Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Autologinen kantasolusiirto (ASCT) autoimmuunisairauksiin

torstai 9. lokakuuta 2025 päivittänyt: Stephan Grupp MD PhD

Autologinen hematopoieettinen kantasolusiirto lapsille ja nuorille aikuisille, joilla on hengenvaarallisia autoimmuunisairauksia

Osa lasten ja nuorten aikuisten autoimmuunisairauksista (AD) on hengenvaarallisia eivätkä reagoi tavanomaisiin hoitoihin. Näille potilaille suuriannoksisen immunosuppressiivisen hoidon ja sen jälkeen autologisten kantasolujen siirto (ASCT) tarjoaa hoitostrategian, joka pystyy puhdistamaan patogeenisen, autoreaktiivisen immuunijärjestelmän ja mahdollisuuden "immuunijärjestelmän palautumiseen". Tätä strategiaa on käytetty aikuisilla lukuisissa käyttöaiheissa, joiden teho on todistettu. Tässä tutkimuksessa ehdotetaan pilottitutkimusta tämän terapeuttisen strategian arvioimiseksi lapsille ja nuorille aikuisille, joilla on systeeminen skleroosi (SSc) ja systeeminen lupus erythematosis (SLE), kaksi mahdollisesti hengenvaarallista autoimmuunisairautta, jotka voivat reagoida tähän terapeuttiseen lähestymistapaan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

20

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

  • Nimi: Patricia M Hankins
  • Puhelinnumero: (215) 590-5168
  • Sähköposti: HANKINSP@chop.edu

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Caitlin Elgarten, MD
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

8 vuotta - 25 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Ikä 8 ≤ 25 vuotta ilmoittautumishetkellä.
  2. Vaikea systeeminen skleroosi tai systeeminen lupus erythematosus tiettyjen kriteerien perusteella
  3. Riittävä elinten toimintatila
  4. Ei aktiivisia, hoitamattomia infektioita.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Aiempi hematopoieettinen kantasolusiirto (HSCT) tai kiinteä elin
  2. Raskaus
  3. Jatkuva osallistuminen kliiniseen tutkimukseen, jossa testataan tutkimuslääkettä, tai jatkuva kiellettyjen tautia modifioivien reumalääkkeiden (DMARD) vastaanottaminen
  4. Vaikea samanaikainen sairaus, joka vaarantaa potilaan kyvyn sietää hoitoa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: CD3/CD19 tyhjennetty ASCT
Testiartikkeli on autologinen kantasolusiirto, jossa on CD3/CD19-puutteellinen kantasolutuote.
Biologinen: CD3/CD19:n ehtyminen autologisessa kantasolusiirrossa
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on määrittää CD3/CD19-tyhjennetyn autologisen kantasolusiirron turvallisuus ja toteutettavuus henkeä uhkaavan autoimmuunisairauden hoidossa. Suoritamme CD3/CD19-poiston käyttämällä CliniMACs-laitetta autoreaktiivisten T- ja B-solujen puhdistamiseen siirretystä autologisesta kantasolutuotteesta säilyttäen samalla osan immuunitoiminnasta, nimittäin luonnolliset tappajasolut ja monosyytit tuotteessa.
Muut nimet:
  • CD3/CD19 tyhjennys cliniMACs-laitteella

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kahden vuoden etenemisvapaa selviytyminen
Aikaikkuna: 2 vuotta
Selviytyminen ilman todisteita uusiutumisesta tai taudin etenemisestä
2 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Sairausspesifiset vasteen/etenemisen päätepisteet: SSc-kohortti
Aikaikkuna: 24 kuukautta siirron jälkeen
o Keuhkojen toiminta: muutos pakotetussa vitaalikapasiteetissa (FVC), keuhkojen kokonaiskapasiteetissa (TLC) tai keuhkojen hiilimonoksidin diffuusiokapasiteetissa (DLCO) > 10 %
24 kuukautta siirron jälkeen
Sairausspesifiset vasteen/etenemisen päätepisteet: SSc-kohortti
Aikaikkuna: 24 kuukautta siirron jälkeen
o Ihon kunto: Parannusta osoittaa muunnetun Rodan-ihopisteen (mRSS) lasku > 5 pistettä
24 kuukautta siirron jälkeen
Sairausspesifiset vasteen/etenemisen päätepisteet: Systeeminen lupus erythematosus (SLE) -kohortti
Aikaikkuna: 24 kuukautta siirron jälkeen
o Systeeminen lupus erythematosus Disease Activity Index (SLEDAI) < 4
24 kuukautta siirron jälkeen
Sairausspesifiset vasteen/etenemisen päätepisteet: Systeeminen lupus erythematosus (SLE) -kohortti
Aikaikkuna: 24 kuukautta siirron jälkeen
o Täydellinen remissio pois terapiasta (vain BILAG D/E tai SLEDAI=0 ja ei SLE-hoitoa paitsi hydroksiklorokiini)
24 kuukautta siirron jälkeen
Sairausspesifiset vasteen/etenemisen päätepisteet: Systeeminen lupus erythematosus (SLE) -kohortti
Aikaikkuna: 24 kuukautta siirron jälkeen
o Serologinen vaste: positiivisen ANA-, anti-dsDNA- ja antikardiolpin-vasta-ainetiitterit
24 kuukautta siirron jälkeen
Sairausspesifiset vasteen/etenemisen päätepisteet: Systeeminen lupus erythematosus (SLE) -kohortti
Aikaikkuna: 24 kuukautta siirron jälkeen
o Serologinen vaste: epänormaalit komplementin C3- ja C4-tasot
24 kuukautta siirron jälkeen
Kokonaiseloonjääminen (OS)
Aikaikkuna: 2 ja 5 vuotta elinsiirron jälkeen
Kokonaiseloonjäämisen katsotaan olevan aika elinsiirrosta mistä tahansa syystä johtuvaan kuolemaan
2 ja 5 vuotta elinsiirron jälkeen
Tapahtumaton selviytyminen (EFS)
Aikaikkuna: 2 ja 5 vuotta elinsiirron jälkeen

Tapahtumiin kuuluvat kuolema ja merkittävät pysyvät elinvauriot

o Elinten toimintahäiriöön perustuva tapahtuma on dokumentoitava vähintään kahdesti, vähintään kolmen kuukauden välein, ja siihen kuuluvat: hengitysvajaus (lepo O2-saturaatio < 88 %), munuaisten vajaatoiminta (krooninen dialyysi) ja kardiomyopatia (kliininen kongestiivinen sydämen vajaatoiminta New Yorkissa) Luokka III tai IV, vasemman kammion ejektiofraktio (LVEF) < 30 % kaikukardiogrammista hoidosta huolimatta)
2 ja 5 vuotta elinsiirron jälkeen
100 päivän hoitoon liittyvä kuolleisuus
Aikaikkuna: 100 päivää kantasoluinfuusion jälkeen
Määritelty kuolemaksi muista kuin sairauteen liittyvistä syistä 100 päivän aikana kantasoluinfuusion jälkeen
100 päivää kantasoluinfuusion jälkeen
Aika istutukseen
Aikaikkuna: 3 päivää
• Saavuttaa absoluuttinen neutrofiilimäärä (ANC) > 500 solua/uL ja tukematon verihiutaleiden määrä > 20 000 solua/uL kolmena peräkkäisenä päivänä
3 päivää
Muutos elämänlaadussa
Aikaikkuna: ennen autologista kantasolusiirtoa (ASCT) 5 vuotta siirron jälkeen
  • Elämänlaatua mitataan aikuisten ja lasten fyysistä, henkistä ja sosiaalista terveyttä arvioivan potilasraporttien tulosmittaustietojärjestelmän (PROMIS) perusteella.
  • Potilaan raportoitu tulosmittaustietojärjestelmä (PROMIS) annetaan kullekin potilaalle (tai välityspalvelimelle) ennen autologista kantasolusiirtoa (ASCT) ja kolme kertaa vuodessa kahden ensimmäisen vuoden aikana siirrosta ja sen jälkeen vuosittain viiden vuoden ajan siirron jälkeen. .
ennen autologista kantasolusiirtoa (ASCT) 5 vuotta siirron jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Stephan Grupp MD PhD

Tutkijat

  • Päätutkija: Caitlin Elgarten, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. joulukuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. toukokuuta 2031

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 24. elokuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 29. elokuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 31. elokuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Tiistai 14. lokakuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 9. lokakuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. syyskuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 19-016604

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa