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자가면역 질환에 대한 자가 줄기 세포 이식(ASCT)

2025년 10월 9일 업데이트: Stephan Grupp MD PhD

생명을 위협하는 자가면역질환을 앓고 있는 소아 및 청소년을 위한 자가조혈모세포이식

소아 및 청소년의 자가면역 질환(AD)의 하위 집합은 생명을 위협하고 기존 치료에 반응하지 않습니다. 이러한 환자들에게 자가 줄기 세포 이식(ASCT)에 이은 고용량 면역억제 요법의 전달은 병원성 자가반응성 면역 체계를 제거할 수 있는 치료 전략과 "면역 재설정"의 기회를 제공합니다. 이 전략은 효능에 대한 증거가 있는 무수한 적응증에 걸쳐 성인에게 사용되었습니다. 이 연구는 전신 경화증(SSc) 및 전신성 홍반성 루푸스(SLE), 이 치료적 접근에 반응할 수 있는 두 가지 잠재적으로 생명을 위협하는 자가면역 질환이 있는 소아 및 젊은 성인에서 이 치료 전략을 평가하기 위한 파일럿 연구를 제안합니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

20

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

  • 이름: Patricia M Hankins
  • 전화번호: (215) 590-5168
  • 이메일: HANKINSP@chop.edu

연구 장소

  • 미국
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • 모병
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Caitlin Elgarten, MD
        • 연락하다:

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

8년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 등록 당시 8세 ≤ 25세.
  2. 특정 기준에 따른 중증 전신성 경화증 또는 전신성 홍반성 루푸스
  3. 적절한 장기 기능 상태
  4. 활성 상태의 치료되지 않은 감염이 없습니다.

제외 기준:

  1. 이전 조혈 줄기 세포 이식(HSCT) 또는 고형 장기 이식
  2. 임신
  3. 연구 약물을 테스트하는 임상 시험에 지속적으로 참여하거나 허용되지 않는 질병 수정 항류마티스 약물(DMARD)을 지속적으로 수령
  4. 치료를 견딜 수 있는 피험자의 능력을 위태롭게 하는 심각한 동반이환

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: CD3/CD19 고갈된 ASCT
테스트 항목은 CD3/CD19 고갈 줄기 세포 제품을 사용한 자가 줄기 세포 이식입니다.
생물학적: 자가 줄기 세포 이식에서 CD3/CD19의 고갈
본 연구의 목적은 생명을 위협하는 자가면역질환의 치료를 위한 CD3/CD19 고갈 자가 줄기세포 이식의 안전성과 타당성을 결정하는 것이다. 수혈된 자가 줄기 세포 제품에서 자가 반응성 T 및 B 세포를 제거하는 수단으로 CliniMACs 장치를 사용하여 CD3/CD19 고갈을 수행하는 동시에 일부 면역 기능, 즉 제품의 자연 살해 세포 및 단핵구를 유지합니다.
다른 이름들:
  • CliniMACs 장치를 사용한 CD3/CD19 고갈

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
2년 무진행 생존기간
기간: 2 년
재발 또는 질병 진행의 증거 없이 생존
2 년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
질병 특이적 반응/진행 종점: SSc 코호트
기간: 이식 후 24개월
o 폐 기능: 강제 폐활량(FVC), 총 폐활량(TLC) 또는 일산화탄소(DLCO)에 대한 폐의 확산 능력 > 10%의 변화
이식 후 24개월
질병 특이적 반응/진행 종점: SSc 코호트
기간: 이식 후 24개월
o 피부 상태: mRSS(modified Rodan Skin Score)가 > 5점 감소하면 개선이 나타납니다.
이식 후 24개월
질병 특이적 반응/진행 종료점: 전신 홍반성 루푸스(SLE) 코호트
기간: 이식 후 24개월
o 전신성 홍반성 루푸스 질병 활동 지수(SLEDAI) < 4
이식 후 24개월
질병 특이적 반응/진행 종료점: 전신 홍반성 루푸스(SLE) 코호트
기간: 이식 후 24개월
o 완전한 관해 해제 요법(BILAG D/E 단독 또는 SLEDAI=0 및 하이드록시클로로퀸을 제외한 SLE 치료 없음)
이식 후 24개월
질병 특이적 반응/진행 종료점: 전신 홍반성 루푸스(SLE) 코호트
기간: 이식 후 24개월
o 혈청학적 반응: 양성 ANA, 항-dsDNA 및 항카디올핀 항체 역가의 존재
이식 후 24개월
질병 특이적 반응/진행 종료점: 전신 홍반성 루푸스(SLE) 코호트
기간: 이식 후 24개월
o 혈청학적 반응: 비정상적인 보체 C3 및 C4 수준
이식 후 24개월
전체 생존(OS)
기간: 이식 후 2년 및 5년
전체 생존은 이식에서 모든 원인으로 인한 사망까지의 시간으로 간주됩니다.
이식 후 2년 및 5년
이벤트 없는 생존(EFS)
기간: 이식 후 2년 및 5년

사건에는 사망 및 중대한 지속적 장기 손상이 포함됩니다.

o 장기 기능 장애에 기반한 사례는 최소 3개월 간격으로 최소 2회 기록해야 하며 호흡 부전(휴식 O2 포화도 < 88%), 신부전(만성 투석) 및 심근병증(임상 울혈성 심부전 뉴욕 Class III 또는 IV, 좌심실 박출률(LVEF) < 요법에도 불구하고 심초음파에서 30% 미만)
이식 후 2년 및 5년
100일 치료 관련 사망률
기간: 줄기세포 주입 후 100일
줄기세포 주입 후 100일 이내에 질병과 관련되지 않은 원인으로 사망한 것으로 정의
줄기세포 주입 후 100일
생착까지의 시간
기간: 3 일
• 연속 3일 동안 절대 호중구 수(ANC) > 500 세포/uL 및 지원되지 않는 혈소판 수 > 20,000 세포/uL 달성
3 일
삶의 질 변화
기간: 자가 줄기 세포 이식(ASCT) 이전부터 이식 후 5년까지
  • 삶의 질은 성인과 어린이의 신체적, 정신적, 사회적 건강을 평가하는 환자 보고 결과 측정 정보 시스템(PROMIS)을 기반으로 측정됩니다.
  • 환자 보고 결과 측정 정보 시스템(PROMIS)은 자가 줄기 세포 이식(ASCT) 전에 각 환자(또는 대리자)에게 시행되며 이식 후 첫 2년 동안은 연간 3회, 이후 이식 후 5년까지 매년 시행됩니다. .
자가 줄기 세포 이식(ASCT) 이전부터 이식 후 5년까지

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Stephan Grupp MD PhD

수사관

  • 수석 연구원: Caitlin Elgarten, MD, Children's Hospital of Philadelphia

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (추정된)

2026년 3월 1일

기본 완료 (추정된)

2027년 12월 1일

연구 완료 (추정된)

2031년 5월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2021년 8월 24일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2021년 8월 29일

처음 게시됨 (실제)

2021년 8월 31일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2025년 10월 14일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 10월 9일

마지막으로 확인됨

2025년 9월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 19-016604

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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