Autológ őssejt-transzplantáció (ASCT) autoimmun betegségekre
2025. október 9. frissítette: Stephan Grupp MD PhD
Autológ hematopoietikus őssejt-transzplantáció életveszélyes autoimmun betegségben szenvedő gyermekek és fiatal felnőttek számára
A gyermekek és fiatal felnőttek autoimmun betegségek (AD-k) egy része életveszélyes, és nem reagál a hagyományos kezelésekre.
Ezeknél a betegeknél a nagy dózisú immunszuppresszív terápia, majd az autológ őssejt-transzplantáció (ASCT) olyan kezelési stratégiát kínál, amely képes megtisztítani a patogén, autoreaktív immunrendszert, és lehetőséget kínál az "immunrendszer visszaállítására".
Ezt a stratégiát felnőtteknél számtalan indikációban alkalmazták, és bizonyított a hatásosság.
Ez a tanulmány kísérleti tanulmányt javasol ennek a terápiás stratégiának a kiértékelésére szisztémás sclerosisban (SSc) és szisztémás lupus erythematosisban (SLE) szenvedő gyermekek és fiatal felnőttek körében, amelyek két potenciálisan életveszélyes autoimmun betegség, amelyek válaszul szolgálhatnak erre a terápiás megközelítésre.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Toborzás
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
20
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Caitlin Elgarten, MD
- Telefonszám: 2158079038
- E-mail: elgartenc@chop.edu
Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését
- Név: Patricia M Hankins
- Telefonszám: (215) 590-5168
- E-mail: HANKINSP@chop.edu
Tanulmányi helyek
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- Toborzás
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Kapcsolatba lépni:
- Principal investigator
- Telefonszám: 2158079038
- E-mail: elgartenc@chop.edu
-
Kutatásvezető:
- Caitlin Elgarten, MD
-
Kapcsolatba lépni:
- Study Coordinator
- Telefonszám: (215) 590-5168
- E-mail: HANKINSP@chop.edu
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
8 év (Gyermek, Felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- 8 éves ≤ 25 év a beiratkozáskor.
- Súlyos szisztémás szklerózis vagy szisztémás lupus erythematosus meghatározott kritériumok alapján
- Megfelelő szervműködési állapot
- Nincsenek aktív, kezeletlen fertőzések.
Kizárási kritériumok:
- Korábbi hematopoietikus őssejt-transzplantáció (HSCT) vagy szilárd szervátültetés
- Terhesség
- Folyamatos részvétel egy vizsgálati gyógyszert tesztelő klinikai vizsgálatban, vagy nem engedélyezett betegségmódosító reumaellenes szerek (DMARD) folyamatos átvétele
- Súlyos komorbiditás, amely veszélyezteti az alany terápiatűrő képességét
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: CD3/CD19 kimerült ASCT
A vizsgálati cikk autológ őssejt-transzplantáció CD3/CD19-mentesített őssejttermékkel.
|
A tanulmány célja a CD3/CD19 depletált autológ őssejt-transzplantáció biztonságosságának és megvalósíthatóságának meghatározása az életveszélyes autoimmun betegségek kezelésében.
A CD3/CD19 depléciót a CliniMACs készülék segítségével fogjuk végrehajtani, hogy az autoreaktív T- és B-sejteket eltávolítsuk a transzfundált autológ őssejttermékből, miközben megtartjuk bizonyos immunfunkciókat, nevezetesen a termékben lévő természetes ölősejteket és monocitákat.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Két éves progressziómentes túlélés
Időkeret: 2 év
|
Túlélés a visszaesés vagy a betegség progressziójának bizonyítéka nélkül
|
2 év
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Betegség-specifikus válasz/progresszió végpontjai: SSc kohorsz
Időkeret: 24 hónappal az átültetés után
|
o Tüdőfunkció: Változás a kényszeres vitális kapacitásban (FVC), a teljes tüdőkapacitásban (TLC) vagy a tüdő szén-monoxid-diffundáló kapacitásában (DLCO) > 10%
|
24 hónappal az átültetés után
|
|
Betegség-specifikus válasz/progresszió végpontjai: SSc kohorsz
Időkeret: 24 hónappal az átültetés után
|
o Bőrállapot: A javulást jelzi a módosított Rodan Skin Score (mRSS) 5 pont feletti csökkenése
|
24 hónappal az átültetés után
|
|
Betegségspecifikus válasz/progresszió végpontok: szisztémás lupusz eritematózus (SLE) kohorsz
Időkeret: 24 hónappal az átültetés után
|
o Szisztémás Lupus Erythematosus betegség aktivitási indexe (SLEDAI) < 4
|
24 hónappal az átültetés után
|
|
Betegségspecifikus válasz/progresszió végpontok: szisztémás lupusz eritematózus (SLE) kohorsz
Időkeret: 24 hónappal az átültetés után
|
o A terápia teljes remissziója (csak BILAG D/E vagy SLEDAI=0 és SLE-kezelés nélkül, kivéve a hidroxiklorokint)
|
24 hónappal az átültetés után
|
|
Betegségspecifikus válasz/progresszió végpontok: szisztémás lupusz eritematózus (SLE) kohorsz
Időkeret: 24 hónappal az átültetés után
|
o Szerológiai válasz: pozitív ANA, anti-dsDNS és anticardiolpin antitest titerek jelenléte
|
24 hónappal az átültetés után
|
|
Betegségspecifikus válasz/progresszió végpontok: szisztémás lupusz eritematózus (SLE) kohorsz
Időkeret: 24 hónappal az átültetés után
|
o Szerológiai válasz: kóros komplement C3 és C4 szint
|
24 hónappal az átültetés után
|
|
Teljes túlélés (OS)
Időkeret: 2 és 5 évvel az átültetés után
|
A teljes túlélést az átültetéstől a bármilyen okból bekövetkezett halálig terjedő időnek tekintik
|
2 és 5 évvel az átültetés után
|
|
Eseménymentes túlélés (EFS)
Időkeret: 2 és 5 évvel az átültetés után
|
Az események közé tartozik a halál és a jelentős, tartós szervkárosodás o Szervműködési zavaron alapuló eseményt legalább két alkalommal, legalább három hónapos különbséggel dokumentálni kell, és a következőket kell tartalmaznia: légzési elégtelenség (nyugalmi O2-telítettség < 88%), veseelégtelenség (krónikus dialízis) és kardiomiopátia (klinikai pangásos szívelégtelenség, New York). III. vagy IV. osztály, bal kamrai ejekciós frakció (LVEF) <30% echokardiogram alapján a kezelés ellenére) |
2 és 5 évvel az átültetés után
|
|
100 napos kezeléssel összefüggő halálozás
Időkeret: 100 nappal az őssejt-infúziót követően
|
Az őssejt-infúziót követő 100 napon belül nem betegséggel összefüggő okok miatti halálozás
|
100 nappal az őssejt-infúziót követően
|
|
Ideje a beültetésnek
Időkeret: 3 nap
|
• Az abszolút neutrofilszám (ANC) > 500 sejt/uL és a nem támogatott vérlemezkeszám > 20 000 sejt/uL elérése három egymást követő napon
|
3 nap
|
|
Változás az életminőségben
Időkeret: autológ őssejt-transzplantáció (ASCT) előtt a transzplantációt követő 5 évig
|
|
autológ őssejt-transzplantáció (ASCT) előtt a transzplantációt követő 5 évig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Caitlin Elgarten, MD, Children's Hospital of Philadelphia
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Becsült)
2026. március 1.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2027. december 1.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2031. május 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2021. augusztus 24.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. augusztus 29.
Első közzététel (Tényleges)
2021. augusztus 31.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)
2025. október 14.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2025. október 9.
Utolsó ellenőrzés
2025. szeptember 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 19-016604
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .