Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie typu rollover mające na celu dalszą ocenę bezpieczeństwa i skuteczności kapsułek palovarotenu u uczestników płci męskiej i żeńskiej w wieku ≥14 lat z fibrodysplazja kostnicy postępującej (FOP), którzy ukończyli odpowiednie badania dla rodziców. (PIVOINE)

26 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: Ipsen

Badanie przeniesienia; Wieloośrodkowe, otwarte badanie fazy III w celu dalszej oceny bezpieczeństwa i skuteczności kapsułek palowarotenu u uczestników płci męskiej i żeńskiej w wieku ≥14 lat z Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP), którzy ukończyli badanie PVO-1A-301 lub PVO-1A-202 /PVO-1A-204 i może odnieść korzyści z terapii palowarotenem.

Głównym celem tego badania jest dalsza ocena bezpieczeństwa i skuteczności palowarotenu u dorosłych i dzieci z FOP.

Celem badania jest również zapewnienie ciągłości leczenia uczestnikom, którzy ukończyli jedno z badań nadrzędnych (badanie PVO-1A-301, badanie PVO-1A-202 i badanie PVO-1A-204) i którzy w ocenie badacza , mogą odnieść korzyść z leczenia palowarotenem.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

61

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
      • Buenos Aires, Argentyna, C1181ACH
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
  • Australia
    • New South Wales
      • Saint Leonards, New South Wales, Australia, 2065
        • Royal North Shore Hospital
  • Brazylia
    • Sao-Paulo
      • Morumbi, Sao-Paulo, Brazylia, 05652-900
        • Hospital israelita Albert Einstein
  • Francja
      • Paris, Francja, 75015
        • Groupe Hospitalier Necker Enfants Malades
  • Hiszpania
      • Colmenar Viejo, Hiszpania, 28034
        • Hospital Universitario Ramón y Cajal
  • Kanada
      • Toronto, Kanada, M5T 2S8
        • Toronto General Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • University of California San Francisco (UCSF)
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Mayo Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philidelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • The Perelman School of Medicine - The University of Pennsylvania
  • Szwecja
      • Umeå, Szwecja, 90737
        • Norrlands Universitetssjukhus
  • Włochy
      • Genoa, Włochy, 16147
        • Istituto Giannina Gaslini
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, HA7 4LP
        • Royal National Orthopaedic Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnik odbył EOS lub wizytę końcową badania PVO-1A-301 lub PVO-1A-202 (PVO-1A-202 części C i D odpowiadają badaniu PVO-1A-204 we Francji) i nie wycofał wcześniej zgody z któregokolwiek z badań macierzystych, aby kwalifikować się do badania CLIN-60120-452.
  • Uczestnik musi mieć co najmniej 14 lat (zgodnie z wiekiem leczonych uczestników trwających badań rodzicielskich PVO-1A-301 i PVO-1A-202/PVO-1A-204) i kwalifikować się jako osoba o 100% dojrzałym układzie kostnym (jeśli

Kryteria wyłączenia:

  • Historia alergii lub nadwrażliwości na retinoidy, żelatynę, laktozę (należy pamiętać, że nietolerancja laktozy nie jest wykluczona) lub palovaroten lub brak reakcji na wcześniejsze leczenie palovarotenem.
  • Niekontrolowana choroba sercowo-naczyniowa, wątrobowa, płucna, żołądkowo-jelitowa, endokrynologiczna, metaboliczna, okulistyczna, immunologiczna, psychiatryczna lub inna istotna choroba.
  • Objawowe złamanie kręgów.
  • Współistniejące rozpoznane lub podejrzewane niezagojone złamanie w dowolnej lokalizacji;
  • Wszelkie inne schorzenia/klinicznie istotne nieprawidłowości, które naraziłyby uczestnika na nadmierne ryzyko lub zakłóciłyby ocenę badania.
  • Amylaza lub lipaza >2 razy powyżej górnej granicy normy (GGN) lub z przewlekłym zapaleniem trzustki w wywiadzie.
  • Podwyższona aktywność aminotransferazy asparaginianowej (AST) lub aminotransferazy alaninowej (ALT) >2,5 × GGN.
  • Trójglicerydy na czczo >400 mg/dl z terapią lub bez.
  • Myśli samobójcze (typ 4 lub 5) lub jakiekolwiek zachowania samobójcze podczas wizyty integracyjnej zgodnie z definicją za pomocą skali oceny ciężkości samobójstwa Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS).
  • Obecne stosowanie witaminy A lub beta-karotenu, preparatów multiwitaminowych zawierających witaminę A lub beta-karoten lub preparatów ziołowych, oleju rybiego oraz niezdolność lub niechęć do zaprzestania stosowania tych produktów podczas leczenia palowarotenem.
  • Ekspozycja na syntetyczne doustne retinoidy inne niż palowaroten w ciągu 4 tygodni od wizyty włączenia.
  • Jednoczesne leczenie tetracykliną lub innymi pochodnymi tetracykliny ze względu na potencjalne zwiększone ryzyko wystąpienia guza rzekomego mózgu.
  • Jednoczesne stosowanie leków, które są silnymi inhibitorami lub induktorami aktywności cytochromu P450 (CYP450) 3A4; lub inhibitory kinazy, takie jak imatynib.
  • Palowaroten jest refundowany w kraju, w którym prowadzone jest badanie.
  • Jakikolwiek powód, który w opinii badacza doprowadziłby do niezdolności uczestnika i/lub rodziny do przestrzegania protokołu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Przewlekły/zaostrzający się reżim palovarotenu

Leczenie przewlekłe: uczestnicy otrzymają 5 mg palowarotenu lub dawkę otrzymaną podczas udziału w badaniu macierzystym w momencie przejścia do badania CLIN-60120-452 lub przed przerwaniem/zakończeniem leczenia palowarotenem.

Leczenie zaostrzenia: w czasie zaostrzenia (lub poważnego zdarzenia traumatycznego wysokiego ryzyka, które może doprowadzić do zaostrzenia) uczestnicy otrzymają 20 mg palowarotenu przez 28 dni, a następnie 10 mg palowarotenu przez 56 dni.
Lek: Palowaroten
Palovaroten będzie przyjmowany doustnie raz dziennie, mniej więcej o tej samej porze każdego dnia.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Występowanie i opis wszystkich poważnych i innych niż poważne zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE), niezależnie od tego, czy są one uważane za związane z interwencją w badaniu;
Ramy czasowe: Trzy lata.
Zdarzenia niepożądane zostaną zakodowane przy użyciu Słownika medycznego działań regulacyjnych (MedDRA) i zostaną sklasyfikowane według PT (preferowany termin) i SOC (klasa układów i narządów)
Trzy lata.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Surowe wartości i zmiana w porównaniu z wizytą integracyjną w CAJIS (Cumulative Analogue Joint Involvement Scale) całkowity wynik
Ramy czasowe: Co sześć miesięcy do trzech lat
Co sześć miesięcy do trzech lat
Surowe wartości i zmiana z wizyty integracyjnej w korzystaniu z urządzeń wspomagających i adaptacji do codziennego życia
Ramy czasowe: Co sześć miesięcy do trzech lat
Wykorzystanie urządzeń wspomagających i adaptacji do codziennego życia będzie gromadzone za pomocą oceny urządzeń wspomagających FOP.
Co sześć miesięcy do trzech lat
Surowe wartości i zmiana od wizyty włączenia w % najgorszego wyniku dla wyniku całkowitego, wyniku częściowego kończyn górnych i wyniku częściowego mobilności
Ramy czasowe: Co sześć miesięcy do trzech lat
Korzystanie z formularza FOP-PFQ dla dorosłych (FOP-Physical Function Questionnaire) dla wszystkich uczestników
Co sześć miesięcy do trzech lat
Częstotliwość korzystania ze świadczeń opieki zdrowotnej
Ramy czasowe: Trzy lata
Trzy lata
Surowe wartości i zmiana od wizyty włączenia w obserwowanych i przewidywanych % FVC (wymuszona pojemność życiowa)
Ramy czasowe: Co sześć miesięcy do trzech lat
Co sześć miesięcy do trzech lat
Surowe wartości i zmiana od wizyty włączenia w obserwowanym i przewidywanym % FEV1 (wymuszona objętość wydechowa w ciągu jednej sekundy)
Ramy czasowe: Co sześć miesięcy do trzech lat
Co sześć miesięcy do trzech lat
Surowe wartości i zmiana od wizyty włączenia w bezwzględnym i procentowym przewidywanym stosunku FEV1/FVC
Ramy czasowe: Co sześć miesięcy do trzech lat
Co sześć miesięcy do trzech lat
Surowe wartości i zmiana od wizyty włączenia w obserwowanym i przewidywanym % DLCO (pojemność dyfuzyjna płuc dla tlenku węgla)
Ramy czasowe: Co sześć miesięcy do trzech lat
Co sześć miesięcy do trzech lat
Surowe wartości i zmiana od wizyty włączenia w zakresie funkcji fizycznych i psychicznych (średnia ogólna ocena zdrowia fizycznego i psychicznego przeliczona na T-score)
Ramy czasowe: Co sześć miesięcy do trzech lat
Korzystanie z formularza dla dorosłych Globalnej Skali Zdrowia PROMIS (system informacji o wynikach zgłaszanych przez pacjentów) dla wszystkich uczestników
Co sześć miesięcy do trzech lat
Surowe wartości i zmiana w stosunku do wizyty włączenia w zakresie liczby zaostrzeń zgłoszonych przez badaczy, wyników zaostrzeń (nowy wzrost kości, ograniczenie ruchu) i czasu trwania zaostrzenia według lokalizacji ciała i ogólnie;
Ramy czasowe: Co sześć miesięcy do trzech lat
Co sześć miesięcy do trzech lat
Odsetek uczestników z ogólnym wzrostem nowej kości i według stanu zaostrzenia
Ramy czasowe: Co sześć miesięcy do trzech lat
Co sześć miesięcy do trzech lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Ipsen

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Ipsen Medical Director, Ipsen

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

14 marca 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

29 listopada 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

3 stycznia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

25 sierpnia 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

25 sierpnia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

30 sierpnia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

29 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 kwietnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CLIN-60120-452
  • 2021-002244-70 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie pacjenta i powiązanych dokumentów badawczych, w tym raportu z badania klinicznego, protokołu badania z wszelkimi poprawkami, formularza opisu przypadku z adnotacjami, planu analizy statystycznej i specyfikacji zbioru danych. Dane na poziomie pacjenta zostaną zanonimizowane, a dokumenty badania zostaną zredagowane w celu ochrony prywatności uczestników badania.

Wszelkie prośby należy kierować na stronę www.vivli.org do oceny przez niezależną naukową komisję rewizyjną.

Ramy czasowe udostępniania IPD

W stosownych przypadkach dane z kwalifikujących się badań są dostępne 6 miesięcy po zatwierdzeniu badanego leku i wskazania w USA i UE lub po przyjęciu do publikacji pierwotnego manuskryptu opisującego wyniki, w zależności od tego, co nastąpi później.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania Ipsen, kwalifikujących się badań i procesu udostępniania można znaleźć tutaj (https://vivli.org/members/ourmembers/).

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Gambia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj