Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Autolog stamcelletransplantation (ASCT) til autoimmune sygdomme

9. oktober 2025 opdateret af: Stephan Grupp MD PhD

Autolog hæmatopoietisk stamcelletransplantation til børn og unge voksne med livstruende autoimmune sygdomme

En undergruppe af autoimmune sygdomme (AD'er) hos børn og unge voksne er livstruende og reagerer ikke på konventionelle behandlinger. Hos disse patienter tilbyder levering af højdosis immunosuppressiv terapi efterfulgt af autolog stamcelletransplantation (ASCT) en behandlingsstrategi, der er i stand til at rense det patogene, autoreaktive immunsystem og en mulighed for "immun-nulstilling". Denne strategi er blevet brugt hos voksne på tværs af et utal af indikationer med dokumentation for effekt. Denne undersøgelse foreslår en pilotundersøgelse for at evaluere denne terapeutiske strategi hos børn og unge voksne med systemisk sklerose (SSc) og systemisk lupus erythematosis (SLE), to potentielt livstruende autoimmune sygdomme, der kan reagere på denne terapeutiske tilgang.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

20

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Caitlin Elgarten, MD
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

8 år til 25 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alder 8 ≤ 25 år på tidspunktet for tilmelding.
  2. Svær systemisk sklerose eller systemisk lupus erythematosus baseret på specifikke kriterier
  3. Tilstrækkelig organfunktionsstatus
  4. Ingen aktive, ubehandlede infektioner.

Ekskluderingskriterier:

  1. Tidligere hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT) eller solid organtransplantation
  2. Graviditet
  3. Løbende deltagelse i et klinisk forsøg, der tester et forsøgslægemiddel eller løbende modtagelse af ikke-tilladte sygdomsmodificerende anti-reumatiske lægemidler (DMARD)
  4. Alvorlig komorbiditet, der bringer patientens evne til at tolerere terapi i fare

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: CD3/CD19 udtømt ASCT
Testartiklen er autolog stamcelletransplantation med et CD3/CD19-depleteret stamcelleprodukt.
Biologisk: Depletering af CD3/CD19 i en autolog stamcelletransplantation
Formålet med denne undersøgelse er at bestemme sikkerheden og gennemførligheden af ​​CD3/CD19-udtømt autolog stamcelletransplantation til behandling af livstruende autoimmun sygdom. Vi vil udføre CD3/CD19-depletering ved at bruge CliniMACs-enheden som et middel til at rense autoreaktive T- og B-celler fra det transfunderede autologe stamcelleprodukt, mens vi bibeholder en vis immunfunktion, nemlig naturlige dræberceller og monocytter i produktet.
Andre navne:
  • CD3/CD19-udtømning ved hjælp af cliniMACs enhed

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
To års progressionsfri overlevelse
Tidsramme: 2 år
Overlevelse uden tegn på tilbagefald eller sygdomsprogression
2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sygdomsspecifik respons/progressions-endepunkter: SSc-kohorte
Tidsramme: 24 måneder efter transplantation
o Lungefunktion: Ændring i forceret vitalkapacitet (FVC), total lungekapacitet (TLC) eller diffusionskapacitet i lungen for kulilte (DLCO) > 10 %
24 måneder efter transplantation
Sygdomsspecifik respons/progressions-endepunkter: SSc-kohorte
Tidsramme: 24 måneder efter transplantation
o Hudtilstand: En forbedring er angivet ved et fald på modificeret Rodan Skin Score (mRSS) på > 5 point
24 måneder efter transplantation
Sygdomsspecifik respons/progression endpoints: Systemisk Lupus Erythematosus (SLE) kohorte
Tidsramme: 24 måneder efter transplantation
o Systemisk Lupus Erythematosus Disease Activity Index (SLEDAI) < 4
24 måneder efter transplantation
Sygdomsspecifik respons/progression endpoints: Systemisk Lupus Erythematosus (SLE) kohorte
Tidsramme: 24 måneder efter transplantation
o Fuldstændig remission off-terapi (kun BILAG D/E eller SLEDAI=0 og ingen SLE-behandling undtagen hydroxychloroquin)
24 måneder efter transplantation
Sygdomsspecifik respons/progression endpoints: Systemisk Lupus Erythematosus (SLE) kohorte
Tidsramme: 24 måneder efter transplantation
o Serologisk respons: tilstedeværelse af positive ANA, anti-dsDNA og anticardiolpin antistof titere
24 måneder efter transplantation
Sygdomsspecifik respons/progression endpoints: Systemisk Lupus Erythematosus (SLE) kohorte
Tidsramme: 24 måneder efter transplantation
o Serologisk respons: unormale komplement C3 og C4 niveauer
24 måneder efter transplantation
Samlet overlevelse (OS)
Tidsramme: 2 og 5 år efter transplantation
Samlet overlevelse vil blive betragtet som tid fra transplantation til død uanset årsag
2 og 5 år efter transplantation
Begivenhedsfri overlevelse (EFS)
Tidsramme: 2 og 5 år efter transplantation

Begivenheder omfatter død og betydelig vedvarende organskade

o En hændelse baseret på organdysfunktion skal dokumenteres ved mindst to lejligheder med mindst tre måneders mellemrum og omfatte: respirationssvigt (hvilende O2 saturation < 88%), nyresvigt (kronisk dialyse) og kardiomyopati (klinisk kongestiv hjertesvigt New York Klasse III eller IV, venstre ventrikulær ejektionsfraktion (LVEF) < 30 % ved ekkokardiogram trods behandling)
2 og 5 år efter transplantation
100 dages behandlingsrelateret dødelighed
Tidsramme: 100 dage fra stamcelleinfusion
Defineret som død som følge af ikke-sygdomsrelaterede årsager i de 100 dage efter stamcelleinfusion
100 dage fra stamcelleinfusion
Tid til indpodning
Tidsramme: Tre dage
• Opnåelse af et absolut neutrofiltal (ANC) > 500 celler/uL og et ikke-understøttet blodpladetal på > 20.000 celler/uL i tre på hinanden følgende dage
Tre dage
Ændring i livskvalitet
Tidsramme: før autolog stamcelletransplantation (ASCT) indtil 5 år efter transplantation
  • Livskvalitet vil blive målt baseret på Patient-Reported Outcomes measurement Information System (PROMIS), der evaluerer fysisk, mental og social sundhed hos voksne og børn.
  • patientrapporteret resultatmålingsinformationssystem (PROMIS) vil blive administreret til hver patient (eller proxy) før autolog stamcelletransplantation (ASCT) og tre gange om året i de første to år efter transplantationen og derefter årligt indtil fem år efter transplantationen .
før autolog stamcelletransplantation (ASCT) indtil 5 år efter transplantation

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Stephan Grupp MD PhD

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Caitlin Elgarten, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. marts 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. maj 2031

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. august 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

29. august 2021

Først opslået (Faktiske)

31. august 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

14. oktober 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

9. oktober 2025

Sidst verificeret

1. september 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 19-016604

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner