- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT05027802
En rollover-undersøgelse for yderligere at evaluere sikkerheden og effektiviteten af palovarotenkapsler hos mandlige og kvindelige deltagere i alderen ≥14 år med Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP), som har gennemført de relevante forældreundersøgelser. (PIVOINE)
Rollover undersøgelse; Multicenter, fase III, åbent studie for yderligere at evaluere sikkerheden og effektiviteten af palovarotenkapsler hos mandlige og kvindelige deltagere i alderen ≥14 år med Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP), som har gennemført undersøgelsen PVO-1A-301 eller PVO-1A-202 /PVO-1A-204 og kan drage fordel af palovarotenterapi.
Hovedformålet med denne undersøgelse er yderligere at evaluere sikkerheden og effektiviteten af palovaroten hos voksne og pædiatriske deltagere med FOP.
Formålet med undersøgelsen er også at sikre behandlingskontinuitet til deltagere, der har gennemført et af forældreundersøgelserne (undersøgelse PVO-1A-301, undersøgelse PVO-1A-202 og undersøgelse PVO-1A-204), og som efter investigators vurdering , kan have gavn af palovarotenbehandling.
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
-
Buenos Aires, Argentina, C1181ACH
- Hospital Italiano de Buenos Aires
-
-
-
-
New South Wales
-
Saint Leonards, New South Wales, Australien, 2065
- Royal North Shore Hospital
-
-
-
-
Sao-Paulo
-
Morumbi, Sao-Paulo, Brasilien, 05652-900
- Hospital Israelita Albert Einstein
-
-
-
-
-
Toronto, Canada, M5T 2S8
- Toronto General Hospital
-
-
-
-
-
London, Det Forenede Kongerige, HA7 4LP
- Royal National Orthopaedic Hospital
-
-
-
-
California
-
San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
- University of California San Francisco (UCSF)
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
- Children's Hospital of Philidelphia
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
- The Perelman School of Medicine - The University of Pennsylvania
-
-
-
-
-
Paris, Frankrig, 75015
- Groupe Hospitalier Necker Enfants Malades
-
-
-
-
-
Genoa, Italien, 16147
- Istituto Giannina Gaslini
-
-
-
-
-
Colmenar Viejo, Spanien, 28034
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
-
-
-
-
-
Umeå, Sverige, 90737
- Norrlands Universitetssjukhus
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Deltageren har gennemført EOS eller afsluttet behandlingsbesøg for undersøgelse PVO-1A-301 eller PVO-1A-202 (PVO-1A-202 del C og D svarer til undersøgelse PVO-1A-204 i Frankrig) og har ikke tidligere trukket samtykke tilbage fra nogen af forældreundersøgelserne for at være berettiget til undersøgelse CLIN-60120-452.
- Deltageren skal være ≥14 år (afstemt med alderen på behandlede deltagere i de igangværende forældreundersøgelser PVO-1A-301 og PVO-1A-202/PVO-1A-204) og kvalificere sig som 100 % skeletmodne (hvis
Ekskluderingskriterier:
- Anamnese med allergi eller overfølsomhed over for retinoider, gelatine, laktose (bemærk, at laktoseintolerance ikke er udelukkende) eller palovaroten, eller manglende respons på tidligere behandling med palovaroten.
- Ukontrolleret kardiovaskulær, hepatisk, pulmonal, gastrointestinal, endokrin, metabolisk, oftalmologisk, immunologisk, psykiatrisk eller anden væsentlig sygdom.
- Symptomatisk vertebral fraktur.
- Intercurrent kendt eller mistænkt ikke-helet fraktur på ethvert sted;
- Enhver anden medicinsk tilstand/klinisk signifikante abnormiteter, der ville udsætte deltageren for unødig risiko eller forstyrre undersøgelsesvurderinger.
- Amylase eller lipase >2× over den øvre normalgrænse (ULN) eller med en historie med kronisk pancreatitis.
- Forhøjet aspartataminotransferase (AST) eller alaninaminotransferase (ALT) >2,5× ULN.
- Fastende triglycerider >400 mg/dL med eller uden behandling.
- Selvmordstanker (type 4 eller 5) eller enhver selvmordsadfærd ved inklusionsbesøget som defineret af Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS).
- Nuværende brug af A-vitamin eller betacaroten, multivitaminer indeholdende A-vitamin eller betacaroten, eller urtepræparater, fiskeolie, og ude af stand eller uvillig til at stoppe brugen af disse produkter under palovarotenbehandling.
- Eksponering for andre syntetiske orale retinoider end palovaroten inden for 4 uger efter inklusionsbesøget.
- Samtidig behandling med tetracyclin eller andre tetracyclinderivater på grund af den potentielle øgede risiko for pseudotumor cerebri.
- Brug af samtidig medicin, der er stærke hæmmere eller inducere af cytochrom P450 (CYP450) 3A4 aktivitet; eller kinaseinhibitorer såsom imatinib.
- Palovaroten refunderes i det land, hvor undersøgelsen udføres.
- Enhver grund, der efter efterforskerens mening ville føre til, at deltageren og/eller familien ikke er i stand til at overholde protokollen.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Eksperimentel: Palovaroten Kronisk/Flare-Up regime
Kronisk behandling: Deltagerne vil modtage 5 mg palovaroten eller den dosis, der blev modtaget under deltagelse i moderstudiet på tidspunktet for overgangen til undersøgelse CLIN-60120-452 eller før afbrydelse/stop af palovarotenbehandling. Opblussen behandling: på tidspunktet for en opblussen (eller en væsentlig højrisiko traumatisk hændelse, der sandsynligvis vil føre til en opblussen) vil deltagerne modtage 20 mg palovaroten i 28 dage, efterfulgt af 10 mg palovaroten i 56 dage. |
Palovaroten tages oralt én gang dagligt på omtrent samme tidspunkt hver dag.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Incidens og beskrivelse af alle alvorlige og ikke-alvorlige behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er), uanset om de anses for at være relateret til undersøgelsesinterventionen;
Tidsramme: 3 år.
|
Bivirkninger vil blive kodet ved hjælp af Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA) og vil blive klassificeret efter PT (Preferred Term) og SOC (System Organ Class)
|
3 år.
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Råværdier og ændring fra inklusionsbesøget i CAJIS (Cumulative Analogue Joint Involvement Scale) totalscore
Tidsramme: Hver sjette måned op til tre år
|
Hver sjette måned op til tre år
|
|
Råværdier og skift fra Inklusionsbesøget i brugen af hjælpemidler og tilpasninger til dagligdagen
Tidsramme: Hver sjette måned op til tre år
|
Brug af hjælpemidler og tilpasninger til dagligdagen vil blive indsamlet ved hjælp af FOP-hjælpemiddelvurderingen.
|
Hver sjette måned op til tre år
|
Råværdier og ændring fra inklusionsbesøget i % af dårligste score for samlet score, underekstremitetsunderscore og mobilitetsunderscore
Tidsramme: Hver sjette måned op til tre år
|
Brug af voksenformen af FOP-PFQ (FOP-Physical Function Questionnaire) for alle deltagere
|
Hver sjette måned op til tre år
|
Hyppighed af sundhedsydelsers udnyttelse
Tidsramme: 3 år
|
3 år
|
|
Råværdier og ændring fra inklusionsbesøget i observeret og % forudsagt FVC (Forced Vital Capacity)
Tidsramme: Hver sjette måned op til tre år
|
Hver sjette måned op til tre år
|
|
Råværdier og ændring fra inklusionsbesøget i observeret og % forudsagt FEV1 (Forced Expiratory Volume in One Second)
Tidsramme: Hver sjette måned op til tre år
|
Hver sjette måned op til tre år
|
|
Råværdier og ændring fra inklusionsbesøget i absolut og % forudsagt FEV1/FVC-forhold
Tidsramme: Hver sjette måned op til tre år
|
Hver sjette måned op til tre år
|
|
Råværdier og ændring fra inklusionsbesøget i observeret og % forudsagt DLCO (Diffusionskapacitet af lungen for kulilte)
Tidsramme: Hver sjette måned op til tre år
|
Hver sjette måned op til tre år
|
|
Råværdier og ændringer fra inklusionsbesøget i fysisk og mental funktion (gennemsnitlig global fysisk og mental sundhedsscore omregnet til T-score)
Tidsramme: Hver sjette måned op til tre år
|
Brug af voksenformen af PROMIS (Patient Reported Outcomes Measurement Information System) Global Health Scale for alle deltagere
|
Hver sjette måned op til tre år
|
Råværdier og ændringer fra inklusionsbesøget i antallet af investigator-rapporterede opblussen, opblussende resultater (ny knoglevækst, begrænset bevægelse) og opblussens varighed efter kropsplacering og generelt;
Tidsramme: Hver sjette måned op til tre år
|
Hver sjette måned op til tre år
|
|
Procentdel af deltagere med ny knoglevækst generelt og efter opblussen status
Tidsramme: Hver sjette måned op til tre år
|
Hver sjette måned op til tre år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Ipsen Medical Director, Ipsen
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Anslået)
Studieafslutning (Anslået)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- CLIN-60120-452
- 2021-002244-70 (EudraCT nummer)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til data på patientniveau og relaterede undersøgelsesdokumenter, herunder den kliniske undersøgelsesrapport, undersøgelsesprotokol med eventuelle ændringer, kommenteret caserapportformular, statistisk analyseplan og datasætspecifikationer. Data på patientniveau vil blive anonymiseret, og undersøgelsesdokumenter vil blive redigeret for at beskytte forsøgsdeltagernes privatliv.
Eventuelle anmodninger skal sendes til www.vivli.org til vurdering af et uafhængigt videnskabeligt bedømmelsesudvalg.
IPD-delingstidsramme
IPD-delingsadgangskriterier
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP)
-
Incyte CorporationRekrutteringFibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP)Forenede Stater, Frankrig, Korea, Republikken, Spanien, Italien, Det Forenede Kongerige, Den Russiske Føderation, Kina, Australien, Brasilien, Mexico, New Zealand, Argentina, Canada, Holland, Kalkun, Chile, Tyskland, Sydafrika, Portuga...
-
The International FOP AssociationRekrutteringFibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP)Forenede Stater
-
Regeneron PharmaceuticalsAfsluttetFibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP)Forenede Stater
-
Regeneron PharmaceuticalsTrukket tilbageFibrodyplasia Ossificans Progressiva (FOP) | Heterotopisk ossifikation (HO)
-
Clementia Pharmaceuticals Inc.AfsluttetFibrodysplasia Ossificans ProgressivaForenede Stater, Canada, Frankrig, Australien, Argentina, Brasilien, Italien, Japan, Spanien, Sverige, Det Forenede Kongerige
-
Clementia Pharmaceuticals Inc.AfsluttetFibrodysplasia Ossificans ProgressivaForenede Stater
-
Regeneron PharmaceuticalsAfsluttetFibrodysplasia Ossificans ProgressivaForenede Stater, Spanien, Canada, Frankrig, Polen, Italien, Holland, Det Forenede Kongerige
-
IpsenAfsluttetFibrodysplasia Ossificans ProgressivaForenede Stater
-
Novartis PharmaceuticalsAfsluttet
-
IpsenIkke rekrutterer endnu