Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az OTBB3 klinikai vizsgálatba bevont Prader-Willi szindrómás gyermekek hosszú távú intervenciós nyomon követési vizsgálata (OTBB3-FU)

2024. április 29. frissítette: University Hospital, Toulouse

Hosszú távú intervenciós nyomon követési vizsgálat 4 éves korig Prader-Willi-szindrómás gyermekeknél az OTBB3 klinikai vizsgálatban, és összehasonlítás egy kezeletlen Prader-Willi-szindrómás gyermekek csoportjával

Ez a vizsgálat egy prospektív, többközpontú, intervenciós kohorsz vizsgálat 4 évnél idősebb, Prader-Willi szindrómában (PWS) szenvedő gyermekeknél (kezelés nélkül). Az előző OTTB3 vizsgálat időtartama 26 hét. A PWS-ben szenvedő gyermekek egy nem kezelt csoportját 2 éves korukban bevonják, és 4 éves korukig követik.

Ami a kezeletlen csoportot illeti, a PWS-ben szenvedő, Franciaországban született és az OTBB3 vizsgálatba való besoroláshoz túl idős gyermekeket ajánljuk fel, hogy részt vegyenek ebben a vizsgálatban. A később született csecsemőknek, akiket nem lehetett bevonni az OTBB3 vizsgálatba, szintén felajánljuk a részvételt.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

80

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Franciaország
      • Bron, Franciaország
      • Dijon, Franciaország
      • Grenoble, Franciaország
      • Lille, Franciaország
      • Marseille, Franciaország
      • Nancy, Franciaország
      • Nantes, Franciaország
      • Nice, Franciaország
      • Paris, Franciaország
        • Toborzás
        • Groupe Hospitalier Necker - Enfants Malades
        • Kapcsolatba lépni:
      • Rennes, Franciaország
      • Rouen, Franciaország
      • Toulouse, Franciaország, 31059
        • Toborzás
        • Centre de réfrence Prader-Willi, Hospital of infants
        • Alkutató:
          • Maïthé TAUBER
        • Kutatásvezető:
          • Gwennaelle DIENE
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Férfi vagy női gyermek, akinek genetikailag igazolt PWS-diagnózisa van (a betegek akkor vehetők fel, ha a genetikai altípus a felvételkor nem áll rendelkezésre, de a genetikai altípust a vizsgálat során meg kell erősíteni);
  2. A szülőknek (vagy törvényes képviselőknek) alá kell írniuk a beleegyező nyilatkozatot;
  3. Kezelt kohorsz: a gyermek részt vett az OTBB3 vizsgálatban, és a felvételkor 16±4 hónapos,
  4. Kezeletlen kohorsz: a gyermek soha nem kapott OT-t, 30±6 hónapos a felvételkor (a kezeletlen kohorszba tartozó gyermekek számának maximalizálása érdekében), és Franciaországban követik.

Kizárási kritériumok:

  1. Adminisztrációs problémák:

    1. A szülők (vagy törvényes képviselő) képtelenek megérteni/eleget tenni a tanulmányi követelményeknek;
    2. Nincs társadalombiztosítási fedezet;
  2. A szülők (vagy törvényes képviselő) megtagadása a beleegyező nyilatkozat aláírásának;

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Egyéb
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Egyéb: Kezeletlen kohorsz
az OTBB3 vizsgálatban nem szereplő csecsemők, ezért soha nem kezelték oxitocinnal
Egyéb: A kezeletlen kohorsz követéses vizsgálata
a kezeletlen kohorszba tartozó betegek követéses vizsgálata: akik NEM szerepeltek az otbb3 vizsgálatban
Egyéb: OXYTOCIN (OT) Kezelt kohorsz
oxitocinnal kezelt csecsemők az OTBB3 vizsgálat során
Drog: A kezelt kohorsz követéses vizsgálata
a kezelt kohorszba tartozó betegek követéses vizsgálata: akik az otbb3 vizsgálatba kerültek

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A hosszú távú biztonsági profil megerősítése (1)
Időkeret: 4 év
A nemkívánatos eseményekkel (AE) szenvedő betegek száma
4 év
A hosszú távú biztonsági profil megerősítése (2)
Időkeret: 4 év
A nemkívánatos eseményekkel (AE) szenvedő betegek százalékos aránya
4 év
A hosszú távú biztonsági profil megerősítése (3)
Időkeret: 4 év
A Prader Willi-szindróma fő társbetegségeinek előfordulásának értékelése a kezelt kohorszban
4 év
A hosszú távú biztonsági profil megerősítése (4)
Időkeret: 4 év

Értékelés a kezelt kohorszban:

Gyógyszerek, műtétek és rehabilitációk előfordulása típus, életkor (év) kezdéskor és leállításkor, adagolás vagy gyakoriság szerint
4 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Egészítse ki a biztonsági értékelést a gyermek fejlettségének leírásával (1.1)
Időkeret: 4 év
Értékelés a kezelt kohorszban: súly (kilogramm)
4 év
Egészítse ki a biztonsági értékelést a gyermek fejlettségének leírásával (1.2)
Időkeret: 4 év
Értékelés a kezelt kohorszban: magasság (méter)
4 év
Egészítse ki a biztonsági értékelést a gyermek fejlettségének leírásával (1.3)
Időkeret: 4 év
Értékelés a kezelt kohorszban: BMI (kg/m^2)
4 év
Egészítse ki a biztonsági értékelést a gyermek fejlettségének leírásával (2.1)
Időkeret: 4 év
Értékelés a kezelt gyermekfejlődési kohorszban: életkor, amikor elérte az ülést
4 év
Egészítse ki a biztonsági értékelést a gyermek fejlettségének leírásával (2.2)
Időkeret: 4 év
Értékelés a kezelt gyermekfejlődési kohorszban: az életkor, amikor elérte a kúszást
4 év
Egészítse ki a biztonsági értékelést a gyermek fejlettségének leírásával (2.3.)
Időkeret: 4 év
Értékelés a kezelt gyermekfejlődési kohorszban: az életkor, amikor elérte a járást
4 év
Egészítse ki a biztonsági értékelést a gyermek fejlettségének leírásával (2.4)
Időkeret: 4 év
Értékelés a kezelt gyermekfejlődési kohorszban: életkor, amikor elérte a futást
4 év
Egészítse ki a biztonsági értékelést a betegség súlyosságának leírásával
Időkeret: 4 év

A betegség súlyossága:

Étkezési zavarok klinikai vizsgálatokhoz készült hiperfágia kérdőív (HQCT) használatával;
4 év
Egészítse ki a biztonsági értékelést a betegség súlyosságának leírásával (2)
Időkeret: 4 év

A betegség súlyossága:

Pszichiátriai rendellenességek a Child Behavior Checklist (CBCL) használatával;
4 év
Az endokrin rendellenességek értékelése IGF1 segítségével
Időkeret: 4 év
A plazma inzulinszerű növekedési faktor 1 (IGF1, ng/ml) elemzése
4 év
Az endokrin rendellenességek értékelése TSH-val
Időkeret: 4 év
A plazma pajzsmirigy-stimuláló hormon (TSH, µUI/mL) elemzése
4 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

University Hospital, Toulouse

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Maithé TAUBER, MD, University Hospital, Toulouse

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. szeptember 7.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2025. április 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2025. április 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. június 24.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. augusztus 26.

Első közzététel (Tényleges)

2021. szeptember 2.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. április 30.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. április 29.

Utolsó ellenőrzés

2024. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • RC31/20/0421

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

ELDÖNTETLEN

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Prader-Willi szindróma

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel