関連する親研究を完了した進行性骨化性線維異形成症 (FOP) の 14 歳以上の男性および女性参加者におけるパロバロテン カプセルの安全性と有効性をさらに評価するためのロールオーバー研究。 (PIVOINE)
2025年6月19日 更新者：Ipsen
ロールオーバー調査; PVO-1A-301 または PVO-1A-202 試験を完了した 14 歳以上の進行性骨化性線維異形成症 (FOP) の男女参加者におけるパロバロテン カプセルの安全性と有効性をさらに評価するための多施設共同第 III 相非盲検試験/PVO-1A-204 およびパロバロテン療法の恩恵を受ける可能性があります。
この研究の主な目的は、FOP の成人および小児の参加者における palovarotene の安全性と有効性をさらに評価することです。
この研究の目的は、親研究の1つ（PVO-1A-301研究、PVO-1A-202研究、PVO-1A-204研究）を完了し、研究者の判断で、パロバロテン療法の恩恵を受ける可能性があります。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
61
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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San Francisco、California、アメリカ、94143
- University of California San Francisco (UCSF)
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Minnesota
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Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
- Mayo Clinic
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Children's Hospital of Philidelphia
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- The Perelman School of Medicine - The University of Pennsylvania
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Buenos Aires、アルゼンチン、C1181ACH
- Hospital Italiano de Buenos Aires
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London、イギリス、HA7 4LP
- Royal National Orthopaedic Hospital
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Genoa、イタリア、16147
- Istituto Giannina Gaslini
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New South Wales
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Saint Leonards、New South Wales、オーストラリア、2065
- Royal North Shore Hospital
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Toronto、カナダ、M5T 2S8
- Toronto General Hospital
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Umeå、スウェーデン、90737
- Norrlands universitetssjukhus
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Colmenar Viejo、スペイン、28034
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
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Paris、フランス、75015
- Groupe Hospitalier Necker Enfants Malades
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Sao-Paulo
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Morumbi、Sao-Paulo、ブラジル、05652-900
- Hospital Israelita Albert Einstein
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
14年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -参加者は、研究PVO-1A-301またはPVO-1A-202（PVO-1A-202パートCおよびDは、フランスの研究PVO-1A-204に対応）のEOSまたは治療終了訪問を完了しており、以前に同意を撤回していません親研究のいずれかから、研究 CLIN-60120-452 の対象となる。
- -参加者は14歳以上でなければなりません（進行中の親研究PVO-1A-301およびPVO-1A-202 / PVO-1A-204の治療を受けた参加者の年齢に合わせて）、100％骨格的に成熟している（場合
除外基準:
- -レチノイド、ゼラチン、乳糖（乳糖不耐症は除外されないことに注意してください）またはパロバロテンに対するアレルギーまたは過敏症の病歴、またはパロバロテンによる以前の治療に対する無反応。
- コントロールされていない心血管、肝臓、肺、胃腸、内分泌、代謝、眼科、免疫、精神、またはその他の重大な疾患。
- 症候性脊椎骨折。
- 任意の場所で併発する既知または疑われる非治癒骨折;
- -参加者を過度のリスクにさらしたり、研究評価を妨害したりするその他の病状/臨床的に重大な異常。
- -アミラーゼまたはリパーゼが正常上限（ULN）の2倍以上、または慢性膵炎の病歴がある。
- -アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）またはアラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）の上昇> 2.5×ULN。
- -治療の有無にかかわらず、空腹時トリグリセリド> 400 mg / dL。
- -Columbia-Suicide Severity Rating Scale（C-SSRS）で定義された、包含訪問での自殺念慮（タイプ4または5）または自殺行動。
- ビタミンAまたはベータカロチン、ビタミンAまたはベータカロチンを含むマルチビタミン、またはハーブ製剤、魚油を現在使用しており、パロバロテン治療中にこれらの製品の使用を中止できない、または中止したくない.
- -包含訪問から4週間以内のパロバロテン以外の合成経口レチノイドへの曝露。
- 偽脳腫瘍のリスクが高まる可能性があるため、テトラサイクリンまたはテトラサイクリン誘導体による同時治療。
- -シトクロムP450（CYP450）3A4活性の強力な阻害剤または誘導剤である併用薬の使用;またはイマチニブなどのキナーゼ阻害剤。
- パロバロテンは、研究が実施されている国で払い戻されます。
- 治験責任医師の意見では、参加者および/または家族がプロトコルを遵守できなくなる原因となる理由。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：パロバロテン慢性/再燃レジメン
慢性治療: 参加者は、5 mg のパロバロテンまたは親研究への参加中に受けた用量を、臨床試験 CLIN-60120-452 への移行時またはパロバロテン治療の中断/中止前に投与されます。 再燃治療: 再燃 (または再燃につながる可能性が高い実質的な高リスク外傷イベント) の時点で、参加者は 20 mg のパロバロテンを 28 日間、続いて 10 mg のパロバロテンを 56 日間投与されます。 |
パロバロテンは、毎日ほぼ同じ時間に 1 日 1 回経口摂取されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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すべての治療に浸透した有害事象（TEAE）、深刻で非精力的な治療に照らした有害事象、および深刻で非精力的な治療関連の治療に関連する治療に関連する有害事象を持つ参加者の数
時間枠：インフォームドコンセントフォーム（1日目）に署名してから最大30日後の最大用量、約32か月
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有害事象（AE）は、臨床研究参加者における不気味な医学的発生であり、研究治療に関連するかどうかにかかわらず、研究治療の使用に一時的に関連していました。
SAEは、あらゆる用量で、死をもたらし、生命を脅かし、入院患者入院または既存の入院の延長を必要とし、持続的または重大な障害/能力をもたらし、先天性異常/出生障害または重大な医療イベントをもたらした厄介な医学的発生と定義されました。
TEAEは、この研究のインフォームドコンセントフォームに署名した後に発生したAEとして定義されました。これは、この研究への移行後の研究治療との重症度または関係の悪化を伴う親研究から進行中のAEと定義されました。
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インフォームドコンセントフォーム（1日目）に署名してから最大30日後の最大用量、約32か月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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6、12、18、24、30の累積アナログ関節関与尺度（CAJIS）の合計スコアでのインクルージョン訪問からの変更
時間枠：インクルージョン訪問（1日目）および月6、12、18、24、30か月
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CAJISは、関節全体の関与を記録するために調査員によって完了した関節運動の客観的な尺度です。
このスケールは、12個の関節（右肩と左肩、肘、手首、股関節、膝、足首の関節の両方）と3つのボディ領域（子宮頸部脊椎、胸部/腰椎および顎）にわたって可動域を分類することにより、機能障害を評価し、各ジョイント/領域は次のように評価されます。 1 =部分的に障害（10％から90％の赤字）および2 =機能的に強直（> 90％の赤字）。
CAJIS合計スコアは、すべてのジョイント/領域のスコアの合計として計算され、範囲は0（関与なし）から30（最大関与）までの範囲です。
スコアが高いほど、結果が悪化したことが示されました。
包含訪問は、この研究での最初の研究訪問（1日目）とパロバロテンの最初の投与でした。
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インクルージョン訪問（1日目）および月6、12、18、24、30か月
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6、12、18、24、および30ヶ月目の日常生活のための支援デバイスと適応（AIDS）の使用におけるインクルージョン訪問からの変更
時間枠：インクルージョン訪問（1日目）および月6、12、18、24、30か月
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日常生活のための支援装置と適応（AIDS）の使用は、各訪問時にFOP支援装置の評価を使用して収集されました。
支援デバイスと適応には、モビリティエイズ、食事ツール、パーソナルケアツール、バスルームエイズとデバイス、ベッドルームエイズとデバイス、家庭環境適応、技術適応、スポーツとレクリエーションの適応、学校の適応、日常生活のための医学療法が含まれます。
使用される日常生活のための補助装置の総数と適応の平均が提示されています。
包含訪問は、この研究での最初の研究訪問（1日目）とパロバロテンの最初の投与でした。
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インクルージョン訪問（1日目）および月6、12、18、24、30か月
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6、12、18、24、および30のfibrodysplasificans Progressiva Physical Functionアンケート（FOP-PFQ）の成人形式を使用して、最悪のスコアの割合でインクルージョン訪問から変更
時間枠：インクルージョン訪問（1日目）および月6、12、18、24、30か月
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FOP-PFQは、疾患固有の患者から報告された身体障害の結果尺度です。 1〜5のスケールで得点された日常生活と身体パフォーマンスの活動に関連する28の質問が含まれており、参加者がこれらのタスクを完了するのがより困難であることを示しています。
合計スコア、上肢サブスコア、モビリティサブスコアは次のように計算されます。合計スコア：各質問からのスコアの合計（範囲28〜140）。上肢サブスコア：15の質問からのスコアの合計（質問1-12、14、25、26、範囲15〜75）; Mobility Subscore：13の質問からのスコアの合計（質問13、15-24、27および28、範囲13〜65）。
スコアは、0％から100％の範囲の最悪スコアの割合を反映するように変換され、0％が可能な限り最高の関数を示し、100％（高いスコア）が最悪の機能を示しています。
平均が提示されます。
インクルージョン訪問は、最初の研究訪問（1日目）であり、この研究におけるパロバロテンの最初の投与でした。
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インクルージョン訪問（1日目）および月6、12、18、24、30か月
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Fibrodysplasia ossificans Progressivaの参加者の年間ヘルスケア利用率（HU）
時間枠：約32か月まで
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年率HUレートは、（日の研究への参加者参加の研究/期間中のHUの数） * 365.25として定義されました。
利用されている総医療サービスの年間レートが提示されます。
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約32か月まで
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6、12、18、24、および30ヶ月目に予測された強制型能力（FVC）のパーセントでのインクルージョン訪問からの変更
時間枠：インクルージョン訪問（1日目）および月6、12、18、24、30か月
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FVCを含む肺機能パラメーターは、肺活量測定によって得られました。
包含訪問は、この研究での最初の研究訪問（1日目）とパロバロテンの最初の投与でした。
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インクルージョン訪問（1日目）および月6、12、18、24、30か月
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6、12、18、24、および30ヶ月目に1秒で強制呼気量を予測したパーセントでのインクルージョン訪問からの変更
時間枠：インクルージョン訪問（1日目）および月6、12、18、24、30か月
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Fev1を含む肺機能パラメーターは、肺活量測定によって得られました。
包含訪問は、この研究での最初の研究訪問（1日目）とパロバロテンの最初の投与でした。
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インクルージョン訪問（1日目）および月6、12、18、24、30か月
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6、12、18、24、および30ヶ月目の予測されたFEV1/FVC比のインクルージョン訪問からの変更
時間枠：インクルージョン訪問（1日目）および月6、12、18、24、30か月
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FEV1とFVCの比率が計算されました。
肺機能パラメーターは、スパイロメトリーによって取得されました。
包含訪問は、この研究での最初の研究訪問（1日目）とパロバロテンの最初の投与でした。
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インクルージョン訪問（1日目）および月6、12、18、24、30か月
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6、12、18、24、および30ヶ月目の一酸化炭素（DLCO）の肺の予測される拡散能力のパーセントでの包含訪問からの変化
時間枠：インクルージョン訪問（1日目）および月6、12、18、24、30か月
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DLCOテストは、肺胞空気から血流へのガス移動の効率に関する情報を提供します。
包含訪問は、この研究での最初の研究訪問（1日目）とパロバロテンの最初の投与でした。
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インクルージョン訪問（1日目）および月6、12、18、24、30か月
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患者の報告された結果を使用して、身体的および精神的機能におけるインクルージョン訪問からの変更測定情報システム（PROMIS）6、12、18、24、および30のグローバルヘルススケール
時間枠：インクルージョン訪問（1日目）および月6、12、18、24、30か月
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PROMISグローバルヘルススケールは、身体的および精神的機能の患者が報告した結果尺度です。
大人のフォーム（参加者向けに開発された> = 15歳）は、すべての参加者に使用され、2つのスコアが計算される10の質問で構成されています：グローバルな身体的健康スコア（GPH）とグローバルメンタルヘルス（GMH）スコア、それぞれ4（より悪い健康）から20（より良い健康）まで。
GPHスコア：質問3、6、7、8およびGMHスコアからのスコアの合計：質問2、4、5、および10からのスコアの合計は、これらのスコアがTスコアに変換され、その分布は50の値が平均（平均）を表し、+/- 10ポイントの増分が+/-10ポイントが+/- 1標準偏差から標準偏差を表します。
Tスコア<50は、一般人口よりも健康状態が悪いことを示しましたが、Tスコア50を超えると健康が改善されました。
インクルージョン訪問は、最初の研究訪問（1日目）であり、この研究におけるパロバロテンの最初の投与でした。
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インクルージョン訪問（1日目）および月6、12、18、24、30か月
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フレアアップとフレアアップ結果を持つ参加者の数
時間枠：6、12、18、24か月
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前回の訪問以来、少なくとも1つのフレアアップと間隔のフレアアップを持つ参加者の数が提示されます。
間隔のフレアアップは、フレアアップベースの治療サイクル中にいつでも元のフレアアップの新しいフレアアップまたは著しい悪化として定義されました。
参加者の移動制限と骨形成をもたらすフレアアップの結果が提示されます。
運動制限には、Better、同じ、わずかに悪い、適度に悪い、ひどく悪い動きなどのカテゴリが含まれます。
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6、12、18、24か月
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体の位置別にフレアアップした参加者の数
時間枠：6、12、18、24か月
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肩、肘、腰、膝、足首または足、背面、顎、顎下領域などを含む身体の場所ごとにフレアアップを持つ参加者の数（言及よりも他のすべての場所を含む）が提示されています。
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6、12、18、24か月
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6、12、18、24ヶ月目のフレアアップ期間
時間枠：6、12、18、24か月
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フレアアップの期間は（フレアアップの終了日 - フレアアップの開始日 + 1）として定義されました。
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6、12、18、24か月
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6、12、18、24か月の骨成長を伴う参加者の割合
時間枠：6、12、18、24か月
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前回の訪問以来、少なくとも1つの余分な骨成長が関連するか、フレアアップに関連していない参加者の割合が提示されます。
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6、12、18、24か月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Ipsen Medical Director、Ipsen
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
便利なリンク
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年3月14日
一次修了 (実際)
2024年11月30日
研究の完了 (実際)
2024年11月30日
試験登録日
最初に提出
2021年8月25日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年8月25日
最初の投稿 (実際)
2021年8月30日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年6月22日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年6月19日
最終確認日
2025年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
有資格の研究者は、患者レベルのデータおよび関連する研究文書へのアクセスを要求することができます。これには、臨床研究報告書、修正を含む研究プロトコル、注釈付き症例報告書、統計分析計画、およびデータセットの仕様が含まれます。 患者レベルのデータは匿名化され、研究文書は研究参加者のプライバシーを保護するために編集されます。
リクエストは、www.vivli.org に送信する必要があります。 独立した科学審査委員会による評価のために。
IPD 共有時間枠
該当する場合、対象となる研究のデータは、研究対象の医薬品と適応症が米国および EU で承認されてから 6 か月後、または結果を説明する主要な原稿が出版のために受理されてから 6 か月後に利用可能になります。
IPD 共有アクセス基準
Ipsen の共有基準、適格な研究、および共有プロセスの詳細については、こちら (https://vivli.org/members/ourmembers/) をご覧ください。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。