自体干细胞移植 (ASCT) 治疗自身免疫性疾病
2025年10月9日 更新者：Stephan Grupp MD PhD
患有危及生命的自身免疫性疾病的儿童和年轻人的自体造血干细胞移植
儿童和年轻人的一部分自身免疫性疾病 (AD) 会危及生命并且对常规治疗无反应。
在这些患者中，先进行高剂量免疫抑制治疗，然后进行自体干细胞移植 (ASCT)，提供了一种能够清除致病性、自身反应性免疫系统的治疗策略，并为“免疫重置”提供了机会。
该策略已在无数适应症的成人中使用，并有疗效证据。
本研究提出了一项初步研究，以评估这种治疗策略在患有系统性硬化症 (SSc) 和系统性红斑狼疮 (SLE) 的儿童和年轻人中的效果，这两种可能危及生命的自身免疫性疾病可能会对这种治疗方法产生反应。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
20
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Caitlin Elgarten, MD
- 电话号码：2158079038
- 邮箱：elgartenc@chop.edu
研究联系人备份
- 姓名：Patricia M Hankins
- 电话号码：(215) 590-5168
- 邮箱：HANKINSP@chop.edu
学习地点
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-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- 招聘中
- Children's Hospital of Philadelphia
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接触：
- Principal investigator
- 电话号码：2158079038
- 邮箱：elgartenc@chop.edu
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首席研究员：
- Caitlin Elgarten, MD
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接触：
- Study Coordinator
- 电话号码：(215) 590-5168
- 邮箱：HANKINSP@chop.edu
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
8年 至 25年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 入学时年龄 8 ≤ 25 岁。
- 基于特定标准的严重系统性硬化症或系统性红斑狼疮
- 足够的器官功能状态
- 没有活跃的、未经治疗的感染。
排除标准：
- 既往造血干细胞移植 (HSCT) 或实体器官移植
- 怀孕
- 持续参与测试研究药物的临床试验或持续接受不允许的疾病缓解抗风湿药物 (DMARD)
- 危及受试者耐受治疗能力的严重合并症
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：CD3/CD19 耗尽 ASCT
测试物品是带有 CD3/CD19 耗尽干细胞产品的自体干细胞移植。
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本研究的目的是确定 CD3/CD19 缺失的自体干细胞移植治疗危及生命的自身免疫性疾病的安全性和可行性。
我们将使用 CliniMACs 设备进行 CD3/CD19 去除，作为从输注的自体干细胞产品中清除自身反应性 T 细胞和 B 细胞的一种方法，同时保留一些免疫功能，即产品中的自然杀伤细胞和单核细胞。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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两年无进展生存期
大体时间：2年
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没有复发或疾病进展证据的生存期
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2年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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疾病特异性反应/进展终点：SSc 队列
大体时间：移植后 24 个月
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o 肺功能：用力肺活量 (FVC)、肺总量 (TLC) 或肺一氧化碳弥散量 (DLCO) 的变化 > 10%
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移植后 24 个月
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疾病特异性反应/进展终点：SSc 队列
大体时间：移植后 24 个月
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o 皮肤状况：改进的 Rodan 皮肤评分 (mRSS) 下降 > 5 分表示改善
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移植后 24 个月
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疾病特异性反应/进展终点：系统性红斑狼疮 (SLE) 队列
大体时间：移植后 24 个月
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o 系统性红斑狼疮疾病活动指数 (SLEDAI) < 4
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移植后 24 个月
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疾病特异性反应/进展终点：系统性红斑狼疮 (SLE) 队列
大体时间：移植后 24 个月
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o 治疗后完全缓解（仅 BILAG D/E 或 SLEDAI=0 且除羟氯喹外未进行 SLE 治疗）
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移植后 24 个月
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疾病特异性反应/进展终点：系统性红斑狼疮 (SLE) 队列
大体时间：移植后 24 个月
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o 血清学反应：存在阳性 ANA、抗 dsDNA 和抗心磷脂抗体滴度
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移植后 24 个月
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疾病特异性反应/进展终点：系统性红斑狼疮 (SLE) 队列
大体时间：移植后 24 个月
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o 血清学反应：补体 C3 和 C4 水平异常
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移植后 24 个月
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总生存期（OS）
大体时间：移植后 2 年和 5 年
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总生存期将被视为从移植到任何原因死亡的时间
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移植后 2 年和 5 年
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无事件生存 (EFS)
大体时间：移植后 2 年和 5 年
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事件包括死亡和严重的持续性器官损伤 o 基于器官功能障碍的事件必须至少记录两次，至少间隔三个月，包括：呼吸衰竭（静息 O2 饱和度 < 88%）、肾衰竭（慢性透析）和心肌病（纽约临床充血性心力衰竭III 级或 IV 级，左心室射血分数 (LVEF) < 30% 超声心动图尽管治疗） |
移植后 2 年和 5 年
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100 天治疗相关死亡率
大体时间：干细胞输注后 100 天
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定义为干细胞输注后 100 天内死于非疾病相关原因
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干细胞输注后 100 天
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植入时间
大体时间：3天
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• 连续三天实现中性粒细胞绝对计数 (ANC) > 500 个细胞/uL 和无支持的血小板计数 > 20,000 个细胞/uL
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3天
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生活质量的改变
大体时间：自体干细胞移植 (ASCT) 前至移植后 5 年
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自体干细胞移植 (ASCT) 前至移植后 5 年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Caitlin Elgarten, MD、Children's Hospital of Philadelphia
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (估计的)
2026年3月1日
初级完成 (估计的)
2027年12月1日
研究完成 (估计的)
2031年5月1日
研究注册日期
首次提交
2021年8月24日
首先提交符合 QC 标准的
2021年8月29日
首次发布 (实际的)
2021年8月31日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2025年10月14日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年10月9日
最后验证
2025年9月1日
更多信息
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