Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Autolog stamcellstransplantation (ASCT) för autoimmuna sjukdomar

9 oktober 2025 uppdaterad av: Stephan Grupp MD PhD

Autolog hematopoetisk stamcellstransplantation för barn och unga vuxna med livshotande autoimmuna sjukdomar

En undergrupp av autoimmuna sjukdomar (AD) hos barn och unga vuxna är livshotande och svarar inte på konventionella behandlingar. Hos dessa patienter erbjuder leverans av högdos immunsuppressiv terapi följt av autolog stamcellstransplantation (ASCT) en behandlingsstrategi som kan rensa det patogena, autoreaktiva immunsystemet och en möjlighet till "immunåterställning". Denna strategi har använts hos vuxna över en myriad av indikationer med bevis för effekt. Denna studie föreslår en pilotstudie för att utvärdera denna terapeutiska strategi hos barn och unga vuxna med systemisk skleros (SSc) och systemisk lupus erythematos (SLE), två potentiellt livshotande autoimmuna sjukdomar som kan svara på detta terapeutiska tillvägagångssätt.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

20

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Rekrytering
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Caitlin Elgarten, MD
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

8 år till 25 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Ålder 8 ≤ 25 år vid tidpunkten för inskrivningen.
  2. Svår systemisk skleros eller systemisk lupus erythematosus baserat på specifika kriterier
  3. Tillräcklig organfunktionsstatus
  4. Inga aktiva, obehandlade infektioner.

Exklusions kriterier:

  1. Tidigare hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT) eller solid organtransplantation
  2. Graviditet
  3. Pågående deltagande i en klinisk prövning som testar ett prövningsläkemedel eller pågående mottagande av otillåtna sjukdomsmodifierande antireumatiska läkemedel (DMARD)
  4. Allvarlig komorbiditet som äventyrar patientens förmåga att tolerera terapi

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: CD3/CD19 utarmat ASCT
Testartikeln är autolog stamcellstransplantation med en CD3/CD19-utarmad stamcellsprodukt.
Biologisk: Utarmning av CD3/CD19 i en autolog stamcellstransplantation
Syftet med denna studie är att fastställa säkerheten och genomförbarheten av CD3/CD19-utarmad autolog stamcellstransplantation för behandling av livshotande autoimmun sjukdom. Vi kommer att utföra CD3/CD19-utarmning med hjälp av CliniMACs-enheten som ett sätt att rensa autoreaktiva T- och B-celler från den transfunderade autologa stamcellsprodukten, samtidigt som vi behåller en viss immunfunktion, nämligen naturliga mördarceller och monocyter i produkten.
Andra namn:
  • CD3/CD19-utarmning med cliniMACs enhet

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Två års progressionsfri överlevnad
Tidsram: 2 år
Överlevnad utan tecken på återfall eller sjukdomsprogression
2 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Sjukdomsspecifikt svar/progression endpoints: SSc-kohort
Tidsram: 24 månader efter transplantation
o Lungfunktion: Förändring av forcerad vitalkapacitet (FVC), total lungkapacitet (TLC) eller diffusionskapacitet i lungan för kolmonoxid (DLCO) > 10 %
24 månader efter transplantation
Sjukdomsspecifikt svar/progression endpoints: SSc-kohort
Tidsram: 24 månader efter transplantation
o Hudtillstånd: En förbättring indikeras av en minskning av modifierad Rodan Skin Score (mRSS) på > 5 poäng
24 månader efter transplantation
Sjukdomsspecifikt svar/progression endpoints: systemisk lupus erythematosus (SLE) kohort
Tidsram: 24 månader efter transplantation
o Systemic Lupus Erythematosus Disease Activity Index (SLEDAI) < 4
24 månader efter transplantation
Sjukdomsspecifikt svar/progression endpoints: systemisk lupus erythematosus (SLE) kohort
Tidsram: 24 månader efter transplantation
o Fullständig remission utanför terapi (endast BILAG D/E eller SLEDAI=0 och ingen SLE-behandling förutom hydroxiklorokin)
24 månader efter transplantation
Sjukdomsspecifikt svar/progression endpoints: systemisk lupus erythematosus (SLE) kohort
Tidsram: 24 månader efter transplantation
o Serologiskt svar: närvaro av positiva ANA-, anti-dsDNA- och antikardiolpinantikroppstitrar
24 månader efter transplantation
Sjukdomsspecifikt svar/progression endpoints: systemisk lupus erythematosus (SLE) kohort
Tidsram: 24 månader efter transplantation
o Serologiskt svar: onormala nivåer av komplement C3 och C4
24 månader efter transplantation
Total överlevnad (OS)
Tidsram: 2 och 5 år efter transplantation
Total överlevnad kommer att betraktas som tiden från transplantation till död, oavsett orsak
2 och 5 år efter transplantation
Eventfri överlevnad (EFS)
Tidsram: 2 och 5 år efter transplantation

Händelser inkluderar dödsfall och betydande ihållande organskada

o En händelse baserad på organdysfunktion måste dokumenteras vid minst två tillfällen, med minst tre månaders mellanrum och inkludera: andningssvikt (vilande O2 saturation < 88%), njursvikt (kronisk dialys) och kardiomyopati (klinisk kronisk hjärtsvikt New York Klass III eller IV, vänster ventrikulär ejektionsfraktion (LVEF) < 30 % med ekokardiogram trots behandling)
2 och 5 år efter transplantation
100 dagars behandlingsrelaterad dödlighet
Tidsram: 100 dagar från stamcellsinfusion
Definierat som död till följd av icke-sjukdomsrelaterade orsaker under de 100 dagarna från stamcellsinfusion
100 dagar från stamcellsinfusion
Dags för ympning
Tidsram: 3 dagar
• Uppnå ett absolut antal neutrofiler (ANC) > 500 celler/uL och ett trombocytantal som inte stöds på > 20 000 celler/uL under tre dagar i följd
3 dagar
Förändring i livskvalitet
Tidsram: före autolog stamcellstransplantation (ASCT) fram till 5 år efter transplantationen
  • Livskvalitet kommer att mätas utifrån Patient-Reported Outcomes measurement Information System (PROMIS) som utvärderar fysisk, psykisk och social hälsa hos vuxna och barn.
  • patientrapporterat resultatmätningssystem (PROMIS) kommer att administreras till varje patient (eller proxy) före autolog stamcellstransplantation (ASCT) och tre gånger/år under de första två åren efter transplantationen och sedan årligen fram till fem år efter transplantationen .
före autolog stamcellstransplantation (ASCT) fram till 5 år efter transplantationen

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Stephan Grupp MD PhD

Utredare

  • Huvudutredare: Caitlin Elgarten, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Beräknad)

1 mars 2026

Primärt slutförande (Beräknad)

1 december 2027

Avslutad studie (Beräknad)

1 maj 2031

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

24 augusti 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

29 augusti 2021

Första postat (Faktisk)

31 augusti 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

14 oktober 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

9 oktober 2025

Senast verifierad

1 september 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 19-016604

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera