Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Autologe stamceltransplantatie (ASCT) voor auto-immuunziekten

9 oktober 2025 bijgewerkt door: Stephan Grupp MD PhD

Autologe hematopoëtische stamceltransplantatie voor kinderen en jongvolwassenen met levensbedreigende auto-immuunziekten

Een subset van auto-immuunziekten (AD's) bij kinderen en jonge volwassenen is levensbedreigend en reageert niet op conventionele behandelingen. Bij deze patiënten biedt de toediening van een hoge dosis immunosuppressieve therapie gevolgd door autologe stamceltransplantatie (ASCT) een behandelingsstrategie die in staat is om het pathogene, autoreactieve immuunsysteem te zuiveren en een mogelijkheid voor "immuunreset" te bieden. Deze strategie is gebruikt bij volwassenen voor een groot aantal indicaties met bewijs voor werkzaamheid. Deze studie stelt een pilootstudie voor om deze therapeutische strategie te evalueren bij kinderen en jonge volwassenen met systemische sclerose (SSc) en systemische lupus erythematosis (SLE), twee potentieel levensbedreigende auto-immuunziekten die kunnen reageren op deze therapeutische benadering.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

20

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Werving
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Caitlin Elgarten, MD
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

8 jaar tot 25 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Leeftijd 8 ≤ 25 jaar op moment van inschrijving.
  2. Ernstige systemische sclerose of systemische lupus erythematosus op basis van specifieke criteria
  3. Adequate orgaanfunctiestatus
  4. Geen actieve, onbehandelde infecties.

Uitsluitingscriteria:

  1. Eerdere hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) of solide orgaantransplantatie
  2. Zwangerschap
  3. Doorlopende deelname aan een klinisch onderzoek waarbij een geneesmiddel in onderzoek wordt getest of doorlopende ontvangst van niet-toegestane ziektemodificerende antireumatische geneesmiddelen (DMARD)
  4. Ernstige comorbiditeit die het vermogen van de patiënt om therapie te verdragen in gevaar brengt

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: CD3/CD19 verarmde ASCT
Het testartikel is een autologe stamceltransplantatie met een CD3/CD19-verarmd stamcelproduct.
Biologisch: Uitputting van CD3/CD19 bij een autologe stamceltransplantatie
Het doel van deze studie is het bepalen van de veiligheid en haalbaarheid van autologe stamceltransplantatie zonder CD3/CD19 voor de behandeling van levensbedreigende auto-immuunziekten. We zullen CD3/CD19-depletie uitvoeren met behulp van het CliniMACs-apparaat als een middel om autoreactieve T- en B-cellen te zuiveren van het getransfuseerde autologe stamcelproduct, terwijl een bepaalde immuunfunctie behouden blijft, namelijk natuurlijke killercellen en monocyten in het product.
Andere namen:
  • CD3/CD19-uitputting met behulp van het cliniMACs-apparaat

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Twee jaar progressievrije overleving
Tijdsspanne: 2 jaar
Overleving zonder bewijs van terugval of ziekteprogressie
2 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Ziektespecifieke respons/progressie-eindpunten: SSc-cohort
Tijdsspanne: 24 maanden na transplantatie
o Longfunctie: verandering in geforceerde vitale capaciteit (FVC), totale longcapaciteit (TLC) of diffusiecapaciteit van de long voor koolmonoxide (DLCO) > 10%
24 maanden na transplantatie
Ziektespecifieke respons/progressie-eindpunten: SSc-cohort
Tijdsspanne: 24 maanden na transplantatie
o Huidconditie: Een verbetering wordt aangegeven door een afname van de gemodificeerde Rodan Skin Score (mRSS) van > 5 punten
24 maanden na transplantatie
Ziektespecifieke respons/progressie-eindpunten: cohort van systemische lupus erythematosus (SLE)
Tijdsspanne: 24 maanden na transplantatie
o Systemische Lupus Erythematosus Disease Activity Index (SLEDAI) < 4
24 maanden na transplantatie
Ziektespecifieke respons/progressie-eindpunten: cohort van systemische lupus erythematosus (SLE)
Tijdsspanne: 24 maanden na transplantatie
o Volledige remissie zonder therapie (alleen BILAG D/E of SLEDAI=0 en geen SLE-behandeling behalve hydroxychloroquine)
24 maanden na transplantatie
Ziektespecifieke respons/progressie-eindpunten: cohort van systemische lupus erythematosus (SLE)
Tijdsspanne: 24 maanden na transplantatie
o Serologische respons: aanwezigheid van positieve ANA-, anti-dsDNA- en anticardiolpine-antilichaamtiters
24 maanden na transplantatie
Ziektespecifieke respons/progressie-eindpunten: cohort van systemische lupus erythematosus (SLE)
Tijdsspanne: 24 maanden na transplantatie
o Serologische respons: abnormale niveaus van complement C3 en C4
24 maanden na transplantatie
Algehele overleving (OS)
Tijdsspanne: 2 en 5 jaar na transplantatie
De totale overleving wordt beschouwd als de tijd vanaf transplantatie tot overlijden door welke oorzaak dan ook
2 en 5 jaar na transplantatie
Gebeurtenisvrij overleven (EFS)
Tijdsspanne: 2 en 5 jaar na transplantatie

Gebeurtenissen zijn onder meer de dood en aanzienlijke aanhoudende orgaanschade

o Een voorval op basis van orgaandisfunctie moet ten minste twee keer worden gedocumenteerd, met een tussenpoos van ten minste drie maanden en omvat: respiratoire insufficiëntie (O2-verzadiging in rust < 88%), nierfalen (chronische dialyse) en cardiomyopathie (klinisch congestief hartfalen). Klasse III of IV, linkerventrikelejectiefractie (LVEF) < 30% op echocardiogram ondanks therapie)
2 en 5 jaar na transplantatie
100 dagen behandelingsgerelateerde mortaliteit
Tijdsspanne: 100 dagen na stamcelinfusie
Gedefinieerd als overlijden door niet-ziektegerelateerde oorzaken in de 100 dagen na stamcelinfusie
100 dagen na stamcelinfusie
Tijd voor innesteling
Tijdsspanne: 3 dagen
• Het bereiken van een absoluut aantal neutrofielen (ANC) > 500 cellen/uL en een niet-ondersteund aantal bloedplaatjes van > 20.000 cellen/uL gedurende drie opeenvolgende dagen
3 dagen
Verandering in kwaliteit van leven
Tijdsspanne: voorafgaand aan autologe stamceltransplantatie (ASCT) tot 5 jaar na transplantatie
  • De kwaliteit van leven wordt gemeten op basis van het Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) dat de fysieke, mentale en sociale gezondheid van volwassenen en kinderen evalueert.
  • Patient Reported Outcome Measurement Information System (PROMIS) zal aan elke patiënt (of proxy) worden toegediend voorafgaand aan autologe stamceltransplantatie (ASCT) en drie keer per jaar gedurende de eerste twee jaar na transplantatie en vervolgens jaarlijks tot vijf jaar na transplantatie .
voorafgaand aan autologe stamceltransplantatie (ASCT) tot 5 jaar na transplantatie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Stephan Grupp MD PhD

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Caitlin Elgarten, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

1 maart 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

1 december 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 mei 2031

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

24 augustus 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

29 augustus 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

31 augustus 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

14 oktober 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

9 oktober 2025

Laatst geverifieerd

1 september 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 19-016604

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren