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피트 홉킨스 증후군(PTHS-001)에서 경구 NNZ-2591의 공개 라벨 연구 (PTHS-001)

2025년 6월 1일 업데이트: Neuren Pharmaceuticals Limited

피트 홉킨스 증후군(PTHS-001)에서 경구용 NNZ-2591의 안전성, 내약성 및 약동학에 대한 공개 라벨 연구

NNZ-2591의 안전성, 내약성 및 약동학 및 피트 홉킨스 증후군이 있는 소아 및 청소년의 효능 측정에 대한 연구.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 연구의 주요 목적은 피트 홉킨스 증후군이 있는 소아 및 청소년에서 NNZ-2591 경구 용액을 사용한 치료의 안전성, 내약성 및 약동학을 조사하는 것입니다. 두 번째 목적은 효능 측정을 조사하는 것입니다. 피험자는 총 13주 동안 NNZ-2591 경구 용액(50mg/mL) 용량으로 치료를 받게 됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

28

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, 미국, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • San Francisco, California, 미국, 94143
        • University of California at San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75390
        • UT Southwestern

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

3년 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 장애에 대한 질병 유발 유전적 병인이 기록된 PTHS의 임상 진단.
  2. 3-17세의 남성 또는 여성.
  3. 스크리닝 시 체중 12kg 이상
  4. 스크리닝 방문에서 4 이상의 임상적 전반적인 인상-중증도(CGI-S) 점수를 갖는 피험자.
  5. 스크리닝 방문 3개월 이내의 기간 동안 이전에 습득한 발달 기술의 지속적인 손실이 없는 것으로 정의되는 능동적으로 퇴보 또는 기술 손실을 겪고 있지 않음
  6. 각 피험자는 액체 용액으로 제공된 연구 약물을 삼킬 수 있어야 합니다.
  7. 간병인은 충분한 영어 능력을 갖추고 있어야 합니다.

제외 기준:

  1. 체중
  2. 스크리닝 시 안전성 실험실 테스트 및 바이탈 사인에서 임상적으로 유의미한 이상.
  3. 스크리닝 시 비정상적인 QTcF 간격 또는 연장.
  4. 스크리닝 방문 시 ECG에 대한 기타 임상적으로 중요한 소견.
  5. 중증급성호흡기증후군 코로나바이러스 2(SARSCoV-2) 및 입원이 필요한 지난 12개월의 이전 COVID 19 감염에 대해 양성입니다.
  6. 스크리닝 2주 전 향정신성 치료가 불안정하거나 변경됨
  7. 제외된 병용 치료.
  8. 적극적으로 퇴보하거나 기술 상실을 겪고 있습니다.
  9. 불안정한 발작 프로필.
  10. 현재 임상적으로 중요한 신장 상태 및 이상
  11. 현재 임상적으로 유의한 심혈관, 간, 위장관, 호흡기, 내분비 질환 또는 임상적으로 유의한 장기 손상.
  12. 현재 임상적으로 유의한 갑상선기능저하증 또는 갑상선기능항진증, 인슐린을 필요로 하는 1형 또는 2형 진성 당뇨병(잘 조절되거나 조절되지 않는 여부), 또는 조절되지 않는 1형 또는 2형 당뇨병.
  13. 연구 기간 동안 수술을 계획했습니다.
  14. 뇌혈관 질환 또는 뇌 외상의 병력 또는 현재.
  15. 긴장증 또는 긴장증 유사 증상의 병력 또는 현재.
  16. 악성 종양의 병력 또는 현재.
  17. 현재 주요 또는 지속성 우울 장애(양극성 우울증 포함).
  18. 중대하고 교정되지 않은 시각 또는 교정되지 않은 청각 장애.
  19. 딸기 알레르기.
  20. 긍정적인 임신 테스트
  21. 피험자가 연구에 부적절하다고 조사자 또는 의료 모니터에 의해 판단됨

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: NNZ-2591
NNZ-2591 경구 용액(50mg/mL)을 13주 동안 1일 2회 투여합니다.
의약품: NNZ-2591
NNZ-2591 경구 용액(50mg/mL)을 13주 동안 1일 2회 투여합니다.
다른 이름들:
  • 사이클로-L-글리실-L-2-알릴프롤린

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
안전성 및 내약성
기간: 13주
NNZ-2591로 치료하는 동안 심각한 부작용(SAE)을 포함한 부작용(AE)의 발생률, 중증도 및 빈도를 조사합니다.
13주
약동학 적 - 평균 AUC24
기간: 2, 6 및 13 주에 복용량, 1-3 시간, 복용량 후 1-3 시간 및/또는 4-7 시간.
정상 상태 조건 하에서 각 참가자로부터 대략 9 개의 드문 약동학 적 (PK) 샘플을 수집 하였다. 이들 샘플은 2, 6 및 13 주 동안 복용량, 1-3 시간 및/또는 4-7 시간에서 복용 하였다. 반감기 (T1/2) 및 24 시간에 걸친 곡선 아래의 영역 (AUC24)을 포함하여 NNZ-2591에 대한 개별 약동학 적 파라미터는 연구 집단 모델로부터 대상 수준 농도 시간 프로파일을 사용하여 도출되었다.
2, 6 및 13 주에 복용량, 1-3 시간, 복용량 후 1-3 시간 및/또는 4-7 시간.
약동학 적 -T1/2
기간: 2, 6 및 13 주에 복용량, 1-3 시간, 복용량 후 1-3 시간 및/또는 4-7 시간.
정상 상태 조건 하에서 각 참가자로부터 대략 9 개의 드문 약동학 적 (PK) 샘플을 수집 하였다. 이들 샘플은 2, 6 및 13 주 동안 복용량, 1-3 시간 및/또는 4-7 시간에서 복용 하였다. 반감기 (T1/2) 및 24 시간에 걸친 곡선 아래의 영역 (AUC24)을 포함하여 NNZ-2591에 대한 개별 약동학 적 파라미터는 연구 집단 모델로부터 대상 수준 농도 시간 프로파일을 사용하여 도출되었다.
2, 6 및 13 주에 복용량, 1-3 시간, 복용량 후 1-3 시간 및/또는 4-7 시간.

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Pitt Hopkins 증후군-특이 적 임상 글로벌 인상 척도 (CGI-I)-전반적인 개선
기간: CGI-I는 6 주, 13/EOT & 15에 평가되었습니다. 전체 개선 점수는 13 주/EOT 방문과 관련이 있습니다.
Pitt Hopkins 증후군-특이 적 임상 글로벌 인상 척도 (CGI-I)-전반적인 개선. 더 낮은 점수가 더 나은 리 커트 척도 (1-7)에서 점수를 매 깁니다.
CGI-I는 6 주, 13/EOT & 15에 평가되었습니다. 전체 개선 점수는 13 주/EOT 방문과 관련이 있습니다.
간병인 개선의 인상 : 전체 점수
기간: CIC는 Week13/EOT에서 평가되었다
간병인 개선의 인상 : 전체 점수. 낮은 점수가 더 나은 7 점 리 커트 척도 (1-7)로 측정됩니다.
CIC는 Week13/EOT에서 평가되었다
Pitt Hopkins 증후군 - 특이 적 임상 글로벌 인상 척도 - 심각도 (CGI -S) - 전체 점수
기간: 기준선 (0 주, 0 주 방문)에서 16 주 (13 주/EOT)에서 평가 된 점수 변경.
PITT HOPKINS 증후군-특이 적 임상 글로벌 인상 척도-심각도 (CGI-S)-더 낮은 점수가 더 나은 7 점 리 커트 척도 (1-7)를 기준으로 전체 점수의 기준선에서 변경됩니다.
기준선 (0 주, 0 주 방문)에서 16 주 (13 주/EOT)에서 평가 된 점수 변경.
간병인 상위 3 가지 문제
기간: 평균 관심사 심각도의 기준선 (3 주, 0 주)에서 16/EOT (13 주)를 방문하십시오.
간병인 상위 3 가지 우려 사항 : 평균 관심사 심각도의 기준선에서 변경. 주어진 방문에서 평가 된 세 가지 우려에 대한 심각도 점수의 평균으로 정의 된 평균 관심사 심각도는 방문시 분석을 위해 적어도 하나의 관심사가 가능하는 한 계산되었습니다. 점수는 0-10이며 점수가 높을수록 심각도가 높아집니다. 기준선에서 부정적인 변화는 개선을 나타냅니다.
평균 관심사 심각도의 기준선 (3 주, 0 주)에서 16/EOT (13 주)를 방문하십시오.
MacArthur-Bates 커뮤니케이션 개발 인벤토리 (MB-CDI)
기간: 기준선 (0 주, 0 주 방문)에서 16/EOT (13 주)를 방문하십시오.
MacArthur-Bates 커뮤니케이션 개발 인벤토리 (MB-CDI) : 단어 이해 도메인. 점수는 0-396이며, 점수가 높을수록 언어 능력이 높아집니다. 기준선에서 긍정적 인 변화는 개선을 나타냅니다.
기준선 (0 주, 0 주 방문)에서 16/EOT (13 주)를 방문하십시오.
관찰자 보고서 커뮤니케이션 능력 (ORCA)
기간: 기준선 (3 주, 0 주)에서 총 점수의 16/EOT (13 주)를 방문하십시오.

ORCA (Observer-Reported Communication Ability) : 수정 된 T- 스코어에서 기준선에서 변경. ORCA는 간병인, 부모 또는 기타 관련 관찰자의 관찰에 따라 개인의 의사 소통 능력을 측정하며 표현적인 의사 소통, 수용 커뮤니케이션, 사회적 의사 소통 및 실용적인 언어 기술의 4 가지 영역을 기반으로합니다.

점수는 25.8-83.8이며, 점수가 높을수록 커뮤니케이션 능력이 높아집니다. 기준선에서 긍정적 인 변화는 개선을 나타냅니다. T- 점수는 규범 적 샘플에 비해 개인의 성능을 표준화합니다. 일반적으로 평균 50이고 표준 편차는 10입니다.

t 점수 = 50 + 10 × (x-µ)/σ ​​여기서 : x는 개인의 원시 점수 μ입니다. 모집단 평균 σ는 표준 편차입니다.
기준선 (3 주, 0 주)에서 총 점수의 16/EOT (13 주)를 방문하십시오.
비정상적인 행동 체크리스트 -2 (ABC-2)
기간: 기준선 (3 주, 0 주)에서 총 점수의 16/EOT (13 주)를 방문하십시오.
비정상적인 행동 체크리스트 -2 (ABC-2) : 총 점수의 기준선에서 변경됩니다. 점수 범위는 0-174이며, 점수가 높을수록 더 많은 행동 문제를 나타냅니다. 기준선에서 부정적인 변화는 개선을 나타냅니다.
기준선 (3 주, 0 주)에서 총 점수의 16/EOT (13 주)를 방문하십시오.
CSHQ
기간: 기준선 (3 주, 0 주)에서 총 점수의 16/EOT (13 주)를 방문하십시오.
아동 수면 습관 설문지 (CSHQ). 총 점수. 기준선에서 변경. 점수의 범위는 (33-99), 점수가 높았습니다.
기준선 (3 주, 0 주)에서 총 점수의 16/EOT (13 주)를 방문하십시오.
GIHQ
기간: 기준선 (3 주, 0 주)에서 총 주파수 점수로 16/EOT (13 주)를 방문하십시오.
위장 건강 설문지 (GIHQ). 총 주파수 점수에서 기준선에서 변경됩니다. 점수의 범위는 (0-197), 점수가 높아졌습니다.
기준선 (3 주, 0 주)에서 총 주파수 점수로 16/EOT (13 주)를 방문하십시오.
Vineland 적응 행동 Scales-3, 인터뷰 버전
기간: 복합 표준 점수로 기준선 (3 주, 0 주)에서 16/EOT (13 주)를 방문하십시오.
Vineland Adaptive Behavior Scales-3 (VABS-3), 인터뷰 버전, 적응 형 행동 복합 표준 점수의 기준선에서 변경. 점수는 20-140이며 점수가 높을수록 기능 능력이 높아집니다. 기준선에서 긍정적 인 변화는 개선을 나타냅니다.
복합 표준 점수로 기준선 (3 주, 0 주)에서 16/EOT (13 주)를 방문하십시오.
수정 된 2 분 보행 테스트
기간: 기준선 (3 주, 0 주차)에서 2 분의 도보 테스트에서 여행하는 거리에서 16/EOT (13 주)를 방문하십시오.
수정 된 2 분 보행 테스트. 2 분 보행 테스트에서 이동 거리 (M)의 기준선에서 변경. 테스트는 외래 및 평가를 완료 할 수있는 참가자를 위해서만 투여되었습니다. 기준선으로부터의 변화에 ​​대한 긍정적 인 점수는 거리의 개선을 나타냅니다.
기준선 (3 주, 0 주차)에서 2 분의 도보 테스트에서 여행하는 거리에서 16/EOT (13 주)를 방문하십시오.
Qi-disability
기간: 기준선 (3 주, 0 주)에서 전체 점수 점수에서 16/EOT (13 주)를 방문하십시오.
삶의 질 인벤토리 불가능 성 (qi-disability). 기준선에서 전체 점수 변화. 점수는 0-10에서 더 높은 점수로 삶의 질을 향상합니다. 기준선에서 긍정적 인 변화는 개선을 나타냅니다.
기준선 (3 주, 0 주)에서 전체 점수 점수에서 16/EOT (13 주)를 방문하십시오.
ICND
기간: 전반적인 삶의 질 등급 점수에서 기준선 (3 주, 0 주)에서 16/EOT (13 주)를 방문하십시오.
아동기 신경계 장애 (ICND)의 영향-기준선에서 변화하는 사람들의 대체 품질 등급. 점수의 범위는 1-6입니다. 점수는 더 높은 점수가 더 나은 삶의 질을 나타냅니다. 기준선에서 긍정적 인 변화는 개선을 나타냅니다.
전반적인 삶의 질 등급 점수에서 기준선 (3 주, 0 주)에서 16/EOT (13 주)를 방문하십시오.
행동 문제 인벤토리 - 짧은 형태
기간: 기준선 (3 주, 0 주)에서 총 주파수 점수로 16/EOT (13 주)를 방문하십시오.
행동 문제 인벤토리의 기준선에서 변경 - 짧은 양식 총 주파수 점수. 점수는 0-120이며, 점수가 높을수록 행동 문제의 빈도가 높아집니다. 기준선에서 부정적인 변화는 개선을 나타냅니다.
기준선 (3 주, 0 주)에서 총 주파수 점수로 16/EOT (13 주)를 방문하십시오.
Bayley Scales of Infant Development (BSID-4) : 비 구두 개발 지수 (NVDQ)
기간: NVDQ 점수의 16/EOT (13 주) 방문으로 기준선 (3 주차 방문)에서 변경.
NVDQ (Non Verbal Development Quotient)의 기준선에서 변경. 점수는 40-160이며, 점수가 높을수록 개발이 높아집니다. 기준선에서 긍정적 인 변화는 개선을 나타냅니다.
NVDQ 점수의 16/EOT (13 주) 방문으로 기준선 (3 주차 방문)에서 변경.

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Neuren Pharmaceuticals Limited

수사관

  • 연구 책임자: James Shaw, Neuren Pharmaceuticals

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2022년 10월 14일

기본 완료 (실제)

2024년 2월 27일

연구 완료 (실제)

2024년 5월 3일

연구 등록 날짜

최초 제출

2021년 8월 24일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2021년 8월 24일

처음 게시됨 (실제)

2021년 8월 27일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2025년 6월 18일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 6월 1일

마지막으로 확인됨

2025년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • NEU-2591-PTHS-001

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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