OTBB3 臨床試験に含まれる Prader-Willi 症候群の小児の長期介入追跡調査 (OTBB3-FU)
2024年4月29日 更新者：University Hospital, Toulouse
OTBB3 臨床試験に含まれる 4 歳までのプラダー ウィリー症候群の子供の長期介入追跡調査と、未治療のプラダー ウィリー症候群の子供のコホートとの比較
この研究は、プラダー・ウィリー症候群 (PWS) の子供を対象とした前向き多施設介入コホート研究であり、4 年間 (治療は実施されていません) です。 先行する OTTB3 研究の期間は 26 週間です。 PWS の子供の未治療コホートは 2 歳で含まれ、4 歳まで追跡されます。
未治療のコホートについては、フランスで生まれ、OTBB3 試験に参加するには年齢が高すぎる PWS の子供、主に OTBB3 試験の開始前 1 年以内に生まれた子供が、この研究に参加するよう提案されます。 OTBB3研究に含めることができなかった後で生まれた乳児も参加するよう提案されます.
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
80
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Maithé TAUBER, MD
- 電話番号：+33 534 55 85 51
- メール：tauber.mt@chu-toulouse.fr
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Julie CORTADELLAS
- 電話番号：+33 534 55 85 51
- メール：cortadellas.j@chu-toulouse.fr
研究場所
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Bron、フランス
- 募集
- Hopital Femme Mere Enfant
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コンタクト：
- Marc Nicolino, MD
- メール：marc.nicolino@chu-lyon.fr
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Dijon、フランス
- 募集
- CHU Dijon Hôpital des Enfants
-
コンタクト：
- Marie Bournez, MD
- メール：marie.bournez@chu-dijon.fr
-
Grenoble、フランス
- 募集
- CHU de GRENOBLE
-
コンタクト：
- Anne Spiteri, MD
- メール：aspiteri@chu-grenoble.fr
-
Lille、フランス
- 募集
- Hôpital Jeanne de Flandre
-
コンタクト：
- Iva Gueorguieva, MD
- メール：iva.gueorguieva@chru-lille.fr
-
Marseille、フランス
- 募集
- Hôpital de la Timone Enfant
-
コンタクト：
- Rachel Reynaud, MD
- メール：rachel.reynaud@ap-hm.fr
-
Nancy、フランス
- 募集
- CHU Nancy
-
コンタクト：
- Carole Legagneur, MD
- メール：c.legagneur@chru-nancy.fr
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Nantes、フランス
- 募集
- CHU Nantes
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コンタクト：
- Sabine Baron, MD
- メール：sabine.baron@chu-nantes.fr
-
Nice、フランス
- 募集
- Hôpital CHU-Lenval
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コンタクト：
- Elsa Haine, MD
- メール：haine.e@pediatrie-chulenval-nice.fr
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Paris、フランス
- 募集
- Groupe Hospitalier Necker - Enfants Malades
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コンタクト：
- Graziella Pinto, MD
- メール：graziella.pinto@aphp.fr
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Rennes、フランス
- 募集
- Chu Rennes
-
コンタクト：
- Marie-Béatrice Saade
- メール：Marie-beatrice.SAADE@chu-rennes.fr
-
Rouen、フランス
- 募集
- CHU Rouen
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コンタクト：
- Mireille Castanet, MD
- メール：mireille.castanet@chu-rouen.fr
-
Toulouse、フランス、31059
- 募集
- Centre de réfrence Prader-Willi, Hospital of infants
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副調査官：
- Maïthé TAUBER
-
主任研究者：
- Gwennaelle DIENE
-
コンタクト：
- Catherine MOLINAS
- 電話番号：+33 053458698
- メール：molinas.c@chu-toulouse.fr
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1年～3年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -PWSの遺伝的に確認された診断を受けた男性または女性の子供（遺伝的サブタイプが含まれていない場合、患者は登録できますが、研究中に遺伝的サブタイプを確認する必要があります）;
- 両親 (または法定代理人) が同意書に署名している必要があります。
- 治療コホート：子供はOTBB3研究に参加し、組み入れ時の年齢は16±4ヶ月であり、
- 未治療のコホート: 子供は OT を受けたことがなく、(未治療のコホートの子供の数を最大にするため) 30±6 か月であり、フランスで追跡されています。
除外基準:
管理上の問題:
- 両親（または法定代理人）が学習要件を理解/満たすことができない;
- 社会保障制度による補償なし。
- 親（または法定代理人）による同意書への署名の拒否。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：他の
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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他の：未治療コホート
赤ちゃんはOTBB3研究に含まれていないため、オキシトシンで治療されたことはありません
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未治療コホートの患者のフォローアップ研究: otbb3研究に含まれていない
|
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他の：オキシトシン（OT）治療コホート
OTBB3研究中にオキシトシンで治療された赤ちゃん
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otbb3研究に含まれている治療コホートの患者のフォローアップ研究
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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長期安全性プロファイルの確認 (1)
時間枠：4年
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有害事象（AE）の患者数
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4年
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長期安全性プロファイルの確認 (2)
時間枠：4年
|
有害事象（AE）のある患者の割合
|
4年
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|
長期安全性プロファイルの確認 (3)
時間枠：4年
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Prader Willi症候群の主な併存疾患の発生の治療コホートにおける評価
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4年
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長期安全性プロファイルの確認 (4)
時間枠：4年
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以下の治療コホートにおける評価： 種類、開始時と停止時の年齢 (年)、投薬または頻度を収集することによる、投薬、手術、およびリハビリテーションの発生 |
4年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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子供の発達の説明によって安全性評価を完了します (1.1)
時間枠：4年
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処置されたコホートでの評価: 体重 (キログラム)
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4年
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子供の発達の説明によって安全性評価を完了します (1.2)
時間枠：4年
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治療コホートにおける評価: 身長 (メートル)
|
4年
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子供の発達の説明によって安全性評価を完了します (1.3)
時間枠：4年
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治療を受けたコホートでの評価: BMI (kg/m^2)
|
4年
|
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子供の発達の説明によって安全性評価を完了します (2.1)
時間枠：4年
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小児発達の治療コホートにおける評価: 着席に達した年齢
|
4年
|
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子供の発達の説明によって安全性評価を完了します (2.2)
時間枠：4年
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小児発達の治療コホートにおける評価: ハイハイに達した年齢
|
4年
|
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子供の発達の説明によって安全性評価を完了します (2.3)
時間枠：4年
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小児発達の治療コホートにおける評価: 歩行に達した年齢
|
4年
|
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子供の発達の説明によって安全性評価を完了します (2.4)
時間枠：4年
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小児発達の治療コホートにおける評価: ランニングに到達した年齢
|
4年
|
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疾患の重症度の説明による安全性評価の完了
時間枠：4年
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疾患の重症度: Hyperphagia Questionnaire for Clinical Trials (HQCT) を使用した摂食障害; |
4年
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疾患の重症度の説明による安全性評価の完了 (2)
時間枠：4年
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疾患の重症度: 児童行動チェックリスト（CBCL）を使用した精神障害; |
4年
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IGF1による内分泌障害の評価
時間枠：4年
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血漿インスリン様成長因子 1 の分析 (IGF1、ng/mL)
|
4年
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TSHによる内分泌障害の評価
時間枠：4年
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血漿甲状腺刺激ホルモン（TSH、μUI/mL）の分析
|
4年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Maithe TAUBER, MD、University Hospital, Toulouse
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年9月7日
一次修了 (推定)
2025年4月1日
研究の完了 (推定)
2025年4月1日
試験登録日
最初に提出
2021年6月24日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年8月26日
最初の投稿 (実際)
2021年9月2日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年4月30日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年4月29日
最終確認日
2024年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- RC31/20/0421
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
未定
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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