Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowe interwencyjne badanie kontrolne dzieci z zespołem Pradera-Williego objęte badaniem klinicznym OTBB3 (OTBB3-FU)

29 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: University Hospital, Toulouse

Długoterminowe interwencyjne badanie obserwacyjne do 4 lat dzieci z zespołem Pradera-Williego włączone do badania klinicznego OTBB3 i porównanie z nieleczoną kohortą dzieci z zespołem Pradera-Williego

Niniejsze badanie jest prospektywnym, wieloośrodkowym, interwencyjnym badaniem kohortowym u dzieci z zespołem Pradera-Williego (PWS) w wieku powyżej 4 lat (bez leczenia). Czas trwania poprzedniego badania OTTB3 wynosi 26 tygodni. Nieleczona kohorta dzieci z PWS zostanie włączona w wieku 2 lat i obserwowana do wieku 4 lat.

Jeśli chodzi o kohortę nieleczoną, dzieci z PWS urodzone we Francji i zbyt stare, aby mogły zostać włączone do badania OTBB3, głównie te, które urodziły się w ciągu jednego roku przed rozpoczęciem badania OTBB3, zostaną zaproszone do udziału w tym badaniu. Niemowlęta urodzone później, których nie można było włączyć do badania OTBB3, również zostaną zaproszone do udziału.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

80

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 3 lata (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Dziecko płci męskiej lub żeńskiej z genetycznie potwierdzonym rozpoznaniem PWS (pacjenci mogą być włączeni, jeśli podtyp genetyczny nie jest dostępny w momencie włączenia, ale podtyp genetyczny musi zostać potwierdzony podczas badania);
  2. Rodzice (lub przedstawiciel prawny) muszą podpisać formularz zgody;
  3. Kohorta leczona: dziecko uczestniczyło w badaniu OTBB3 i jest w wieku 16±4 miesięcy w chwili włączenia,
  4. Kohorta nieleczona: dziecko nigdy nie otrzymało OT, w chwili włączenia ma 30 ± 6 miesięcy (w celu maksymalizacji liczby dzieci w kohorcie nieleczonej) i jest obserwowane we Francji.

Kryteria wyłączenia:

  1. Problemy administracyjne:

    1. Niezdolność rodziców (lub przedstawiciela prawnego) do zrozumienia/spełnienia wymagań dotyczących nauki;
    2. Brak objęcia systemem zabezpieczenia społecznego;
  2. Odmowa rodziców (lub przedstawiciela prawnego) podpisania formularza zgody;

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Inny
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Inny: Nieleczona kohorta
dzieci nieobjętych badaniem OTBB3 i dlatego nigdy nie były leczone oksytocyną
Inny: Badanie kontrolne nieleczonej kohorty
badanie kontrolne pacjentów w kohorcie nieleczonej: którzy NIE zostali włączeni do badania otbb3
Inny: OKSYTOCYNA (OT) Leczona kohorta
dzieci leczonych oksytocyną podczas badania OTBB3
Lek: Badanie uzupełniające leczonej kohorty
badanie kontrolne pacjentów w leczonej kohorcie: którzy zostali włączeni do badania otbb3

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Potwierdzenie długoterminowego profilu bezpieczeństwa (1)
Ramy czasowe: 4 lata
Liczba pacjentów ze zdarzeniami niepożądanymi (AE)
4 lata
Potwierdzenie długoterminowego profilu bezpieczeństwa (2)
Ramy czasowe: 4 lata
Odsetek pacjentów ze zdarzeniami niepożądanymi (AE)
4 lata
Potwierdzenie długoterminowego profilu bezpieczeństwa (3)
Ramy czasowe: 4 lata
Ocena w leczonej kohorcie występowania głównych chorób współistniejących w zespole Pradera Williego
4 lata
Potwierdzenie długoterminowego profilu bezpieczeństwa (4)
Ramy czasowe: 4 lata

Ocena w kohorcie leczonej:

Występowanie leków, operacji i rehabilitacji według rodzaju zbierania, wieku (lat) rozpoczęcia i zakończenia, dawkowania lub częstotliwości
4 lata

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Uzupełnij ocenę bezpieczeństwa opisem rozwoju dziecka (1.1)
Ramy czasowe: 4 lata
Ocena w kohorcie leczonej: wagi (kilogramy)
4 lata
Uzupełnij ocenę bezpieczeństwa opisem rozwoju dziecka (1.2)
Ramy czasowe: 4 lata
Ocena w kohorcie leczonej: wzrostu (metry)
4 lata
Uzupełnij ocenę bezpieczeństwa opisem rozwoju dziecka (1.3)
Ramy czasowe: 4 lata
Ocena w grupie leczonej: BMI (kg/m^2)
4 lata
Uzupełnij ocenę bezpieczeństwa opisem rozwoju dziecka (2.1)
Ramy czasowe: 4 lata
Ocena rozwoju dziecka w kohorcie leczonej: wiek, w którym osiągnięto pozycję siedzącą
4 lata
Uzupełnij ocenę bezpieczeństwa opisem rozwoju dziecka (2.2)
Ramy czasowe: 4 lata
Ocena rozwoju dziecka w kohorcie leczonej: wiek, w którym osiągnięto raczkowanie
4 lata
Uzupełnij ocenę bezpieczeństwa opisem rozwoju dziecka (2.3)
Ramy czasowe: 4 lata
Ocena rozwoju dziecka w leczonej kohorcie: wiek, w którym osiągnięto chodzenie
4 lata
Uzupełnij ocenę bezpieczeństwa opisem rozwoju dziecka (2.4)
Ramy czasowe: 4 lata
Ocena rozwoju dziecka w leczonej kohorcie: wiek, w którym osiągnięto bieg
4 lata
Uzupełnij ocenę bezpieczeństwa opisem ciężkości choroby
Ramy czasowe: 4 lata

Ciężkość choroby dla:

Zaburzenia odżywiania za pomocą Kwestionariusza Hiperfagii do Badań Klinicznych (HQCT);
4 lata
Uzupełnij ocenę bezpieczeństwa, opisując ciężkość choroby (2)
Ramy czasowe: 4 lata

Ciężkość choroby dla:

Zaburzenia psychiczne za pomocą listy kontrolnej zachowania dziecka (CBCL);
4 lata
Ocena zaburzeń endokrynologicznych za pomocą IGF1
Ramy czasowe: 4 lata
Analiza osocza Insulinopodobny czynnik wzrostu 1 (IGF1, ng/ml)
4 lata
Ocena zaburzeń endokrynologicznych za pomocą TSH
Ramy czasowe: 4 lata
Analiza hormonu tyreotropowego w osoczu (TSH, µUI/mL)
4 lata

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University Hospital, Toulouse

Śledczy

  • Główny śledczy: Maithé TAUBER, MD, University Hospital, Toulouse

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

7 września 2021

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 kwietnia 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 kwietnia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

24 czerwca 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

26 sierpnia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

2 września 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

30 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

29 kwietnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • RC31/20/0421

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół Pradera-Williego

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Congo

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj