Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Långtidsinterventionsuppföljningsstudie av barn med Prader-Willis syndrom som ingår i den kliniska prövningen OTBB3 (OTBB3-FU)

29 april 2024 uppdaterad av: University Hospital, Toulouse

Långtidsinterventionsuppföljningsstudie upp till 4 års ålder av barn med Prader-Willis syndrom som ingår i den kliniska prövningen OTBB3 och jämförelse med en obehandlad kohort av barn med Prader-Willis syndrom

Denna studie är en prospektiv, multicenter, interventionell kohortstudie på barn med Prader-Willis syndrom (PWS) över 4 år (ingen behandling ges). Varaktigheten av den föregående OTTB3-studien är 26 veckor. En obehandlad kohort av barn med PWS kommer att inkluderas vid 2 års ålder och följas upp till 4 års ålder.

När det gäller den obehandlade kohorten kommer barn med PWS födda i Frankrike och för gamla för att rekryteras i OTBB3-studien, främst de som föddes inom ett år före starten av OTBB3-prövningen, att erbjudas att delta i denna studie. Spädbarn födda senare som inte kunde inkluderas i OTBB3-studien kommer också att erbjudas att delta.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

80

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 år till 3 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Manligt eller kvinnligt barn med en genetiskt bekräftad diagnos av PWS (patienter kan registreras om den genetiska subtypen inte är tillgänglig vid inkluderingen, men den genetiska subtypen måste bekräftas under studien);
  2. Föräldrarna (eller juridiskt ombud) måste ha undertecknat samtyckesformuläret;
  3. Behandlad kohort: barnet deltog i OTBB3-studien och är 16±4 månader vid inkluderingen,
  4. Obehandlad kohort: barnet har aldrig fått OT, är 30±6 månader vid inkluderingen (för att maximera antalet barn i den obehandlade kohorten) och följs i Frankrike.

Exklusions kriterier:

  1. Administrativa problem:

    1. Oförmåga för föräldrarna (eller juridiskt ombud) att förstå/uppfylla studiekraven;
    2. Ingen täckning av en socialförsäkringsordning;
  2. Vägran från föräldrar (eller juridiskt ombud) att underteckna samtyckesformuläret;

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Övrig
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Övrig: Obehandlad kohort
spädbarn som inte ingick i OTBB3-studien och därför aldrig behandlats med Oxytocin
Övrig: Uppföljningsstudie av den obehandlade kohorten
uppföljningsstudie av patienterna i den obehandlade kohorten: som INTE har inkluderats i otbb3-studien
Övrig: OXYTOCIN (OT) Behandlad kohort
spädbarn som behandlats med Oxytocin under OTBB3-studien
Läkemedel: Uppföljningsstudie av den behandlade kohorten
uppföljningsstudie av patienterna i den behandlade kohorten: som har inkluderats i otbb3-studien

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Bekräftelse av den långsiktiga säkerhetsprofilen (1)
Tidsram: 4 år
Antalet patienter med biverkningar (AE)
4 år
Bekräftelse av den långsiktiga säkerhetsprofilen (2)
Tidsram: 4 år
Andelen patienter med biverkningar (AE)
4 år
Bekräftelse av den långsiktiga säkerhetsprofilen (3)
Tidsram: 4 år
Bedömning i den behandlade kohorten av förekomsten av de huvudsakliga komorbiditeterna i Prader Willi syndrom
4 år
Bekräftelse av den långsiktiga säkerhetsprofilen (4)
Tidsram: 4 år

Bedömning i den behandlade kohorten av:

Förekomsten av mediciner, kirurgi och rehabilitering genom att samla in typ, ålder (år) vid start och stopp, dosering eller frekvens
4 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Slutför säkerhetsbedömningen genom att beskriva barnets utveckling (1.1)
Tidsram: 4 år
Bedömning i den behandlade kohorten av: vikt (kilogram)
4 år
Slutför säkerhetsbedömningen genom att beskriva barnets utveckling (1.2)
Tidsram: 4 år
Bedömning i den behandlade kohorten av: höjd (meter)
4 år
Slutför säkerhetsbedömningen genom att beskriva barnets utveckling (1.3)
Tidsram: 4 år
Bedömning i den behandlade kohorten av: BMI (kg/m^2)
4 år
Slutför säkerhetsbedömningen genom att beskriva barnets utveckling (2.1)
Tidsram: 4 år
Bedömning i den behandlade kohorten av Barnets utveckling: ålder vid vilken sittande har uppnåtts
4 år
Slutför säkerhetsbedömningen genom att beskriva barnets utveckling (2.2)
Tidsram: 4 år
Bedömning i den behandlade kohorten av Barnets utveckling: ålder vid vilken krypning har uppnåtts
4 år
Slutför säkerhetsbedömningen med beskrivningen av barnets utveckling (2.3)
Tidsram: 4 år
Bedömning i den behandlade kohorten av Barnets utveckling: ålder vid vilken gång har uppnåtts
4 år
Slutför säkerhetsbedömningen genom att beskriva barnets utveckling (2.4)
Tidsram: 4 år
Bedömning i den behandlade kohorten av Barnutveckling: ålder vid vilken löpning har uppnåtts
4 år
Komplettera säkerhetsbedömningen genom att beskriva sjukdomens svårighetsgrad
Tidsram: 4 år

Sjukdomens svårighetsgrad för:

Ätstörningar genom att använda Hyperphagia Questionnaire for Clinical Trials (HQCT);
4 år
Slutför säkerhetsbedömningen genom att beskriva sjukdomens svårighetsgrad (2)
Tidsram: 4 år

Sjukdomens svårighetsgrad för:

Psykiatriska störningar med hjälp av Child Behaviour Checklist (CBCL);
4 år
Bedömning av endokrina störningar med IGF1
Tidsram: 4 år
Analys av plasma insulinliknande tillväxtfaktor 1 (IGF1, ng/ml)
4 år
Bedömning av endokrina störningar med TSH
Tidsram: 4 år
Analys av plasma sköldkörtelstimulerande hormon (TSH, µUI/ml)
4 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University Hospital, Toulouse

Utredare

  • Huvudutredare: Maithe TAUBER, MD, University Hospital, Toulouse

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

7 september 2021

Primärt slutförande (Beräknad)

1 april 2025

Avslutad studie (Beräknad)

1 april 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

24 juni 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

26 augusti 2021

Första postat (Faktisk)

2 september 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

30 april 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

29 april 2024

Senast verifierad

1 april 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • RC31/20/0421

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

OBESLUTSAM

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera