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Uno studio in aperto di NNZ-2591 orale nella sindrome di Pitt Hopkins (PTHS-001) (PTHS-001)

1 giugno 2025 aggiornato da: Neuren Pharmaceuticals Limited

Uno studio in aperto sulla sicurezza, tollerabilità e farmacocinetica dell'NNZ-2591 orale nella sindrome di Pitt Hopkins (PTHS-001)

Uno studio sulla sicurezza, tollerabilità e farmacocinetica di NNZ-2591 e misure di efficacia in bambini e adolescenti con sindrome di Pitt Hopkins.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo scopo principale di questo studio è indagare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica del trattamento con NNZ-2591 soluzione orale in bambini e adolescenti con sindrome di Pitt Hopkins. Lo scopo secondario è quello di indagare misure di efficacia. I soggetti riceveranno un trattamento con dosi di soluzione orale NNZ-2591 (50 mg/mL) per un totale di 13 settimane.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

28

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • University of California at San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • UT Southwestern

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 3 anni a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Diagnosi clinica di PTHS con un'eziologia genetica patologica documentata per il disturbo.
  2. Maschi o femmine di età compresa tra 3 e 17 anni.
  3. Peso corporeo di 12 kg o superiore allo screening
  4. Soggetti con un punteggio Clinical Global Impression-Severity (CGI-S) di 4 o superiore alla visita di screening.
  5. Non attivamente in fase di regressione o perdita di abilità, definita come nessuna perdita persistente di abilità di sviluppo acquisite in precedenza per un periodo entro 3 mesi dalla visita di screening
  6. Ogni soggetto deve essere in grado di deglutire il farmaco in studio fornito come soluzione liquida.
  7. I caregiver devono avere una sufficiente conoscenza della lingua inglese.

Criteri di esclusione:

  1. Peso corporeo
  2. Anomalie clinicamente significative nei test di laboratorio di sicurezza e segni vitali allo Screening.
  3. Intervallo QTcF anomalo o prolungamento allo screening.
  4. Qualsiasi altro risultato clinicamente significativo all'ECG alla visita di screening.
  5. Positivo per sindrome respiratoria acuta grave coronavirus 2 (SARSCoV-2) e precedente infezione da COVID 19 negli ultimi 12 mesi che ha richiesto il ricovero in ospedale.
  6. Instabile o modifica Trattamento psicotropo 2 settimane prima dello screening
  7. Trattamenti concomitanti esclusi.
  8. Regressione attiva o perdita di abilità.
  9. Profilo convulsivo instabile.
  10. Attuali condizioni e anomalie renali clinicamente significative
  11. Malattia cardiovascolare, epatica, gastrointestinale, respiratoria, endocrina clinicamente significativa in corso o insufficienza d'organo clinicamente significativa.
  12. Ipo o ipertiroidismo clinicamente significativo in atto, diabete mellito di tipo 1 o di tipo 2 che richiede insulina (se ben controllato o non controllato) o diabete di tipo 1 o di tipo 2 non controllato.
  13. Ha pianificato un intervento chirurgico durante lo studio.
  14. Storia di, o attuale, malattia cerebrovascolare o trauma cerebrale.
  15. Storia o catatonia in corso o sintomi simili alla catatonia.
  16. Storia di, o attuale, malignità.
  17. Disturbo depressivo maggiore o persistente in atto (compresa la depressione bipolare).
  18. Compromissione visiva o uditiva significativa, non corretta.
  19. Allergia alla fragola.
  20. Test di gravidanza positivo
  21. Il soggetto è giudicato inappropriato dallo sperimentatore o dal monitor medico per lo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: NNZ-2591
NNZ-2591 soluzione orale (50mg/mL) da somministrare due volte al giorno per 13 settimane.
Droga: NNZ-2591
NNZ-2591 soluzione orale (50mg/mL) da somministrare due volte al giorno per 13 settimane.
Altri nomi:
  • Ciclo-L-glicil-L-2-allilprolina

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza e tollerabilità
Lasso di tempo: 13 settimane
Per esaminare l'incidenza, la gravità e la frequenza degli eventi avversi (AE), inclusi gli eventi avversi gravi (SAE) durante il trattamento con NNZ-2591.
13 settimane
Farmacocinetico - Media AUC24
Lasso di tempo: Pre-dose, 1-3 h post-dose e/o 4-7 h dopo la dose alle settimane 2, 6 e 13.
Circa nove campioni di farmacocinetica sparsa (PK) sono stati raccolti da ciascun partecipante in condizioni di stato stazionario. Questi campioni sono stati prelevati in pre-dose, 1-3 ore dopo la dose e/o 4-7 ore dopo la dose durante le settimane 2, 6 e 13. I singoli parametri farmacocinetici per NNZ-2591, inclusi l'emivita (T1/2) e l'area sotto la curva per 24 ore (AUC24), sono stati derivati ​​usando profili di concentrazione a livello di soggetto dal modello di popolazione dello studio.
Pre-dose, 1-3 h post-dose e/o 4-7 h dopo la dose alle settimane 2, 6 e 13.
Farmacocinetico - T1/2
Lasso di tempo: Pre-dose, 1-3 h post-dose e/o 4-7 h dopo la dose alle settimane 2, 6 e 13.
Circa nove campioni di farmacocinetica sparsa (PK) sono stati raccolti da ciascun partecipante in condizioni di stato stazionario. Questi campioni sono stati prelevati in pre-dose, 1-3 ore dopo la dose e/o 4-7 ore dopo la dose durante le settimane 2, 6 e 13. I singoli parametri farmacocinetici per NNZ-2591, tra cui l'emivita (T1/2) e l'area sotto la curva per 24 ore (AUC24), sono stati derivati ​​usando profili di concentrazione a livello di soggetto dal modello di popolazione dello studio.
Pre-dose, 1-3 h post-dose e/o 4-7 h dopo la dose alle settimane 2, 6 e 13.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Pitt Hopkins Scala clinica di impressione clinica specifica per la sindrome (CGI-I)-Miglioramento generale
Lasso di tempo: CGI-I è stato valutato alle settimane 6, 13/EOT e 15. I punteggi di miglioramento complessivi si riferiscono alla visita della settimana 13/EOT.
Pitt Hopkins Scala clinica di impressione clinica specifica per la sindrome (CGI-I)-Miglioramento generale. Punteggio su una scala Likert (1-7) in cui i punteggi più bassi sono migliori.
CGI-I è stato valutato alle settimane 6, 13/EOT e 15. I punteggi di miglioramento complessivi si riferiscono alla visita della settimana 13/EOT.
Impressione del caregiver di miglioramento: punteggio complessivo
Lasso di tempo: CIC è stato valutato alla settimana13/EOT
Impressione del caregiver di miglioramento: punteggio complessivo. Misurati su una scala Likert a 7 punti (1-7) in cui i punteggi più bassi sono migliori.
CIC è stato valutato alla settimana13/EOT
Pitt Hopkins Scala clinica di impressione clinica specifica per la sindrome - Gravità (CGI -S) - Punteggio complessivo
Lasso di tempo: Modifica del punteggio valutato dal basale (visita 3, settimana 0) per visitare 16 (settimana 13/EOT).
Pitt Hopkins Scala clinica di impressione clinica specifica per la sindrome-Gravità (CGI-S)-cambiamento dalle baseline sul punteggio complessivo in base a una scala Likert a 7 punti (1-7) in cui i punteggi più bassi sono migliori.
Modifica del punteggio valutato dal basale (visita 3, settimana 0) per visitare 16 (settimana 13/EOT).
Caregiver top 3 preoccupazioni
Lasso di tempo: Modifica dal basale (visita 3, settimana 0) per visitare il 16/EOT (settimana 13) in gravità media per preoccupazione.
Caregiver Top 3 preoccupazioni: variazione dalla linea di base nella gravità della preoccupazione media. La gravità media della preoccupazione definita come la media dei punteggi di gravità per le tre preoccupazioni valutate in una determinata visita ed è stata calcolata fintanto che almeno una preoccupazione era utilizzabile per l'analisi durante la visita. I punteggi vanno da 0 a 10 con punteggi più alti che indicano una maggiore gravità della preoccupazione. Una variazione negativa dal basale indica un miglioramento.
Modifica dal basale (visita 3, settimana 0) per visitare il 16/EOT (settimana 13) in gravità media per preoccupazione.
MacArthur-Bates Communicative Development Inventory (MB-CDI)
Lasso di tempo: Modifica dal basale (visita 3, settimana 0) per visitare il 16/EOT (settimana 13).
MacArthur-Bates Communicative Development Inventory (MB-CDI): Words Caped Domain. I punteggi variano da 0 a 396, con punteggi più alti che indicano una maggiore capacità linguistica. Un cambiamento positivo rispetto al basale indica un miglioramento.
Modifica dal basale (visita 3, settimana 0) per visitare il 16/EOT (settimana 13).
Capacità di comunicazione riportata da osservatore (ORCA)
Lasso di tempo: Modifica dal basale (visita 3, settimana 0) per visitare il 16/EOT (settimana 13) nel punteggio totale.

Abilità di comunicazione riportata da Observer (ORCA): cambiamento dal basale nel punteggio T modificato. L'ORCA misura le capacità di comunicazione di un individuo basate su osservazioni fatte da caregiver, genitori o altri osservatori pertinenti e si basa su 4 domini: comunicazione espressiva, comunicazione ricettiva, comunicazione sociale e capacità linguistiche pragmatiche.

I punteggi vanno da 25,8 - 83,8, con punteggi più alti che indicano una maggiore capacità di comunicazione. Un cambiamento positivo rispetto al basale indica un miglioramento. Un punteggio T standardizza le prestazioni dell'individuo rispetto a un campione normativo. In genere ha una media di 50 e una deviazione standard di 10.

SCOPO T = 50 + 10 × (x-µ)/σ ​​dove: x è il punteggio grezzo dell'individuo μ è la media della popolazione σ è la deviazione standard
Modifica dal basale (visita 3, settimana 0) per visitare il 16/EOT (settimana 13) nel punteggio totale.
Elenco di controllo del comportamento aberrante-2 (ABC-2)
Lasso di tempo: Modifica dal basale (visita 3, settimana 0) per visitare il 16/EOT (settimana 13) nel punteggio totale.
Elenco di controllo del comportamento aberrante-2 (ABC-2): modifica dal basale nel punteggio totale. La gamma di punteggi è 0-174, con punteggi più alti che indicano più problemi comportamentali. Una variazione negativa dal basale indica un miglioramento.
Modifica dal basale (visita 3, settimana 0) per visitare il 16/EOT (settimana 13) nel punteggio totale.
Cshq
Lasso di tempo: Modifica dal basale (visita 3, settimana 0) per visitare il 16/EOT (settimana 13) nel punteggio totale.
Questionario sulle abitudini del sonno dei bambini (CSHQ). Punteggio totale. Cambiare dal basale. La gamma di punteggi era (33-99) con punteggi più alti peggiori.
Modifica dal basale (visita 3, settimana 0) per visitare il 16/EOT (settimana 13) nel punteggio totale.
Gihq
Lasso di tempo: Modifica dal basale (visita 3, settimana 0) per visitare il 16/EOT (settimana 13) nel punteggio di frequenza totale.
Questionario sulla salute gastrointestinale (GIHQ). Modifica dal basale nel punteggio di frequenza totale. La gamma di punteggi era (0-197) con punteggi più alti peggiori.
Modifica dal basale (visita 3, settimana 0) per visitare il 16/EOT (settimana 13) nel punteggio di frequenza totale.
Vineland Adaptive Behavior Scales-3, versione dell'intervista
Lasso di tempo: Modifica dal basale (visita 3, settimana 0) per visitare il 16/EOT (settimana 13) nel punteggio standard composito.
Vineland Adaptive Behavior Scales-3 (VABS-3), versione di intervista, cambiamento dal basale nel punteggio standard composito di comportamento adattivo. I punteggi vanno da 20 a 140 con punteggi più alti che indicano maggiori capacità funzionali. Un cambiamento positivo rispetto al basale indica un miglioramento.
Modifica dal basale (visita 3, settimana 0) per visitare il 16/EOT (settimana 13) nel punteggio standard composito.
Test di camminata di due minuti modificato
Lasso di tempo: Modifica dal basale (visita 3, settimana 0) per visitare il 16/EOT (settimana 13) a distanza percorsa per due minuti di test di camminata.
Test di camminata di due minuti modificato. Cambia dal basale in distanza percorsa (M) al test di 2 minuti. Il test è stato somministrato solo per i partecipanti che erano ambulatoriali e in grado di completare la valutazione. Un punteggio positivo sul cambiamento dal basale indica un miglioramento della distanza.
