Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobá intervenční následná studie u dětí se syndromem Prader-Willi zahrnutá do klinické studie OTBB3 (OTBB3-FU)

29. dubna 2024 aktualizováno: University Hospital, Toulouse

Dlouhodobá intervenční následná studie do 4 let věku dětí se syndromem Prader-Willi zahrnuta do klinické studie OTBB3 a srovnání s neléčenou kohortou dětí se syndromem Prader-Willi

Tato studie je prospektivní, multicentrická, intervenční kohortová studie u dětí s Prader-Williho syndromem (PWS) po dobu 4 let (bez podávání léčby). Délka předchozí studie OTTB3 je 26 týdnů. Neléčená kohorta dětí s PWS bude zařazena ve věku 2 let a sledována do věku 4 let.

Pokud jde o neléčenou kohortu, dětem s PWS narozeným ve Francii a příliš starým na to, aby mohly být zařazeny do studie OTBB3, zejména těm, které se narodily do jednoho roku před zahájením studie OTBB3, bude nabídnuta účast v této studii. Účast bude nabídnuta i později narozeným dětem, které nemohly být zařazeny do studie OTBB3.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

80

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 3 roky (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Dítě mužského nebo ženského pohlaví s geneticky potvrzenou diagnózou PWS (pacienti mohou být zařazeni, pokud genetický podtyp není k dispozici při zařazení, ale genetický podtyp je třeba potvrdit během studie);
  2. Rodiče (nebo zákonný zástupce) musí podepsat formulář souhlasu;
  3. Léčená kohorta: dítě se zúčastnilo studie OTBB3 a při zařazení je ve věku 16±4 měsíců,
  4. Neléčená kohorta: dítě nikdy nedostalo OT, při zařazení je ve věku 30±6 měsíců (aby se maximalizoval počet dětí v neléčené kohortě) a je sledováno ve Francii.

Kritéria vyloučení:

  1. Administrativní problémy:

    1. Neschopnost rodičů (nebo zákonného zástupce) porozumět/splnit studijní požadavky;
    2. Žádné pokrytí systémem sociálního zabezpečení;
  2. Odmítnutí rodičů (nebo zákonného zástupce) podepsat formulář souhlasu;

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Jiný
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Jiný: Neléčená kohorta
děti, které nebyly zahrnuty do studie OTBB3, a proto nebyly nikdy léčeny oxytocinem
Jiný: Následná studie neléčené kohorty
následná studie pacientů v neléčené kohortě: kteří NEBYLI zahrnuti do studie otbb3
Jiný: OXYTOCIN (OT) Léčená kohorta
děti léčené oxytocinem během studie OTBB3
Lék: Následná studie léčené kohorty
následná studie pacientů v léčené kohortě: kteří byli zahrnuti do studie otbb3

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Potvrzení dlouhodobého bezpečnostního profilu (1)
Časové okno: 4 roky
Počet pacientů s nežádoucími účinky (AE)
4 roky
Potvrzení dlouhodobého bezpečnostního profilu (2)
Časové okno: 4 roky
Procento pacientů s nežádoucími účinky (AE)
4 roky
Potvrzení dlouhodobého bezpečnostního profilu (3)
Časové okno: 4 roky
Posouzení výskytu hlavních komorbidit u Prader Williho syndromu v léčené kohortě
4 roky
Potvrzení dlouhodobého bezpečnostního profilu (4)
Časové okno: 4 roky

Hodnocení u léčené kohorty:

Výskyt léků, chirurgických zákroků a rehabilitací podle typu, věku (roků) na začátku a ukončení, dávkování nebo frekvence
4 roky

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Doplňte posouzení bezpečnosti popisem vývoje dítěte (1.1)
Časové okno: 4 roky
Hodnocení v léčené kohortě: hmotnost (kilogramy)
4 roky
Doplňte posouzení bezpečnosti popisem vývoje dítěte (1.2)
Časové okno: 4 roky
Hodnocení v léčené kohortě: výška (metry)
4 roky
Doplňte posouzení bezpečnosti popisem vývoje dítěte (1.3)
Časové okno: 4 roky
Hodnocení v léčené kohortě: BMI (kg/m^2)
4 roky
Doplňte posouzení bezpečnosti popisem vývoje dítěte (2.1)
Časové okno: 4 roky
Hodnocení vývoje dítěte v léčené kohortě: věk, kdy bylo dosaženo sedu
4 roky
Doplňte posouzení bezpečnosti popisem vývoje dítěte (2.2)
Časové okno: 4 roky
Hodnocení vývoje dítěte v léčené kohortě: věk, ve kterém bylo dosaženo plazení
4 roky
Doplňte posouzení bezpečnosti popisem vývoje dítěte (2.3)
Časové okno: 4 roky
Hodnocení vývoje dítěte v léčené kohortě: věk, kdy bylo dosaženo chůze
4 roky
Doplňte posouzení bezpečnosti popisem vývoje dítěte (2.4)
Časové okno: 4 roky
Hodnocení vývoje dítěte v léčené kohortě: věk, kdy bylo dosaženo běhu
4 roky
Doplňte hodnocení bezpečnosti popisem závažnosti onemocnění
Časové okno: 4 roky

Závažnost onemocnění pro:

Poruchy příjmu potravy pomocí Hyperphagia Questionnaire for Clinical Trials (HQCT);
4 roky
Doplňte posouzení bezpečnosti popisem závažnosti onemocnění (2)
Časové okno: 4 roky

Závažnost onemocnění pro:

Psychiatrické poruchy pomocí kontrolního seznamu chování dítěte (CBCL);
4 roky
Hodnocení endokrinních poruch pomocí IGF1
Časové okno: 4 roky
Analýza plazmatického inzulinu podobného růstového faktoru 1 (IGF1, ng/ml)
4 roky
Hodnocení endokrinních poruch pomocí TSH
Časové okno: 4 roky
Analýza plazmatického hormonu stimulujícího štítnou žlázu (TSH, µUI/ml)
4 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University Hospital, Toulouse

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Maithe TAUBER, MD, University Hospital, Toulouse

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

7. září 2021

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. dubna 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. dubna 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

24. června 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

26. srpna 2021

První zveřejněno (Aktuální)

2. září 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

30. dubna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

29. dubna 2024

Naposledy ověřeno

1. dubna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • RC31/20/0421

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Prader-Willi syndrom

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit