OTBB3 임상 시험에 포함된 Prader-Willi Syndrome이 있는 어린이에 대한 장기 중재적 추적 조사 연구 (OTBB3-FU)
2024년 4월 29일 업데이트: University Hospital, Toulouse
OTBB3 임상 시험에 포함된 최대 4세의 Prader-Willi 증후군 아동에 대한 장기 중재적 추적 연구 및 치료받지 않은 Prader-Willi 증후군 아동 코호트와의 비교
이 연구는 4년 동안 Prader-Willi Syndrome(PWS)이 있는 아동을 대상으로 한 전향적, 다기관, 중재적 코호트 연구입니다(치료 없음). 선행 OTTB3 연구 기간은 26주입니다. 치료받지 않은 PWS 아동 코호트는 2세에 포함되고 4세까지 추적 관찰됩니다.
치료되지 않은 코호트와 관련하여, 프랑스에서 태어나 OTBB3 시험에 모집하기에는 너무 나이가 많은 PWS 소아, 주로 OTBB3 시험 시작 전 1년 이내에 태어난 어린이가 이 연구에 참여하도록 제안됩니다. OTBB3 연구에 포함될 수 없었던 나중에 태어난 영아도 참여할 수 있습니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
80
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Maithé TAUBER, MD
- 전화번호: +33 534 55 85 51
- 이메일: tauber.mt@chu-toulouse.fr
연구 연락처 백업
- 이름: Julie CORTADELLAS
- 전화번호: +33 534 55 85 51
- 이메일: cortadellas.j@chu-toulouse.fr
연구 장소
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Bron, 프랑스
- 모병
- Hopital Femme Mere Enfant
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연락하다:
- Marc Nicolino, MD
- 이메일: marc.nicolino@chu-lyon.fr
-
Dijon, 프랑스
- 모병
- CHU Dijon Hôpital des Enfants
-
연락하다:
- Marie Bournez, MD
- 이메일: marie.bournez@chu-dijon.fr
-
Grenoble, 프랑스
- 모병
- CHU de GRENOBLE
-
연락하다:
- Anne Spiteri, MD
- 이메일: aspiteri@chu-grenoble.fr
-
Lille, 프랑스
- 모병
- Hôpital Jeanne de Flandre
-
연락하다:
- Iva Gueorguieva, MD
- 이메일: iva.gueorguieva@chru-lille.fr
-
Marseille, 프랑스
- 모병
- Hôpital de la Timone Enfant
-
연락하다:
- Rachel Reynaud, MD
- 이메일: rachel.reynaud@ap-hm.fr
-
Nancy, 프랑스
- 모병
- CHU Nancy
-
연락하다:
- Carole Legagneur, MD
- 이메일: c.legagneur@chru-nancy.fr
-
Nantes, 프랑스
- 모병
- CHU Nantes
-
연락하다:
- Sabine Baron, MD
- 이메일: sabine.baron@chu-nantes.fr
-
Nice, 프랑스
- 모병
- Hôpital CHU-Lenval
-
연락하다:
- Elsa Haine, MD
- 이메일: haine.e@pediatrie-chulenval-nice.fr
-
Paris, 프랑스
- 모병
- Groupe Hospitalier Necker - Enfants Malades
-
연락하다:
- Graziella Pinto, MD
- 이메일: graziella.pinto@aphp.fr
-
Rennes, 프랑스
- 모병
- Chu Rennes
-
연락하다:
- Marie-Béatrice Saade
- 이메일: Marie-beatrice.SAADE@chu-rennes.fr
-
Rouen, 프랑스
- 모병
- CHU Rouen
-
연락하다:
- Mireille Castanet, MD
- 이메일: mireille.castanet@chu-rouen.fr
-
Toulouse, 프랑스, 31059
- 모병
- Centre de réfrence Prader-Willi, Hospital of infants
-
부수사관:
- Maïthé TAUBER
-
수석 연구원:
- Gwennaelle DIENE
-
연락하다:
- Catherine MOLINAS
- 전화번호: +33 053458698
- 이메일: molinas.c@chu-toulouse.fr
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 유전적으로 PWS 진단을 받은 남성 또는 여성 아동(환자는 유전적 하위 유형이 포함되지 않은 경우 등록할 수 있지만 유전자 하위 유형은 연구 중에 확인되어야 합니다);
- 부모(또는 법적 대리인)가 동의서에 서명해야 합니다.
- 치료 코호트: 아동이 OTBB3 연구에 참여하고 포함 시 16±4개월,
- 치료되지 않은 코호트: 아이는 OT를 받은 적이 없고, (치료되지 않은 코호트에서 어린이의 수를 최대화하기 위해) 포함 시 30±6개월이며 프랑스에서 추적됩니다.
제외 기준:
관리 문제:
- 부모(또는 법적 대리인)가 학습 요건을 이해/충족할 수 없음,
- 사회 보장 제도에 의한 보장이 없습니다.
- 부모(또는 법정대리인)의 동의서 서명 거부
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 다른
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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다른: 미처리 코호트
OTBB3 연구에 포함되지 않아 옥시토신으로 치료받지 않은 아기
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치료되지 않은 코호트 환자의 후속 연구: otbb3 연구에 포함되지 않은
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다른: 옥시토신(OT) 처리 코호트
OTBB3 연구 동안 옥시토신으로 치료받은 아기
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치료받은 코호트 환자에 대한 후속 연구: otbb3 연구에 포함된 것
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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장기 안전성 프로필 확인(1)
기간: 4 년
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부작용(AE)이 있는 환자의 수
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4 년
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장기 안전성 프로필 확인(2)
기간: 4 년
|
부작용(AE)이 있는 환자의 비율
|
4 년
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장기 안전성 프로필 확인(3)
기간: 4 년
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Prader Willi Syndrome의 주요 합병증 발생에 대한 치료 코호트에서의 평가
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4 년
|
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장기 안전성 프로필 확인(4)
기간: 4 년
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처리된 코호트에서의 평가: 약물의 종류, 시작 및 중지 시 연령(연령), 투여량 또는 빈도를 수집하여 약물, 수술 및 재활의 발생 |
4 년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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아동의 발달에 대한 설명으로 안전 평가를 완료하십시오(1.1).
기간: 4 년
|
처리된 코호트에서의 평가: 체중(킬로그램)
|
4 년
|
|
아동의 발달에 대한 설명으로 안전 평가를 완료하십시오(1.2).
기간: 4 년
|
처리된 코호트에서의 평가: 키(미터)
|
4 년
|
|
아동의 발달에 대한 설명으로 안전 평가를 완료하십시오(1.3).
기간: 4 년
|
처리된 코호트에서의 평가: BMI(kg/m^2)
|
4 년
|
|
아동의 발달에 대한 설명으로 안전 평가를 완료하십시오(2.1).
기간: 4 년
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아동 발달의 치료 코호트에서의 평가: 앉은 나이에 도달함
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4 년
|
|
아동의 발달에 대한 설명으로 안전 평가를 완료하십시오(2.2).
기간: 4 년
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아동 발달의 치료 코호트에서의 평가: 크롤링에 도달한 연령
|
4 년
|
|
아동의 발달에 대한 설명으로 안전 평가를 완료하십시오(2.3).
기간: 4 년
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아동 발달의 치료 코호트에서의 평가: 걷기에 도달한 연령
|
4 년
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|
아동의 발달에 대한 설명으로 안전 평가를 완료하십시오(2.4).
기간: 4 년
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아동 발달의 치료 코호트에서의 평가: 달리기에 도달한 연령
|
4 년
|
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질병의 중증도에 대한 설명으로 안전성 평가를 완료하십시오.
기간: 4 년
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질병의 중증도: HQCT(Hyperphagia Questionnaire for Clinical Trials)를 사용한 섭식 장애; |
4 년
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질병의 중증도에 대한 설명으로 안전성 평가를 완료하십시오(2).
기간: 4 년
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질병의 중증도: 아동 행동 체크리스트(CBCL)를 사용하는 정신 장애; |
4 년
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IGF1에 의한 내분비 장애 평가
기간: 4 년
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혈장 인슐린 유사 성장 인자 1 분석(IGF1, ng/mL)
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4 년
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TSH에 의한 내분비 장애 평가
기간: 4 년
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혈장 갑상선 자극 호르몬 분석(TSH, µUI/mL)
|
4 년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Maithe TAUBER, MD, University Hospital, Toulouse
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 9월 7일
기본 완료 (추정된)
2025년 4월 1일
연구 완료 (추정된)
2025년 4월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 6월 24일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 8월 26일
처음 게시됨 (실제)
2021년 9월 2일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 4월 30일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 4월 29일
마지막으로 확인됨
2024년 4월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .