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Autologe Stammzelltransplantation (ASCT) bei Autoimmunerkrankungen

27. November 2023 aktualisiert von: Stephan Grupp MD PhD

Autologe hämatopoetische Stammzelltransplantation für Kinder und junge Erwachsene mit lebensbedrohlichen Autoimmunerkrankungen

Eine Untergruppe von Autoimmunerkrankungen (ADs) bei Kindern und jungen Erwachsenen ist lebensbedrohlich und spricht nicht auf herkömmliche Behandlungen an. Bei diesen Patienten bietet die Verabreichung einer hochdosierten immunsuppressiven Therapie, gefolgt von einer autologen Stammzelltransplantation (ASCT), eine Behandlungsstrategie, die in der Lage ist, das pathogene, autoreaktive Immunsystem zu beseitigen, und eine Gelegenheit für einen „Immunreset“. Diese Strategie wurde bei Erwachsenen in einer Vielzahl von Indikationen mit nachgewiesener Wirksamkeit angewendet. Diese Studie schlägt eine Pilotstudie vor, um diese therapeutische Strategie bei Kindern und jungen Erwachsenen mit systemischer Sklerose (SSc) und systemischem Lupus erythematodes (SLE), zwei potenziell lebensbedrohlichen Autoimmunerkrankungen, die auf diesen therapeutischen Ansatz ansprechen könnten, zu evaluieren.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

20

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

  • Name: Jessica H Lee, BS
  • Telefonnummer: 267-425-1935
  • E-Mail: leej11@chop.edu

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Caitlin Elgarten, MD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

8 Jahre bis 25 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Alter 8 ≤ 25 Jahre zum Zeitpunkt der Einschreibung.
  2. Schwere systemische Sklerose oder systemischer Lupus erythematodes basierend auf bestimmten Kriterien
  3. Angemessener Organfunktionsstatus
  4. Keine aktiven, unbehandelten Infektionen.

Ausschlusskriterien:

  1. Vorherige hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT) oder solide Organtransplantation
  2. Schwangerschaft
  3. Laufende Teilnahme an einer klinischen Studie, in der ein Prüfpräparat getestet wird, oder laufende Einnahme von nicht zugelassenen krankheitsmodifizierenden Antirheumatika (DMARD)
  4. Schwere Komorbidität, die die Fähigkeit des Patienten gefährdet, die Therapie zu tolerieren

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: CD3/CD19 erschöpfte ASCT
Der Testartikel ist eine autologe Stammzelltransplantation mit einem CD3/CD19-depletierten Stammzellprodukt.
Biologisch: Depletion von CD3/CD19 bei einer autologen Stammzelltransplantation
Der Zweck dieser Studie ist es, die Sicherheit und Durchführbarkeit einer CD3/CD19-depletierten autologen Stammzelltransplantation zur Behandlung lebensbedrohlicher Autoimmunerkrankungen zu bestimmen. Wir werden eine CD3/CD19-Depletion mit dem CliniMACs-Gerät durchführen, um autoreaktive T- und B-Zellen aus dem transfundierten autologen Stammzellenprodukt zu entfernen, während einige Immunfunktionen erhalten bleiben, nämlich natürliche Killerzellen und Monozyten im Produkt.
Andere Namen:
  • CD3/CD19-Depletion mit cliniMACs-Gerät

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zweijähriges progressionsfreies Überleben
Zeitfenster: 2 Jahre
Überleben ohne Anzeichen eines Rückfalls oder einer Krankheitsprogression
2 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Endpunkte für krankheitsspezifisches Ansprechen/Progression: SSc-Kohorte
Zeitfenster: 24 Monate nach der Transplantation
o Lungenfunktion: Veränderung der forcierten Vitalkapazität (FVC), der Gesamtlungenkapazität (TLC) oder der Diffusionskapazität der Lunge für Kohlenmonoxid (DLCO) > 10 %
24 Monate nach der Transplantation
Endpunkte für krankheitsspezifisches Ansprechen/Progression: SSc-Kohorte
Zeitfenster: 24 Monate nach der Transplantation
o Hautzustand: Eine Verbesserung wird durch eine Abnahme des modifizierten Rodan Skin Score (mRSS) von > 5 Punkten angezeigt
24 Monate nach der Transplantation
Endpunkte für krankheitsspezifisches Ansprechen/Progression: Kohorte mit systemischem Lupus erythematodes (SLE).
Zeitfenster: 24 Monate nach der Transplantation
o Systemischer Lupus-erythematodes-Krankheitsaktivitätsindex (SLEDAI) < 4
24 Monate nach der Transplantation
Endpunkte für krankheitsspezifisches Ansprechen/Progression: Kohorte mit systemischem Lupus erythematodes (SLE).
Zeitfenster: 24 Monate nach der Transplantation
o Vollständige Remission ohne Therapie (nur BILAG D/E oder SLEDAI=0 und keine SLE-Behandlung außer Hydroxychloroquin)
24 Monate nach der Transplantation
Endpunkte für krankheitsspezifisches Ansprechen/Progression: Kohorte mit systemischem Lupus erythematodes (SLE).
Zeitfenster: 24 Monate nach der Transplantation
o Serologisches Ansprechen: Vorhandensein positiver ANA-, Anti-dsDNA- und Anticardiolpin-Antikörpertiter
24 Monate nach der Transplantation
Endpunkte für krankheitsspezifisches Ansprechen/Progression: Kohorte mit systemischem Lupus erythematodes (SLE).
Zeitfenster: 24 Monate nach der Transplantation
o Serologisches Ansprechen: abnorme C3- und C4-Spiegel des Komplements
24 Monate nach der Transplantation
Gesamtüberleben (OS)
Zeitfenster: 2 und 5 Jahre nach Transplantation
Das Gesamtüberleben wird als Zeit von der Transplantation bis zum Tod jeglicher Ursache betrachtet
2 und 5 Jahre nach Transplantation
Ereignisfreies Überleben (EFS)
Zeitfenster: 2 und 5 Jahre nach Transplantation

Zu den Ereignissen gehören Tod und erhebliche anhaltende Organschäden

o Ein Ereignis, das auf einer Organfunktionsstörung beruht, muss bei mindestens zwei Gelegenheiten im Abstand von mindestens drei Monaten dokumentiert werden und Folgendes umfassen: respiratorisches Versagen (Ruhe-O2-Sättigung < 88 %), Nierenversagen (chronische Dialyse) und Kardiomyopathie (klinische dekompensierte Herzinsuffizienz New York Klasse III oder IV, linksventrikuläre Ejektionsfraktion (LVEF) < 30 % im Echokardiogramm trotz Therapie)
2 und 5 Jahre nach Transplantation
100-Tage-Behandlungsbedingte Sterblichkeit
Zeitfenster: 100 Tage ab Stammzelleninfusion
Definiert als Tod durch nicht krankheitsbedingte Ursachen innerhalb von 100 Tagen nach der Stammzelleninfusion
100 Tage ab Stammzelleninfusion
Zeit bis zur Einpflanzung
Zeitfenster: 3 Tage
• Erreichen einer absoluten Neutrophilenzahl (ANC) > 500 Zellen/µl und einer nicht unterstützten Thrombozytenzahl von > 20.000 Zellen/µl an drei aufeinanderfolgenden Tagen
3 Tage
Veränderung der Lebensqualität
Zeitfenster: vor autologer Stammzelltransplantation (ASCT) bis 5 Jahre nach der Transplantation
  • Die Lebensqualität wird auf der Grundlage des Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) gemessen, das die körperliche, geistige und soziale Gesundheit von Erwachsenen und Kindern bewertet.
  • Das Patient Reported Outcome Measurement Information System (PROMIS) wird jedem Patienten (oder Stellvertreter) vor der autologen Stammzelltransplantation (ASCT) und dreimal jährlich in den ersten zwei Jahren nach der Transplantation und dann jährlich bis fünf Jahre nach der Transplantation verabreicht .
vor autologer Stammzelltransplantation (ASCT) bis 5 Jahre nach der Transplantation

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Stephan Grupp MD PhD

Ermittler

  • Hauptermittler: Caitlin Elgarten, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

1. Mai 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Mai 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Mai 2031

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

24. August 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

29. August 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

31. August 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

29. November 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

27. November 2023

Zuletzt verifiziert

1. November 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 19-016604

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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