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Estudio de seguimiento intervencionista a largo plazo de niños con síndrome de Prader-Willi incluidos en el ensayo clínico OTBB3 (OTBB3-FU)

29 de abril de 2024 actualizado por: University Hospital, Toulouse

Estudio de seguimiento intervencionista a largo plazo hasta los 4 años de edad de niños con síndrome de Prader-Willi incluidos en el ensayo clínico OTBB3 y comparación con una cohorte no tratada de niños con síndrome de Prader-Willi

Este estudio es un estudio de cohortes prospectivo, multicéntrico e intervencionista en niños con Síndrome de Prader-Willi (PWS) durante 4 años (sin tratamiento administrado). La duración del estudio OTTB3 anterior es de 26 semanas. Se incluirá una cohorte de niños con PWS no tratados a la edad de 2 años y se les dará seguimiento hasta los 4 años.

Con respecto a la cohorte no tratada, se ofrecerá participar en este estudio a los niños con PWS nacidos en Francia y demasiado mayores para ser reclutados en el ensayo OTBB3, principalmente aquellos que nacieron dentro del año anterior al inicio del ensayo OTBB3. Los bebés nacidos más tarde que no pudieron ser incluidos en el estudio OTBB3 también podrán participar.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

80

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Francia
      • Bron, Francia
      • Dijon, Francia
      • Grenoble, Francia
      • Lille, Francia
      • Marseille, Francia
        • Reclutamiento
        • Hôpital de la Timone Enfant
        • Contacto:
      • Nancy, Francia
      • Nantes, Francia
      • Nice, Francia
      • Paris, Francia
        • Reclutamiento
        • Groupe Hospitalier Necker - Enfants Malades
        • Contacto:
      • Rennes, Francia
      • Rouen, Francia
      • Toulouse, Francia, 31059
        • Reclutamiento
        • Centre de réfrence Prader-Willi, Hospital of infants
        • Sub-Investigador:
          • Maïthé TAUBER
        • Investigador principal:
          • Gwennaelle DIENE
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 año a 3 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Niño de sexo masculino o femenino con un diagnóstico de SPW confirmado genéticamente (los pacientes pueden inscribirse si el subtipo genético no está disponible en el momento de la inclusión, pero el subtipo genético debe confirmarse durante el estudio);
  2. Los padres (o representante legal) deben haber firmado el formulario de consentimiento;
  3. Cohorte tratada: el niño participó en el estudio OTBB3 y tiene 16 ± 4 meses de edad en el momento de la inclusión,
  4. Cohorte no tratada: el niño nunca ha recibido TO, tiene 30 ± 6 meses de edad en el momento de la inclusión (para maximizar el número de niños en la cohorte no tratada) y se le sigue en Francia.

Criterio de exclusión:

  1. Problemas administrativos:

    1. Incapacidad de los padres (o representante legal) para comprender/cumplir con los requisitos de estudio;
    2. No cobertura por un régimen de seguridad social;
  2. Negativa de los padres (o representante legal) a firmar el formulario de consentimiento;

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Otro
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Otro: Cohorte no tratada
bebés no incluidos en el estudio OTBB3 y, por lo tanto, nunca tratados con oxitocina
Otro: Estudio de seguimiento de la cohorte no tratada
estudio de seguimiento de los pacientes de la cohorte no tratada: que NO han sido incluidos en el estudio otbb3
Otro: OXITOCINA (OT) Cohorte tratada
bebés tratados con oxitocina durante el estudio OTBB3
Droga: Estudio de seguimiento de la cohorte tratada
estudio de seguimiento de los pacientes de la cohorte tratada: que han sido incluidos en el estudio otbb3

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Confirmación del perfil de seguridad a largo plazo (1)
Periodo de tiempo: 4 años
El número de pacientes con eventos adversos (EA)
4 años
Confirmación del perfil de seguridad a largo plazo (2)
Periodo de tiempo: 4 años
El porcentaje de pacientes con eventos adversos (EA)
4 años
Confirmación del perfil de seguridad a largo plazo (3)
Periodo de tiempo: 4 años
Valoración en la cohorte tratada de la aparición de las principales comorbilidades en el Síndrome de Prader Willi
4 años
Confirmación del perfil de seguridad a largo plazo (4)
Periodo de tiempo: 4 años

Valoración en la cohorte tratada de:

La ocurrencia de medicamentos, cirugías y rehabilitaciones por tipo de recolección, edad (años) al inicio y finalización, dosificación o frecuencia
4 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Complete la evaluación de seguridad por la descripción del desarrollo del niño (1.1)
Periodo de tiempo: 4 años
Valoración en la cohorte tratada de: peso (kilogramos)
4 años
Complete la evaluación de seguridad por la descripción del desarrollo del niño (1.2)
Periodo de tiempo: 4 años
Valoración en la cohorte tratada de: altura (metros)
4 años
Complete la evaluación de seguridad por la descripción del desarrollo del niño (1.3)
Periodo de tiempo: 4 años
Evaluación en la cohorte tratada de: IMC (kg/m^2)
4 años
Completar la evaluación de seguridad por la descripción del desarrollo del niño (2.1)
Periodo de tiempo: 4 años
Valoración en la cohorte tratada de Desarrollo infantil: edad a la que se alcanza la sedestación
4 años
Completar la evaluación de seguridad por la descripción del desarrollo del niño (2.2)
Periodo de tiempo: 4 años
Valoración en la cohorte tratada de Desarrollo infantil: edad en la que se ha alcanzado el gateo
4 años
Completar la evaluación de seguridad por la descripción del desarrollo del niño (2.3)
Periodo de tiempo: 4 años
Valoración en la cohorte tratada de Desarrollo infantil: edad en la que se alcanza la deambulación
4 años
Completar la evaluación de seguridad por la descripción del desarrollo del niño (2.4)
Periodo de tiempo: 4 años
Valoración en la cohorte tratada de Desarrollo infantil: edad a la que se ha llegado a correr
4 años
Complete la evaluación de seguridad con la descripción de la gravedad de la enfermedad
Periodo de tiempo: 4 años

Gravedad de la enfermedad para:

Trastornos de la alimentación mediante el uso del Cuestionario de Hiperfagia para Ensayos Clínicos (HQCT);
4 años
Complete la evaluación de seguridad con la descripción de la gravedad de la enfermedad (2)
Periodo de tiempo: 4 años

Gravedad de la enfermedad para:

Trastornos psiquiátricos mediante el uso de la Lista de verificación de comportamiento infantil (CBCL);
4 años
Evaluación de trastornos endocrinos por IGF1
Periodo de tiempo: 4 años
Análisis de plasma factor de crecimiento similar a la insulina 1 (IGF1, ng/mL)
4 años
Valoración de trastornos endocrinos por TSH
Periodo de tiempo: 4 años
Análisis de hormona estimulante de la tiroides en plasma (TSH, µUI/mL)
4 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

University Hospital, Toulouse

Investigadores

  • Investigador principal: Maithe TAUBER, MD, University Hospital, Toulouse

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

7 de septiembre de 2021

Finalización primaria (Estimado)

1 de abril de 2025

Finalización del estudio (Estimado)

1 de abril de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

24 de junio de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de agosto de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

2 de septiembre de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

30 de abril de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de abril de 2024

Última verificación

1 de abril de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • RC31/20/0421

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

INDECISO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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