Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Autolog stamcelletransplantasjon (ASCT) for autoimmune sykdommer

9. oktober 2025 oppdatert av: Stephan Grupp MD PhD

Autolog hematopoietisk stamcelletransplantasjon for barn og unge voksne med livstruende autoimmune sykdommer

En undergruppe av autoimmune sykdommer (AD) hos barn og unge voksne er livstruende og reagerer ikke på konvensjonelle behandlinger. Hos disse pasientene tilbyr levering av høydose immunsuppressiv terapi etterfulgt av autolog stamcelletransplantasjon (ASCT) en behandlingsstrategi som er i stand til å rense det patogene, autoreaktive immunsystemet og en mulighet for "immunreset". Denne strategien har blitt brukt hos voksne på tvers av en myriade av indikasjoner med bevis for effekt. Denne studien foreslår en pilotstudie for å evaluere denne terapeutiske strategien hos barn og unge voksne med systemisk sklerose (SSc) og systemisk lupus erytematose (SLE), to potensielt livstruende autoimmune sykdommer som kan svare på denne terapeutiske tilnærmingen.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

20

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forente stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Caitlin Elgarten, MD
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

8 år til 25 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Alder 8 ≤ 25 år ved påmelding.
  2. Alvorlig systemisk sklerose eller systemisk lupus erythematosus basert på spesifikke kriterier
  3. Tilstrekkelig organfunksjonsstatus
  4. Ingen aktive, ubehandlede infeksjoner.

Ekskluderingskriterier:

  1. Tidligere hematopoetisk stamcelletransplantasjon (HSCT) eller solid organtransplantasjon
  2. Svangerskap
  3. Pågående deltakelse i en klinisk utprøving som tester et undersøkelsesmiddel eller pågående mottak av ikke-tillatte sykdomsmodifiserende antireumatiske legemidler (DMARD)
  4. Alvorlig komorbiditet som setter pasientens evne til å tolerere terapi i fare

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: CD3/CD19 utarmet ASCT
Testartikkelen er autolog stamcelletransplantasjon med et CD3/CD19-utarmet stamcelleprodukt.
Biologisk: Uttømming av CD3/CD19 i en autolog stamcelletransplantasjon
Formålet med denne studien er å bestemme sikkerheten og gjennomførbarheten av CD3/CD19-utarmet autolog stamcelletransplantasjon for behandling av livstruende autoimmun sykdom. Vi vil utføre CD3/CD19-depletering ved å bruke CliniMACs-enheten som et middel til å rense autoreaktive T- og B-celler fra det transfuserte autologe stamcelleproduktet, samtidig som vi beholder en viss immunfunksjon, nemlig naturlige drepeceller og monocytter i produktet.
Andre navn:
  • CD3/CD19-utarming ved bruk av cliniMACs enhet

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
To års progresjonsfri overlevelse
Tidsramme: 2 år
Overlevelse uten tegn på tilbakefall eller sykdomsprogresjon
2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sykdomsspesifikk respons/progresjonsendepunkter: Ssc-kohort
Tidsramme: 24 måneder etter transplantasjon
o Lungefunksjon: Endring i tvungen vitalkapasitet (FVC), total lungekapasitet (TLC) eller diffusjonskapasitet i lungen for karbonmonoksid (DLCO) > 10 %
24 måneder etter transplantasjon
Sykdomsspesifikk respons/progresjonsendepunkter: Ssc-kohort
Tidsramme: 24 måneder etter transplantasjon
o Hudtilstand: En forbedring er indikert ved en reduksjon på modifisert Rodan Skin Score (mRSS) på > 5 poeng
24 måneder etter transplantasjon
Sykdomsspesifikk respons/progresjonsendepunkter: systemisk lupus erythematosus (SLE) kohort
Tidsramme: 24 måneder etter transplantasjon
o Systemisk Lupus Erythematosus Disease Activity Index (SLEDAI) < 4
24 måneder etter transplantasjon
Sykdomsspesifikk respons/progresjonsendepunkter: systemisk lupus erythematosus (SLE) kohort
Tidsramme: 24 måneder etter transplantasjon
o Fullstendig remisjon utenfor terapi (kun BILAG D/E eller SLEDAI=0 og ingen SLE-behandling bortsett fra hydroksyklorokin)
24 måneder etter transplantasjon
Sykdomsspesifikk respons/progresjonsendepunkter: systemisk lupus erythematosus (SLE) kohort
Tidsramme: 24 måneder etter transplantasjon
o Serologisk respons: tilstedeværelse av positive ANA, anti-dsDNA og anticardiolpin antistofftitere
24 måneder etter transplantasjon
Sykdomsspesifikk respons/progresjonsendepunkter: systemisk lupus erythematosus (SLE) kohort
Tidsramme: 24 måneder etter transplantasjon
o Serologisk respons: unormale nivåer av komplement C3 og C4
24 måneder etter transplantasjon
Total overlevelse (OS)
Tidsramme: 2 og 5 år etter transplantasjon
Total overlevelse vil bli betraktet som tid fra transplantasjon til død uansett årsak
2 og 5 år etter transplantasjon
Eventfri overlevelse (EFS)
Tidsramme: 2 og 5 år etter transplantasjon

Hendelser inkluderer død og betydelig vedvarende organskade

o En hendelse basert på organdysfunksjon må dokumenteres ved minst to anledninger, med minst tre måneders mellomrom og inkludere: respirasjonssvikt (hvilende O2-metning < 88%), nyresvikt (kronisk dialyse) og kardiomyopati (klinisk kongestiv hjertesvikt New York Klasse III eller IV, venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon (LVEF) < 30 % ved ekkokardiogram til tross for behandling)
2 og 5 år etter transplantasjon
100 dagers behandlingsrelatert dødelighet
Tidsramme: 100 dager fra stamcelleinfusjon
Definert som død fra ikke-sykdomsrelaterte årsaker i løpet av de 100 dagene etter stamcelleinfusjon
100 dager fra stamcelleinfusjon
Tid for innpoding
Tidsramme: 3 dager
• Oppnå et absolutt nøytrofiltall (ANC) > 500 celler/uL og et ikke-støttet antall blodplater på > 20 000 celler/uL i tre påfølgende dager
3 dager
Endring i livskvalitet
Tidsramme: før autolog stamcelletransplantasjon (ASCT) til 5 år etter transplantasjon
  • Livskvalitet vil bli målt basert på Patient-Reported Outcomes measurement Information System (PROMIS) som evaluerer fysisk, psykisk og sosial helse hos voksne og barn.
  • pasientrapportert resultatmålingsinformasjonssystem (PROMIS) vil bli administrert til hver pasient (eller proxy) før autolog stamcelletransplantasjon (ASCT) og tre ganger/år de første to årene etter transplantasjonen og deretter årlig til fem år etter transplantasjonen .
før autolog stamcelletransplantasjon (ASCT) til 5 år etter transplantasjon

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Stephan Grupp MD PhD

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Caitlin Elgarten, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

1. mars 2026

Primær fullføring (Antatt)

1. desember 2027

Studiet fullført (Antatt)

1. mai 2031

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

24. august 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

29. august 2021

Først lagt ut (Faktiske)

31. august 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

14. oktober 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

9. oktober 2025

Sist bekreftet

1. september 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 19-016604

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere