OTBB3临床试验纳入Prader-Willi综合征患儿的长期干预随访研究 (OTBB3-FU)
2024年4月29日 更新者：University Hospital, Toulouse
包含在 OTBB3 临床试验中的普拉德威利综合征患儿 4 岁以下的长期干预随访研究，以及与未经治疗的普拉德威利综合征患儿队列的比较
本研究是一项前瞻性、多中心、干预性队列研究，研究对象为 4 岁以上患有普拉德威利综合征 (PWS) 的儿童（未接受治疗）。 之前的 OTTB3 研究的持续时间为 26 周。 将纳入 2 岁时未接受治疗的 PWS 儿童队列，并随访至 4 岁。
关于未经治疗的队列，出生在法国且年龄太大而无法在 OTBB3 试验中招募的 PWS 儿童，主要是在 OTBB3 试验开始前一年内出生的儿童，将被邀请参加本研究。 不能被纳入 OTBB3 研究的晚出生婴儿也将被邀请参加。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
80
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Maithé TAUBER, MD
- 电话号码：+33 534 55 85 51
- 邮箱：tauber.mt@chu-toulouse.fr
研究联系人备份
- 姓名：Julie CORTADELLAS
- 电话号码：+33 534 55 85 51
- 邮箱：cortadellas.j@chu-toulouse.fr
学习地点
-
-
-
Bron、法国
- 招聘中
- Hopital Femme Mere Enfant
-
接触：
- Marc Nicolino, MD
- 邮箱：marc.nicolino@chu-lyon.fr
-
Dijon、法国
- 招聘中
- CHU Dijon Hôpital des Enfants
-
接触：
- Marie Bournez, MD
- 邮箱：marie.bournez@chu-dijon.fr
-
Grenoble、法国
- 招聘中
- CHU de GRENOBLE
-
接触：
- Anne Spiteri, MD
- 邮箱：aspiteri@chu-grenoble.fr
-
Lille、法国
- 招聘中
- Hôpital Jeanne de Flandre
-
接触：
- Iva Gueorguieva, MD
- 邮箱：iva.gueorguieva@chru-lille.fr
-
Marseille、法国
- 招聘中
- Hôpital de la Timone Enfant
-
接触：
- Rachel Reynaud, MD
- 邮箱：rachel.reynaud@ap-hm.fr
-
Nancy、法国
- 招聘中
- CHU Nancy
-
接触：
- Carole Legagneur, MD
- 邮箱：c.legagneur@chru-nancy.fr
-
Nantes、法国
- 招聘中
- CHU Nantes
-
接触：
- Sabine Baron, MD
- 邮箱：sabine.baron@chu-nantes.fr
-
Nice、法国
- 招聘中
- Hôpital CHU-Lenval
-
接触：
- Elsa Haine, MD
- 邮箱：haine.e@pediatrie-chulenval-nice.fr
-
Paris、法国
- 招聘中
- Groupe Hospitalier Necker - Enfants Malades
-
接触：
- Graziella Pinto, MD
- 邮箱：graziella.pinto@aphp.fr
-
Rennes、法国
- 招聘中
- Chu Rennes
-
接触：
- Marie-Béatrice Saade
- 邮箱：Marie-beatrice.SAADE@chu-rennes.fr
-
Rouen、法国
- 招聘中
- CHU Rouen
-
接触：
- Mireille Castanet, MD
- 邮箱：mireille.castanet@chu-rouen.fr
-
Toulouse、法国、31059
- 招聘中
- Centre de réfrence Prader-Willi, Hospital of infants
-
副研究员：
- Maïthé TAUBER
-
首席研究员：
- Gwennaelle DIENE
-
接触：
- Catherine MOLINAS
- 电话号码：+33 053458698
- 邮箱：molinas.c@chu-toulouse.fr
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1年 至 3年 (孩子)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 经基因确诊为PWS的男性或女性儿童（入组时无法获得遗传亚型可入组，但需要在研究过程中确认遗传亚型）；
- 父母（或法定代表人）必须已签署同意书；
- 治疗队列：该儿童参加了 OTBB3 研究，入组时年龄为 16±4 个月，