Modifica dal basale (visita 3, settimana 0) per visitare il 16/EOT (settimana 13) a distanza percorsa per due minuti di test di camminata.
Disabilità Qi
Lasso di tempo: Modifica dal basale (visita 3, settimana 0) per visitare il 16/EOT (settimana 13) nel punteggio del punteggio complessivo.
Disabilità dell'inventario della qualità della vita (disfattibilità del Qi). CAMBIAMENTO DEL PACCHIO COMPLIENTO DAL BASE. I punteggi vanno da 0 a 100 con punteggi più alti che indicano una migliore qualità della vita. Un cambiamento positivo rispetto al basale indica un miglioramento.
Modifica dal basale (visita 3, settimana 0) per visitare il 16/EOT (settimana 13) nel punteggio del punteggio complessivo.
Icnd
Lasso di tempo: Modifica dal basale (visita 3, settimana 0) per visitare il 16/EOT (settimana 13) nel punteggio di valutazione della qualità complessiva della vita.
Impatto della disabilità neurologica infantile (ICSND)-Overall Qualità della vita, cambiamento dal basale. Il punteggio varia da 1 a 6, con un punteggio più alto che indica una migliore qualità della vita. Un cambiamento positivo rispetto al basale indica un miglioramento.
Modifica dal basale (visita 3, settimana 0) per visitare il 16/EOT (settimana 13) nel punteggio di valutazione della qualità complessiva della vita.
Inventario dei problemi comportamentali - forma corta
Lasso di tempo: Modifica dal basale (visita 3, settimana 0) per visitare il 16/EOT (settimana 13) nel punteggio di frequenza totale.
Modifica dal basale nell'inventario dei problemi comportamentali - Punteggio di frequenza totale a forma corta. I punteggi vanno da 0-120, con punteggi più alti che indicano una maggiore frequenza nei problemi di comportamento. Una variazione negativa dal basale indica un miglioramento.
Modifica dal basale (visita 3, settimana 0) per visitare il 16/EOT (settimana 13) nel punteggio di frequenza totale.
Bayley Scales of Infant Development (BSID-4): quoziente di sviluppo non verbale (NVDQ)
Lasso di tempo: Modifica dal basale (visita 3, settimana 0) per visitare il 16/EOT (settimana 13) nel punteggio NVDQ.
Modifica dal basale nel quoziente di sviluppo non verbale (NVDQ). I punteggi vanno da 40 a 160, con punteggi più alti che indicano un maggiore sviluppo. Un cambiamento positivo rispetto al basale indica un miglioramento.
Modifica dal basale (visita 3, settimana 0) per visitare il 16/EOT (settimana 13) nel punteggio NVDQ.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Neuren Pharmaceuticals Limited

Investigatori

  • Direttore dello studio: James Shaw, Neuren Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

14 ottobre 2022

Completamento primario (Effettivo)

27 febbraio 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

3 maggio 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 agosto 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 agosto 2021

Primo Inserito (Effettivo)

27 agosto 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

18 giugno 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 giugno 2025

Ultimo verificato

1 giugno 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NEU-2591-PTHS-001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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