Autologiczny przeszczep komórek macierzystych (ASCT) w chorobach autoimmunologicznych
9 października 2025 zaktualizowane przez: Stephan Grupp MD PhD
Autologiczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych u dzieci i młodzieży z zagrażającymi życiu chorobami autoimmunologicznymi
Podgrupa chorób autoimmunologicznych (AD) u dzieci i młodych dorosłych zagraża życiu i nie reaguje na konwencjonalne metody leczenia.
U tych pacjentów zastosowanie terapii immunosupresyjnej w dużych dawkach, a następnie autologiczny przeszczep komórek macierzystych (ASCT) oferuje strategię leczenia zdolną do oczyszczenia patogennego, autoreaktywnego układu odpornościowego i szansę na „reset immunologiczny”.
Strategia ta została zastosowana u dorosłych w niezliczonych wskazaniach z dowodami na skuteczność.
To badanie proponuje badanie pilotażowe w celu oceny tej strategii terapeutycznej u dzieci i młodych dorosłych z twardziną układową (SSc) i toczniem rumieniowatym układowym (SLE), dwiema potencjalnie zagrażającymi życiu chorobami autoimmunologicznymi, które mogą reagować na to podejście terapeutyczne.
Przegląd badań
Status
Rekrutacyjny
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
20
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Caitlin Elgarten, MD
- Numer telefonu: 2158079038
- E-mail: elgartenc@chop.edu
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Patricia M Hankins
- Numer telefonu: (215) 590-5168
- E-mail: HANKINSP@chop.edu
Lokalizacje studiów
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- Rekrutacyjny
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Kontakt:
- Principal investigator
- Numer telefonu: 2158079038
- E-mail: elgartenc@chop.edu
-
Główny śledczy:
- Caitlin Elgarten, MD
-
Kontakt:
- Study Coordinator
- Numer telefonu: (215) 590-5168
- E-mail: HANKINSP@chop.edu
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
8 lat do 25 lat (Dziecko, Dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Wiek 8 ≤ 25 lat w momencie rejestracji.
- Ciężka twardzina układowa lub toczeń rumieniowaty układowy w oparciu o określone kryteria
- Odpowiedni stan funkcji narządów
- Brak aktywnych, nieleczonych infekcji.
Kryteria wyłączenia:
- Przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT) lub narządu miąższowego w przeszłości
- Ciąża
- Bieżący udział w badaniu klinicznym testującym badany lek lub ciągłe przyjmowanie niedozwolonych leków przeciwreumatycznych modyfikujących przebieg choroby (DMARD)
- Ciężka choroba współistniejąca, która zagraża zdolności pacjenta do tolerowania terapii
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: CD3/CD19 wyczerpany ASCT
Artykułem testowym jest autologiczny przeszczep komórek macierzystych z produktem komórek macierzystych zubożonych w CD3/CD19.
|
Celem tego badania jest określenie bezpieczeństwa i wykonalności przeszczepu autologicznych komórek macierzystych zubożonych w CD3/CD19 w leczeniu zagrażającej życiu choroby autoimmunologicznej.
Przeprowadzimy deplecję CD3/CD19 za pomocą urządzenia CliniMACs jako sposobu na oczyszczenie autoreaktywnych limfocytów T i B z przetoczonego produktu autologicznych komórek macierzystych, przy jednoczesnym zachowaniu niektórych funkcji odpornościowych, a mianowicie komórek NK i monocytów w produkcie.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Dwuletnie przeżycie wolne od progresji
Ramy czasowe: 2 lata
|
Przeżycie bez oznak nawrotu lub progresji choroby
|
2 lata
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Specyficzne dla choroby punkty końcowe odpowiedzi/progresji: kohorta SSc
Ramy czasowe: 24 miesiące po przeszczepie
|
o Czynność płuc: zmiana natężonej pojemności życiowej (FVC), całkowitej pojemności płuc (TLC) lub zdolności dyfuzyjnej płuc dla tlenku węgla (DLCO) > 10%
|
24 miesiące po przeszczepie
|
|
Specyficzne dla choroby punkty końcowe odpowiedzi/progresji: kohorta SSc
Ramy czasowe: 24 miesiące po przeszczepie
|
o Stan skóry: Na poprawę wskazuje spadek w zmodyfikowanej skali Rodan Skin Score (mRSS) o > 5 punktów
|
24 miesiące po przeszczepie
|
|
Punkty końcowe odpowiedzi/progresji swoistej dla choroby: kohorta tocznia rumieniowatego układowego (SLE)
Ramy czasowe: 24 miesiące po przeszczepie
|
o Wskaźnik aktywności choroby tocznia rumieniowatego układowego (SLEDAI) < 4
|
24 miesiące po przeszczepie
|
|
Punkty końcowe odpowiedzi/progresji swoistej dla choroby: kohorta tocznia rumieniowatego układowego (SLE)
Ramy czasowe: 24 miesiące po przeszczepie
|
o Całkowita remisja bez terapii (tylko BILAG D/E lub SLEDAI=0 i bez leczenia SLE z wyjątkiem hydroksychlorochiny)
|
24 miesiące po przeszczepie
|
|
Punkty końcowe odpowiedzi/progresji swoistej dla choroby: kohorta tocznia rumieniowatego układowego (SLE)
Ramy czasowe: 24 miesiące po przeszczepie
|
o Odpowiedź serologiczna: obecność dodatniego miana przeciwciał ANA, anty-dsDNA i antykardiolpiny
|
24 miesiące po przeszczepie
|
|
Punkty końcowe odpowiedzi/progresji swoistej dla choroby: kohorta tocznia rumieniowatego układowego (SLE)
Ramy czasowe: 24 miesiące po przeszczepie
|
o Odpowiedź serologiczna: nieprawidłowe poziomy C3 i C4 dopełniacza
|
24 miesiące po przeszczepie
|
|
Całkowite przeżycie (OS)
Ramy czasowe: 2 i 5 lat po przeszczepie
|
Całkowite przeżycie będzie brane pod uwagę jako czas od przeszczepu do śmierci z dowolnej przyczyny
|
2 i 5 lat po przeszczepie
|
|
Przetrwanie bez zdarzeń (EFS)
Ramy czasowe: 2 i 5 lat po przeszczepie
|
Zdarzenia obejmują śmierć i znaczne uporczywe uszkodzenie narządów o Zdarzenie związane z dysfunkcją narządu musi być udokumentowane co najmniej dwukrotnie, w odstępie co najmniej trzech miesięcy i obejmuje: niewydolność oddechową (spoczynkowe wysycenie O2 < 88%), niewydolność nerek (przewlekła dializa) i kardiomiopatię (kliniczna zastoinowa niewydolność serca Nowy Jork) Klasa III lub IV, frakcja wyrzutowa lewej komory (LVEF) < 30% w badaniu echokardiograficznym pomimo leczenia) |
2 i 5 lat po przeszczepie
|
|
100-dniowa śmiertelność związana z leczeniem
Ramy czasowe: 100 dni od infuzji komórek macierzystych
|
Zdefiniowana jako śmierć z przyczyn niezwiązanych z chorobą w ciągu 100 dni od infuzji komórek macierzystych
|
100 dni od infuzji komórek macierzystych
|
|
Czas na wszczepienie
Ramy czasowe: 3 dni
|
• Osiągnięcie bezwzględnej liczby granulocytów obojętnochłonnych (ANC) > 500 komórek/ul i nieobsługiwanej liczby płytek krwi > 20 000 komórek/ul przez trzy kolejne dni
|
3 dni
|
|
Zmiana jakości życia
Ramy czasowe: przed autologicznym przeszczepem komórek macierzystych (ASCT) do 5 lat po przeszczepie
|
|
przed autologicznym przeszczepem komórek macierzystych (ASCT) do 5 lat po przeszczepie
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Caitlin Elgarten, MD, Children's Hospital of Philadelphia
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Szacowany)
1 marca 2026
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 grudnia 2027
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 maja 2031
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
24 sierpnia 2021
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
29 sierpnia 2021
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
31 sierpnia 2021
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
14 października 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
9 października 2025
Ostatnia weryfikacja
1 września 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 19-016604
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .