En rollover-undersøgelse for yderligere at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​palovarotenkapsler hos mandlige og kvindelige deltagere i alderen ≥14 år med Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP), som har gennemført de relevante forældreundersøgelser. (PIVOINE)

Inklusionskriterier:

• Deltageren har gennemført EOS eller afsluttet behandlingsbesøg for undersøgelse PVO-1A-301 eller PVO-1A-202 (PVO-1A-202 del C og D svarer til undersøgelse PVO-1A-204 i Frankrig) og har ikke tidligere trukket samtykke tilbage fra nogen af ​​forældreundersøgelserne for at være berettiget til undersøgelse CLIN-60120-452.
• Deltageren skal være ≥14 år (afstemt med alderen på behandlede deltagere i de igangværende forældreundersøgelser PVO-1A-301 og PVO-1A-202/PVO-1A-204) og kvalificere sig som 100 % skeletmodne (hvis

Ekskluderingskriterier:

• Anamnese med allergi eller overfølsomhed over for retinoider, gelatine, laktose (bemærk, at laktoseintolerance ikke er udelukkende) eller palovaroten, eller manglende respons på tidligere behandling med palovaroten.
• Ukontrolleret kardiovaskulær, hepatisk, pulmonal, gastrointestinal, endokrin, metabolisk, oftalmologisk, immunologisk, psykiatrisk eller anden væsentlig sygdom.
• Symptomatisk vertebral fraktur.
• Intercurrent kendt eller mistænkt ikke-helet fraktur på ethvert sted;
• Enhver anden medicinsk tilstand/klinisk signifikante abnormiteter, der ville udsætte deltageren for unødig risiko eller forstyrre undersøgelsesvurderinger.
• Amylase eller lipase >2× over den øvre normalgrænse (ULN) eller med en historie med kronisk pancreatitis.
• Forhøjet aspartataminotransferase (AST) eller alaninaminotransferase (ALT) >2,5× ULN.
• Fastende triglycerider >400 mg/dL med eller uden behandling.
• Selvmordstanker (type 4 eller 5) eller enhver selvmordsadfærd ved inklusionsbesøget som defineret af Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS).
• Nuværende brug af A-vitamin eller betacaroten, multivitaminer indeholdende A-vitamin eller betacaroten, eller urtepræparater, fiskeolie, og ude af stand eller uvillig til at stoppe brugen af ​​disse produkter under palovarotenbehandling.
• Eksponering for andre syntetiske orale retinoider end palovaroten inden for 4 uger efter inklusionsbesøget.
• Samtidig behandling med tetracyclin eller andre tetracyclinderivater på grund af den potentielle øgede risiko for pseudotumor cerebri.
• Brug af samtidig medicin, der er stærke hæmmere eller inducere af cytochrom P450 (CYP450) 3A4 aktivitet; eller kinaseinhibitorer såsom imatinib.
• Palovaroten refunderes i det land, hvor undersøgelsen udføres.
• Enhver grund, der efter efterforskerens mening ville føre til, at deltageren og/eller familien ikke er i stand til at overholde protokollen.