Greffe de cellules souches autologues (ASCT) pour les maladies auto-immunes
9 octobre 2025 mis à jour par: Stephan Grupp MD PhD
Greffe autologue de cellules souches hématopoïétiques pour les enfants et les jeunes adultes atteints de maladies auto-immunes potentiellement mortelles
Un sous-ensemble de maladies auto-immunes (MA) chez les enfants et les jeunes adultes mettent la vie en danger et ne répondent pas aux traitements conventionnels.
Chez ces patients, l'administration d'un traitement immunosuppresseur à haute dose suivi d'une greffe de cellules souches autologues (ASCT) offre une stratégie de traitement capable de purger le système immunitaire pathogène et autoréactif et une opportunité de "réinitialisation immunitaire".
Cette stratégie a été utilisée chez les adultes dans une myriade d'indications avec des preuves d'efficacité.
Cette étude propose une étude pilote pour évaluer cette stratégie thérapeutique chez les enfants et les jeunes adultes atteints de sclérodermie systémique (SSc) et de lupus érythémateux disséminé (LES), deux maladies auto-immunes potentiellement mortelles qui peuvent répondre à cette approche thérapeutique.
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
20
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Caitlin Elgarten, MD
- Numéro de téléphone: 2158079038
- E-mail: elgartenc@chop.edu
Sauvegarde des contacts de l'étude
- Nom: Patricia M Hankins
- Numéro de téléphone: (215) 590-5168
- E-mail: HANKINSP@chop.edu
Lieux d'étude
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- Recrutement
- Children's Hospital of Philadelphia
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Contact:
- Principal investigator
- Numéro de téléphone: 2158079038
- E-mail: elgartenc@chop.edu
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Chercheur principal:
- Caitlin Elgarten, MD
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Contact:
- Study Coordinator
- Numéro de téléphone: (215) 590-5168
- E-mail: HANKINSP@chop.edu
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
8 ans à 25 ans (Enfant, Adulte)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Âge 8 ≤ 25 ans au moment de l'inscription.
- Sclérose systémique sévère ou lupus érythémateux disséminé selon des critères spécifiques
- État de fonctionnement adéquat des organes
- Aucune infection active non traitée.
Critère d'exclusion:
- Antécédents de greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) ou de greffe d'organe solide
- Grossesse
- Participation continue à un essai clinique testant un médicament expérimental ou réception continue de médicaments antirhumatismaux modificateurs de la maladie (DMARD) interdits
- Comorbidité sévère qui compromet la capacité du sujet à tolérer le traitement
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: ASCT épuisé en CD3/CD19
L'article test est une greffe de cellules souches autologues avec un produit de cellules souches appauvries en CD3/CD19.
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Le but de cette étude est de déterminer l'innocuité et la faisabilité de la greffe de cellules souches autologues appauvries en CD3/CD19 pour le traitement d'une maladie auto-immune potentiellement mortelle.
Nous effectuerons une déplétion de CD3/CD19 à l'aide du dispositif CliniMACs comme moyen de purger les cellules T et B autoréactives du produit de cellules souches autologues transfusées, tout en conservant certaines fonctions immunitaires, à savoir les cellules tueuses naturelles et les monocytes dans le produit.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Survie sans progression à deux ans
Délai: 2 années
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Survie sans preuve de rechute ou de progression de la maladie
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2 années
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Critères de réponse/progression spécifiques à la maladie : cohorte SSc
Délai: 24 mois après la greffe
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o Fonction pulmonaire : Modification de la capacité vitale forcée (FVC), de la capacité pulmonaire totale (TLC) ou de la capacité de diffusion du poumon pour le monoxyde de carbone (DLCO) > 10 %
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24 mois après la greffe
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Critères de réponse/progression spécifiques à la maladie : cohorte SSc
Délai: 24 mois après la greffe
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o État de la peau : une amélioration est indiquée par une diminution du Rodan Skin Score (mRSS) > 5 points
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24 mois après la greffe
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Critères de réponse/progression spécifiques à la maladie : cohorte de lupus érythémateux disséminé (LED)
Délai: 24 mois après la greffe
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o Indice d'activité de la maladie systémique du lupus érythémateux (SLEDAI) < 4
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24 mois après la greffe
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Critères de réponse/progression spécifiques à la maladie : cohorte de lupus érythémateux disséminé (LED)
Délai: 24 mois après la greffe
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o Rémission complète hors traitement (BILAG D/E uniquement ou SLEDAI=0 et pas de traitement LED sauf hydroxychloroquine)
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24 mois après la greffe
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Critères de réponse/progression spécifiques à la maladie : cohorte de lupus érythémateux disséminé (LED)
Délai: 24 mois après la greffe
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o Réponse sérologique : présence de titres positifs en anticorps ANA, anti-dsDNA et anticardiolpine
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24 mois après la greffe
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Critères de réponse/progression spécifiques à la maladie : cohorte de lupus érythémateux disséminé (LED)
Délai: 24 mois après la greffe
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o Réponse sérologique : niveaux anormaux du complément C3 et C4
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24 mois après la greffe
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Survie globale (SG)
Délai: 2 et 5 ans après la greffe
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La survie globale sera considérée comme le temps écoulé entre la greffe et le décès, quelle qu'en soit la cause
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2 et 5 ans après la greffe
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Survie sans événement (EFS)
Délai: 2 et 5 ans après la greffe
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Les événements comprennent la mort et d'importants dommages persistants aux organes o Un événement basé sur un dysfonctionnement d'organe doit être documenté à au moins deux occasions, à au moins trois mois d'intervalle et inclure : une insuffisance respiratoire (saturation en O2 au repos < 88 %), une insuffisance rénale (dialyse chronique) et une cardiomyopathie (insuffisance cardiaque congestive clinique). Classe III ou IV, fraction d'éjection ventriculaire gauche (FEVG) < 30 % par échocardiogramme malgré le traitement) |
2 et 5 ans après la greffe
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Mortalité liée au traitement à 100 jours
Délai: 100 jours à compter de la perfusion de cellules souches
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Défini comme le décès de causes non liées à la maladie dans les 100 jours suivant la perfusion de cellules souches
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100 jours à compter de la perfusion de cellules souches
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Temps de greffe
Délai: 3 jours
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• Atteindre un nombre absolu de neutrophiles (ANC) > 500 cellules/uL et un nombre de plaquettes non pris en charge de > 20 000 cellules/uL pendant trois jours consécutifs
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3 jours
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Changement de qualité de vie
Délai: avant la greffe autologue de cellules souches (ASCT) jusqu'à 5 ans après la greffe
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avant la greffe autologue de cellules souches (ASCT) jusqu'à 5 ans après la greffe
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Caitlin Elgarten, MD, Children's Hospital of Philadelphia
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Estimé)
1 mars 2026
Achèvement primaire (Estimé)
1 décembre 2027
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 mai 2031
Dates d'inscription aux études
Première soumission
24 août 2021
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
29 août 2021
Première publication (Réel)
31 août 2021
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimé)
14 octobre 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
9 octobre 2025
Dernière vérification
1 septembre 2025
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 19-016604
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .