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Interventionelle Langzeit-Follow-up-Studie von Kindern mit Prader-Willi-Syndrom, die in die klinische Studie OTBB3 aufgenommen wurde (OTBB3-FU)

29. April 2024 aktualisiert von: University Hospital, Toulouse

Interventionelle Langzeit-Follow-up-Studie bis zum Alter von 4 Jahren mit Kindern mit Prader-Willi-Syndrom, die in die klinische Studie OTBB3 aufgenommen wurden, und Vergleich mit einer unbehandelten Kohorte von Kindern mit Prader-Willi-Syndrom

Diese Studie ist eine prospektive, multizentrische, interventionelle Kohortenstudie bei Kindern mit Prader-Willi-Syndrom (PWS) über 4 Jahre (ohne Behandlung). Die Dauer der vorangegangenen OTTB3-Studie beträgt 26 Wochen. Eine unbehandelte Kohorte von Kindern mit PWS wird im Alter von 2 Jahren aufgenommen und bis zu einem Alter von 4 Jahren nachbeobachtet.

In Bezug auf die unbehandelte Kohorte wird Kindern mit PWS, die in Frankreich geboren und zu alt sind, um in die OTBB3-Studie aufgenommen zu werden, hauptsächlich denjenigen, die innerhalb eines Jahres vor Beginn der OTBB3-Studie geboren wurden, die Teilnahme an dieser Studie angeboten. Später geborenen Säuglingen, die nicht in die OTBB3-Studie aufgenommen werden konnten, wird ebenfalls die Teilnahme angeboten.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

80

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 3 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männliches oder weibliches Kind mit einer genetisch bestätigten Diagnose von PWS (Patienten können aufgenommen werden, wenn der genetische Subtyp bei der Aufnahme nicht verfügbar ist, aber der genetische Subtyp während der Studie bestätigt werden muss);
  2. Die Eltern (oder gesetzliche Vertreter) müssen die Einverständniserklärung unterschrieben haben;
  3. Behandelte Kohorte: das Kind hat an der OTBB3-Studie teilgenommen und ist bei Aufnahme 16 ± 4 Monate alt,
  4. Unbehandelte Kohorte: Das Kind hat noch nie eine OT erhalten, ist bei Aufnahme 30 ± 6 Monate alt (um die Anzahl der Kinder in der unbehandelten Kohorte zu maximieren) und wird in Frankreich nachbeobachtet.

Ausschlusskriterien:

  1. Administrative Probleme:

    1. Unfähigkeit der Eltern (oder gesetzlichen Vertreter), die Studienanforderungen zu verstehen/erfüllen;
    2. Keine Deckung durch ein Sozialversicherungssystem;
  2. Weigerung der Eltern (oder gesetzlichen Vertreter), die Einverständniserklärung zu unterschreiben;

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Sonstiges
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Sonstiges: Unbehandelte Kohorte
Babys, die nicht in die OTBB3-Studie aufgenommen wurden und daher nie mit Oxytocin behandelt wurden
Sonstiges: Follow-up-Studie der unbehandelten Kohorte
Follow-up-Studie der Patienten in der unbehandelten Kohorte: die NICHT in die otbb3-Studie eingeschlossen wurden
Sonstiges: OXYTOCIN (OT) Behandelte Kohorte
Babys, die während der OTBB3-Studie mit Oxytocin behandelt wurden
Arzneimittel: Follow-up-Studie der behandelten Kohorte
Follow-up-Studie der Patienten in der behandelten Kohorte: die in die otbb3-Studie eingeschlossen wurden

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bestätigung des langfristigen Sicherheitsprofils (1)
Zeitfenster: 4 Jahre
Die Anzahl der Patienten mit unerwünschten Ereignissen (AEs)
4 Jahre
Bestätigung des langfristigen Sicherheitsprofils (2)
Zeitfenster: 4 Jahre
Der Prozentsatz der Patienten mit unerwünschten Ereignissen (AEs)
4 Jahre
Bestätigung des langfristigen Sicherheitsprofils (3)
Zeitfenster: 4 Jahre
Beurteilung des Auftretens der wichtigsten Komorbiditäten beim Prader-Willi-Syndrom in der behandelten Kohorte
4 Jahre
Bestätigung des langfristigen Sicherheitsprofils (4)
Zeitfenster: 4 Jahre

Bewertung in der behandelten Kohorte von:

Das Auftreten von Medikamenten, Operationen und Rehabilitationen nach Erhebungsart, Alter (Jahre) bei Beginn und Ende, Dosierung oder Häufigkeit
4 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Vervollständigen Sie die Sicherheitsbewertung durch die Beschreibung der Entwicklung des Kindes (1.1)
Zeitfenster: 4 Jahre
Bewertung in der behandelten Kohorte von: Gewicht (Kilogramm)
4 Jahre
Vervollständigen Sie die Sicherheitsbewertung durch die Beschreibung der Entwicklung des Kindes (1.2)
Zeitfenster: 4 Jahre
Bewertung in der behandelten Kohorte von: Körpergröße (Meter)
4 Jahre
Vervollständigen Sie die Sicherheitsbewertung durch die Beschreibung der Entwicklung des Kindes (1.3)
Zeitfenster: 4 Jahre
Bewertung in der behandelten Kohorte von: BMI (kg/m^2)
4 Jahre
Vervollständigen Sie die Sicherheitsbewertung durch die Beschreibung der Entwicklung des Kindes (2.1)
Zeitfenster: 4 Jahre
Beurteilung in der behandelten Kohorte der kindlichen Entwicklung: Alter, in dem das Sitzen erreicht wurde
4 Jahre
Vervollständigen Sie die Sicherheitsbewertung durch die Beschreibung der Entwicklung des Kindes (2.2)
Zeitfenster: 4 Jahre
Bewertung in der behandelten Kohorte der kindlichen Entwicklung: Alter, in dem das Krabbeln erreicht wurde
4 Jahre
Vervollständigen Sie die Sicherheitsbewertung durch die Beschreibung der Entwicklung des Kindes (2.3)
Zeitfenster: 4 Jahre
Bewertung in der behandelten Kohorte der kindlichen Entwicklung: Alter, in dem das Gehen erreicht wurde
4 Jahre
Vervollständigen Sie die Sicherheitsbewertung durch die Beschreibung der Entwicklung des Kindes (2.4)
Zeitfenster: 4 Jahre
Bewertung in der behandelten Kohorte der kindlichen Entwicklung: Alter, in dem das Laufen erreicht wurde
4 Jahre
Vervollständigen Sie die Sicherheitsbewertung durch die Beschreibung der Schwere der Erkrankung
Zeitfenster: 4 Jahre

Schweregrad der Erkrankung bei:

Essstörungen durch Verwendung des Hyperphagie-Fragebogens für klinische Studien (HQCT);
4 Jahre
Vervollständigen Sie die Sicherheitsbewertung durch die Beschreibung der Schwere der Erkrankung (2)
Zeitfenster: 4 Jahre

Schweregrad der Erkrankung bei:

Psychiatrische Störungen anhand der Child Behaviour Checklist (CBCL);
4 Jahre
Beurteilung endokriner Störungen durch IGF1
Zeitfenster: 4 Jahre
Analyse des insulinähnlichen Wachstumsfaktors 1 im Plasma (IGF1, ng/ml)
4 Jahre
Beurteilung endokriner Störungen durch TSH
Zeitfenster: 4 Jahre
Analyse des Thyreoidea-stimulierenden Hormons im Plasma (TSH, µUI/mL)
4 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University Hospital, Toulouse

Ermittler

  • Hauptermittler: Maithe TAUBER, MD, University Hospital, Toulouse

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

7. September 2021

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. April 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

1. April 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

24. Juni 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

26. August 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

2. September 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

30. April 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

29. April 2024

Zuletzt verifiziert

1. April 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • RC31/20/0421

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Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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