Trasplante autólogo de células madre (ASCT) para enfermedades autoinmunes
9 de octubre de 2025 actualizado por: Stephan Grupp MD PhD
Trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas para niños y adultos jóvenes con enfermedades autoinmunes potencialmente mortales
Un subconjunto de enfermedades autoinmunes (EA) en niños y adultos jóvenes son potencialmente mortales y no responden a los tratamientos convencionales.
En estos pacientes, la administración de dosis altas de terapia inmunosupresora seguida de trasplante autólogo de células madre (ASCT, por sus siglas en inglés) ofrece una estrategia de tratamiento capaz de purgar el sistema inmunitario autorreactivo patógeno y una oportunidad para el "reinicio inmunitario".
Esta estrategia se ha utilizado en adultos en una gran variedad de indicaciones con evidencia de eficacia.
Este estudio propone un estudio piloto para evaluar esta estrategia terapéutica en niños y adultos jóvenes con esclerosis sistémica (SSc) y lupus eritematoso sistémico (LES), dos enfermedades autoinmunes potencialmente mortales que pueden responder a este enfoque terapéutico.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
20
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Caitlin Elgarten, MD
- Número de teléfono: 2158079038
- Correo electrónico: elgartenc@chop.edu
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Patricia M Hankins
- Número de teléfono: (215) 590-5168
- Correo electrónico: HANKINSP@chop.edu
Ubicaciones de estudio
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Reclutamiento
- Children's Hospital of Philadelphia
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Contacto:
- Principal investigator
- Número de teléfono: 2158079038
- Correo electrónico: elgartenc@chop.edu
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Investigador principal:
- Caitlin Elgarten, MD
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Contacto:
- Study Coordinator
- Número de teléfono: (215) 590-5168
- Correo electrónico: HANKINSP@chop.edu
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
8 años a 25 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad 8 ≤ 25 años al momento de la inscripción.
- Esclerosis sistémica severa o lupus eritematoso sistémico según criterios específicos
- Estado adecuado de la función de los órganos
- Sin infecciones activas no tratadas.
Criterio de exclusión:
- Trasplante previo de células madre hematopoyéticas (TPH) o trasplante de órgano sólido
- El embarazo
- Participación continua en un ensayo clínico que prueba un fármaco en investigación o recepción continua de fármacos antirreumáticos modificadores de la enfermedad (DMARD, por sus siglas en inglés) no autorizados
- Comorbilidad grave que pone en peligro la capacidad del sujeto para tolerar la terapia
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: TACM con depleción de CD3/CD19
El artículo de prueba es un trasplante autólogo de células madre con un producto de células madre empobrecido en CD3/CD19.
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El propósito de este estudio es determinar la seguridad y la viabilidad del trasplante autólogo de células madre empobrecidas en CD3/CD19 para el tratamiento de enfermedades autoinmunes potencialmente mortales.
Realizaremos el agotamiento de CD3/CD19 utilizando el dispositivo CliniMACs como un medio para purgar las células T y B autorreactivas del producto de células madre autólogas transfundidas, mientras retenemos alguna función inmunológica, a saber, células asesinas naturales y monocitos en el producto.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Supervivencia libre de progresión a dos años
Periodo de tiempo: 2 años
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Supervivencia sin evidencia de recaída o progresión de la enfermedad
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2 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Criterios de valoración de la progresión/respuesta específica de la enfermedad: cohorte de SSc
Periodo de tiempo: 24 meses después del trasplante
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o Función pulmonar: Cambio en la capacidad vital forzada (FVC), capacidad pulmonar total (TLC) o capacidad de difusión del pulmón para monóxido de carbono (DLCO) > 10%
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24 meses después del trasplante
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Criterios de valoración de la progresión/respuesta específica de la enfermedad: cohorte de SSc
Periodo de tiempo: 24 meses después del trasplante
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o Condición de la piel: una mejora se indica mediante una disminución en la puntuación de la piel de Rodan modificada (mRSS) de > 5 puntos
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24 meses después del trasplante
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Puntos finales de respuesta/progresión específicos de la enfermedad: cohorte de lupus eritematoso sistémico (LES)
Periodo de tiempo: 24 meses después del trasplante
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o Índice de actividad de la enfermedad del lupus eritematoso sistémico (SLEDAI) < 4
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24 meses después del trasplante
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Puntos finales de respuesta/progresión específicos de la enfermedad: cohorte de lupus eritematoso sistémico (LES)
Periodo de tiempo: 24 meses después del trasplante
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o Remisión completa sin tratamiento (solo BILAG D/E o SLEDAI=0 y ningún tratamiento para el LES excepto hidroxicloroquina)
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24 meses después del trasplante
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Puntos finales de respuesta/progresión específicos de la enfermedad: cohorte de lupus eritematoso sistémico (LES)
Periodo de tiempo: 24 meses después del trasplante
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o Respuesta serológica: presencia de títulos positivos de anticuerpos ANA, anti-dsDNA y anticardiolpina
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24 meses después del trasplante
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Puntos finales de respuesta/progresión específicos de la enfermedad: cohorte de lupus eritematoso sistémico (LES)
Periodo de tiempo: 24 meses después del trasplante
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o Respuesta serológica: niveles anormales de complemento C3 y C4
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24 meses después del trasplante
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Supervivencia global (SG)
Periodo de tiempo: 2 y 5 años después del trasplante
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La supervivencia global se considerará como el tiempo desde el trasplante hasta la muerte por cualquier causa.
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2 y 5 años después del trasplante
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Supervivencia libre de eventos (EFS)
Periodo de tiempo: 2 y 5 años después del trasplante
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Los eventos incluyen muerte y daño orgánico persistente significativo. o Se debe documentar un evento basado en disfunción orgánica en al menos dos ocasiones, con al menos tres meses de diferencia e incluir: insuficiencia respiratoria (saturación de O2 en reposo < 88%), insuficiencia renal (diálisis crónica) y cardiomiopatía (insuficiencia cardíaca congestiva clínica New York Clase III o IV, fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI) < 30% por ecocardiograma a pesar de la terapia) |
2 y 5 años después del trasplante
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Mortalidad relacionada con el tratamiento a los 100 días
Periodo de tiempo: 100 días desde la infusión de células madre
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Definido como muerte por causas no relacionadas con la enfermedad en los 100 días desde la infusión de células madre
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100 días desde la infusión de células madre
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Tiempo para el injerto
Periodo de tiempo: 3 días
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• Lograr un recuento absoluto de neutrófilos (RAN) > 500 células/uL y un recuento de plaquetas sin apoyo de > 20 000 células/uL durante tres días consecutivos
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3 días
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Cambio en la calidad de vida
Periodo de tiempo: antes del trasplante autólogo de células madre (ASCT) hasta 5 años después del trasplante
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antes del trasplante autólogo de células madre (ASCT) hasta 5 años después del trasplante
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Caitlin Elgarten, MD, Children's Hospital of Philadelphia
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
1 de marzo de 2026
Finalización primaria (Estimado)
1 de diciembre de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
1 de mayo de 2031
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
24 de agosto de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
29 de agosto de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
31 de agosto de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
14 de octubre de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
9 de octubre de 2025
Última verificación
1 de septiembre de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 19-016604
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .