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Trapianto Autologo di Cellule Staminali (ASCT) per Malattie Autoimmuni

9 ottobre 2025 aggiornato da: Stephan Grupp MD PhD

Trapianto autologo di cellule staminali emopoietiche per bambini e giovani adulti con malattie autoimmuni potenzialmente letali

Un sottogruppo di malattie autoimmuni (AD) nei bambini e nei giovani adulti è pericoloso per la vita e non risponde ai trattamenti convenzionali. In questi pazienti, la somministrazione di una terapia immunosoppressiva ad alte dosi seguita da trapianto autologo di cellule staminali (ASCT) offre una strategia di trattamento in grado di eliminare il sistema immunitario patogeno e autoreattivo e un'opportunità per il "reset immunitario". Questa strategia è stata utilizzata negli adulti in una miriade di indicazioni con evidenza di efficacia. Questo studio propone uno studio pilota per valutare questa strategia terapeutica in bambini e giovani adulti con sclerosi sistemica (SSc) e lupus eritematoso sistemico (LES), due malattie autoimmuni potenzialmente letali che possono rispondere a questo approccio terapeutico.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

20

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

  • Nome: Patricia M Hankins
  • Numero di telefono: (215) 590-5168
  • Email: HANKINSP@chop.edu

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Caitlin Elgarten, MD
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 8 anni a 25 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Età 8 ≤ 25 anni al momento dell'iscrizione.
  2. Sclerosi sistemica grave o lupus eritematoso sistemico sulla base di criteri specifici
  3. Adeguato stato funzionale degli organi
  4. Nessuna infezione attiva e non trattata.

Criteri di esclusione:

  1. Precedente trapianto di cellule staminali emopoietiche (HSCT) o trapianto di organi solidi
  2. Gravidanza
  3. Partecipazione continua a una sperimentazione clinica che testa un farmaco sperimentale o assunzione continua di farmaci antireumatici modificanti la malattia (DMARD) non consentiti
  4. Grave comorbilità che compromette la capacità del soggetto di tollerare la terapia

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: ASCT depleto di CD3/CD19
L'articolo di prova è un trapianto autologo di cellule staminali con un prodotto di cellule staminali deplete di CD3/CD19.
Biologico: Deplezione di CD3/CD19 in un trapianto autologo di cellule staminali
Lo scopo di questo studio è determinare la sicurezza e la fattibilità del trapianto di cellule staminali autologhe deplete di CD3/CD19 per il trattamento della malattia autoimmune pericolosa per la vita. Eseguiremo la deplezione di CD3/CD19 utilizzando il dispositivo CliniMACs come mezzo per eliminare le cellule T e B autoreattive dal prodotto di cellule staminali autologhe trasfuse, pur mantenendo alcune funzioni immunitarie, vale a dire cellule natural killer e monociti nel prodotto.
Altri nomi:
  • Deplezione di CD3/CD19 utilizzando il dispositivo cliniMACs

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza libera da progressione a due anni
Lasso di tempo: 2 anni
Sopravvivenza senza evidenza di recidiva o progressione della malattia
2 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Endpoint di risposta/progressione specifici della malattia: coorte SSc
Lasso di tempo: 24 mesi dopo il trapianto
o Funzione polmonare: variazione della capacità vitale forzata (FVC), della capacità polmonare totale (TLC) o della capacità di diffusione del monossido di carbonio (DLCO) > 10%
24 mesi dopo il trapianto
Endpoint di risposta/progressione specifici della malattia: coorte SSc
Lasso di tempo: 24 mesi dopo il trapianto
o Condizione della pelle: un miglioramento è indicato da una diminuzione del Rodan Skin Score (mRSS) modificato di > 5 punti
24 mesi dopo il trapianto
Endpoint di risposta/progressione specifici della malattia: coorte di lupus eritematoso sistemico (LES).
Lasso di tempo: 24 mesi dopo il trapianto
o Indice di attività della malattia da lupus eritematoso sistemico (SLEDAI) < 4
24 mesi dopo il trapianto
Endpoint di risposta/progressione specifici della malattia: coorte di lupus eritematoso sistemico (LES).
Lasso di tempo: 24 mesi dopo il trapianto
o Remissione completa senza terapia (solo BILAG D/E o SLEDAI=0 e nessun trattamento SLE eccetto idrossiclorochina)
24 mesi dopo il trapianto
Endpoint di risposta/progressione specifici della malattia: coorte di lupus eritematoso sistemico (LES).
Lasso di tempo: 24 mesi dopo il trapianto
o Risposta sierologica: presenza di titoli positivi per anticorpi ANA, anti-dsDNA e anticardiolpina
24 mesi dopo il trapianto
Endpoint di risposta/progressione specifici della malattia: coorte di lupus eritematoso sistemico (LES).
Lasso di tempo: 24 mesi dopo il trapianto
o Risposta sierologica: livelli anormali di complemento C3 e C4
24 mesi dopo il trapianto
Sopravvivenza globale (OS)
Lasso di tempo: 2 e 5 anni dopo il trapianto
La sopravvivenza globale sarà considerata come il tempo dal trapianto alla morte per qualsiasi causa
2 e 5 anni dopo il trapianto
Sopravvivenza libera da eventi (EFS)
Lasso di tempo: 2 e 5 anni dopo il trapianto

Gli eventi includono la morte e un significativo danno d'organo persistente

o Un evento basato sulla disfunzione d'organo deve essere documentato in almeno due occasioni, a distanza di almeno tre mesi e includere: insufficienza respiratoria (saturazione O2 a riposo < 88%), insufficienza renale (dialisi cronica) e cardiomiopatia (insufficienza cardiaca congestizia clinica New York Classe III o IV, frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) < 30% all'ecocardiogramma nonostante la terapia)
2 e 5 anni dopo il trapianto
Mortalità correlata al trattamento a 100 giorni
Lasso di tempo: 100 giorni dall'infusione di cellule staminali
Definita come morte per cause non correlate alla malattia nei 100 giorni dall'infusione di cellule staminali
100 giorni dall'infusione di cellule staminali
Tempo di attecchimento
Lasso di tempo: 3 giorni
• Raggiungimento di una conta assoluta dei neutrofili (ANC) > 500 cellule/uL e una conta piastrinica non supportata > 20.000 cellule/uL per tre giorni consecutivi
3 giorni
Cambiamento della qualità della vita
Lasso di tempo: prima del trapianto autologo di cellule staminali (ASCT) fino a 5 anni dopo il trapianto
  • La qualità della vita sarà misurata sulla base del sistema informativo di misurazione dei risultati riportati dal paziente (PROMIS) che valuta la salute fisica, mentale e sociale negli adulti e nei bambini.
  • il sistema informativo per la misurazione dei risultati riportati dal paziente (PROMIS) sarà somministrato a ciascun paziente (o delegato) prima del trapianto autologo di cellule staminali (ASCT) e tre volte all'anno per i primi due anni dopo il trapianto e poi ogni anno fino a cinque anni dopo il trapianto .
prima del trapianto autologo di cellule staminali (ASCT) fino a 5 anni dopo il trapianto

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Stephan Grupp MD PhD

Investigatori

  • Investigatore principale: Caitlin Elgarten, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 marzo 2026

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 maggio 2031

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 agosto 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

29 agosto 2021

Primo Inserito (Effettivo)

31 agosto 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

14 ottobre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

9 ottobre 2025

Ultimo verificato

1 settembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 19-016604

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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