- 未治疗队列：该儿童从未接受过 OT，入组时年龄为 30±6 个月（以最大限度地增加未治疗队列中的儿童数量），并在法国接受随访。
排除标准：
行政问题：
- 父母（或法定代表人）无法理解/满足学习要求；
- 没有社会保障制度的覆盖；
- 父母（或法定代表人）拒绝签署同意书；
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：其他
- 分配：非随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
其他：未经治疗的队列
婴儿未包括在 OTBB3 研究中，因此从未接受过催产素治疗
|
未治疗队列中患者的后续研究：未包括在 otbb3 研究中
|
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其他：催产素 (OT) 治疗队列
在 OTBB3 研究期间接受催产素治疗的婴儿
|
治疗队列中患者的随访研究：已纳入 otbb3 研究
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
确认长期安全概况 (1)
大体时间：4年
|
发生不良事件 (AE) 的患者人数
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4年
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长期安全概况的确认 (2)
大体时间：4年
|
发生不良事件 (AE) 的患者百分比
|
4年
|
|
确认长期安全概况 (3)
大体时间：4年
|
在治疗队列中评估 Prader Willi 综合征主要合并症的发生
|
4年
|
|
确认长期安全概况 (4)
大体时间：4年
|
治疗队列中的评估： 按收集类型、开始和停止时的年龄（岁）、剂量或频率分类的药物、手术和康复的发生 |
4年
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
通过对儿童发育情况的描述完成安全评估（1.1）
大体时间：4年
|
治疗组的评估： 体重（千克）
|
4年
|
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通过对儿童发育情况的描述完成安全评估（1.2）
大体时间：4年
|
对治疗队列的评估：身高（米）
|
4年
|
|
通过对儿童发育情况的描述完成安全评估（1.3）
大体时间：4年
|
治疗队列中的评估： BMI (kg/m^2)
|
4年
|
|
通过对儿童发育情况的描述完成安全评估（2.1）
大体时间：4年
|
对接受治疗的儿童发育队列的评估：达到坐姿的年龄
|
4年
|
|
通过对儿童发育情况的描述完成安全评估（2.2）
大体时间：4年
|
儿童发育治疗组的评估：达到爬行的年龄
|
4年
|
|
通过对儿童发育情况的描述完成安全评估（2.3）
大体时间：4年
|
对接受治疗的儿童发育队列的评估：达到步行的年龄
|
4年
|
|
通过对儿童发育情况的描述完成安全评估（2.4）
大体时间：4年
|
对儿童发育治疗队列的评估：达到跑步的年龄
|
4年
|
|
通过对疾病严重程度的描述完成安全性评估
大体时间：4年
|
疾病的严重程度： 使用临床试验的摄食过度问卷 (HQCT) 进食障碍； |
4年
|
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根据疾病严重程度的描述完成安全性评估（2）
大体时间：4年
|
疾病的严重程度： 使用儿童行为检查表 (CBCL) 的精神障碍； |
4年
|
|
通过 IGF1 评估内分泌失调
大体时间：4年
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血浆胰岛素样生长因子 1 (IGF1, ng/mL) 的分析
|
4年
|
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通过 TSH 评估内分泌失调
大体时间：4年
|
血浆促甲状腺激素分析（TSH，µUI/mL）
|
4年
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Maithe TAUBER, MD、University Hospital, Toulouse
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年9月7日
初级完成 (估计的)
2025年4月1日
研究完成 (估计的)
2025年4月1日
研究注册日期
首次提交
2021年6月24日
首先提交符合 QC 标准的
2021年8月26日
首次发布 (实际的)
2021年9月2日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年4月30日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年4月29日
最后验证
2024年4月1日
更多信息
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