Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie typu rollover mające na celu dalszą ocenę bezpieczeństwa i skuteczności kapsułek palovarotenu u uczestników płci męskiej i żeńskiej w wieku ≥14 lat z fibrodysplazja kostnicy postępującej (FOP), którzy ukończyli odpowiednie badania dla rodziców. (PIVOINE)

19 czerwca 2025 zaktualizowane przez: Ipsen

Badanie przeniesienia; Wieloośrodkowe, otwarte badanie fazy III w celu dalszej oceny bezpieczeństwa i skuteczności kapsułek palowarotenu u uczestników płci męskiej i żeńskiej w wieku ≥14 lat z Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP), którzy ukończyli badanie PVO-1A-301 lub PVO-1A-202 /PVO-1A-204 i może odnieść korzyści z terapii palowarotenem.

Głównym celem tego badania jest dalsza ocena bezpieczeństwa i skuteczności palowarotenu u dorosłych i dzieci z FOP.

Celem badania jest również zapewnienie ciągłości leczenia uczestnikom, którzy ukończyli jedno z badań nadrzędnych (badanie PVO-1A-301, badanie PVO-1A-202 i badanie PVO-1A-204) i którzy w ocenie badacza , mogą odnieść korzyść z leczenia palowarotenem.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

61

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
      • Buenos Aires, Argentyna, C1181ACH
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
  • Australia
    • New South Wales
      • Saint Leonards, New South Wales, Australia, 2065
        • Royal North Shore Hospital
  • Brazylia
    • Sao-Paulo
      • Morumbi, Sao-Paulo, Brazylia, 05652-900
        • Hospital Israelita Albert Einstein
  • Francja
      • Paris, Francja, 75015
        • Groupe Hospitalier Necker Enfants Malades
  • Hiszpania
      • Colmenar Viejo, Hiszpania, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
  • Kanada
      • Toronto, Kanada, M5T 2S8
        • Toronto General Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • University of California San Francisco (UCSF)
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Mayo Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philidelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • The Perelman School of Medicine - The University of Pennsylvania
  • Szwecja
      • Umeå, Szwecja, 90737
        • Norrlands Universitetssjukhus
  • Włochy
      • Genoa, Włochy, 16147
        • Istituto Giannina Gaslini
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, HA7 4LP
        • Royal National Orthopaedic Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnik odbył EOS lub wizytę końcową badania PVO-1A-301 lub PVO-1A-202 (PVO-1A-202 części C i D odpowiadają badaniu PVO-1A-204 we Francji) i nie wycofał wcześniej zgody z któregokolwiek z badań macierzystych, aby kwalifikować się do badania CLIN-60120-452.
  • Uczestnik musi mieć co najmniej 14 lat (zgodnie z wiekiem leczonych uczestników trwających badań rodzicielskich PVO-1A-301 i PVO-1A-202/PVO-1A-204) i kwalifikować się jako osoba o 100% dojrzałym układzie kostnym (jeśli

Kryteria wyłączenia:

  • Historia alergii lub nadwrażliwości na retinoidy, żelatynę, laktozę (należy pamiętać, że nietolerancja laktozy nie jest wykluczona) lub palovaroten lub brak reakcji na wcześniejsze leczenie palovarotenem.
  • Niekontrolowana choroba sercowo-naczyniowa, wątrobowa, płucna, żołądkowo-jelitowa, endokrynologiczna, metaboliczna, okulistyczna, immunologiczna, psychiatryczna lub inna istotna choroba.
  • Objawowe złamanie kręgów.
  • Współistniejące rozpoznane lub podejrzewane niezagojone złamanie w dowolnej lokalizacji;
  • Wszelkie inne schorzenia/klinicznie istotne nieprawidłowości, które naraziłyby uczestnika na nadmierne ryzyko lub zakłóciłyby ocenę badania.
  • Amylaza lub lipaza >2 razy powyżej górnej granicy normy (GGN) lub z przewlekłym zapaleniem trzustki w wywiadzie.
  • Podwyższona aktywność aminotransferazy asparaginianowej (AST) lub aminotransferazy alaninowej (ALT) >2,5 × GGN.
  • Trójglicerydy na czczo >400 mg/dl z terapią lub bez.
  • Myśli samobójcze (typ 4 lub 5) lub jakiekolwiek zachowania samobójcze podczas wizyty integracyjnej zgodnie z definicją za pomocą skali oceny ciężkości samobójstwa Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS).
  • Obecne stosowanie witaminy A lub beta-karotenu, preparatów multiwitaminowych zawierających witaminę A lub beta-karoten lub preparatów ziołowych, oleju rybiego oraz niezdolność lub niechęć do zaprzestania stosowania tych produktów podczas leczenia palowarotenem.
  • Ekspozycja na syntetyczne doustne retinoidy inne niż palowaroten w ciągu 4 tygodni od wizyty włączenia.
  • Jednoczesne leczenie tetracykliną lub innymi pochodnymi tetracykliny ze względu na potencjalne zwiększone ryzyko wystąpienia guza rzekomego mózgu.
  • Jednoczesne stosowanie leków, które są silnymi inhibitorami lub induktorami aktywności cytochromu P450 (CYP450) 3A4; lub inhibitory kinazy, takie jak imatynib.
  • Palowaroten jest refundowany w kraju, w którym prowadzone jest badanie.
  • Jakikolwiek powód, który w opinii badacza doprowadziłby do niezdolności uczestnika i/lub rodziny do przestrzegania protokołu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Przewlekły/zaostrzający się reżim palovarotenu

Leczenie przewlekłe: uczestnicy otrzymają 5 mg palowarotenu lub dawkę otrzymaną podczas udziału w badaniu macierzystym w momencie przejścia do badania CLIN-60120-452 lub przed przerwaniem/zakończeniem leczenia palowarotenem.

Leczenie zaostrzenia: w czasie zaostrzenia (lub poważnego zdarzenia traumatycznego wysokiego ryzyka, które może doprowadzić do zaostrzenia) uczestnicy otrzymają 20 mg palowarotenu przez 28 dni, a następnie 10 mg palowarotenu przez 56 dni.
Lek: Palowaroten
Palovaroten będzie przyjmowany doustnie raz dziennie, mniej więcej o tej samej porze każdego dnia.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze wszystkimi niepożądanymi zdarzeniami niepożądanymi leczeniem (TEAES), poważnymi i niezachwiającymi niepożądanymi zdarzeniami oraz poważnymi i nieserymi leczeniem związanym z leczeniem zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: Od podpisania formularza świadomej zgody (dzień 1) do 30 dni po ostatniej dawce, około 32 miesięcy
Zdarzenie niepożądane (AE) było wszelkie niezakłócone występowanie medyczne u uczestnika badania klinicznego, czasowo związane z zastosowaniem leczenia badawczego, czy to uznane za związane z badanym leczeniem. SAE zdefiniowano jako każde nieporządkowe zdarzenie medyczne, które przy każdej dawce spowodowało śmierć, wymagała hospitalizacji szpitalnej lub wydłużeniem istniejącej hospitalizacji, spowodowało trwałą lub znaczącą niepełnosprawność/niezdolność, była wadą wadą anomalii/wrodzoną. Teae zdefiniowano jako każdą AE, która miała miejsce po podpisaniu formularza świadomej zgody na to badanie lub trwającego AE z badania rodzicielskiego z pogorszeniem nasilenia lub związku z badanym leczeniem po przejściu do tego badania.
Od podpisania formularza świadomej zgody (dzień 1) do 30 dni po ostatniej dawce, około 32 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana z wizyty włączenia do łącznej skali analogowej analogowej analogowej (CAJIS) w miesiącach 6, 12, 18, 24 i 30
Ramy czasowe: Wizyta włączenia (dzień 1) i miesiące 6, 12, 18, 24 i 30
Cajis jest obiektywną miarą wspólnego ruchu wypełnionego przez badacza w celu udokumentowania całkowitego wspólnego zaangażowania. Ta skala ocenia niepełnosprawność funkcjonalną poprzez kategoryzowanie zakresu ruchu na 12 stawach (zarówno prawe, jak i lewe ramię, łokieć, nadgarstek, biodro, kolano i stawy kostki) oraz 3 obszary ciała (kręgosłupa szyjki macicy, kręgosłupa klatki piersiowej/lędźwiowej), z każdym stawem/regionem ocenianym jako: 0 = normalny (<10% deficytu); 1 = częściowo upośledzony (deficyt 10% do 90%) i 2 = funkcjonalnie ankilowany (> 90% deficyt). Całkowity wynik Cajis jest obliczany jako suma wyników wszystkich stawów/regionów i zakresów od 0 (brak zaangażowania) do 30 (maksymalnie zaangażowany). Wyższy wynik wskazywał na gorszy wynik. Wizyta włączenia była pierwszą wizytą w badaniu (dzień 1) i pierwszym podaniem palowarotenu w tym badaniu.
Wizyta włączenia (dzień 1) i miesiące 6, 12, 18, 24 i 30
Zmiana z wizyty włączenia do korzystania z urządzeń wspomagających i adaptacji (AIDS) do codziennego życia w miesiącach 6, 12, 18, 24 i 30
Ramy czasowe: Wizyta włączenia (dzień 1) i miesiące 6, 12, 18, 24 i 30
Używanie urządzeń wspomagających i adaptacji (AIDS) do codziennego życia zebrano za pomocą oceny urządzeń wspomagających FOP podczas każdej wizyty. Urządzenia i adaptacje wspomagające obejmują pomoce mobilności, narzędzia żywieniowe, narzędzia do higieny osobistej, pomoce łazienkowe i urządzenia, pomoce i urządzenia do sypialni, adaptacje domowe, adaptacje środowiska pracy, adaptacje technologiczne, adaptacje sportowe i rekreacyjne, adaptacje szkolne oraz terapie medyczne do życia. Przedstawiono średnią liczby urządzeń wspomagających i adaptacji do codziennego życia. Wizyta włączenia była pierwszą wizytą w badaniu (dzień 1) i pierwszym podaniem palowarotenu w tym badaniu.
Wizyta włączenia (dzień 1) i miesiące 6, 12, 18, 24 i 30
Zmiana z wizyty włączenia w odsetku najgorszego wyniku przy użyciu formy dorosłej kwestionariusza funkcji fizycznej FibrodySplasia Ossificans Postępu (FOP-PFQ) w miesiącach 6, 12, 18, 18, 24 i 30
Ramy czasowe: Wizyta włączenia (dzień 1) i miesiące 6, 12, 18, 24 i 30
FOP-PFQ to specyficzna dla choroby miara wyniku upośledzenia fizycznego; Obejmuje 28 pytań związanych z czynnościami codziennego życia i wydajności fizycznej ocenianej w skali od 1 do 5 z niższymi wynikami wskazującymi, że uczestnik ma większe trudności z wykonaniem tych zadań. Całkowity wynik, podscore kończyn górnych i podscore mobilności są obliczane w następujący sposób: Całkowity wynik: Suma wyników z każdego pytania (zakres 28 do 140); Podscore kończyn górnych: suma wyników z 15 pytań (pytania 1-12, 14, 25 i 26; zakres od 15 do 75); Podscore ds. Mobilności: suma wyników z 13 pytań (pytania 13, 15-24, 27 i 28; zakres od 13 do 65). Wyniki zostały przekształcone, aby odzwierciedlać procent najgorszego wyniku, który wahał się od 0% do 100%, przy 0%, co wskazuje na najlepszą możliwą funkcję i 100% (wyższy wynik), co wskazuje na najgorszą możliwą funkcję. Średnia jest przedstawiona. W tym badaniu wizyta w włączeniu była pierwsza wizyta w badaniu (dzień 1) i pierwsza podawanie palowarotenu.
Wizyta włączenia (dzień 1) i miesiące 6, 12, 18, 24 i 30
Roczna wskaźnik wykorzystania opieki zdrowotnej (HU) u uczestników z fibrodysplasia otssificans progresiva
Ramy czasowe: Do około 32 miesięcy
Współczynnik HU roczny zdefiniowano jako (liczbę HU podczas badania/czas uczestnictwa uczestników w badaniu od dni) * 365,25. Przedstawiono roczną stawkę dla całkowitych usług opieki zdrowotnej.
Do około 32 miesięcy
Zmiana z wizyty włączenia w procentach przewidywana wymuszona pojemność witalna (FVC) w miesiącach 6, 12, 18, 24 i 30
Ramy czasowe: Wizyta włączenia (dzień 1) i miesiące 6, 12, 18, 24 i 30
Parametry funkcji płuc, w tym FVC, uzyskano za pomocą spirometrii. Wizyta włączenia była pierwszą wizytą w badaniu (dzień 1) i pierwszym podaniem palowarotenu w tym badaniu.
Wizyta włączenia (dzień 1) i miesiące 6, 12, 18, 24 i 30
Zmiana z wizyty włączenia w procentach przewidywana przymusowa objętość wydechowa w ciągu jednej sekundy (FEV1) w miesiącach 6, 12, 18, 24 i 30
Ramy czasowe: Wizyta włączenia (dzień 1) i miesiące 6, 12, 18, 24 i 30
Parametry funkcji płuc, w tym FEV1, uzyskano za pomocą spirometrii. Wizyta włączenia była pierwszą wizytą w badaniu (dzień 1) i pierwszym podaniem palowarotenu w tym badaniu.
Wizyta włączenia (dzień 1) i miesiące 6, 12, 18, 24 i 30
Zmiana z wizyty włączenia w przewidywanym stosunku FEV1/FVC w miesiącach 6, 12, 18, 24 i 30
Ramy czasowe: Wizyta włączenia (dzień 1) i miesiące 6, 12, 18, 24 i 30
Obliczono stosunek FEV1 do FVC. Parametry funkcji płuc uzyskano za pomocą spirometrii. Wizyta włączenia była pierwszą wizytą w badaniu (dzień 1) i pierwszym podaniem palowarotenu w tym badaniu.
Wizyta włączenia (dzień 1) i miesiące 6, 12, 18, 24 i 30
Zmiana z wizyty włączenia w procentowej przewidywanej zdolności dyfuzyjnej płuca podtlenku węgla (DLCO) w miesiącach 6, 12, 18, 24 i 30
Ramy czasowe: Wizyta włączenia (dzień 1) i miesiące 6, 12, 18, 24 i 30
Test DLCO zawiera informacje na temat wydajności transferu gazu z powietrza pęcherzykowego do krwioobiegu. Wizyta włączenia była pierwszą wizytą w badaniu (dzień 1) i pierwszym podaniem palowarotenu w tym badaniu.
Wizyta włączenia (dzień 1) i miesiące 6, 12, 18, 24 i 30
Zmiana z wizyty włączenia do funkcji fizycznych i umysłowych za pomocą pacjenta zgłoszone System informacji o pomiarze wyników (PROMIS) Globalna skala zdrowia w miesiącach 6, 12, 18, 24 i 30
Ramy czasowe: Wizyta włączenia (dzień 1) i miesiące 6, 12, 18, 24 i 30
Globalna skala zdrowia Promis to zgłoszona przez pacjenta miara wyniku funkcji fizycznych i umysłowych. Dla wszystkich uczestników zastosowano formę dorosłą (opracowaną dla uczestników> = 15 lat), składa się z 10 pytań, z których obliczane są 2 wyniki: globalny wynik zdrowia fizycznego (GPH) i globalny wynik zdrowia psychicznego (GMH), każdy od 4 (gorszy zdrowie) do 20 (lepsze zdrowie). Wynik GPH: suma wyników z pytań 3, 6, 7 i 8 i GMH Wynik: Suma wyników z pytań 2, 4, 5 i 10. Te wyniki zostały przekształcone na wynik T, którego rozkłady standaryzowano, że wartość 50 reprezentowana średnia (średnia) dla populacji ogólnej i przyrostów +/- 10 punktów reprezentowanych +/- 1 standardowych odchylenia standardowego od normy. Wynik T <50 wskazał gorsze zdrowie niż populacja ogólna, podczas gdy wynik T> 50 wskazał lepsze zdrowie. W tym badaniu wizyta w włączeniu była pierwsza wizyta w badaniu (dzień 1) i pierwsza podawanie palowarotenu.
Wizyta włączenia (dzień 1) i miesiące 6, 12, 18, 24 i 30
Liczba uczestników z rozbłysami i efektami rozbijania
Ramy czasowe: Miesiące 6, 12, 18 i 24
Prezentowana jest liczba uczestników z co najmniej 1 rozbiórką i różnicami od ostatniej wizyty. Międzynarodowe zaostrzenia zostały zdefiniowane jako nowe rozbłysk lub wyraźne pogorszenie oryginalnego rozbłysku w dowolnym momencie podczas cyklu leczenia opartego na zaostrzeniu. Przedstawiono wynik zaostrzenia, co powoduje ograniczenie ruchu i formacje kości u uczestników. Ograniczenie ruchu obejmuje kategorie takie jak lepsze, takie same, nieco gorsze, umiarkowanie gorsze i bardzo gorsze ruch niż wcześniej.
Miesiące 6, 12, 18 i 24
Liczba uczestników z rozbłyskami według lokalizacji ciała
Ramy czasowe: Miesiące 6, 12, 18 i 24
Przedstawia się liczba uczestników z zalotami według lokalizacji nadwozia, w tym ramię, łokieć, biodro, kolano, kostkę lub stopa, tylne, szczęki i podmokazowe (obejmują wszystkie inne lokalizacje niż wspomniano).
Miesiące 6, 12, 18 i 24
Czas trwania zaostrzenia w miesiącach 6, 12, 18 i 24
Ramy czasowe: Miesiące 6, 12, 18 i 24
Czas trwania rozbłysku zdefiniowano jako (data końca zaostrzenia-data rozpoczęcia zaostrzenia + 1).
Miesiące 6, 12, 18 i 24
Procent uczestników z dodatkowym wzrostem kości w miesiącach 6, 12, 18 i 24
Ramy czasowe: Miesiące 6, 12, 18 i 24
Procent uczestników z co najmniej 1 dodatkowym wzrostem kości powiązanych lub nie z flare-upem od ostatniej wizyty jest prezentowany.
Miesiące 6, 12, 18 i 24

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Ipsen

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Ipsen Medical Director, Ipsen

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

14 marca 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

30 listopada 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

30 listopada 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

25 sierpnia 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

25 sierpnia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

30 sierpnia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

22 czerwca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 czerwca 2025

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CLIN-60120-452
  • 2021-002244-70 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie pacjenta i powiązanych dokumentów badawczych, w tym raportu z badania klinicznego, protokołu badania z wszelkimi poprawkami, formularza opisu przypadku z adnotacjami, planu analizy statystycznej i specyfikacji zbioru danych. Dane na poziomie pacjenta zostaną zanonimizowane, a dokumenty badania zostaną zredagowane w celu ochrony prywatności uczestników badania.

Wszelkie prośby należy kierować na stronę www.vivli.org do oceny przez niezależną naukową komisję rewizyjną.

Ramy czasowe udostępniania IPD

W stosownych przypadkach dane z kwalifikujących się badań są dostępne 6 miesięcy po zatwierdzeniu badanego leku i wskazania w USA i UE lub po przyjęciu do publikacji pierwotnego manuskryptu opisującego wyniki, w zależności od tego, co nastąpi później.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania Ipsen, kwalifikujących się badań i procesu udostępniania można znaleźć tutaj (https://vivli.org/members/ourmembers/).

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Nigeria

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj