler den enkeltes kommunikationsevner baseret på observationer foretaget af plejere, forældre eller andre relevante observatører og er baseret på 4 domæner: ekspressiv kommunikation, modtagelig kommunikation, social kommunikation og pragmatiske sprogfærdigheder.

Resultater spænder fra 25,8 - 83,8, med højere score, der indikerer større kommunikationsevne. En positiv ændring fra baseline indikerer forbedring. En T-score standardiserer den enkeltes præstation i forhold til en normativ prøve. Det har typisk et gennemsnit på 50 og en standardafvigelse på 10.

T score = 50 + 10 × (x-µ)/σ ​​hvor: x er individets rå score μ er befolkningens gennemsnit σ er standardafvigelsen
Skift fra baseline (besøg 3, uge ​​0) for at besøge 16/EOT (uge 13) i total score.
Aberrant adfærd tjekliste-2 (ABC-2)
Tidsramme: Skift fra baseline (besøg 3, uge ​​0) for at besøge 16/EOT (uge 13) i total score.
Aberrant adfærd tjekliste-2 (ABC-2): Skift fra baseline i total score. Område af scoringer er 0-174, med højere score, der indikerer flere adfærdsproblemer. En negativ ændring fra baseline indikerer forbedring.
Skift fra baseline (besøg 3, uge ​​0) for at besøge 16/EOT (uge 13) i total score.
Cshq
Tidsramme: Skift fra baseline (besøg 3, uge ​​0) for at besøge 16/EOT (uge 13) i total score.
Spørgeskema for børns søvnvaner (CSHQ). Total score. Skift fra baseline. Område af scoringer var (33-99) med højere score, der var værre.
Skift fra baseline (besøg 3, uge ​​0) for at besøge 16/EOT (uge 13) i total score.
Gihq
Tidsramme: Skift fra baseline (besøg 3, uge ​​0) for at besøge 16/EOT (uge 13) i den samlede frekvensresultat.
Gastrointestinal Health Questionnaire (GIHQ). Ændring fra baseline i total frekvens score. Område af scoringer var (0-197), hvor højere score var værre.
Skift fra baseline (besøg 3, uge ​​0) for at besøge 16/EOT (uge 13) i den samlede frekvensresultat.
Vineland Adaptive Behavior Scales-3, interviewversion
Tidsramme: Skift fra baseline (besøg 3, uge ​​0) for at besøge 16/EOT (uge 13) i sammensat standard score.
Vineland Adaptive Behaviour Scales-3 (VABS-3), interviewversion, ændring fra baseline i adaptiv adfærdskomposit standard score. Resultater spænder fra 20 - 140 med højere score, hvilket indikerer større funktionelle evner. En positiv ændring fra baseline indikerer forbedring.
Skift fra baseline (besøg 3, uge ​​0) for at besøge 16/EOT (uge 13) i sammensat standard score.
Ændret to minutters gangtest
Tidsramme: Ændring fra baseline (besøg 3, uge ​​0) for at besøge 16/EOT (uge 13) i afstand, der blev kørt på to minutters gangtest.
Ændret to minutters gangtest. Skift fra baseline i kørt afstand (M) på 2 minutters gangtest. Testen blev kun administreret for deltagere, der var ambulante og i stand til at gennemføre vurderingen. En positiv score på ændring fra baseline indikerer forbedring af afstand, der er gået.
Ændring fra baseline (besøg 3, uge ​​0) for at besøge 16/EOT (uge 13) i afstand, der blev kørt på to minutters gangtest.
Qi-defabrik
Tidsramme: Skift fra baseline (besøg 3, uge ​​0) for at besøge 16/EOT (uge 13) i den samlede score.
Livskvalitetsbeholdning (qi-manglendehed). Den samlede scoreændring fra baseline. Resultater spænder fra 0 - 100 med højere score, der indikerer bedre livskvalitet. En positiv ændring fra baseline indikerer forbedring.
Skift fra baseline (besøg 3, uge ​​0) for at besøge 16/EOT (uge 13) i den samlede score.
Icnd
Tidsramme: Skift fra baseline (besøg 3, uge ​​0) for at besøge 16/EOT (uge 13) i den samlede livskvalitet.
Virkningen af ​​barndoms neurologisk handicap (ICND) -overallisk livskvalitetsvurdering, ændring fra baseline. Score varierer fra 1 - 6, med en højere score, der indikerer bedre livskvalitet. En positiv ændring fra baseline indikerer forbedring.
Skift fra baseline (besøg 3, uge ​​0) for at besøge 16/EOT (uge 13) i den samlede livskvalitet.
Beholdning af adfærdsproblemer - kort form
Tidsramme: Skift fra baseline (besøg 3, uge ​​0) for at besøge 16/EOT (uge 13) i den samlede frekvensresultat.
Ændring fra baseline i adfærdsproblemer Inventory - kort form for total frekvens score. Resultater spænder fra 0-120, hvor højere score indikerer større hyppighed i adfærdsproblemer. En negativ ændring fra baseline indikerer forbedring.
Skift fra baseline (besøg 3, uge ​​0) for at besøge 16/EOT (uge 13) i den samlede frekvensresultat.
Bayley Scales of Infant Development (BSID-4): Non Verbal Development Quotient (NVDQ)
Tidsramme: Skift fra baseline (besøg 3, uge ​​0) for at besøge 16/EOT (uge 13) i NVDQ -score.
Ændring fra baseline i ikke -verbal udviklingskvotient (NVDQ). Resultater spænder fra 40 - 160, med højere score, der indikerer større udvikling. En positiv ændring fra baseline indikerer forbedring.
Skift fra baseline (besøg 3, uge ​​0) for at besøge 16/EOT (uge 13) i NVDQ -score.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Neuren Pharmaceuticals Limited

Efterforskere

  • Studieleder: James Shaw, Neuren Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

14. oktober 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

27. februar 2024

Studieafslutning (Faktiske)

3. maj 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. august 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. august 2021

Først opslået (Faktiske)

27. august 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

18. juni 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. juni 2025

Sidst verificeret

1. juni 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NEU-2591-PTHS-001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Pitt Hopkins syndrom

Kliniske forsøg med NNZ-2591

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner