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Studio di follow-up interventistico a lungo termine su bambini con sindrome di Prader-Willi incluso nella sperimentazione clinica OTBB3 (OTBB3-FU)

29 aprile 2024 aggiornato da: University Hospital, Toulouse

Studio di follow-up interventistico a lungo termine fino a 4 anni di bambini con sindrome di Prader-Willi incluso nella sperimentazione clinica OTBB3 e confronto con una coorte non trattata di bambini con sindrome di Prader-Willi

Questo studio è uno studio di coorte prospettico, multicentrico e interventistico su bambini con sindrome di Prader-Willi (PWS) di età superiore a 4 anni (nessun trattamento somministrato). La durata del precedente studio OTTB3 è di 26 settimane. Una coorte non trattata di bambini con PWS sarà inclusa all'età di 2 anni e seguita fino all'età di 4 anni.

Per quanto riguarda la coorte non trattata, i bambini con PWS nati in Francia e troppo anziani per essere reclutati nello studio OTBB3, principalmente quelli nati entro un anno prima dell'inizio dello studio OTBB3, saranno invitati a partecipare a questo studio. Anche i bambini nati più tardi che non hanno potuto essere inclusi nello studio OTBB3 saranno invitati a partecipare.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

80

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 3 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Bambino maschio o femmina con diagnosi geneticamente confermata di PWS (i pazienti possono essere arruolati se il sottotipo genetico non è disponibile al momento dell'inclusione, ma il sottotipo genetico deve essere confermato durante lo studio);
  2. I genitori (o il legale rappresentante) devono aver firmato il modulo di consenso;
  3. Coorte trattata: il bambino ha partecipato allo studio OTBB3 e ha un'età di 16 ± 4 mesi al momento dell'inclusione,
  4. Coorte non trattata: il bambino non ha mai ricevuto OT, ha un'età di 30 ± 6 mesi al momento dell'inclusione (per massimizzare il numero di bambini nella coorte non trattata) ed è seguito in Francia.

Criteri di esclusione:

  1. Problemi amministrativi:

    1. Incapacità dei genitori (o del legale rappresentante) di comprendere/adempiere agli obblighi di studio;
    2. Nessuna copertura da parte di un regime previdenziale;
  2. Rifiuto dei genitori (o del legale rappresentante) a firmare il modulo di consenso;

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Altro
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Altro: Coorte non trattata
bambini non inclusi nello studio OTBB3 e quindi mai trattati con ossitocina
Altro: Studio di follow-up della coorte non trattata
studio di follow-up dei pazienti nella coorte non trattata: che NON sono stati inclusi nello studio otbb3
Altro: OSSITOCINA (OT) Coorte trattata
neonati trattati con ossitocina durante lo studio OTBB3
Droga: Studio di follow-up della coorte trattata
studio di follow-up dei pazienti nella coorte trattata: che sono stati inclusi nello studio otbb3

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Conferma del profilo di sicurezza a lungo termine (1)
Lasso di tempo: 4 anni
Il numero di pazienti con eventi avversi (AE)
4 anni
Conferma del profilo di sicurezza a lungo termine (2)
Lasso di tempo: 4 anni
La percentuale di pazienti con eventi avversi (EA)
4 anni
Conferma del profilo di sicurezza a lungo termine (3)
Lasso di tempo: 4 anni
Valutazione nella coorte trattata dell'insorgenza delle principali comorbidità nella Sindrome di Prader Willi
4 anni
Conferma del profilo di sicurezza a lungo termine (4)
Lasso di tempo: 4 anni

Valutazione nella coorte trattata di:

Il verificarsi di farmaci, interventi chirurgici e riabilitazioni raccogliendo tipo, età (anni) all'inizio e alla fine, dosaggio o frequenza
4 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Completare la valutazione della sicurezza con la descrizione dello sviluppo del bambino (1.1)
Lasso di tempo: 4 anni
Valutazione nella coorte trattata di: peso (chilogrammi)
4 anni
Completare la valutazione della sicurezza con la descrizione dello sviluppo del bambino (1.2)
Lasso di tempo: 4 anni
Valutazione nella coorte trattata di: altezza (metri)
4 anni
Completare la valutazione della sicurezza con la descrizione dello sviluppo del bambino (1.3)
Lasso di tempo: 4 anni
Valutazione nella coorte trattata di: BMI (kg/m^2)
4 anni
Completare la valutazione della sicurezza con la descrizione dello sviluppo del bambino (2.1)
Lasso di tempo: 4 anni
Valutazione nella coorte trattata di Sviluppo del bambino: età in cui è stata raggiunta la posizione seduta
4 anni
Completare la valutazione della sicurezza con la descrizione dello sviluppo del bambino (2.2)
Lasso di tempo: 4 anni
Valutazione nella coorte trattata di Sviluppo del bambino: età in cui è stato raggiunto il gattonare
4 anni
Completare la valutazione della sicurezza con la descrizione dello sviluppo del bambino (2.3)
Lasso di tempo: 4 anni
Valutazione nella coorte trattata di Sviluppo del bambino: età in cui è stata raggiunta la deambulazione
4 anni
Completare la valutazione della sicurezza con la descrizione dello sviluppo del bambino (2.4)
Lasso di tempo: 4 anni
Valutazione nella coorte trattata di Sviluppo del bambino: età in cui è stata raggiunta la corsa
4 anni
Completare la valutazione della sicurezza con la descrizione della gravità della malattia
Lasso di tempo: 4 anni

Gravità della malattia per:

Disturbi alimentari utilizzando il questionario sull'iperfagia per studi clinici (HQCT);
4 anni
Completare la valutazione della sicurezza con la descrizione della gravità della malattia (2)
Lasso di tempo: 4 anni

Gravità della malattia per:

Disturbi psichiatrici utilizzando la Child Behaviour Checklist (CBCL);
4 anni
Valutazione dei disturbi endocrini mediante IGF1
Lasso di tempo: 4 anni
Analisi del fattore di crescita insulino-simile plasmatico 1 (IGF1, ng/mL)
4 anni
Valutazione dei disturbi endocrini mediante TSH
Lasso di tempo: 4 anni
Analisi dell'ormone stimolante la tiroide nel plasma (TSH, µUI/mL)
4 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University Hospital, Toulouse

Investigatori

  • Investigatore principale: Maithe TAUBER, MD, University Hospital, Toulouse

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

7 settembre 2021

Completamento primario (Stimato)

1 aprile 2025

Completamento dello studio (Stimato)

1 aprile 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 giugno 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

26 agosto 2021

Primo Inserito (Effettivo)

2 settembre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

30 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

29 aprile 2024

Ultimo verificato

1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • RC31/20/0421

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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