- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT05032326
Långtidsinterventionsuppföljningsstudie av barn med Prader-Willis syndrom som ingår i den kliniska prövningen OTBB3 (OTBB3-FU)
Långtidsinterventionsuppföljningsstudie upp till 4 års ålder av barn med Prader-Willis syndrom som ingår i den kliniska prövningen OTBB3 och jämförelse med en obehandlad kohort av barn med Prader-Willis syndrom
Denna studie är en prospektiv, multicenter, interventionell kohortstudie på barn med Prader-Willis syndrom (PWS) över 4 år (ingen behandling ges). Varaktigheten av den föregående OTTB3-studien är 26 veckor. En obehandlad kohort av barn med PWS kommer att inkluderas vid 2 års ålder och följas upp till 4 års ålder.
När det gäller den obehandlade kohorten kommer barn med PWS födda i Frankrike och för gamla för att rekryteras i OTBB3-studien, främst de som föddes inom ett år före starten av OTBB3-prövningen, att erbjudas att delta i denna studie. Spädbarn födda senare som inte kunde inkluderas i OTBB3-studien kommer också att erbjudas att delta.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Studietyp
Inskrivning (Beräknad)
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Studiekontakt
- Namn: Maithé TAUBER, MD
- Telefonnummer: +33 534 55 85 51
- E-post: tauber.mt@chu-toulouse.fr
Studera Kontakt Backup
- Namn: Julie CORTADELLAS
- Telefonnummer: +33 534 55 85 51
- E-post: cortadellas.j@chu-toulouse.fr
Studieorter
-
-
-
Bron, Frankrike
- Rekrytering
- Hopital Femme Mere Enfant
-
Kontakt:
- Marc Nicolino, MD
- E-post: marc.nicolino@chu-lyon.fr
-
Dijon, Frankrike
- Rekrytering
- CHU Dijon Hôpital des Enfants
-
Kontakt:
- Marie Bournez, MD
- E-post: marie.bournez@chu-dijon.fr
-
Grenoble, Frankrike
- Rekrytering
- Chu De Grenoble
-
Kontakt:
- Anne Spiteri, MD
- E-post: aspiteri@chu-grenoble.fr
-
Lille, Frankrike
- Rekrytering
- Hopital Jeanne de Flandre
-
Kontakt:
- Iva Gueorguieva, MD
- E-post: iva.gueorguieva@chru-lille.fr
-
Marseille, Frankrike
- Rekrytering
- Hôpital de la Timone Enfant
-
Kontakt:
- Rachel Reynaud, MD
- E-post: rachel.reynaud@ap-hm.fr
-
Nancy, Frankrike
- Rekrytering
- CHU Nancy
-
Kontakt:
- Carole Legagneur, MD
- E-post: c.legagneur@chru-nancy.fr
-
Nantes, Frankrike
- Rekrytering
- CHU Nantes
-
Kontakt:
- Sabine Baron, MD
- E-post: sabine.baron@chu-nantes.fr
-
Nice, Frankrike
- Rekrytering
- Hôpital CHU-Lenval
-
Kontakt:
- Elsa Haine, MD
- E-post: haine.e@pediatrie-chulenval-nice.fr
-
Paris, Frankrike
- Rekrytering
- Groupe Hospitalier Necker - Enfants Malades
-
Kontakt:
- Graziella Pinto, MD
- E-post: graziella.pinto@aphp.fr
-
Rennes, Frankrike
- Rekrytering
- CHU Rennes
-
Kontakt:
- Marie-Béatrice Saade
- E-post: Marie-beatrice.SAADE@chu-rennes.fr
-
Rouen, Frankrike
- Rekrytering
- CHU Rouen
-
Kontakt:
- Mireille Castanet, MD
- E-post: mireille.castanet@chu-rouen.fr
-
Toulouse, Frankrike, 31059
- Rekrytering
- Centre de réfrence Prader-Willi, Hospital of infants
-
Underutredare:
- Maïthé TAUBER
-
Huvudutredare:
- Gwennaelle DIENE
-
Kontakt:
- Catherine MOLINAS
- Telefonnummer: +33 053458698
- E-post: molinas.c@chu-toulouse.fr
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Manligt eller kvinnligt barn med en genetiskt bekräftad diagnos av PWS (patienter kan registreras om den genetiska subtypen inte är tillgänglig vid inkluderingen, men den genetiska subtypen måste bekräftas under studien);
- Föräldrarna (eller juridiskt ombud) måste ha undertecknat samtyckesformuläret;
- Behandlad kohort: barnet deltog i OTBB3-studien och är 16±4 månader vid inkluderingen,
- Obehandlad kohort: barnet har aldrig fått OT, är 30±6 månader vid inkluderingen (för att maximera antalet barn i den obehandlade kohorten) och följs i Frankrike.
Exklusions kriterier:
Administrativa problem:
- Oförmåga för föräldrarna (eller juridiskt ombud) att förstå/uppfylla studiekraven;
- Ingen täckning av en socialförsäkringsordning;
- Vägran från föräldrar (eller juridiskt ombud) att underteckna samtyckesformuläret;
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Övrig
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Övrig: Obehandlad kohort
spädbarn som inte ingick i OTBB3-studien och därför aldrig behandlats med Oxytocin
|
uppföljningsstudie av patienterna i den obehandlade kohorten: som INTE har inkluderats i otbb3-studien
|
Övrig: OXYTOCIN (OT) Behandlad kohort
spädbarn som behandlats med Oxytocin under OTBB3-studien
|
uppföljningsstudie av patienterna i den behandlade kohorten: som har inkluderats i otbb3-studien
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
---|---|---|
Bekräftelse av den långsiktiga säkerhetsprofilen (1)
Tidsram: 4 år
|
Antalet patienter med biverkningar (AE)
|
4 år
|
Bekräftelse av den långsiktiga säkerhetsprofilen (2)
Tidsram: 4 år
|
Andelen patienter med biverkningar (AE)
|
4 år
|
Bekräftelse av den långsiktiga säkerhetsprofilen (3)
Tidsram: 4 år
|
Bedömning i den behandlade kohorten av förekomsten av de huvudsakliga komorbiditeterna i Prader Willi syndrom
|
4 år
|
Bekräftelse av den långsiktiga säkerhetsprofilen (4)
Tidsram: 4 år
|
Bedömning i den behandlade kohorten av: Förekomsten av mediciner, kirurgi och rehabilitering genom att samla in typ, ålder (år) vid start och stopp, dosering eller frekvens |
4 år
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
---|---|---|
Slutför säkerhetsbedömningen genom att beskriva barnets utveckling (1.1)
Tidsram: 4 år
|
Bedömning i den behandlade kohorten av: vikt (kilogram)
|
4 år
|
Slutför säkerhetsbedömningen genom att beskriva barnets utveckling (1.2)
Tidsram: 4 år
|
Bedömning i den behandlade kohorten av: höjd (meter)
|
4 år
|
Slutför säkerhetsbedömningen genom att beskriva barnets utveckling (1.3)
Tidsram: 4 år
|
Bedömning i den behandlade kohorten av: BMI (kg/m^2)
|
4 år
|
Slutför säkerhetsbedömningen genom att beskriva barnets utveckling (2.1)
Tidsram: 4 år
|
Bedömning i den behandlade kohorten av Barnets utveckling: ålder vid vilken sittande har uppnåtts
|
4 år
|
Slutför säkerhetsbedömningen genom att beskriva barnets utveckling (2.2)
Tidsram: 4 år
|
Bedömning i den behandlade kohorten av Barnets utveckling: ålder vid vilken krypning har uppnåtts
|
4 år
|
Slutför säkerhetsbedömningen med beskrivningen av barnets utveckling (2.3)
Tidsram: 4 år
|
Bedömning i den behandlade kohorten av Barnets utveckling: ålder vid vilken gång har uppnåtts
|
4 år
|
Slutför säkerhetsbedömningen genom att beskriva barnets utveckling (2.4)
Tidsram: 4 år
|
Bedömning i den behandlade kohorten av Barnutveckling: ålder vid vilken löpning har uppnåtts
|
4 år
|
Komplettera säkerhetsbedömningen genom att beskriva sjukdomens svårighetsgrad
Tidsram: 4 år
|
Sjukdomens svårighetsgrad för: Ätstörningar genom att använda Hyperphagia Questionnaire for Clinical Trials (HQCT); |
4 år
|
Slutför säkerhetsbedömningen genom att beskriva sjukdomens svårighetsgrad (2)
Tidsram: 4 år
|
Sjukdomens svårighetsgrad för: Psykiatriska störningar med hjälp av Child Behaviour Checklist (CBCL); |
4 år
|
Bedömning av endokrina störningar med IGF1
Tidsram: 4 år
|
Analys av plasma insulinliknande tillväxtfaktor 1 (IGF1, ng/ml)
|
4 år
|
Bedömning av endokrina störningar med TSH
Tidsram: 4 år
|
Analys av plasma sköldkörtelstimulerande hormon (TSH, µUI/ml)
|
4 år
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Maithé TAUBER, MD, University Hospital, Toulouse
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Beräknad)
Avslutad studie (Beräknad)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Patologiska processer
- Sjukdomar i nervsystemet
- Neurologiska manifestationer
- Neurobehavioral manifestationer
- Sjukdom
- Medfödda abnormiteter
- Övernäring
- Näringsstörningar
- Övervikt
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Intellektuell funktionsnedsättning
- Avvikelser, flera
- Kromosomstörningar
- Fetma
- Imprinting störningar
- Syndrom
- Prader-Willis syndrom
Andra studie-ID-nummer
- RC31/20/0421
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på Prader-Willis syndrom
-
University of FloridaNational Institutes of Health (NIH)Avslutad
-
Samsung Medical CenterAvslutadFetma | Prader Willi syndrom
-
Duke UniversityCanadian Institutes of Health Research (CIHR); National Institutes of Health... och andra samarbetspartnersAvslutad
-
University Hospital, ToulouseAvslutadPrader Willi syndromFrankrike
-
Samsung Medical CenterAvslutadFetma | Prader Willi syndrom
-
University of FloridaFoundation for Prader-Willi ResearchAvslutad
-
University Hospital, ToulouseAvslutadPrader Willi syndromFrankrike
-
California State University, FullertonUniversity of FloridaOkändBarnfetma | Prader Willi syndromFörenta staterna
-
Duke UniversityFoundation for Prader-Willi ResearchAvslutadBarnfetma | Prader Willi syndrom | Syndromisk fetmaFörenta staterna, Kanada
Kliniska prövningar på Uppföljningsstudie av den behandlade kohorten
-
University of ReginaGovernment of Canada; Royal Canadian Mounted Police; Ministry of Public Safety... och andra samarbetspartnersRekryteringGeneraliserat ångestsyndrom | Trauma | Major depressiv sjukdom | Posttraumatisk stressyndrom | Panikångest | Traumatiskt stressyndrom | Trauma och stressrelaterade störningar | Vikariöst traumaKanada
-
Universiteit AntwerpenUniversity Hospital, Antwerp; Cliniques universitaires Saint-Luc- Université...Rekrytering