Autologní transplantace kmenových buněk (ASCT) pro autoimunitní onemocnění
9. října 2025 aktualizováno: Stephan Grupp MD PhD
Autologní transplantace krvetvorných buněk pro děti a mladé dospělé s život ohrožujícími autoimunitními chorobami
Podskupina autoimunitních onemocnění (AD) u dětí a mladých dospělých je život ohrožující a nereaguje na konvenční léčbu.
U těchto pacientů nabízí podávání vysoké dávky imunosupresivní terapie následované transplantací autologních kmenových buněk (ASCT) léčebnou strategii schopnou očistit patogenní, autoreaktivní imunitní systém a příležitost k „imunitnímu resetu“.
Tato strategie byla použita u dospělých v mnoha indikacích s důkazy o účinnosti.
Tato studie navrhuje pilotní studii k vyhodnocení této terapeutické strategie u dětí a mladých dospělých se systémovou sklerózou (SSc) a systémovým lupus erytematózou (SLE), dvěma potenciálně život ohrožujícími autoimunitními chorobami, které mohou reagovat na tento terapeutický přístup.
Přehled studie
Postavení
Nábor
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
20
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Caitlin Elgarten, MD
- Telefonní číslo: 2158079038
- E-mail: elgartenc@chop.edu
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Patricia M Hankins
- Telefonní číslo: (215) 590-5168
- E-mail: HANKINSP@chop.edu
Studijní místa
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- Nábor
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Kontakt:
- Principal investigator
- Telefonní číslo: 2158079038
- E-mail: elgartenc@chop.edu
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Caitlin Elgarten, MD
-
Kontakt:
- Study Coordinator
- Telefonní číslo: (215) 590-5168
- E-mail: HANKINSP@chop.edu
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
8 let až 25 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Věk 8 ≤ 25 let v době zápisu.
- Těžká systémová skleróza nebo systémový lupus erythematodes na základě specifických kritérií
- Přiměřený stav funkce orgánů
- Žádné aktivní, neléčené infekce.
Kritéria vyloučení:
- Předchozí transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSCT) nebo transplantace pevných orgánů
- Těhotenství
- Průběžná účast v klinické studii testující hodnocený lék nebo probíhající příjem zakázaných chorobu modifikujících antirevmatických léků (DMARD)
- Závažná komorbidita, která ohrožuje schopnost subjektu tolerovat terapii
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: ASCT s ochuzeným CD3/CD19
Testovaný předmět je autologní transplantace kmenových buněk s produktem kmenových buněk ochuzených o CD3/CD19.
|
Účelem této studie je určit bezpečnost a proveditelnost transplantace autologních kmenových buněk s deplecí CD3/CD19 pro léčbu život ohrožujícího autoimunitního onemocnění.
Depleci CD3/CD19 provedeme pomocí zařízení CliniMACs jako prostředku k čištění autoreaktivních T a B buněk z transfuzního produktu autologních kmenových buněk, při zachování některých imunitních funkcí, konkrétně přirozených zabíječů a monocytů v produktu.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Dvouleté přežití bez progrese
Časové okno: 2 roky
|
Přežití bez známek relapsu nebo progrese onemocnění
|
2 roky
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Cílové body reakce/progrese specifické pro onemocnění: kohorta SSc
Časové okno: 24 měsíců po transplantaci
|
o Plicní funkce: Změna usilovné vitální kapacity (FVC), celkové kapacity plic (TLC) nebo difuzní kapacity plic pro oxid uhelnatý (DLCO) > 10 %
|
24 měsíců po transplantaci
|
|
Cílové body reakce/progrese specifické pro onemocnění: kohorta SSc
Časové okno: 24 měsíců po transplantaci
|
o Stav pleti: Zlepšení je indikováno snížením upraveného Rodan Skin Score (mRSS) o > 5 bodů
|
24 měsíců po transplantaci
|
|
Cílové body reakce/progrese specifické pro onemocnění: kohorta systémového lupus erythematodes (SLE)
Časové okno: 24 měsíců po transplantaci
|
o Index aktivity onemocnění systémového lupus erythematodes (SLEDAI) < 4
|
24 měsíců po transplantaci
|
|
Cílové body reakce/progrese specifické pro onemocnění: kohorta systémového lupus erythematodes (SLE)
Časové okno: 24 měsíců po transplantaci
|
o Kompletní remise bez terapie (pouze BILAG D/E nebo SLEDAI=0 a žádná léčba SLE kromě hydroxychlorochinu)
|
24 měsíců po transplantaci
|
|
Cílové body reakce/progrese specifické pro onemocnění: kohorta systémového lupus erythematodes (SLE)
Časové okno: 24 měsíců po transplantaci
|
o Sérologická odpověď: přítomnost pozitivních titrů protilátek ANA, anti-dsDNA a antikardiolpinu
|
24 měsíců po transplantaci
|
|
Cílové body reakce/progrese specifické pro onemocnění: kohorta systémového lupus erythematodes (SLE)
Časové okno: 24 měsíců po transplantaci
|
o Sérologická odpověď: abnormální hladiny komplementu C3 a C4
|
24 měsíců po transplantaci
|
|
Celkové přežití (OS)
Časové okno: 2 a 5 let po transplantaci
|
Celkové přežití bude považováno za dobu od transplantace do smrti z jakékoli příčiny
|
2 a 5 let po transplantaci
|
|
Přežití bez událostí (EFS)
Časové okno: 2 a 5 let po transplantaci
|
Události zahrnují smrt a významné přetrvávající poškození orgánů o Příhoda založená na orgánové dysfunkci musí být zdokumentována alespoň dvakrát, s odstupem alespoň tří měsíců a zahrnuje: respirační selhání (klidová saturace O2 < 88 %), selhání ledvin (chronická dialýza) a kardiomyopatii (klinické městnavé srdeční selhání v New Yorku Třída III nebo IV, ejekční frakce levé komory (LVEF) < 30 % podle echokardiogramu navzdory terapii) |
2 a 5 let po transplantaci
|
|
100denní úmrtnost související s léčbou
Časové okno: 100 dní od infuze kmenových buněk
|
Definováno jako smrt z příčin nesouvisejících s onemocněním během 100 dnů od infuze kmenových buněk
|
100 dní od infuze kmenových buněk
|
|
Čas na přihojení
Časové okno: 3 dny
|
• Dosažení absolutního počtu neutrofilů (ANC) > 500 buněk/ul a nepodporovaného počtu krevních destiček > 20 000 buněk/ul po tři po sobě jdoucí dny
|
3 dny
|
|
Změna kvality života
Časové okno: před autologní transplantací kmenových buněk (ASCT) do 5 let po transplantaci
|
|
před autologní transplantací kmenových buněk (ASCT) do 5 let po transplantaci
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Caitlin Elgarten, MD, Children's Hospital of Philadelphia
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Odhadovaný)
1. března 2026
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. prosince 2027
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. května 2031
Termíny zápisu do studia
První předloženo
24. srpna 2021
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
29. srpna 2021
První zveřejněno (Aktuální)
31. srpna 2021
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
14. října 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
9. října 2025
Naposledy ověřeno
1. září 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 19-016604
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .