Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Долгосрочное интервенционное последующее исследование детей с синдромом Прадера-Вилли, включенное в клиническое исследование OTBB3 (OTBB3-FU)

29 апреля 2024 г. обновлено: University Hospital, Toulouse

Долгосрочное интервенционное последующее исследование детей в возрасте до 4 лет с синдромом Прадера-Вилли, включенных в клиническое исследование OTBB3, и сравнение с нелеченой когортой детей с синдромом Прадера-Вилли

Это исследование представляет собой проспективное многоцентровое интервенционное когортное исследование детей с синдромом Прадера-Вилли (СПВ) в течение 4 лет (без лечения). Продолжительность предыдущего исследования OTTB3 составляет 26 недель. Нелеченая когорта детей с СПВ будет включена в исследование в возрасте 2 лет и будет наблюдаться до 4-летнего возраста.

Что касается нелеченой когорты, детям с СПВ, родившимся во Франции и слишком старым для включения в исследование OTBB3, в основном тем, кто родился в течение одного года до начала исследования OTBB3, будет предложено принять участие в этом исследовании. Младенцы, рожденные позже, которые не смогли быть включены в исследование OTBB3, также будут предложены для участия.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

80

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Maithé TAUBER, MD
  • Номер телефона: +33 534 55 85 51
  • Электронная почта: tauber.mt@chu-toulouse.fr

Учебное резервное копирование контактов

Места учебы

  • Франция
      • Bron, Франция
        • Рекрутинг
        • Hopital Femme Mere Enfant
        • Контакт:
      • Dijon, Франция
        • Рекрутинг
        • CHU Dijon Hôpital des Enfants
        • Контакт:
      • Grenoble, Франция
        • Рекрутинг
        • CHU de GRENOBLE
        • Контакт:
      • Lille, Франция
        • Рекрутинг
        • Hôpital Jeanne de Flandre
        • Контакт:
      • Marseille, Франция
        • Рекрутинг
        • Hôpital de la Timone Enfant
        • Контакт:
      • Nancy, Франция
        • Рекрутинг
        • CHU Nancy
        • Контакт:
      • Nantes, Франция
      • Nice, Франция
      • Paris, Франция
        • Рекрутинг
        • Groupe Hospitalier Necker - Enfants Malades
        • Контакт:
      • Rennes, Франция
      • Rouen, Франция
      • Toulouse, Франция, 31059
        • Рекрутинг
        • Centre de réfrence Prader-Willi, Hospital of infants
        • Младший исследователь:
          • Maïthé TAUBER
        • Главный следователь:
          • Gwennaelle DIENE
        • Контакт:

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 1 год до 3 года (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Ребенок мужского или женского пола с генетически подтвержденным диагнозом СПВ (пациенты могут быть включены, если генетический подтип отсутствует при включении, но генетический подтип необходимо подтвердить в ходе исследования);
  2. Родители (или законный представитель) должны подписать форму согласия;
  3. Когорта, получавшая лечение: ребенок участвовал в исследовании OTBB3, на момент включения ему было 16 ± 4 месяца,
  4. Нелеченая когорта: ребенок никогда не получал ОТ, в возрасте 30±6 месяцев на момент включения (чтобы максимально увеличить количество детей в нелеченой когорте) и наблюдается во Франции.

Критерий исключения:

  1. Административные проблемы:

    1. Неспособность родителей (или законных представителей) понять/выполнить требования обучения;
    2. Отсутствие охвата режимом социального обеспечения;
  2. Отказ родителей (или законного представителя) подписать форму согласия;

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Другой
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Другой: Нелеченая когорта
дети, не включенные в исследование OTBB3 и поэтому никогда не получавшие окситоцин
Другой: Последующее исследование необработанной когорты
последующее исследование пациентов в нелеченой когорте: которые НЕ были включены в исследование otbb3
Другой: ОКСИТОЦИН (ОТ) Когорта, получавшая лечение
дети, получавшие окситоцин во время исследования OTBB3
Лекарство: Последующее исследование пролеченной когорты
последующее наблюдение за пациентами из пролеченной когорты: которые были включены в исследование otbb3

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Подтверждение долгосрочного профиля безопасности (1)
Временное ограничение: 4 года
Количество пациентов с нежелательными явлениями (НЯ)
4 года
Подтверждение долгосрочного профиля безопасности (2)
Временное ограничение: 4 года
Процент пациентов с нежелательными явлениями (НЯ)
4 года
Подтверждение долгосрочного профиля безопасности (3)
Временное ограничение: 4 года
Оценка в когорте пациентов основных сопутствующих заболеваний при синдроме Прадера-Вилли
4 года
Подтверждение долгосрочного профиля безопасности (4)
Временное ограничение: 4 года

Оценка в пролеченной когорте:

Частота приема лекарств, операций и реабилитационных мероприятий по типу сбора, возрасту (в годах) начала и прекращения приема, дозировке или частоте
4 года

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Завершить оценку безопасности описанием развития ребенка (1.1)
Временное ограничение: 4 года
Оценка в пролеченной когорте: вес (килограммы)
4 года
Завершите оценку безопасности описанием развития ребенка (1.2)
Временное ограничение: 4 года
Оценка в пролеченной когорте: рост (метры)
4 года
Завершите оценку безопасности описанием развития ребенка (1.3)
Временное ограничение: 4 года
Оценка в пролеченной когорте: ИМТ (кг/м^2)
4 года
Завершите оценку безопасности описанием развития ребенка (2.1)
Временное ограничение: 4 года
Оценка развития ребенка в пролеченной когорте: возраст, в котором человек научился сидеть
4 года
Завершите оценку безопасности описанием развития ребенка (2.2)
Временное ограничение: 4 года
Оценка развития ребенка в группе, получавшей лечение: возраст, в котором человек научился ползать
4 года
Завершите оценку безопасности описанием развития ребенка (2.3)
Временное ограничение: 4 года
Оценка развития ребенка в пролеченной когорте: возраст, в котором человек научился ходить
4 года
Завершите оценку безопасности описанием развития ребенка (2.4)
Временное ограничение: 4 года
Оценка развития ребенка в пролеченной когорте: возраст, в котором был достигнут бег
4 года
Завершить оценку безопасности описанием тяжести заболевания
Временное ограничение: 4 года

Тяжесть заболевания для:

Расстройства пищевого поведения с использованием опросника гиперфагии для клинических испытаний (HQCT);
4 года
Завершить оценку безопасности описанием тяжести заболевания (2)
Временное ограничение: 4 года

Тяжесть заболевания для:

Психические расстройства с использованием контрольного списка поведения ребенка (CBCL);
4 года
Оценка эндокринных нарушений по IGF1
Временное ограничение: 4 года
Анализ плазмы инсулиноподобного фактора роста 1 (IGF1, нг/мл)
4 года
Оценка эндокринных нарушений по ТТГ
Временное ограничение: 4 года
Анализ тиреотропного гормона плазмы (ТТГ, мкЕд/мл)
4 года

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

University Hospital, Toulouse

Следователи

  • Главный следователь: Maithe TAUBER, MD, University Hospital, Toulouse

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

7 сентября 2021 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 апреля 2025 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 апреля 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

24 июня 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

26 августа 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

2 сентября 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

30 апреля 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

29 апреля 2024 г.

Последняя проверка

1 апреля 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • RC31/20/0421

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕ РЕШЕНО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться