自己免疫疾患のための自家幹細胞移植 (ASCT)
2025年10月9日 更新者：Stephan Grupp MD PhD
生命を脅かす自己免疫疾患を持つ子供および若年成人のための自家造血幹細胞移植
小児および若年成人の自己免疫疾患 (AD) のサブセットは、生命を脅かし、従来の治療法に反応しません。
これらの患者では、高用量の免疫抑制療法とそれに続く自家幹細胞移植 (ASCT) を実施することで、病原性の自己反応性免疫系を一掃し、「免疫リセット」の機会を提供する治療戦略が提供されます。
この戦略は、有効性の証拠がある無数の適応症にわたって成人に使用されています。
この研究では、全身性強皮症 (SSc) と全身性エリテマトーデス (SLE) の小児および若年成人におけるこの治療戦略を評価するパイロット研究を提案しています。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
20
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Caitlin Elgarten, MD
- 電話番号：2158079038
- メール：elgartenc@chop.edu
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Patricia M Hankins
- 電話番号：(215) 590-5168
- メール：HANKINSP@chop.edu
研究場所
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- 募集
- Children's Hospital of Philadelphia
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コンタクト：
- Principal investigator
- 電話番号：2158079038
- メール：elgartenc@chop.edu
-
主任研究者：
- Caitlin Elgarten, MD
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コンタクト：
- Study Coordinator
- 電話番号：(215) 590-5168
- メール：HANKINSP@chop.edu
-
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
8年～25年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -登録時の年齢8歳≤25歳。
- -特定の基準に基づく重度の全身性硬化症または全身性エリテマトーデス
- 十分な臓器機能の状態
- 未治療の活動性感染症はありません。
除外基準:
- -以前の造血幹細胞移植（HSCT）または固形臓器移植
- 妊娠
- 治験薬をテストする臨床試験への継続的な参加、または許可されていない疾患修飾性抗リウマチ薬（DMARD）の継続的な受領
- -被験者の治療に耐える能力を危険にさらす重度の併存疾患
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：CD3/CD19枯渇ASCT
被験物質は、CD3/CD19 枯渇幹細胞製品を使用した自家幹細胞移植です。
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この研究の目的は、生命を脅かす自己免疫疾患の治療のための CD3/CD19 枯渇自家幹細胞移植の安全性と実現可能性を判断することです。
CliniMACs デバイスを使用して、輸血された自己幹細胞製品から自己反応性 T 細胞および B 細胞をパージする手段として CD3/CD19 枯渇を実行しますが、製品内のナチュラル キラー細胞および単球などの免疫機能は保持されます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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2年間の無増悪生存期間
時間枠：2年
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再発または疾患の進行の証拠のない生存
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2年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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疾患固有の応答/進行エンドポイント: SSc コホート
時間枠：移植後24ヶ月
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o 肺機能: 努力肺活量 (FVC)、総肺活量 (TLC)、または一酸化炭素に対する肺の拡散能力 (DLCO) の変化 > 10%
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移植後24ヶ月
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疾患固有の応答/進行エンドポイント: SSc コホート
時間枠：移植後24ヶ月
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o 皮膚の状態: 改善は、修正ロダン皮膚スコア (mRSS) が 5 ポイントを超える減少によって示されます。
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移植後24ヶ月
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疾患固有の応答/進行エンドポイント: 全身性エリテマトーデス (SLE) コホート
時間枠：移植後24ヶ月
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o全身性エリテマトーデス疾患活動指数（SLEDAI）<4
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移植後24ヶ月
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疾患固有の応答/進行エンドポイント: 全身性エリテマトーデス (SLE) コホート
時間枠：移植後24ヶ月
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o 完全寛解オフ療法 (BILAG D/E のみまたは SLEDAI=0 で、ヒドロキシクロロキン以外の SLE 治療なし)
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移植後24ヶ月
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疾患固有の応答/進行エンドポイント: 全身性エリテマトーデス (SLE) コホート
時間枠：移植後24ヶ月
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o 血清反応: 陽性の ANA、抗 dsDNA および抗カルジオピン抗体力価の存在
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移植後24ヶ月
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疾患固有の応答/進行エンドポイント: 全身性エリテマトーデス (SLE) コホート
時間枠：移植後24ヶ月
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o 血清反応: 異常な補体 C3 および C4 レベル
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移植後24ヶ月
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全生存期間 (OS)
時間枠：移植後2年と5年
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全生存期間は、移植から何らかの原因による死亡までの時間と見なされます
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移植後2年と5年
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イベントフリーサバイバル (EFS)
時間枠：移植後2年と5年
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イベントには、死亡、および重要な永続的な臓器損傷が含まれます o 臓器機能障害に基づく事象は、少なくとも 3 か月間隔で少なくとも 2 回記録する必要があり、呼吸不全 (安静時酸素飽和度 < 88%)、腎不全 (慢性透析)、および心筋症 (臨床的うっ血性心不全ニューヨーク) が含まれます。クラス III または IV、治療にもかかわらず心エコー図による左室駆出率 (LVEF) < 30%) |
移植後2年と5年
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100日治療関連死亡率
時間枠：幹細胞注入から100日
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幹細胞注入から 100 日以内の疾患に関連しない原因による死亡と定義
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幹細胞注入から100日
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移植までの時間
時間枠：3日
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• 好中球絶対数 (ANC) > 500 細胞/uL およびサポートされていない血小板数 > 20,000 細胞/uL を 3 日間連続して達成
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3日
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生活の質の変化
時間枠：自家幹細胞移植（ASCT）前から移植後5年まで
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自家幹細胞移植（ASCT）前から移植後5年まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Caitlin Elgarten, MD、Children's Hospital of Philadelphia
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (推定)
2026年3月1日
一次修了 (推定)
2027年12月1日
研究の完了 (推定)
2031年5月1日
試験登録日
最初に提出
2021年8月24日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年8月29日
最初の投稿 (実際)
2021年8月31日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2025年10月14日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年10月9日
最終確認日
2025年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 19-016604
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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