Аутологичная трансплантация стволовых клеток (ASCT) при аутоиммунных заболеваниях
9 октября 2025 г. обновлено: Stephan Grupp MD PhD
Аутологичная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток детям и молодым людям с угрожающими жизни аутоиммунными заболеваниями
Подмножество аутоиммунных заболеваний (АЗ) у детей и молодых людей опасны для жизни и не поддаются традиционным методам лечения.
У этих пациентов введение высоких доз иммуносупрессивной терапии с последующей трансплантацией аутологичных стволовых клеток (АССТ) предлагает стратегию лечения, способную очистить патогенную аутореактивную иммунную систему и возможность «иммунной перезагрузки».
Эта стратегия использовалась у взрослых по множеству показаний с доказанной эффективностью.
В этом исследовании предлагается пилотное исследование для оценки этой терапевтической стратегии у детей и молодых людей с системным склерозом (ССД) и системной красной волчанкой (СКВ), двумя потенциально опасными для жизни аутоиммунными заболеваниями, которые могут реагировать на этот терапевтический подход.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
20
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Caitlin Elgarten, MD
- Номер телефона: 2158079038
- Электронная почта: elgartenc@chop.edu
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Patricia M Hankins
- Номер телефона: (215) 590-5168
- Электронная почта: HANKINSP@chop.edu
Места учебы
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- Рекрутинг
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Контакт:
- Principal investigator
- Номер телефона: 2158079038
- Электронная почта: elgartenc@chop.edu
-
Главный следователь:
- Caitlin Elgarten, MD
-
Контакт:
- Study Coordinator
- Номер телефона: (215) 590-5168
- Электронная почта: HANKINSP@chop.edu
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 8 лет до 25 лет (Ребенок, Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Возраст 8 ≤ 25 лет на момент зачисления.
- Тяжелый системный склероз или системная красная волчанка на основании определенных критериев
- Адекватное функциональное состояние органов
- Нет активных, невылеченных инфекций.
Критерий исключения:
- Предыдущая трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) или трансплантация паренхиматозных органов
- Беременность
- Постоянное участие в клинических испытаниях исследуемого препарата или постоянный прием запрещенных противоревматических препаратов, модифицирующих заболевание (DMARD)
- Тяжелое сопутствующее заболевание, которое ставит под угрозу способность субъекта переносить терапию
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: ASCT с истощением CD3/CD19
Исследуемый образец представляет собой трансплантацию аутологичных стволовых клеток с использованием продукта стволовых клеток, лишенных CD3/CD19.
|
Целью данного исследования является определение безопасности и осуществимости трансплантации аутологичных стволовых клеток с обедненными CD3/CD19 для лечения опасного для жизни аутоиммунного заболевания.
Мы будем проводить деплецию CD3/CD19 с помощью устройства CliniMACs в качестве средства очистки аутореактивных Т- и В-клеток из перелитого аутологичного продукта стволовых клеток, сохраняя при этом некоторую иммунную функцию, а именно естественные клетки-киллеры и моноциты в продукте.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Двухлетняя выживаемость без прогрессирования
Временное ограничение: 2 года
|
Выживаемость без признаков рецидива или прогрессирования заболевания
|
2 года
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Конечные точки ответа/прогрессирования заболевания: когорта СС
Временное ограничение: 24 месяца после трансплантации
|
o Легочная функция: изменение форсированной жизненной емкости легких (ФЖЕЛ), общей емкости легких (ОЕЛ) или диффузионной способности легких по монооксиду углерода (DLCO) > 10%
|
24 месяца после трансплантации
|
|
Конечные точки ответа/прогрессирования заболевания: когорта СС
Временное ограничение: 24 месяца после трансплантации
|
o Состояние кожи: об улучшении свидетельствует снижение модифицированной шкалы Rodan Skin Score (mRSS) более чем на 5 баллов.
|
24 месяца после трансплантации
|
|
Конечные точки ответа/прогрессирования заболевания: когорта системной красной волчанки (СКВ)
Временное ограничение: 24 месяца после трансплантации
|
o Индекс активности системной красной волчанки (SLEDAI) < 4
|
24 месяца после трансплантации
|
|
Конечные точки ответа/прогрессирования заболевания: когорта системной красной волчанки (СКВ)
Временное ограничение: 24 месяца после трансплантации
|
o Полная ремиссия после терапии (только BILAG D/E или SLEDAI=0 и отсутствие лечения СКВ, кроме гидроксихлорохина)
|
24 месяца после трансплантации
|
|
Конечные точки ответа/прогрессирования заболевания: когорта системной красной волчанки (СКВ)
Временное ограничение: 24 месяца после трансплантации
|
o Серологический ответ: наличие положительных титров антител к ANA, анти-дцДНК и антикардиолпиновым антителам.
|
24 месяца после трансплантации
|
|
Конечные точки ответа/прогрессирования заболевания: когорта системной красной волчанки (СКВ)
Временное ограничение: 24 месяца после трансплантации
|
o Серологический ответ: аномальные уровни комплемента C3 и C4.
|
24 месяца после трансплантации
|
|
Общая выживаемость (ОС)
Временное ограничение: Через 2 и 5 лет после трансплантации
|
Общая выживаемость будет рассматриваться как время от трансплантации до смерти от любой причины.
|
Через 2 и 5 лет после трансплантации
|
|
Бессобытийное выживание (EFS)
Временное ограничение: Через 2 и 5 лет после трансплантации
|
События включают смерть и значительное стойкое повреждение органов o Событие, основанное на органной дисфункции, должно быть задокументировано как минимум в двух случаях с интервалом не менее трех месяцев и включать: дыхательную недостаточность (насыщение кислородом в покое < 88%), почечную недостаточность (хронический диализ) и кардиомиопатию (клиническая застойная сердечная недостаточность, Нью-Йорк). Класс III или IV, фракция выброса левого желудочка (ФВЛЖ) <30% по эхокардиограмме, несмотря на терапию) |
Через 2 и 5 лет после трансплантации
|
|
100-дневная смертность, связанная с лечением
Временное ограничение: 100 дней после введения стволовых клеток
|
Определяется как смерть от причин, не связанных с болезнью, в течение 100 дней после введения стволовых клеток.
|
100 дней после введения стволовых клеток
|
|
Время приживления
Временное ограничение: 3 дня
|
• Достижение абсолютного числа нейтрофилов (АНЧ) > 500 клеток/мкл и количества неподдерживаемых тромбоцитов > 20 000 клеток/мкл в течение трех дней подряд
|
3 дня
|
|
Изменение качества жизни
Временное ограничение: перед трансплантацией аутологичных стволовых клеток (ASCT) до 5 лет после трансплантации
|
|
перед трансплантацией аутологичных стволовых клеток (ASCT) до 5 лет после трансплантации
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Caitlin Elgarten, MD, Children's Hospital of Philadelphia
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Оцененный)
1 марта 2026 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 декабря 2027 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 мая 2031 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
24 августа 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
29 августа 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
31 августа 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оцененный)
14 октября 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
9 октября 2025 г.
Последняя проверка
1 сентября 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 19-016604
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .